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Gene therapy |
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Rastall DP, Auteur ; Seregin SS ; Aldhamen YA ; Kaiser LM ; Mullins C ; Liou A ; Ing F ; Pereria-Hicks C ; Godbehere-Roosa S ; Palmer D ; Ng P ; Amalfitano A | 2016Article
Heckmann MB, Auteur ; Bauer R ; Jungmann A ; Winter L ; Rapti K ; Strucksberg KH ; Clemen CS ; Li Z ; Schröder R ; Katus HA ; Muller OJ | 2016Article
Scharner J ; Figeac N ; Ellis JA ; Zammit PS | 02/04/2015Exon skipping, as a therapy to restore a reading frame or switch protein isoforms, is under clinical trial. We hypothesised that removing an in-frame exon containing a mutation could also improve pathogenic phenotypes. Our model is laminopathies[...]Article
Hordeaux J, Auteur ; Dubreil L ; Deniaud J ; Iacobelli F ; Moreau S ; Ledevin M ; Le Guiner C ; Blouin V ; Le Duff J ; Mendes-Madeira A ; Rolling F ; Cherel Y ; Moullier P ; Colle MA | 2015Article
Wu B ; Cloer C ; Lu P ; Milazi S ; Shaban M ; Shah SN ; Marston-Poe L ; Moulton HM ; Lu QL | 2014Article
Barbash IM ; Cecchini S ; Faranesh AZ ; Virag T ; Li L ; Yang Y ; Hoyt RF ; Kornegay JN ; Bogan JR ; Garcia L ; Lederman RJ ; Kotin RM | 2013Article
Mingozzi F ; Chen Y ; Edmonson SC ; Zhou S ; Thurlings RM ; Tak PP ; High KA ; Vervoordeldonk MJ | 2013Article
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Cavazza A ; Cocchiarella F ; Bartholomae C ; Schmidt M ; Pincelli C ; Larcher F ; Mavilio F | 2013Article
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Barbash IM ; Cecchini S ; Faranesh AZ ; Virag T ; Li L ; Yang Y ; Hoyt RF ; Kornegay JN ; Bogan JR ; Garcia L ; Lederman RJ ; Kotin RM | 2012Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Barde I ; Laurenti E ; Verp S ; Wiznerowicz M ; Offner S ; Viornery A ; Galy A ; Trumpp A ; Trono D | 2011Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Galiacy SD ; Fournié P ; Massoudi D ; Ancèle E ; Quintyn JC ; Erraud A ; Raymond-Letron I ; Rolling F ; Malecaze F | 2011Article
Charrier S ; Ferrand M ; Zerbato M ; Precigout G ; Viornery A ; Bucher-Laurent S ; Benkhelifa Ziyyat S ; Merten OW ; Perea J ; Galy A | 2011Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Ni W ; Le Guiner C ; Gernoux G ; Penaud-Budloo M ; Moullier P ; Snyder RO | 2011Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract