Détail de la revue
Molecular therapy : the journal of the American Society of Gene Therapy |
Documents disponibles dans cette revue (81)
Article
Mendell JR, Auteur ; Sahenk Z ; Al Zaidy S ; Rodino-Klapac LR ; Lowes LP ; Alfano LN ; Berry K ; Miller N ; Yalvac M ; Dvorchik I ; Moore-Clingenpeel M ; Flanigan KM ; Church K ; Shontz K ; Curry C ; Lewis S ; McColly M ; Hogan MJ ; Kaspar BK | 2017Comment in: Unfounded Claims of Improved Functional Outcomes Attributed to Follistatin Gene Therapy in Inclusion Body Myositis. [Mol Ther. 2017] Reply to Letter to the Editor. [Mol Ther. 2017]Article
Mack DL, Auteur ; Poulard K ; Goddard MA ; Latournerie V ; Snyder JM ; Grange RW ; Elverman MR ; Denard J ; Veron P ; Buscara L ; Le Bec C ; Hogrel JY ; Brezovec AG ; Meng H ; Yang L ; Liu F ; O'Callaghan M ; Gopal N ; Kelly VE ; Smith BK ; Strande JL ; Mavilio F ; Beggs AH ; Mingozzi F ; Lawlor MW ; Buj Bello A ; Childers MK | 2017Comment in: Systemic AAV Gene Therapy Close to Clinical Trials for Several Neuromuscular Diseases. [Mol Ther. 2017]Article
Kishnani P, Auteur ; Tarnopolsky M ; Roberts M ; Sivakumar K ; Dasouki M ; Dimachkie MM ; Finanger E ; Goker-Alpan O ; Guter KA ; Mozaffar T ; Pervaiz MA ; Laforet P ; Levine T ; Adera M ; Lazauskas R ; Sitaraman S ; Khanna R ; Benjamin E ; Feng J ; Flanagan JJ ; Barth J ; Barlow C ; Lockhart DJ ; Valenzano KJ ; Boudes P ; Johnson FK ; Byrne B | 2017Article
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Sitzia C, Auteur ; Farini A ; Jardim L ; Razini P ; Belicchi M ; Cassinelli L ; Villa C ; Erratico S ; Parolini D ; Bella P ; da Silva Bizario JC ; Garcia L ; Dias-Baruffi M ; Meregalli M ; Torrente Y | 2016Article
Vandendriessche T, Auteur ; Chuah MK | 2016Comment on: - CRISPR-mediated Genome Editing Restores Dystrophin Expression and Function in mdx Mice. Mol Ther. 2016 Mar;24(3):564-9. - Postnatal genome editing partially restores dystrophin expression in a mouse model of muscular dystrophy.[...]Article
Pourshafie N, Auteur ; Lee PR ; Chen KL ; Harmison GG ; Bott LC ; Katsuno M ; Sobue G ; Burnett BG ; Fischbeck KH ; Rinaldi C | 2016Article
Shababi M, Auteur ; Feng Z ; Villalon E ; Sibigtroth CM ; Osman EY ; Miller MR ; Williams-Simon PA ; Lombardi A ; Sass TH ; Atkinson AK ; Garcia ML ; Ko CP ; Lorson CL | 2016Article
Gao Y, Auteur ; Guo X ; Santostefano K ; Wang Y ; Reid T ; Zeng D ; Terada N ; Ashizawa T ; Xia G | 2016Article
Chen JC, Auteur ; King OD ; Zhang Y ; Clayton NP ; Spencer C ; Wentworth BM ; Emerson CP Jr ; Wagner KR | 2016Article
Mendell JR ; Sahenk Z ; Malik V ; Gomez AM ; Flanigan KM ; Lowes LP ; Alfano LN ; Berry K ; Meadows E ; Lewis S ; Braun L ; Shontz K ; Rouhana M ; Clark KR ; Rosales XQ ; Al Zaidy S ; Govoni A ; Rodino-Klapac LR ; Hogan MJ ; Kaspar BK | 2015Article
Little D ; Valori CF ; Mutsaers CA ; Bennett EJ ; Wyles M ; Sharrack B ; Shaw PJ ; Gillingwater TH ; Azzouz M ; Ning K | 2015Article
Ousterout DG ; Kabadi AM ; Thakore PI ; Perez-Pinera P ; Brown MT ; Majoros WH ; Reddy TE ; Gersbach CA | 2015Article
Meyer K ; Ferraiuolo L ; Schmelzer L ; Braun L ; McGovern V ; Likhite S ; Michels O ; Govoni A ; Fitzgerald J ; Morales P ; Foust KD ; Mendell JR ; Burghes AH ; Kaspar BK | 2015Article
Hayashita-Kinoh H ; Yugeta N ; Okada H ; Nitahara-Kasahara Y ; Chiyo T ; Okada T ; Takeda S | 2015Article
Carpentier M, Auteur ; Lorain S ; Chappert P ; Lalfer M ; Hardet R ; Urbain D ; Peccate C ; Adriouch S ; Garcia L ; Davoust J ; Gross DA | 2015Article
Berger A, Auteur ; Lorain S ; Joséphine C ; Desrosiers M ; Peccate C ; Voit T ; Garcia L ; Sahel JA ; Bemelmans AP | 2015Article
Parenti G ; Fecarotta S ; Marca GL ; Rossi B ; Ascione S ; Donati MA ; Morandi LO ; Ravaglia S ; Pichiecchio A ; Ombrone D ; Sacchini M ; Pasanisi MB ; Filippi PD ; Danesino C ; Della Casa R ; Romano A ; Mollica C ; Rosa M ; Agovino T ; Nusco E ; Porto C ; Andria G | 2014Article
Le Guiner C ; Montus M ; Servais L ; Cherel Y ; François V ; Thibaud JL ; Wary C ; Matot B ; Larcher T ; Guigand L ; Dutilleul M ; Domenger C ; Allais M ; Beuvin M ; Moraux A ; Le Duff J ; Devaux M ; Jaulin N ; Guilbaud M ; Latournerie V ; Veron P ; Boutin S ; Leborgne C ; Desgue D ; Deschamps JY ; Moullec S ; Fromes Y ; Vulin A ; Smith RH ; Laroudie N ; Barnay-Toutain F ; Riviere C ; Bucher S ; Le TH ; Delaunay N ; Gasmi M ; Kotin RM ; Bonne G ; Adjali O ; Masurier C ; Hogrel JY ; Carlier P ; Moullier P ; Voit T | 2014Comment in: Could exon skipping help dystrophic boys to run, hop, and jump? Partridge T. Mol Ther. 2014 Nov;22(11):1884-6Article
Article
Mavilio F | 2014Comment on: Somatic correction of junctional epidermolysis bullosa by a highly recombinogenic AAV variant. Melo SP, Lisowski L, Bashkirova E, Zhen HH, Chu K, Keene DR, Marinkovich MP, Kay MA, Oro AE. Mol Ther. 2014 Apr;22(4):725-33.Article
Article
Noviello M ; Tedesco FS ; Bondanza A ; Tonlorenzi R ; Rosaria Carbone M ; Gerli MF ; Marktel S ; Napolitano S ; Cicalese MP ; Ciceri F ; Peretti G ; Cossu G ; Bonini C | 2014Article
Relizani K ; Mouisel E ; Giannesini B ; Hourde C ; Patel K ; Morales Gonzalez S ; Jülich K ; Vignaud A ; Pietri Rouxel F ; Fortin D ; Garcia L ; Blot S ; Ritvos O ; Bendahan D ; Ferry A ; Ventura-Clapier R ; Schuelke M ; Amthor H | 2014Article
Chuah MK, Auteur ; Petrus I ; De Bleser P ; Le Guiner C ; Gernoux G ; Adjali O ; Nair N ; Willems J ; Evens H ; Rincon MY ; Matrai J ; Di Matteo M ; Samara-Kuko E ; Yan B ; Acosta Sanchez A ; Meliani A ; Cherel G ; Blouin V ; Christophe O ; Moullier P ; Mingozzi F ; Vandendriessche T | 2014Comment in: Rational design for enhanced gene therapy with DNA transposons. [Mol Ther. 2014]Article
Catelain C ; Riveron S ; Papadopoulos A ; Mougenot N ; Jacquet A ; Vauchez K ; Yada E ; Pucéat M ; Fiszman M ; Butler Browne G ; Bonne G ; Vilquin JT | 2013Article
Vilquin JT | 2012Comment on: Myoblasts derived from normal hESCs and dystrophic hiPSCs efficiently fuse with existing muscle fibers following transplantation. Mol Ther. 2012 Nov;20(11):2153-67.Article
Bencze M ; Negroni E ; Vallese D ; Yacoub-Youssef H ; Chaouch S ; Wolff A ; Aamiri A ; Di Santo JP ; Chazaud B ; Butler Browne G ; Savino W ; Mouly V ; Riederer I | 2012Article
Petit L, Auteur ; Lheriteau E ; Weber M ; Le Meur G ; Deschamps JY ; Provost N ; Mendes-Madeira A ; Libeau L ; Guihal C ; Colle MA ; Moullier P ; Rolling F | 2012Article
Monteilhet V ; Saheb S ; Boutin S ; Leborgne C ; Veron P ; Montus MF ; Moullier P ; Benveniste O ; Masurier C | 2011Article
Ellinwood NM ; Ausseil J ; Desmaris N ; Bigou S ; Liu S ; Jens JK ; Snella EM ; Mohammed EE ; Thomson CB ; Raoul S ; Joussemet B ; Roux F ; Cherel Y ; Lajat Y ; Piraud M ; Benchaouir R ; Hermening S ; Petry H ; Froissart R ; Tardieu M ; Ciron C ; Moullier P ; Parkes J ; Kline KL ; Maire I ; Vanier MT ; Heard JM ; Colle MA | 2011Article
Mangeot PE ; Dollet S ; Girard M ; Ciancia C ; Joly S ; Peschanski M ; Lotteau V | 2011Comment in: Gesicles: Microvesicle "cookies" for transient information transfer between cells. [Mol Ther. 2011]Article
Toromanoff A ; Adjali O ; Larcher T ; Hill M ; Guigand L ; Chenuaud P ; Deschamps JY ; Gauthier O ; Blancho G ; Vanhove B ; Rolling F ; Cherel Y ; Moullier P ; Anegon I ; Le Guiner C | 2010Article
Lheriteau E ; Libeau L ; Mendes-Madeira A ; Deschamps JY ; Weber M ; Le Meur G ; Provost N ; Guihal C ; Moullier P ; Rolling F | 2010Article
Stieger K ; Schroeder J ; Provost N ; Mendes-Madeira A ; Belbellaa B ; Le Meur G ; Weber M ; Deschamps JY ; Lorenz B ; Moullier P ; Rolling F | 2009Article
Moreau A ; Vicente R ; Dubreil L ; Adjali O ; Podevin G ; Jacquet C ; Deschamps JY ; Klatzmann D ; Cherel Y ; Taylor N ; Moullier P ; Zimmermann VS | 2009Article
Duque S ; Joussemet B ; Riviere C ; Marais T ; Dubreil L ; Douar AM ; Fyfe J ; Moullier P ; Colle MA ; Barkats M | 2009Article
Article
Piron J ; Quang KL ; Briec F ; Amirault JC ; Leoni AL ; Desigaux L ; Escande D ; Pitard B ; Charpentier F | 2008Article
Stieger K ; Colle MA ; Dubreil L ; Mendes-Madeira A ; Weber M ; Le Meur G ; Deschamps JY ; Provost N ; Nivard D ; Cherel Y ; Moullier P ; Rolling F | 2008Article
Toromanoff A ; Cherel Y ; Guilbaud M ; Penaud-Budloo M ; Snyder RO ; Haskins ME ; Deschamps JY ; Guigand L ; Podevin G ; Arruda VR ; High KA ; Stedman HH ; Rolling F ; Anegon I ; Moullier P ; Le Guiner C | 2008