Titre : | Thérapie génique de la gamma-sarcoglycanopathie - Premiers résultats encourageants |
Revue : | VLM. Vaincre les myopathies, 156 |
Auteurs : | Dupuy-Maury F |
Type de document : | VLM |
Année de publication : | 01/2012 |
Pages : | p 12 |
Langues: | Français |
Mots-clés : | essai clinique de phase 1 ; étude d'évaluation ; force musculaire ; gamma-sarcoglycane ; LGMDR5 liée au gamma-sarcoglycane ; thérapie génique ; tolérance immunitaire ; vecteur AAV1 |
Résumé : | Cinq ans après son lancement, l'essai de thérapie génique dans la gamma-sarcoglycanopathie, dont Généthon était le promoteur, vient de livrer ses résultats. Ceux-ci vont bien au-delà de l'évaluation de la tolérance qui est l'objectif habituel d'une telle étude de phase I. |
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