Titre : | Effects of higher and more frequent dosing of alglucosidase alfa and immunomodulation on long-term clinical outcome of classic infantile Pompe patients |
Revue : | Journal of inherited metabolic disease |
Auteurs : | Poelman E ; van den Dorpel J ; Hoogeveen-Westerveld M ; van den Hout J ; van der Giessen LJ ; van der Beek N ; Pijnappel W ; van der Ploeg AT |
Type de document : | Article |
Editeur : | United States, 06/2020 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | enzymothérapie ; étude de cohorte ; maladie de Pompe à début précoce ; nourrisson |
Mots-clés: | anti-rhGAA antibody titer;cross-reactive immunologic material (CRIM);enzyme replacement therapy (ERT);glycogen storage disease type II;immunomodulation;Pompe disease; |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 32506446 / DOI : 10.1002/jimd.12268 |
N° Profil MNM : | 2020053 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/32506446 |
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