Titre : | Current understanding of and emerging treatment options for spinal muscular atrophy with respiratory distress type 1 (SMARD1) |
Revue : | Cellular and molecular life sciences : CMLS |
Auteurs : | Perego MGL ; Galli N ; Nizzardo M ; Govoni A ; Taiana M ; Bresolin N ; Comi GP ; Corti S |
Type de document : | Article |
Editeur : | Switzerland, 03/2020 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | amyotrophie spinale avec détresse respiratoire type 1 ; article de type review ; physiopathologie ; recherche thérapeutique ; stratégie thérapeutique |
Mots-clés: | distal hereditary motor neuropathy type 6;gene therapy;IGHMBP2;motor neuron disease;oligonucleotides;SMARD1; |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 32123965 / DOI : 10.1007/s00018-020-03492-0 |
N° Profil MNM : | 2020031 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/32123965 |