Titre : | Established PABPN1 intranuclear inclusions in OPMD muscle can be efficiently reversed by AAV-mediated knock-down and replacement of mutant expanded PABPN1 |
Revue : | Human molecular genetics |
Auteurs : | Malerba A, Auteur ; Klein P ; Lu Nguyen N ; Cappellari O ; Strings-Ufombah V ; Harbaran S ; Roelvink P ; Suhy DA ; Trollet C ; Dickson G |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 07/2019 |
Langues: | Anglais |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 31294444 / DOI : 10.1093/hmg/ddz167 |
N° Profil MNM : | 2019072 |