Titre : | Therapeutic Applications of CRISPR/Cas for Duchenne Muscular Dystrophy |
Revue : | Current gene therapy, 17, 4 |
Auteurs : | Wong TWY, Auteur ; Cohn RD |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2017 |
Pages : | p 301 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | CRISPR/Cas9 ; CRISPR/Cpf1 ; dystrophie musculaire de Duchenne ; dystrophine ; édition génomique ; ézutromid ; gène DMD ; mini-dystrophine ; mutation génétique ; oligonucléotide antisens ; perspective thérapeutique ; saut d'exon ; thérapie génique ; utrophine ; vecteur adénoassocié |
Mots-clés: | Adeno-associated viruses;CRISPR;Clinical trials;Duchenne muscular dystrophy;Dystrophin;Gene therapy; |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.2174/1566523217666171121165046 / Pubmed : 29173172 |
N° Profil MNM : | 2018041 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29173172 |