Titre : | Long-term benefit of enzyme replacement therapy in Pompe disease: A 5-year prospective study |
Revue : | Neurology, 89, 23 |
Auteurs : | Kuperus E, Auteur ; Kruijshaar ME ; Wens SCA ; de Vries JM ; Favejee MM ; van der Meijden JC ; Rizopoulos D ; Brusse E ; van Doorn PA ; van der Ploeg AT ; van der Beek NAME |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2017 |
Pages : | p 2365 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | adulte ; article de type review ; enzymothérapie ; essai ouvert ; étude de cohorte ; étude longitudinale ; étude prospective ; évaluation de la force musculaire ; évaluation fonctionnelle ; évolution de la maladie ; féminin ; gène GAA ; groupe de patients ; maladie de Pompe à début tardif ; masculin ; respiration (macroscopique) ; vie quotidienne |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1212/WNL.0000000000004711 / Pubmed : 29117951 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29117951 |