Titre : | New therapeutic approaches for Pompe disease: enzyme replacement therapy and beyond |
Revue : | Pediatric Endocrinology Reviews (PER), 12, S1 |
Auteurs : | Kishnani PS, Auteur ; Beckemeyer AA |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2014 |
Pages : | p 114 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | accès aux soins ; enzymothérapie ; histoire naturelle de la maladie ; histopathologie musculaire ; humain ; immunoglobuline intraveineuse ; immunomodulation ; maladie de Pompe à début précoce ; maladie de Pompe à début tardif ; méthotrexate ; perspective thérapeutique ; protéine chaperonne ; rééducation respiratoire ; régime alimentaire ; rituximab ; souris modèle ; thérapie génique |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 25345093 |