Titre : | Maladie de Pompe : effets positifs de l’association de l’albutérol à l’enzymothérapie substitutive |
Auteurs : | Cukierman L, Auteur |
Type de document : | Brève |
Année de publication : | 25/09/2014 |
Langues: | Français |
Mots-clés : | début tardif de la maladie ; effet indésirable ; enzymothérapie ; essai clinique ; maladie de Pompe ; maladie de Pompe à début tardif ; maltase acide ; préhension ; salbutamol ; test de marche de 6 minutes |
Texte intégral : |
L’albutérol augmente les effets de l’enzymothérapie substitutive Les résultats publiés en mai 2014 ont montré, chez les 7 patients qui ont terminé l’étude, que la distance de marche parcourue en 6 minutes a augmenté dès la 6e semaine et a continué d’augmenter à la 12e et la 24e semaine. La force de préhension de la main était significativement améliorée à la 12e semaine. Le traitement par l’albutérol a été plutôt bien toléré, avec des effets indésirables modérés comparables à ceux observés dans les autres études de l’albutérol. L’analyse de biopsies de muscle quadriceps à la 12e semaine a mis en évidence une augmentation du nombre de récepteurs du mannose-6-phosphate, qui permettent à l’enzymothérapie de mieux atteindre les lysosomes. Un essai de phase I/II associant l’albutérol à l’enzymothérapie substitutive en cours Aux États-Unis, un essai de phase I/II en double aveugle évaluant pendant un an l’efficacité de l’albutérol sur la fonction motrice chez 20 personnes atteintes de maladie de Pompe traitées par enzymothérapie substitutive est en cours de recrutement. La fin de cet essai est prévue pour fin 2015. Sur clinicaltrials.gov : - NTC01859624 - NTC01885936 |
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