Titre : | Résultats d’un essai de thérapie génique de phase I utilisant l’AAV2.5 dans la DMD |
Auteurs : | Cukierman L, Auteur |
Type de document : | Brève |
Année de publication : | 23/01/2012 |
Langues: | Français |
Mots-clés : | bioluminescence ; biopsie musculaire ; dystrophie musculaire de Duchenne ; enfance ; essai clinique de phase 1 ; essai en double aveugle ; essai préclinique ; essai randomisé ; expression génique ; immunofluorescence ; injection intramusculaire ; méthylprednisolone ; mini-dystrophine ; muscle biceps brachial ; muscle squelettique ; PCR ; perspective thérapeutique ; placebo ; thérapie génique ; vecteur AAV2 ; vecteur adénoassocié |
Texte intégral : |
La thérapie génique est une piste thérapeutique prometteuse dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Les vecteurs AAV (virus adéno-associé) sont actuellement les plus utilisés par les chercheurs. Leur taille étant limitée, ils ne peuvent transporter de très grands gènes comme celui de la dystrophine, mais peuvent transporter un gène codant une mini-dystrophine, fonctionnelle. Une équipe américaine a mis au point un nouveau vecteur, le vecteur AAV2.5, comportant la capside du vecteur AAV2 avec 5 mutations de l’AAV1. Il a une capacité de transfection du gène dans les muscles squelettiques plus efficace et entraîne une réponse immunitaire plus faible. Dans un article publié en novembre 2011, cette même équipe a réalisé un essai clinique de phase I, randomisé, contrôlé, en double aveugle, de l’injection du vecteur AAV2.5 transportant la mini-dystrophine. Ils l’ont injecté dans un bras (biceps) de 6 patients atteints de DMD. Dans l’autre bras, ils ont injecté un contrôle salin ou un vecteur AAV2.5 vide. Les résultats obtenus indiquent que le vecteur AAV2.5 transportant la mini-dystrophine a été détecté chez tous les patients, qu’il n’y a pas de différence concernant la réponse immunitaire dirigée contre le vecteur ou le placebo et que le vecteur AAV2.5 est bien toléré. |
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