Titre : | Development of therapeutic splice-switching oligonucleotides |
Revue : | Human gene therapy, 25, 7 |
Auteurs : | Disterer P ; Kryczka A ; Liu Y ; Badi YE ; Wong JJ ; Owen JS ; Khoo B |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2014 |
Pages : | p 587 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | amyotrophie spinale ; dystrophie musculaire de Duchenne ; efficacité thérapeutique ; nanoparticules ; oligonucléotide antisens ; pharmacocinétique ; recommandation ; saut d'exon ; toxicité pharmacochimique |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1089/hum.2013.234 / Pubmed : 24826963 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/24826963 |