Titre : | Myopathie de Duchenne : des résultats encourageants d’un essai de phase I de SMT C1100 chez des volontaires sains |
Auteurs : | Schanen-Bergot MO, Auteur |
Type de document : | Brève |
Année de publication : | 16/10/2012 |
Langues: | Français |
Mots-clés : | colloque ; culture cellulaire ; essai clinique de phase 1 ; ézutromid ; médicament orphelin ; utrophine |
Lien associé : | MDA Quest |
Texte intégral : |
Des résultats encourageants concernant l’action de la molécule SMT C1100 sur la production d’utrophine, ont été présentés par Glyn Edwards, PDG de la société anglaise Summit PLC (Royaume Uni) découvreuse de cette molécule, au 17ème congrès de la World Muscle Society qui s’est tenu en Australie du 9 au 13 octobre 2012. Le SMT C1100 est une molécule conçue pour augmenter la production d’utrophine dans le muscle. L’utrophine est une protéine exprimée dans le muscle fœtal et en régénération, qui pourrait partiellement se substituer fonctionnellement à la dystrophine lorsque celle-ci fait défaut. Une nouvelle formulation orale de la SMT C1100 a été évaluée, à des doses croissantes, lors d’un essai clinique de phase I, en double aveugle contre placebo, chez 48 volontaires sains. Lorsque la dose de SMT C1100 est augmentée de 50 mg/kg à 400 mg/kg, son taux sanguin chez les volontaires sains atteint celui qui est requis pour pouvoir obtenir l’augmentation de la production d’utrophine de 50 %, in vitro, dans des cellules de patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) en culture. La nouvelle formulation semble plus efficace que celle précédemment testée dans un autre essai sur des volontaires sains. L’analyse des résultats de l’essai se poursuit actuellement. Le SMT C1100 a obtenu le statut de médicament orphelin en Europe et aux États-Unis. |