Titre : | Myopathie myotubulaire : Sur les pas d'une thérapie génique |
Revue : | VLM. Vaincre les myopathies, 168 |
Auteurs : | Dupuy-Maury F, Auteur |
Type de document : | VLM |
Editeur : | AFM-TELETHON, 01/2014 |
Pages : | p. 10-11 |
Langues: | Français |
Mots-clés : | chien modèle ; gène MTM1 ; injection intraveineuse ; mutation génétique ; myopathie myotubulaire liée à l'X ; myotubularine ; thérapie génique ; vecteur adénoassocié |
Résumé : | Après avoir montré l'intérêt d'une thérapie génique dans des modèles murins de la myopathie myotubulaire, l'équipe de Dr Buj-Bello de Généthon, en collaboration avec des équipes américaines de l'Université de Washington et de Harvard Medical School, a traité avec succès des chiens souffrant de cette maladie. |
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