Titre : | Myopathie de Duchenne : double thérapie génique en apportant les gènes de la micro-dystrophine et de la follistatine chez la souris |
Auteurs : | Cukierman L, Auteur |
Type de document : | Brève |
Année de publication : | 10/10/2013 |
Langues: | Français |
Mots-clés : | âge ; dystrophie musculaire de Duchenne ; dystrophine ; follistatine ; fonction musculaire ; mini-dystrophine ; souris mdx ; thérapie génique |
Texte intégral : |
Une stratégie de thérapie génique apportant les gènes de micro-dystrophine et de la follistatine restaure la force de souris mdx âgées. La myopathie de Duchenne (DMD), due à des mutations dans le gène codant la dystrophine, entraîne une dégénérescence musculaire. Une piste de thérapie génique dans la DMD consiste à introduire un gène codant une microdystrophine à l’aide d’un vecteur AAV. Mais cette approche n’est pas suffisante pour corriger la faiblesse musculaire des souris mdx. Une autre piste thérapeutique vise à bloquer la voie de signalisation de la myostatine, un inhibiteur de la croissance musculaire qui existe à l'état naturel dans l'organisme, en apportant le gène de la follistatine. Dans un article publié en juillet 2013, une équipe américaine a évalué les effets dans des souris mdx âgées de 2 ans, d’un double traitement de thérapie génique apportant un gène de micro-dystrophine et le gène de la follistatine. Ce traitement a amélioré la force des souris traitées et a protégé leurs muscles des lésions musculaires liées à la contraction. |
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