Titre : | A phase 1 trial of riluzole in Spinal Muscular Atrophy |
Revue : | Archives of neurology, 60, 11 |
Auteurs : | Russman BS ; Iannaccone ST ; Samaha FJ |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 11/2003 |
Pages : | p. 1601-1603 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | amyotrophie spinale ; espérance de vie ; essai clinique de phase 1 ; riluzole |
Résumé : |
Un essai de phase I testant le riluzole (1) a été réalisé chez des enfants atteints d'amyotrophie spinale (ASI) de type I. Ils ont été randomisés dans un rapport 2/1 : deux enfants recevant du riluzole contre un recevant du placebo. L'étude a inclus sept enfants traités par riluzole et trois sous placebo. Le diagnostic d'ASI chez les enfants du groupe riluzole a été établi à un âge moyen de 5,2 mois, alors que l'ASI a été diagnostiquée à un âge moyen de 1,2 mois chez les enfants du groupe placebo. L'âge moyen d'entrée dans l'étude du groupe riluzole était de 9,3 mois, tandis que celui du groupe placebo était de 4,3 mois. La durée du traitement (prévue par le protocole) a été de 9 mois. Dans certains cas, le traitement a été poursuivi à la demande des parents. Aucun effet indésirable ou aucune modification des paramètres biologiques n'a été observé chez les dix enfants. De même, aucune modification dans les capacités motrices n'a été notée. Les trois enfants du groupe placebo sont tous décédés (moyenne d'âge de 9 mois). Parmi les sept ayant reçu du riluzole, trois étaient en vie respectivement à 5 ans et 4 mois, 4 ans et 30 mois. Ces derniers recevaient toujours du riluzole et étaient sous ventilation assistée nocturne (date de mise en route non précisée). Quatre des enfants ayant reçu du riluzole sont décédés à un âge moyen de 15,7 mois (25, 22, 11 et 5 mois). Si cette étude montre la bonne tolérance du riluzole, elle ne permet pas de conclure à l'éventuelle efficacité de cette molécule dans l'ASI de type I. Celle-ci reste à démontrer par d'autres essais cliniques à plus grande échelle. (1) Rilutek®, prescrit chez les patients atteints de sclérose latérale amyotrophique. Bulletin Myoline, n° 70, déc/janv 2004, p.4 |