Résumé :
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Il existe plusieurs motivations à l'augmentation de l'intérêt pour l'évaluation de la qualité de vie (QdV) dans les maladies chroniques de longue durée telles que les maladies neuromusculaires (MNM). De nombreuses MNM ne peuvent pas être soignées et même celles qui peuvent l'être peuvent avoir une morbidité persistante qui n'est pas prise en compte de manière adéquate par les mesures traditionnelles de la maladie. Dans les essais cliniques, l'on espère que les mesures de la QdV pourront permettre aux participants d'exprimer leurs points de vue sur ces questions comme le rapport des bénéfices-sur-les-effets-secondaires pour le traitement, ou l'importance de tout changement dans la mesure des résultats de l'essai. Afin de prendre en compte ces attentes, il est important de comprendre le rapport entre la QdV et la gravité de la MNM et comment celui-ci peut changer, avec ou sans intervention, dans le temps. Chez les adultes atteints d'une MNM, la QdV a été mesurée à l'aide de mesures génériques de la QdV mais il existe aujourd'hui une mesure de la QdV spécifique aux MNM (Individualised NM QoL (INQoL ) - QdV NM individualisée (QdVNI)) qui peut avoir des avantages sur les mesures génériques. Chez les enfants atteints d'une MNM, les mesures de la QdV pourraient bientôt être complétées par un module supplémentaire spécifique à la maladie musculaire. Les sous-domaines " physiques " de la QdV sont plus touchés par les MNM que les sous-domaines " mentaux ". Les symptômes peu reconnus comme la douleur ou la fatigue peuvent être particulièrement importants dans la détermination de l'aspect physique de la QdV. Les sous-domaines mentaux de la QdV peuvent être plus influencés par les facteurs psycho-sociaux. Alors que les sous-domaines mentaux de la QdV peuvent être moins touchés, ils contribuent quand même à la dégradation générale de la QdV. Les facteurs psycho-sociaux qui influencent la QdV peuvent le faire directement ou comme intermédiaires des effets de la gravité de la maladie sur la QdV. La complexité de la relation entre la gravité de la MNM et la QdV peut entraver l'utilisation de la QdV comme mesure dans les essais cliniques. Malgré cela, même si nous ne pouvons pas traiter la MNM elle-même, il est possible d'améliorer la QdV en traitant des symptômes jusqu'ici peu reconnus ou en modifiant les facteurs psycho-sociaux qui influencent la QdV.
There are several motivations for the increasing interest in assessing quality of life (QoL) in chronic long term conditions such as neuromuscular disease (NMD). Many NMDs are not treatable, and even those that are may have persistent morbidity which is not adequately captured by traditional disease measures. In clinical trials there has been the hope that QoL measures may allow participants to express their perspectives on such issues as the benefit-to-side-effect ratio for the treatment, or the importance of any change in trial outcome measure. In order to realise these expectations it is important to understand the relationship between QoL and NMD severity and how this may change, with or without interventions, over time. In adults with NMD QoL has been measured using generic QoL measures but there is now a NMD specific QoL measure (Individualised NM QoL (INQoL )) that may have advantages over the generic measures. In children with NMD generic QoL measures may soon be supplemented by a muscle disease specific add on module. QoL "physical" sub-domains are more affected by NMD than are "mental" sub-domains. Under-recognised symptoms such as pain or fatigue may be particularly important in determining physical aspect of QoL. Mental sub domains of QoL may be more influenced by psycho-social factors. While mental sub-domains of QoL may be less affected they still contribute to the overall reduction in QoL. The psycho-social factors that influence QoL may do so either directly or by mediating the effects of disease severity on QoL. The complexity of the relationship between NMD severity and QoL may hinder the use of QoL as a clinical trial measure. Despite this, even if we cannot treat the NMD itself, opportunity exists to improve QoL by treating hitherto under-recognised symptoms or by altering the psycho-social factors that influence QoL.
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