Titre : | Partial phenotypic correction and immune tolerance induction to enzyme replacement therapy after hematopoietic stem cell gene transfer of alpha-glucosidase in Pompe disease |
Revue : | Journal of gene medicine (The), 11, 4 |
Auteurs : | Douillard-Guilloux G ; Richard E ; Batista L ; Caillaud C |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2009 |
Pages : | p. 279-287 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | activité enzymatique ; cellule souche ; enzymothérapie ; gène GAA ; génétique moléculaire ; glycogène ; maladie de Pompe ; maltase acide ; souris modèle ; thérapie génique ; tolérance immunitaire ; vecteur lentiviral |
Résumé : |
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Lien associé : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/19263466?ordinalpos=1&itool=EntrezSystem2.PEntrez.Pubmed.Pubmed_ResultsPanel.Pubmed_DefaultReportPanel.Pubmed_RVDocSum |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1002/jgm.1305 |