Titre : | Dystrophin delivery to muscles of mdx mice using lentiviral vectors leads to myogenic progenitor targeting and stable gene expression |
Revue : | Molecular therapy, 18, 1 |
Auteurs : | Kimura E ; Li S ; Gregorevic P ; Fall BM ; Chamberlain JS |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 01/2010 |
Pages : | p. 206-213 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | contractilité ; culture cellulaire ; différenciation cellulaire ; dystrophie musculaire de Duchenne ; dystrophine ; expression génique ; histochimie ; immunohistochimie ; muscle squelettique ; myoblaste ; myotube ; perspective thérapeutique ; physiopathologie ; souris mdx ; transduction du signal ; vecteur lentiviral |
Résumé : |
Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 17/12/2009 - Myopathie de Duchenne : une avancée en thérapie génique chez la souris La myopathie de Duchenne, due à une mutation dans le gène de la dystrophine, entraîne une dégénérescence progressive de la fibre musculaire squelettique, elle-même à l’origine d’un déficit musculaire. La thérapie génique constitue actuellement l’espoir de traitement le plus prometteur même si de nombreuses limites existent encore. Les vecteurs adénoviraux utilisés classiquement permettent, après injection, de rétablir une production de dystrophine dans certaines fibres musculaires. En revanche ce type de vecteur ne permet pas à ce jour de maintenir une production stable sur la durée. Dans un article publié en novembre 2009, une équipe américaine a étudié l’utilisation d’un vecteur lentiviral chez la souris mdx. Les vecteurs lentiviraux offrent l’avantage de pouvoir s’intégrer stablement dans le génome de la cellule hôte. Les auteurs ont montré que ce vecteur pouvait rétablir une production de dystrophine dans les cellules traitées pendant au moins deux ans après une seule injection. Les fibres musculaires ayant intégré le vecteur ont retrouvé des caractéristiques morphologiques et physiques proches de celles du muscle sain. De plus, les auteurs ont montré que les myoblastes pouvaient également intégrer le vecteur puis être transplantées chez la souris. Elles s’y différencient à leur tour jusqu’à donner des myofibres produisant de la dystrophine. Les auteurs concluent sur l’aspect très prometteur que constituent ces vecteurs lentiviraux pour le traitement de la myopathie de Duchenne.(L'actu de la myologie, site Institut de Myologie) |
Lien associé : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/19888194?itool=EntrezSystem2.PEntrez.Pubmed.Pubmed_ResultsPanel.Pubmed_RVDocSum&ordinalpos=1 |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1038/mt.2009.253 |