Titre : | 168th ENMC International Workshop : outcome measures and clinical trials in Charcot-Marie-Tooth disease (CMT) |
Revue : | Neuromuscular disorders : NMD, 20, 12 |
Auteurs : | Collectif, Auteur ; Shy ME, Auteur ; Muntoni F, Auteur ; Pareyson D, Auteur |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2010 |
Pages : | p. 839-846 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | colloque ; essai clinique ; maladie de Charcot-Marie-Tooth ; perspective thérapeutique ; vitamine C |
Résumé : |
Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 02/11/2010 - Le 168ème workshop international ENMC a porté sur la maladie de Charcot-Marie-Tooth Le 168ème workshop international ENMC s'est déroulé en Hollande du 18 au 20 septembre 2009 et a rassemblé 21 chercheurs et 2 représentants de patients. Il a porté sur les critères d'évaluation et les essais cliniques dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth (CMT), avec pour principaux objectifs : 1) de passer en revue les méthodes d'évaluation actuelles pour les études de l'histoire naturelle et les essais dans la CMT, 2) de discuter du développement de méthodes d'évaluation pédiatriques spécifiques, 3) de passer en revue le statut des essais en cours ou terminés sur l'acide ascorbique dans la CMT1A, 4) de planifier comment la communauté internationale peut se préparer aux futurs essais dans la CMT, 5) de passer en revue les nouvelles thérapies les plus prometteuses. |
Lien associé : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/20850975 |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1016/j.nmd.2010.08.001 |