Titre : | Survival and associated factors in 268 adults with Pompe disease prior to treatment with enzyme replacement therapy |
Revue : | Orphanet journal of rare diseases, 6, 34 |
Auteurs : | Gungor D ; de Vries JM ; Hop WCJ ; Reuser AJJ ; van der Ploeg AT ; Hagemans MLC |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2011 |
Pages : | p. 1-8 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | adolescent ; adulte ; diagnostic ; enzymothérapie ; essai clinique ; gène GAA ; maladie de Pompe ; maladie lysosomale ; maltase acide ; mortalité ; personne âgée ; pronostic ; statistiques ; taux de survie |
Résumé : |
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Lien associé : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/21631931 |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1186/1750-1172-6-34 |