Titre : | Long-term systemic administration of unconjugated morpholino oligomers for therapeutic expression of dystrophin by exon skipping in skeletal muscle: implications for cardiac muscle integrity |
Revue : | Nucleic Acid Ther, 21, 4 |
Auteurs : | Malerba A ; Boldrin L ; Dickson G |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2011 |
Pages : | p. 293-298 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | coeur ; dystrophie musculaire de Duchenne ; dystrophine ; fibre musculaire lisse ; gène DMD ; immunohistochimie ; injection intraveineuse ; morpholino ; muscle squelettique ; mutation génétique ; oligonucléotide antisens ; perspective thérapeutique ; pharmacothérapie ; saut d'exon ; souris mdx ; statistiques |
Résumé : |
Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 06/10/2011 - Traitement efficace par oligoantisens chez la souris mdx : attention au coeur L'utilisation d'oligonucléotides antisens représente une approche thérapeutique prometteuse dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) pour restaurer la production d'une dystrophine, plus courte mais fonctionnelle, dans les muscles squelettiques. Une équipe anglaise avait montré qu'un traitement de 12 mois par des oligoantisens permettait d'améliorer la fonction locomotrice de souris mdx. Dans l'article qu'elle a publié en août 2011, cette équipe rapporte l'absence d'expression de la dystrophine dans le muscle cardiaque de ces souris traitées. Celles-ci présentent des lésions cardiaques plus sévères que les souris non traitées. Les auteurs soulignent l'importance de la surveillance de la fonction cardiaque lors de traitements qui ciblent les muscles squelettiques : les traitements qui améliorent la fonction motrice pourraient accélérer la déchéance cardiaque. |
Lien associé : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/entrez/query.fcgi?cmd=Retrieve&db=PubMed&dopt=Citation&list_uids=21851223 |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1089/nat.2011.0306 |