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essai préclinique
Commentaire :
Étude expérimentale menée en laboratoire soit sur l'animal (in vivo), soit in vitro, qui est préalable à l'administration d'un nouveau produit ou à l'utilisation d'un nouveau dispositif médical chez l'homme. (Grand dictionnaire terminologique, 19/10/2006)
Synonyme(s)phase préclinique ;preclinical studies test préclinique |
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Liu J ; Wallace LM ; Garwick-Coppens SE ; Sloboda DD ; Davis CS ; Hakim CH ; Hauser MA ; Brooks SV ; Mendell JR ; Harper SQ | 2014Article
Cherry JJ ; Kobayashi DT ; Lynes MM ; Naryshkin NN ; Tiziano FD ; Zaworski PG ; Rubin LL ; Jarecki J | 2014Article
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Naryshkin NA ; Weetall M ; Dakka A ; Narasimhan J ; Zhao X ; Feng Z ; Ling KK ; Karp GM ; Qi H ; Woll MG ; Chen G ; Zhang N ; Gabbeta V ; Vazirani P ; Bhattacharyya A ; Furia B ; Risher N ; Sheedy J ; Kong R ; Ma J ; Turpoff A ; Lee CS ; Zhang X ; Moon YC ; Trifillis P ; Welch EM ; Colacino JM ; Babiak J ; Almstead NG ; Peltz SW ; Eng LA ; Chen KS ; Mull JL ; Lynes MS ; Rubin LL ; Fontoura P ; Santarelli L ; Haehnke D ; McCarthy KD ; Schmucki R ; Ebeling M ; Sivaramakrishnan M ; Ko CP ; Paushkin SV ; Ratni H ; Gerlach I ; Ghosh A ; Metzger F | 2014Comment in: Molecular biology. A splicing magic bullet. Vigevani L, Valcárcel J. Science. 2014 Aug 8;345(6197):624-5. Neuromuscular disorders: Beefing up the right splice variant to treat spinal muscular atrophy. Cully M. Nat Rev Dr[...]Article
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Le congrès international de la FSH Society, qui s'est tenu en octobre dernier, a proposé plus d'une trentaine de présentations sur les recherches menées dans cette pathologie, dont trois faites par des équipes françaises. Julie Dumonceaux, respo[...]VLM
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Maury Y, Auteur | 2013Les cellules souches pluripotentes (CSP) humaines sont devenues en quelques années des modèles de choix pour étudier les mécanismes cellulaires et moléculaires qui gouvernent l'apparition de maladies monogéniques, mais également pour le développ[...]Livre
Avec 30 différents types et sous-types connus et de nombreuses formes qui restent à définir, les dystrophies musculaires forment un groupe très hétérogène de maladies neuromusculaires d'origine génétique. Ce livre fait le point sur les différent[...]VLM
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Tüzün E ; Allman W ; Ulusoy C ; Yang H ; Christadoss P | 2012Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Petit L ; Lheriteau E ; Weber M ; Le Meur G ; Deschamps JY ; Provost N ; Mendes-Madeira A ; Libeau L ; Guihal C ; Colle MA ; Moullier P ; Rolling F | 2012Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Bowles DE ; McPhee SWJ ; Li C ; Gray SJ ; Samulski JJ ; Camp AS ; Li J ; Wang B ; Monahan PE ; Rabinowitz JE ; Grieger JC ; Govindasamy L ; Agbandje McKenna M ; Xiao X ; Samulski RJ | 2012Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 02/02/2012 - Résultats d’un essai de thérapie génique de phase I utilisant l’AAV2.5 dans la DMD La thérapie génique est une piste thérapeutique prometteuse dans la dystrophie musculaire de [...]Article
Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 21/02/2012 - Le 185ème workshop international ENMC a porté sur les cellules souches et cellules précurseurs comme stratégie thérapeutique pour les dystrophies musculaires Organisé à Naarden[...]Article
Willmann R ; de Luca A ; Benatar M ; Grounds M ; Dubach J ; Raymackers JM ; Nagaraju K | 2012Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
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Collectif | 01/2012Du 18 au 22 octobre 2011, à Almacil au Portugal, a eu lieu le 16e congrès international de la World Muscle Society (VMS). Thomas Voit, directeur scientifique et médical de l'Institut de Myologie, passe en revue les travaux qui l'ont interpellé a[...]VLM
Dupuy-Maury F | 01/2012Grâce à des souris mimant fidèlement ce qui se passe chez les malades, des chercheurs marseillais et espagnols ont réussi à mettre au point une thérapie génique prometteuse pour la progéria. Ces travaux basés sur les oligonucléotides antisens ou[...]VLM
Dupuy-Maury F | 05/2011Après avoir réussi à "transformer" des cellules souches embryonnaires humaines en neurones, les chercheurs d'I-Stem ont identifié un nouveau mécanisme pouvant expliquer un des symptômes de la maladie de Steinert. Ces cellules modèles de la malad[...]VLM
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Dupuy-Maury F | 03/2011Lancé il y a à peine un peu plus d'un an, le projet du traitement de la myopathie de Duchenne par un ARN antisens associé au petit gène U7 a déjà avancé à pas de géant, un défi à relever grâce à une organisation unique au monde. Souvenez-vous : [...]Article
AFM-TELETHON 2011Muscle responds to a wide variety of stressors by hypertrophic growth of myocytes. In various muscular disorders, this hypertrophic response may temporarily serve a compensatory role but becomes detrimental when prohypertrophic stimulation persi[...]Article
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Foust K ; McGovern V ; Poresnsky P ; Bevan A ; Duque S ; Le T ; Iyer C ; Laporte A ; Alwine I ; Mitrpant C ; Wilton S ; Kaspar B | AFM-TELETHON | 2011Spinal muscular atrophy (SMA) is caused by loss of the SMN1 gene and retention of SMN2 which results in low SMN protein levels. We have mimicked this situation in mice creating mice with SMA. SMA mice can be corrected by expression of SMN in the[...]Reco PNDS
The High Throughput Screening (HTS) activity is part of the drug discovery process, and consists in selecting among thousands of molecules the ones that could have a pharmaceutical use. To do that, large compounds libraries are tested on a biolo[...]Reco PNDS
Plaquette grand public d'I-Stem, Institut des Cellules Souches pour le traitement et l'étude des maladies monogéniques.Article
Zucconi E ; Vieira NM ; Bueno CR, Jr ; Secco M ; Jazedje T ; Costa Valadares M ; Fussae Suzuki M ; Bartolini P ; Vainzof M ; Zatz M | 2011Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
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The group’s objectives are focused on using neural progenies of human Pluripotent Stem (hPS) cells to better understand and develop new treatments for Huntington Disease (HD). This devastating neurodegenerative disorder belongs to a family of ge[...]Reco PNDS
The lack of pertinent models for neuromuscular disorders has rendered many important questions in disease pathogenesis inaccessible. Current drugs provide only limited benefit by alleviating certain symptoms. Clearly, the development of efficaci[...]Reco PNDS
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Carré-Pierrat M ; Lafoux A ; Tanniou G ; Chambonnier L ; Divet A ; Fougerousse F ; Huchet-Cadiou C ; Ségalat L | 2011Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 28/08/2011 - Bénéfice des tricycliques sur les muscles de souris mdx Le prédnisone est couramment utilisé comme traitement standard de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) mais pré[...]Article
Cozzoli A ; Rolland JF ; Capogrosso RF ; Sblendorio VT ; Longo V ; Simonetti S ; Nico B ; de Luca A | 2011Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractReco PNDS
Induced Pluripotent Stem (iPS) cells harbour the same characteristics and capabilities as embryonic stem cells without carrying their ethical constraints. They offer the opportunity on the one hand to model diseases for which there are no availa[...]Article
Moorwood C ; Lozynska O ; Suri N ; Napper AD ; Diamond SL ; Khurana TS | 2011Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 02/02/2012 - Le nabumetone, une nouvelle molécule qui augmente l’expression de l’utrophine dans des cultures de cellules La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), liée à une mutation dans[...]Article
Valadares M ; Zucconi E ; Secco M ; Bueno Junior C ; Brandalise V ; Assoni A ; Gomes J ; Landini V ; Andrade T ; Lima B ; Vainzof M ; Zatz M | AFM-TELETHON | 2011The possibility to use stem-cells in the future as a therapy for progressive muscular dystrophies has been of great interest. However, many questions still need to be addressed. What is the best way of delivery: local or systemic? What are the b[...]Reco PNDS
The retina contains photoreceptors that convert light signals into electric signals, further transmitted to the brain by different neurons. Any defect involved in these processes of phototransduction and transmission in the retina lead to visual[...]Rapport institutionnel
Ce rapport comporte 4 parties : 1, Les avancées cognitives importantes sur les différents types de cellules souches 2, Les perspectives d'utilisation des cellules souches 3, Les aspects internationaux : panorama des législations et des recherche[...]Article
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Giacomotto J, Auteur | 2010Les techniques de criblage actuelles (in vitro et in silico) sont dépendantes des efforts menés en biologie médicinale pour identifier des cibles biologiques pertinentes ; cibles difficiles à définir pour les maladies génétiques dites "perte de [...]Article
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Heemskerk H ; de Winter C ; van Kuik P ; Heuvelmans N ; Sabatelli P ; Rimessi P ; Braghetta P ; van Ommen GJB ; De Kimpe S ; Ferlini A ; Aartsma Rus A ; van Deutekom JCT | 2010Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 01/07/2010 - Une étude préclinique de l’oligonucléotide PRO051 chez la souris mdx La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est due à une anomalie dans le gène DMD codant la dystrophine [...]Article
Malicdan MCV ; Noguchi S ; Nishino I | 2010Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 01/02/2011 - Revue des options thérapeutiques dans la myopathie distale de type Nonaka et la myopathie à corps d'inclusion héréditaire La myopathie distale de type Nonaka (DMRV) et la my[...]Article
Guenou H ; Nissan X ; Larcher F ; Feteira J ; Lemaitre G ; Saidani M ; Del Rio M ; Barrault CC ; Bernard FX ; Peschanski M ; Baldeschi C ; Waksman G | 21/11/2009Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Colloque jeunes chercheurs (12 Juin 2009; EVRY - Centre conférence Génocentre Evry) ; Laustriat D | 2009Les lignées de cellules souches embryonnaires humaines (CSEh) constituent une source prometteuse de modèles d'étude des maladies monogéniques pour lesquelles il existe un diagnostic pré-implantatoire. Outre la possibilité d'étudier la pathologie[...]Livre
Bringing down the barriers in translational medicine in inherited neuromuscular diseases (1-9 décembre 2009; Brussels, Belgique) | TREAT-NMD | 2009Livret des abstrats des communications téléchargeable sur le site de TREAT-NMDArticle
Willmann R ; Possekel S ; Dubach-Powell J ; Meier T ; Ruegg MA | 2009Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Grounds MD ; Radley HG ; Lynch GS ; Nagaraju K ; de Luca A | 07/2008Accès au résumé Pubmed/to pubmed abstractArticle
Duque S ; Colle MA ; Cherel Y ; Moullier P ; Barkats M | 2008Background A cat model exhibiting a recessive form of lower motor neuron degeneration characterized by a juvenile onset amyotrophy represents a new animal model of spinal muscular atrophy (SMA) and provides opportunities to evaluate therapeutic [...]Article
Le Guiner C ; Nowrouzi A ; Toromanoff A ; Cherel Y ; Schmidt M ; von Kalle C ; Rolling F ; Moullier P ; Snyder RO | 2008Adeno-associated virus (AAV) vectors are one of the most promising viral vectors used in gene therapy clinical trials. In the absence of an immune response directed against the transgene, they can drive long-term expression of therapeutic genes [...]Article
Collectif | 2008Human embryonic stem cells (HUESCs) are derived as their mouse counterpart from early embryos (i.e. blastocyst stage). Recent studies using stem cells derived from mouse epiblast suggest that HUESC represent a slightly later stage of development[...]Article
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Congrès international de myologie 2008 (International Congress of Myology 2008; 26-30 mai 2008; Marseille, France) ; Colasse S ; Khoobarry K ; Renvoisé B ; Lefebvre S | 2008Infantile spinal muscular atrophy (SMA) is an inherited disorder characterized by the degeneration of spinal motor neurons and progressive muscular atrophy. There is no cure for SMA. The SMA disease is caused by mutations of the survival motor n[...]Article
Congrès international de myologie 2008 (International Congress of Myology 2008; 26-30 mai 2008; Marseille, France) ; Li Z ; Kollias H ; Wagner K | 2008Myostatin is a TGF-? family member that negatively regulates muscle growth. Studies in a mouse model of Duchenne and Becker muscular dystrophy (mdx) showed that deletion of myostatin gene or treatment with a postnatal inhibitor of myostatin sign[...]Article
A synthetic mechano growth factor E peptide enhances myogenic precursor cell transplantation success
Congrès international de myologie 2008 (International Congress of Myology 2008; 26-30 mai 2008; Marseille, France) ; Mills P ; Dominique JC ; Lafreniere JF ; Bouchentouf M ; Tremblay JP | 2008Duchenne muscular dystrophy (DMD) is the most frequent dystrophy by affecting 1 male on 3500 all around the world. Cellular therapy is one of the promising potential treatments for this disease although it faces some problems. Growth factors, su[...]Article
Congrès international de myologie 2008 (International Congress of Myology 2008; 26-30 mai 2008; Marseille, France) ; Vitiello C ; Auricchio A ; Faraso S ; Sorrentino N ; Nusco E ; Nigro G ; Di Salvo G ; Calabro R ; Di Napoli D ; Castaldo S ; Nigro V | 2008Limb-girdle muscular dystrophies 2C-2D-2E-2F (LGMD2C-2F) are classified as "sarcoglycanopathies" and represent the most severe forms, often associated with cardiomyopathy They are caused by mutations in any of the four sarcoglycan (?, ?, ? and ?[...]Article
Congrès international de myologie 2008 (International Congress of Myology 2008; 26-30 mai 2008; Marseille, France) ; Rimessi P ; Sabatelli P ; Braghetta P ; Fabris M ; Bassi E ; Spitali P ; Vattemi G ; Perrone D ; Medici S ; Neri M ; Bovolenta M ; Martoni E ; Maraldi N ; Bonaldo P ; Gualandi F ; Merlini L ; Caputo A ; Tondelli L ; Laus M ; Ferlini A | 2008For a subset of Duchenne muscular dystrophy (DMD) mutations, antisense oligonucleotide (AON)-mediated exon skipping has been reported to be efficacious to restore protein expression. The primary goal of our study was to evaluate the usage of nov[...]Livre
Colloque jeunes chercheurs (28 Juin 2007; EVRY - Centre conférence Génocentre Evry) ; Massoudi A ; Pouillot S ; Ramond F ; Richard AF ; Basse N ; Dally S ; Giacomotto J ; Kaneva G ; Layec G ; Bréchot C ; Abi Char J ; Besagni C ; Musarella M ; Navarro C ; Renvoisé B | AFM-TELETHON | 2007Résumés des présentations et programme du colloque.Article
Kaya F ; Sophie B ; Bourgeois P ; Micaleff J ; Blin O ; Fontes M | 2007Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Thibaud JL ; Monnet A ; Bertoldi D ; Barthelemy I ; Blot S ; Carlier PG | 2007Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractLivre
Workshop on overcoming bottlenecks in the development of therapeutics for rare neuromuscular disorders (15-17 Janvier 2007; Evry) | AFM-TELETHON | 2007Identifier, collaborer puis dépasser les goulots d’étranglement pour guérir Après des années de désespoir, l’espoir commence à poindre dans la lutte contre les maladies neuromusculaires. Cependant, le transfert des thérapies, des paillasses des [...]Article
Fisher J ; Towfighi J ; Darvish D ; Simmons Z | 06/2006Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractPublication AFM
Braun S | 03/2006Texte intégral de l'article : Aujourd'hui, grâce à la recherche scientifique et médicale, des progrès notables ont été réalisés dans la compréhension des maladies neuromusculaires (MNM). Les pistes thérapeutiques foisonnent et les ess[...]Publication AFM
Collectif | 03/2006Texte intégral de l'article : Les projets pré-cliniques d'application du saut d'exon en vue de traitements dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) était le thème de la 5e Table Ronde Internationale de Monaco de janvier dernier. [...]Article
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Biard E | 09/2005Texte intégral de l'article : Une des stratégies thérapeutiques consiste à augmenter l'expression du gène SMN2 et par conséquent le taux de la protéine SMN. Quinazoline et indole Deux molécules capables d'augmenter le niveau de la proté[...]Article
Jarecki J ; Chen X ; Bernardino A ; Coovert DD ; Whitney M ; Burghes A ; Stack J ; Pollok BA | 2005Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 19/09/2005 - Une technologie performante de criblage moléculaire a permis de découvrir deux molécules thérapeutiques potentielles pour la SMA. L'amyotrophie spinale proximale (SMA) est due [...]Article
Sahenk Z ; Nagaraja HN ; McCracken BS ; King WM ; Freimer ML ; Cedarbaum JM ; Mendell JR | 2005Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 20/10/2005 - CMT1A et neurotrophine-3 : des résultats encourageants lors d’études pilotes précliniques et cliniques. Les neuropathies périphériques telles que les maladies de Charcot-Marie-[...]Thèse/Mémoire
Escriou C, Auteur | 2004La myopathie de Duchenne est une affection musculaire létale de l'enfant causée par le déficit d'une protéine, la dystrophine. Parmi les modèles animaux spontanés, le chien dystrophique est considéré comme la meilleure " phénocopie " de la malad[...]Article
Hacein-Bey S ; de Saint-Basile G ; Lemerle J ; Fischer A ; Cavazzana-Calvo M | 1998Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Ito H, Auteur ; Vilquin JT ; Skuk D ; Roy B ; Goulet M ; Lille S ; Dugré FJ ; Asselin I ; Roy R ; Fardeau M ; Tremblay JP | 1998Des myoblastes transfectés in vitro par un rétrovirus contenant le gène marqueur de la b-galactosidase ont été transplantés à des chiens non dystrophiques, afin d’évaluer la réponse inflammatoire. Différents traitements immunosuppresseurs ont ét[...]Article
Guérette B ; Skuk D ; Célestin F ; Huard C ; Tardif F ; Asselin I ; Roy B ; Goulet M ; Roy R ; Entman M ; Tremblay JP | 1997Les auteurs démontrent que la transplantation de myoblastes chez la souris se solde par la disparition de près des 3/4 d’entre eux, 3 jours après l'injection. Et ce, même chez les souris immunodéficientes ou traitées préalablement au FK506 (un i[...]Article
Haase GR ; Kennel P ; Pettmann B ; Akli S ; Vigne E ; Revah F ; Schmalbruch H ; Kahn A | 1997Une équipe franco-danoise a injecté dans trois groupes musculaires de souris pmn, modèle animal de dégénérescence des motoneurones, âgées de moins d’une semaine (soit avant maturation de leur système immunitaire, et environ 2 semaines avant l’ap[...]Article
Kinoshita I ; Vilquin JT ; Tremblay JP | 1995Les résultats de cette équipe canadienne semblent montrer que la mise en culture des myoblastes avec le bFGF (facteur de croissance des fibroblastes), permet d'obtenir, après transplantation chez la souris mdx, un pourcentage élevé de fibres mus[...]Article
Sanders Williams R | 1995Les résultats de la thérapie génique de l'hypercholestérolémie familiale sont tout aussi décevants que ceux de la mucoviscidose et de la dystrophie musculaire de Duchenne, (voir B8). Selon l'auteur, les études précliniques sur des modèles animau[...]Article
Vilquin JT ; Kinoshita I ; Roy R ; Tremblay JP | 1995Alors que dans un essai clinique de transfert de myoblastes, des patients atteints de myopathie de Duchenne ont reçu un traitement immunosuppresseur par cyclophosphamide, les auteurs démontrent l'inefficacité de ce protocole chez la souris mdx :[...]Article
Vilquin JT ; Asselin I ; Guérette B ; Kinoshita I ; Roy R ; Tremblay JP | 1995Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Kinoshita I ; Vilquin JT ; Guérette B ; Asselin I ; Roy R ; Tremblay JP | 1994Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Asselin I ; Tremblay M ; Vilquin JT ; Guérette B ; Tremblay JP | 1994Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractSite internet
TREAT-NMD is a network that provides important tools and expertise for the neuromuscular community. At TREAT-NMD the aim is to speed up the process of developing new treatments for patients with neuromuscular conditions by supporting translation[...]