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Daniele N, Auteur ; Moal C ; Julien L ; Marinello M ; Jamet T ; Martin S ; Vignaud A ; Lawlor MW ; Buj Bello A | 2018Article
Mavrogeni SI, Auteur ; Markousis-Mavrogenis G ; Papavasiliou A ; Papadopoulos G ; Kolovou G | 2018Article
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Meliani A, Auteur ; Meliani A ; Boisgerault F ; Hardet R ; Marmier S ; Collaud F ; Ronzitti G ; Leborgne C ; Costa Verdera H ; Simon Sola M ; Charles S ; Vignaud A ; Van Wittenberghe L ; Manni G ; Christophe O ; Fallarino F ; Roy C ; Michaud A ; Ilyinskii P ; Kishimoto TK ; Mingozzi F | 2018Article
Hewett K, Auteur ; Sanders DB ; Grove RA ; Broderick CL ; Rudo TJ ; Bassiri A ; Zvartau-Hind M ; Bril V | 2018Article
Goemans N, Auteur ; Mercuri E ; Belousova E ; Komaki H ; Dubrovsky A ; McDonald CM ; Kraus JE ; Lourbakos A ; Lin Z ; Campion G ; Wang SX ; Campbell C | 2018Article
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Weaver JJ, Auteur ; Natarajan N ; Shaw DWW ; Apkon SD ; Koo KSH ; Shivaram GM ; Monroe EJ | 2018Article
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Komaki H, Auteur ; Nagata T ; Saito T ; Masuda S ; Takeshita E ; Sasaki M ; Tachimori H ; Nakamura H ; Aoki Y ; Takeda S | 2018Article
Schiffenbauer A, Auteur ; Garg M ; Castro C ; Pokrovnichka A ; Joe G ; Shrader J ; Cabalar IV ; Faghihi-Kashani S ; Harris-Love MO ; Plotz PH ; Miller FW ; Gourley M | 2018Article
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O'Halloran KD, Auteur ; Murphy KH ; Burns DP | 2018Comment in: Reply from Gavin J. Pinniger, Jessica R. Terrill, Miranda D. Grounds and Peter G. Arthur. [J Physiol. 2018] Comment on: Pre-clinical evaluation of N-acetylcysteine reveals side effects in the mdx mouse model of Duchenne [...]Article
Pinniger GJ ; Terrill JR ; Grounds MD ; Arthur PG | 2018Comment on: Pre-clinical evaluation of N-acetylcysteine reveals side effects in the mdx mouse model of Duchenne muscular dystrophy. [J Physiol. 2017] Antioxidant therapy for muscular dystrophy: caveat lector! [J Physiol. 2018]Article
Mercuri E, Auteur ; Darras BT ; Chiriboga CA ; Day JW ; Campbell C ; Connolly AM ; Iannaccone ST ; Kirschner J ; Kuntz NL ; Saito K ; Shieh PB ; Tulinius M ; Mazzone ES ; Montes J ; Bishop KM ; Yang Q ; Foster R ; Gheuens S ; Bennett CF ; Farwell W ; Schneider E ; de Vivo DC ; Finkel RS | 2018Comment in: Motor neuron disease: Benefits of nusinersen extend to later-onset SMA. [Nat Rev Neurol. 2018]Article
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Sanders DB, Auteur ; Juel VC ; Harati Y ; Smith AG ; Peltier AC ; Marburger T ; Lou JS ; Pascuzzi RM ; Richman DP ; Xie T ; Demmel V ; Jacobus LR ; Ales KL ; Jacobus DP | 27/12/2017Comment in: 3,4-diaminopyridine in Lambert-Eaton myasthenic syndrome: Concerns regarding presentation of previous studies. [Muscle Nerve. 2018] Reply. [Muscle Nerve. 2018]Article
Russo V, Auteur ; Papa AA ; Williams EA ; Rago A ; Palladino A ; Politano L ; Nigro G | 21/12/2017Comment in: Editorial commentary: Preserving myocardium in muscular dystrophy patients using ACE inhibition. [Trends Cardiovasc Med. 2018]Article
Aggarwal R, Auteur ; Marder G ; Koontz DC ; Nandkumar P ; Qi Z ; Oddis CV | 13/12/2017Comment in: Elephant in the room. [Ann Rheum Dis. 2019] Response to: 'Elephant in the room' by Hartung et al. [Ann Rheum Dis. 2019]VLM
Dupuy-Maury F, Auteur | 12/2017Créé en 2004 par l’AFM-Téléthon et Généthon, GenoSafe est le garant de la sécurité des thérapies innovantes en développement. Son travail ? S’assurer qu’elles répondent aux critères de qualité et de sécurité demandés par les autorités. Un passag[...]VLM
Dupuy-Maury F, Auteur | 12/2017Selon les premiers résultats de l’essai clinique Rapami, la rapamycine, un immunosuppresseur, semble stabiliser l’évolution de la myosite à inclusions. Des perspectives encourageantes à confirmer pour cette maladie inflammatoire du muscle encore[...]VLM
Dupuy-Maury F, Auteur | 12/2017En octobre dernier s’est tenu à Saint-Malo le 22e congrès de la World Muscle Society (WMS) qui a accueilli 750 participants. Nathalie Loux de la direction scientifique de l’AFM-Téléthon et Lucile Hoch de l’Institut des cellules-souches pour le t[...]Article
Robert-Géraude A ; Lopes P | 11/2017La ménopause arrive souvent plus tôt qu'on ne le pense : 51 ans en moyenne en France. Existe-t-il des spécificités liées à certains handicaps ? Des traitement ? Le point avec le Professeur Patrice Lopes, président du Groupe d'étude sur la ménopa[...]VLM
Dupuy-Maury F, Auteur | 10/2017La recherche de solutions alternatives fiables est un impératif pour réduire encore plus le nombre d'études menées avec les animaux. Revue des solutions existantes et de leurs limites.VLM
Tiennot-Herment L, Auteur | 10/2017En tant que familles et personnes concernées, notre urgence est de faire progresser la recherche médicale pour apporter des traitements à nos enfants et à nos proches. Des traitements efficaces et sûrs.VLM
Dupuy-Maury F, Auteur | 10/2017En juin, le nusinersen(Spinraza) a reçu une autorisation de mise sur le marché (AMM) pour l'amyotrophie spinale. Prochaine étape / évaluer son intêret thérapeutique et fixer son prix. En attendant, il est prescrit aux malades dans le cadre d'un [...]VLM
10/2017Le chemin du médicament est long et complexe. Tour d'horizon de ce processus au cours duquel les recherches menées chez les animaux sont une étape nécessaire et obligatoire parmi tant d'autres.VLM
Dupuy-Maury F, Auteur | 10/2017Hier, antibiotiques, vaccins, greffes d'organes. Demain : thérapie cellulaire et génique. Les recherches menées avec les animaux sont synonymes d'avancées médicales majeures pour les malades. Transplantation d'organe, fonction des neurones, rôl[...]VLM
Dupuy-Maury F, Auteur | 10/2017Les 19 et 20 juin derniers, à l'Hôpital Broussais à Paris, s'est tenu un symposium sur la thérapie cellulaire, rassemblant une trentaine d'experts du domaine. Son objectif: définir si cette approche a un avenir dans les maladies neuromusculaires[...]Article
Sensation de brûlure, de picotement, de fourmillement, les douleurs neuropathiques altèrent le quotidien de 7 % de la population. Si certaines solutions existent, des patients endurent ces douleurs invalidantes et difficiles à traiter. Le Pr Nad[...]Article
Steffann J, Auteur ; Bonnefont JP ; Frydman N | 07/2017L’annonce récente de la naissance d’un enfant issu d’un transfert du fuseau méiotique d’un ovocyte d’une patiente porteuse d’une mutation de l’ADN mitochondrial vers un ovocyte d’une patiente non atteinte (« donneuse de cytoplasme »), a ravivé l[...]VLM
Dupuy-Maury F, Auteur | 06/2017Même si les démarches règlementaires pour prescrire un médicament dans une maladie autre que celle pour laquelle il a d'ores et déjà reçu une autorisation de mise sur le marché sont plus simples que pour une nouvelle thérapie, elles restent cepe[...]VLM
VLM. Vaincre les myopathies, 181. Criblage de molécules : En quête de traitements... : Le dossier 01
Dupuy-Maury F, Auteur | 06/2017Ces dernières années, le criblage de molécules a connu un véritable essor. Aujourd'hui, en quelques heures, on peut tester sur des cellules ou des organismes plus complexes l'effet de plusieurs milliers, voire de centaines de milliers de molécul[...]VLM
Dupuy-Maury F, Auteur | 06/2017Avec l'identification de la dose optimale efficace et d'un mode d'administration transposable chez l'homme, l'équipe d'Ana Buj Bello de Généthon contribue à rapprocher la thérapie génique de la myopathie myotubulaire du chevet des malades. Son é[...]VLM
Dupuy-Maury F, Auteur | 06/2017Contrairement aux idées reçues, l'activité physique apporte un vrai bénéfice aux malade souffrant de myopathies inflammatoires. Un constat confirmé par des médecins de l'hôpital de la Pitié-Salpétrière qui ont analysé des études faites sur le su[...]VLM
06/2017L'essai SUNFISH est un essai international de phase 2 mené par la société Hoffman-La Roche.VLM
Dupuy-Maury F, Auteur | 06/2017La myopathie de Duchenne est parfois due à des duplications du gène de la dystrophine. Des équipes de Généthon et de l'Institut de myologie viennent d'arriver à éliminer l'une d'entre elles dans des cellules malades, et à obtenir ainsi une proté[...]Article
Bahler RC, Auteur | 10/05/2017Comment in: Myocardial Fibrosis in Duchenne and Becker Muscular Dystrophy-Reply. [JAMA Cardiol. 2017] Comment on: Myocardial Fibrosis Progression in Duchenne and Becker Muscular Dystrophy: A Randomized Clinical Trial. [JAMA Cardiol.[...]VLM
Les agences règlementaires commencent à accorder des autorisations de mise sur le marché (AMM)pour des traitements innovants destinés aux maladies neuromusculaires. Point sur le premier traitement autorisé pour l'amyotrophie spinale et la foison[...]VLM
Comme tout médicament, la prise d'hypolipémiants peut engendrer des effets secondaires, qui varient selon les doses, la durée du traitement et les patients. Une surveillance et une prise en charge adaptée permettent de prévenir les complications.VLM
Les 15 et 16 novembre derniers, 23 médecins et chercheurs de plusieurs pays spécialistes de sarcoglycanopathies ont fait un point sur les aspects cliniques, la recherche de biomarqueurs, la prise en charge et les méthodes d'évaluation de ces pat[...]Brève
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Relizani K, Auteur ; Griffith G ; Echevarria L ; Zarrouki F ; Facchinetti P ; Vaillend C ; Leumann C ; Garcia L ; Goyenvalle A | 2017Article
Lindberg U, Auteur ; Witting N ; Jorgensen SL ; Vissing J ; Rostrup E ; Larsson HB ; Kruuse C | 2017Article
Glemser P, Auteur ; Jaeger H ; Nagel AM ; Ziegler A ; Simons D ; Schlemmer HP ; Lehmann-Horn F ; Jurkat-Rott K ; Weber MA | 2017Article
Hordeaux J, Auteur ; Dubreil L ; Robveille C ; Deniaud J ; Pascal Q ; Dequéant B ; Pailloux J ; Lagalice L ; Ledevin M ; Babarit C ; Costiou P ; Jamme F ; Fusellier M ; Mallem Y ; Ciron C ; Huchet C ; Caillaud C ; Colle MA | 2017Article
Kishi T, Auteur ; Rider LG ; Pak K ; Barillas-Arias L ; Henrickson M ; McCarthy PL ; Shaham B ; Weiss PF ; Horkayne-Szakaly I ; Targoff IN ; Miller FW ; Mammen AL | 2017Article
Benveniste O, Auteur ; Hogrel JY, Auteur ; Annoussamy M ; Bachasson D ; Rigolet A ; Servais L ; J. E. Salem ; Hervier B ; Landon-Cardinal O ; Mariampillai K ; Hulot JS ; Carlier P ; Allenbach Y | 2017Inclusion body Myositis (IBM) is the most frequent myositis in patients over 50 years old. Conventional immunosuppressive drugs are today ineffective or even aggravate muscle deficits. Rapamycin is a mTOR inhibitor used in organ transplantation.[...]Article
Buckley L, Auteur ; Guyatt G ; Fink HA ; Cannon M ; Grossman J ; Hansen KE ; Humphrey MB ; Lane NE ; Magrey M ; Miller M ; Morrison L ; Rao M ; Robinson AB ; Saha S ; Wolver S ; Bannuru RR ; Vaysbrot E ; Osani M ; Turgunbaev M ; Miller AS ; McAlindon T | 2017Article
Sicot G, Auteur ; Servais L ; Dinca DM ; Leroy A ; Prigogine C ; Medja F ; Braz SO ; Huguet Lachon A ; Chhuon C ; Nicole A ; Gueriba N ; Oliveira R ; Dan B ; Furling D ; Swanson MS ; Guerrera IC ; Chéron G ; Gourdon G ; Gomes Pereira M | 2017Article
Guglieri M, Auteur ; Bushby K ; McDermott MP ; Hart KA ; Tawil R ; Martens WB ; Herr BE ; McColl E ; Wilkinson J ; Kirschner J ; King WM ; Eagle M ; Brown MW ; Willis T ; Hirtz D ; Shieh PB ; Straub V ; Childs AM ; Ciafaloni E ; Butterfield RJ ; Horrocks I ; Spinty S ; Flanigan KM ; Kuntz NL ; Baranello G ; Roper H ; Morrison L ; Mah JK ; Manzur AY ; McDonald CM ; Schara U ; von der Hagen M ; Barohn RJ ; Campbell C ; Darras BT ; Finkel RS ; Vita G ; Hughes I ; Mongini T ; Pegoraro E ; Wicklund M ; Wilichowski E ; Bryan Burnette W ; Howard Jr JF ; McMillan HJ ; Thangarajh M ; Griggs RC | 2017Article
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Godfrey C, Auteur ; Desviat LR ; Smedsrød B ; Pietri Rouxel F ; Denti MA ; Disterer P ; Lorain S ; Nogales Gadea G ; Sardone V ; Anwar R ; El Andaloussi S ; Lehto T ; Khoo B ; Brolin C ; van Roon-Mom WM ; Goyenvalle A ; Aartsma Rus A ; Arechavala-Gomeza V | 2017Article
Meunier F ; Benhaeim JM | 01/2017Plébiscitée autant par les patients que par les praticiens, l'hypnose a une efficacité désormais reconnue, y compris pour certaines situations de handicap. Véritable outil thérapeutique, elle est de plus en plus utilisée, que ce soit en ville ou[...]Article
Ghirotto Nunes B, Auteur ; Viera Loures F ; Siquiera Bueno HM ; Baroni Cangussu E ; Goulard E ; Castello Coatti G ; Caldini EG ; Contino-Neto A ; Zatz M | 2017Article
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Corti M, Auteur ; Liberati C ; Smith BK ; Lawson A ; Tuna IS ; Conlon TJ ; Coleman KE ; Islam S ; Herzog RW ; Fuller DD ; Collins SW ; Byrne BJ | 2017Article
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Frattini P, Auteur ; Villa C ; de Santis F ; Meregalli M ; Belicchi M ; Erratico S ; Bella P ; Raimondi MT ; Lu Q ; Torrente Y | 2017Article
Silva MC, Auteur ; Magalhaes TA ; Meira ZM ; Rassi CH ; Andrade AC ; Gutierrez PS ; Azevedo CF ; Gurgel-Giannetti J ; Vainzof M ; Zatz M ; Kalil-Filho R ; Rochitte CE | 2017Comment in: Cardiomyopathy in Muscular Dystrophy: When to Treat? [JAMA Cardiol. 2017] Myocardial Fibrosis in Duchenne and Becker Muscular Dystrophy. [JAMA Cardiol. 2017] Myocardial Fibrosis in Duchenne and Becker Muscular Dystroph[...]Article
Silva MC, Auteur ; Azevedo CF ; Rochitte CE | 2017Comment on: Myocardial Fibrosis Progression in Duchenne and Becker Muscular Dystrophy: A Randomized Clinical Trial. [JAMA Cardiol. 2017] Myocardial Fibrosis in Duchenne and Becker Muscular Dystrophy. [JAMA Cardiol. 2017]Article
Comment in: FDA Approval of Eteplirsen for Muscular Dystrophy-Reply. [JAMA. 2017] Comment on: Approving a Problematic Muscular Dystrophy Drug: Implications for FDA Policy. [JAMA. 2016]Article
Kazi ZB, Auteur ; Desai AK ; Berrier KL ; Troxler RB ; Wang RY ; Abdul Rahman OA ; Tanpaiboon P ; Mendelsohn NJ ; Herskovitz E ; Kronn D ; Inbar-Feigenberg M ; Ward-Melver C ; Polan M ; Gupta P ; Rosenberg AS ; Kishnani PS | 2017Article
Brockhoff M, Auteur ; Rion N ; Chojnowska K ; Wiktorowicz T ; Eickhorst C ; Erne B ; Frank S ; Angelini C ; Furling D ; Ruegg MA ; Sinnreich M ; Castets P | 2017Article
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Pinard E, Auteur ; Green L ; Reutlinger M ; Weetall M ; Naryshkin NA ; Baird J ; Chen KS ; Paushkin SV ; Metzger F ; Ratni H | 2017Article
Yi H, Auteur ; Sun T ; Armstrong D ; Borneman S ; Yang C ; Austin S ; Kishnani PS ; Sun B | 2017Article
Jensen L, Auteur ; Petersson SJ ; Illum NO ; Laugaard-Jacobsen HC ; Thelle T ; Jørgensen LH ; Schroder HD | 2017Article
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Rath J, Auteur ; Mauritz M ; Zulehner G ; Hilger E ; Cetin H ; Kasprian G ; Auff E ; Zimprich F | 2017Article
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Hendriksen RGF, Auteur ; Lionarons JM ; Hendriksen JGM ; Vles JSH ; McAdam LC ; Biggar WD | 2017Article
Badrising UA, Auteur ; Tsonaka R ; Hiller M ; Niks EH ; Evangelista T ; Lochmuller H ; Verschuuren JJ ; Aartsma Rus A ; Spitali P | 2017Article
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de Perrot M, Auteur ; Donahoe L | 2017Comment on: Randomized Trial of Thymectomy in Myasthenia Gravis. [N Engl J Med. 2016]Article
Xu X, Auteur ; Wang AQ ; Latham LL ; Celeste F ; Ciccone C ; Malicdan MC ; Goldspiel B ; Terse P ; Cradock J ; Yang N ; Yorke S ; McKew JC ; Gahl WA ; Huizing M ; Carrillo N | 2017Article
Wallace LM, Auteur ; Saad NY ; Pyne NK ; Fowler AM ; Eidahl JO ; Domire JS ; Griffin DA ; Herman AC ; Sahenk Z ; Rodino-Klapac LR ; Harper SQ | 2017Article
Mendell JR, Auteur ; Sahenk Z ; Al Zaidy S ; Rodino-Klapac LR ; Lowes LP ; Alfano LN ; Berry K ; Miller N ; Yalvac M ; Dvorchik I ; Moore-Clingenpeel M ; Flanigan KM ; Church K ; Shontz K ; Curry C ; Lewis S ; McColly M ; Hogan MJ ; Kaspar BK | 2017Comment in: Unfounded Claims of Improved Functional Outcomes Attributed to Follistatin Gene Therapy in Inclusion Body Myositis. [Mol Ther. 2017] Reply to Letter to the Editor. [Mol Ther. 2017]Article
Mack DL, Auteur ; Poulard K ; Goddard MA ; Latournerie V ; Snyder JM ; Grange RW ; Elverman MR ; Denard J ; Veron P ; Buscara L ; Le Bec C ; Hogrel JY ; Brezovec AG ; Meng H ; Yang L ; Liu F ; O'Callaghan M ; Gopal N ; Kelly VE ; Smith BK ; Strande JL ; Mavilio F ; Beggs AH ; Mingozzi F ; Lawlor MW ; Buj Bello A ; Childers MK | 2017Comment in: Systemic AAV Gene Therapy Close to Clinical Trials for Several Neuromuscular Diseases. [Mol Ther. 2017]Article
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Campbell C, Auteur ; McMillan HJ ; Mah JK ; Tarnopolsky M ; Selby K ; McClure T ; Wilson DM ; Sherman ML ; Escolar D ; Attie KM | 2017Article
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Howard Jr JF, Auteur ; Freimer M ; O'Brien F ; Wang JJ ; Collins SR ; Kissel JT ; Herbelin L ; McVey AL ; Dimachkie MM ; Pasnoor M ; Lu D ; Waltz A ; Chaudhry V ; Corse A ; Mosmiller E ; Klein C ; Chopra M ; Richardson E ; Massey JM ; Hobson-Webb LD ; Guptill J ; King W ; Wang AK ; Saremi K ; Tully PA ; Davis D ; Martin V ; Pascuzzi RM ; Guingrich S ; Micheels A ; Pulley M ; Hentschel K ; Smith L ; Calhoun R ; Gilchrist J ; Sachs G ; Crabtree B ; Perez EK ; Gorson K ; Harrahy Cobb E ; Rosseto E ; Siddiqi Z ; Ahmed SN ; Blackmore D ; Butler-Tyler S ; Louise Miller S ; Carmichael C ; Burns T ; David W ; Donofrio P ; Katirji B ; Lewis R ; Oh S ; Richman D ; Sivak M ; Tandan R ; Wolfe G ; Bird S ; Hilton-Jones D | 2017Article
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Novak JS, Auteur ; Hogarth MW ; Boehler JF ; Nearing M ; Vila MC ; Heredia R ; Fiorillo AA ; Zhang A ; Hathout Y ; Hoffman EP ; Jaiswal JK ; Nagaraju K ; Cirak S ; Partridge TA | 2017Article
Le Guiner C, Auteur ; Servais L ; Montus M ; Larcher F ; Fraysse B ; Moullec S ; Allais M ; François V ; Dutilleul M ; Malerba A ; Koo T ; Thibaut JL ; Matot B ; Devaux M ; Le Duff J ; Deschamps JY ; Barthelemy I ; Blot S ; Testault I ; Wahbi K ; Ederhy S ; Martin S ; Veron P ; Georger C ; Athanasopoulos T ; Masurier C ; Mingozzi F ; Carlier P ; Gjata B ; Hogrel JY ; Adjali O ; Mavilio F ; Voit T ; Moullier P ; Dickson G | 2017Article
Bengtsson NE ; Hall JK ; Odom GL ; Phelps MP ; Andrus CR ; Hawkins RD ; Hauschka SD ; Chamberlain JR ; Chamberlain JS | 2017Article
Chan KY, Auteur ; Jang MJ ; Yoo BB ; Greenbaum A ; Ravi N ; Wu WL ; Sánchez-Guardado L ; Lois C ; Mazmanian SK ; Deverman BE ; Gradinaru V | 2017Comment in: CREATEd viruses go global. [Nat Neurosci. 2017]Article
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Pasnoor M, Auteur | 2017Comment on: A randomized controlled trial of methotrexate for patients with generalized myasthenia gravis. [Neurology. 2016] Letter re: A randomized controlled trial of methotrexate for patients with generalized myasthenia gravis. [Neu[...]Article
Heckmann JM, Auteur ; Bateman K | 2017Comment in: Author response: A randomized controlled trial of methotrexate for patients with generalized myasthenia gravis. [Neurology. 2017] Comment on: A randomized controlled trial of methotrexate for patients with generalized my[...]Article
Kelkar P, Auteur | 2017Comment in: Author response: A randomized controlled trial of methotrexate for patients with generalized myasthenia gravis. [Neurology. 2017] Comment on: A randomized controlled trial of methotrexate for patients with generalized my[...]Article
Hehir MK, Auteur ; Hobson-Webb LD ; Benatar M ; Barnett C ; Silvestri NJ ; Howard Jr JF ; Howard D ; Visser A ; Crum BA ; Nowak R ; Beekman R ; Kumar A ; Ruzhansky K ; Chen IA ; Pulley MT ; LaBoy SM ; Fellman MA ; Greene SM ; Pasnoor M ; Burns TM | 2017Article
Victor RG, Auteur ; Sweeney HL ; Finkel R ; McDonald CM ; Byrne B ; Eagle M ; Goemans N ; Vandenborne K ; Dubrovsky AL ; Topaloglu H ; Miceli MC ; Furlong P ; Landry J ; Elashoff R ; Cox D | 2017Article
Lipka AF, Auteur ; Vrinten C ; van Zwet EW ; Schimmel KJ ; Cornel MC ; Kuijpers MR ; Hekster YA ; Weinreich SS ; Verschuuren JJ | 2017Article
Petrov K, Auteur ; Zueva I ; Kovyazina I ; Sedov I ; Lushchekina S ; Kharlamova A ; Lenina O ; Koshkin S ; Shtyrlin Y ; Nikolsky E ; Masson P | 2017Article
Ginanneschi F, Auteur ; Mignarri A ; Lucchiari S ; Ulzi G ; Comi GP ; Rossi A ; Dotti MT | 2017Article
Aartsma Rus A, Auteur ; Straub V ; Hemmings R ; Haas M ; Schlosser-Weber G ; Stoyanova-Beninska V ; Mercuri E ; Muntoni F ; Sepodes B ; Vroom E ; Balabanov P | 2017Article
Khirani S, Auteur ; Dabaj I ; Amaddeo A ; Olmo Arroyo J ; Ropers J ; Tirolien S ; Coudert V ; Estournet B ; Fauroux B ; Quijano Roy S | 2017Article
Spencer CH, Auteur ; Rouster-Stevens K ; Gewanter H ; Syverson G ; Modica R ; Schmidt K ; Emery H ; Wallace C ; Grevich S ; Nanda K ; Zhao YD ; Shenoi S ; Tarvin S ; Hong S ; Lindsley C ; Weiss JE ; Passo M ; Ede K ; Brown A ; Ardalan K ; Bernal W ; Stoll ML ; Lang B ; Carrasco R ; Agaiar C ; Feller L ; Bukulmez H ; Vehe R ; Kim H ; Schmeling H ; Gerstbacher D ; Hoeltzel M ; Eberhard B ; Sundel R ; Kim S ; Huber AM ; Patwardhan A | 2017Article
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Besançon A, Auteur ; Brochard K ; Dupic L ; Gitiaux C ; Delville M ; Krid S ; Quartier P ; Saire E ; Salomon R ; Talbotec C ; Bodemer C ; Bader-Meunier B | 2017Article
Goossens J, Auteur ; Courbebaisse M ; Caudron E ; Bahans C ; Vacquerie V ; Melchior J ; Salle PV ; Moesch C ; Daudon M ; Frocht V ; Richette P ; Ea HK ; Guigonis V | 2017Article
Quattrocelli M, Auteur ; Salamone IM ; Page P ; Warner JL ; Demonbreun AR ; McNally EM | 2017Article
Bell JM, Auteur ; Shields MD ; Watters J ; Hamilton A ; Beringer T ; Elliott M ; Quinlivan R ; Tirupathi S ; Blackwood B | 2017Article
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Hachulla E, Auteur ; Hachulla E ; Benveniste O ; Hamidou M ; Mouthon L ; Schleinitz N ; Lozeron P ; Léger JM ; Vial C ; Viala K | 2017Article
Wong BL, Auteur ; Rybalsky I ; Shellenbarger KC ; Tian C ; McMahon MA ; Rutter MM ; Sawnani H ; Jefferies JL | 2017Article
Pinniger GJ, Auteur ; Terrill JR ; Assan EB ; Grounds MD ; Arthur PG | 2017Comment in: Antioxidant therapy in a mouse model of Duchenne muscular dystrophy: some promising results but with a weighty caveat. [J Physiol. 2017] Antioxidant therapy for muscular dystrophy: caveat lector! [J Physiol. 2018] Repl[...]Article
Howard Jr JF, Auteur ; Utsugisawa K ; Benatar M ; Murai H ; Barohn RJ ; Illa I ; Jacob S ; Vissing J ; Burns TM ; Kissel JT ; Muppidi S ; Nowak RJ ; O'Brien F ; Wang JJ ; Mantegazza R | 2017Comment in: Eculizumab: a treatment option for myasthenia gravis? [Lancet Neurol. 2017] Distinct representation of muscle weakness in QMG and MG-ADL. [Lancet Neurol. 2018] Distinct representation of muscle weakness in QMG and MG-A[...]Article
Bertini E, Auteur ; Dessaud E ; Mercuri E ; Muntoni F ; Kirschner J ; Reid C ; Lusakowska A ; Comi GP ; Cuisset JM ; Abitbol JL ; Scherrer B ; Ducray PS ; Buchbjerg J ; Vianna E ; van der Pol WL ; Vuillerot C ; Blaettler T ; Fontoura P | 2017Comment in: Another milestone in childhood spinal muscular atrophy. [Lancet Neurol. 2017]Article
Tardieu M, Auteur ; Zerah M ; Gougeon ML ; Ausseil J ; de Bournonville S ; Husson B ; Zafeiriou D ; Parenti G ; Bourget P ; Poirier B ; Furlan V ; Artaud C ; Baugnon T ; Roujeau T ; Crystal RG ; Meyer C ; Deiva K ; Heard JM | 2017Comment in: Intracerebral gene therapy for mucopolysaccharidosis type IIIB syndrome. [Lancet Neurol. 2017] Neurodevelopmental disorders: Gene therapy for mucopolysaccharidosis shows promise. [Nat Rev Neurol. 2017]Article
Finkel RS, Auteur ; Mercuri E ; Darras BT ; Connolly AM ; Kuntz NL ; Kirschner J ; Chiriboga CA ; Saito K ; Servais L ; Tizzano E ; Topaloglu H ; Tulinius M ; Montes J ; Glanzman AM ; Bishop K ; Zhong ZJ ; Gheuens S ; Bennett CF ; Schneider E ; Farwell W ; de Vivo DC | 2017Comment in: The Dilemma of Two Innovative Therapies for Spinal Muscular Atrophy. [N Engl J Med. 2017] Motor neuron disease: Positive trial results published for ground-breaking SMA therapies. [Nat Rev Neurol. 2018] Genetic therapi[...]Article
Mendell JR, Auteur ; Al Zaidy S ; Shell R ; Arnold WD ; Rodino-Klapac LR ; Prior TW ; Lowes L ; Alfano L ; Berry K ; Church K ; Kissel JT ; Nagendran S ; L'Italien J ; Sproule DM ; Wells C ; Cardenas JA ; Heitzer MD ; Kaspar A ; Corcoran S ; Braun L ; Likhite S ; Miranda C ; Meyer K ; Foust KD ; Burghes AHM ; Kaspar BK | 2017Comment in The Dilemma of Two Innovative Therapies for Spinal Muscular Atrophy. [N Engl J Med. 2017] Motor neuron disease: Positive trial results published for ground-breaking SMA therapies. [Nat Rev Neurol. 2018] Therapy for Spin[...]Article