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Edgewise Therapeutics annonce les premiers résultats positifs sur deux ans de l'essai ouvert ARCH de Sevasemten (EDG-5506) chez des adultes atteints de dystrophie musculaire de BeckerArticle
Zaidman CM ; Goedeker NL ; Aqul AA ; Butterfield RJ ; Connolly AM ; Crystal RG ; Godwin KE ; Hor KN ; Mathews KD ; Proud CM ; Smyth EK ; Veerapandiyan A ; Watkins PB ; Mendell JR | 11/04/2024Article
Bermejo-Guerrero L ; Hernandez-Voth A ; Serrano-Lorenzo P ; Blazquez A ; Martin-Jimenez P ; Martin MA ; Dominguez-Gonzalez C | 09/04/2024Article
Mezni E ; Corazza G ; Mari R ; Coze S ; Charrier N ; Chanez B ; Chretien AS ; Rochigneux P | 22/03/2024Article
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Cochet M ; Piumi F ; Gorna K ; Berry N ; Gonzalez G ; Danckaert A ; Aulner N ; Blanchet O ; Zientara S ; Donadeu FX ; Munier-Lehmann H ; Richardson J ; Benchoua A ; Coulpier M | 16/03/2024Article
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Kantaria R ; Baker K ; Beckley-Kartey S ; Gorni K ; Montrocher-Ober I ; Vindevoghel L | 08/03/2024Article
Narayanaswami P ; Sanders DB ; Thomas L ; Thibault D ; Blevins J ; Desai R ; Krueger A ; Bibeau K ; Liu B ; Guptill JT | 03/2024Article
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Todd JJ ; Lawal TA ; Chrismer IC ; Kokkinis A ; Grunseich C ; Jain MS ; Waite MR ; Biancavilla V ; Pocock S ; Brooks K ; Mendoza CJ ; Norato G ; Cheung K ; Riekhof W ; Varma P ; Colina-Prisco C ; Emile-Backer M ; Meilleur KG ; Marks AR ; Webb Y ; Marcantonio EE ; Foley AR ; Bonnemann CG ; Mohassel P | 02/2024Publication AFM
Trials and treatments developed with the support of AFM-Telethon concern neurological and neuromuscular diseases, diseases of the liver, vision, skin and immune system. The table of drugs developed with the support of AFM-Telethon AFM-Telet[...]Publication AFM
Le tableau des médicaments développés avec le soutien de l'AFM-Téléthon est disponible en français et en anglais. Les médicaments en développement ou mis sur le marché avec le soutien de l’AFM-Téléthon concernent des maladies neurologiques, neu[...]Article
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Lidonnici D ; Brambilla P ; Ravasio R ; Zozulya-Weidenfeller A ; Beiderbeck A ; van Aswegen M ; Oliveira R ; Sansone VA | 01/02/2024Publication AFM
Bichat M, Auteur ; Cukierman L, Auteur ; Attal N, Validateur | AFM-TELETHON | Savoir & Comprendre | 02/2024La douleur est une sensation désagréable ressentie par tous et pourtant différente d’une personne à l’autre. Si elle ne disparait pas, elle peut retentir fortement sur la vie de tous les jours et sur le moral. Pas toujours exprimée, il arrive qu[...]Article
Farina A ; Escalere M ; Dion M ; Moussy M ; Pégat A ; Villagran-Garcia M ; Devic P ; Lamiral A ; Seyve A ; Auré K ; Wang A ; Gorza L ; Streichenberger N ; Maisonobe T ; Honnorat J ; Birzu C ; Psimaras D ; Weisenburger-Lile D ; Joubert B | 25/01/2024Article
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Cornell N ; Childs AM ; Wraige E ; Munot P ; Ambegaonkar G ; Chow G ; Hughes I ; Illingworth M ; Majumdar A ; Marini-Bettolo C ; Parasuraman D ; Spinty S ; Willis T ; Scoto M ; Baranello G | 04/01/2024Article
Scalco RS ; Morrow JM ; Manole A ; Skorupinska I ; Ricciardi F ; Matthews E ; Hanna MG ; Fialho D | 03/01/2024Article
Frangiamore R ; Rinaldi E ; Vanoli F ; Andreetta F ; Ciusani E ; Bonanno S ; Maggi L ; Gallone A ; Colasuonno A ; Tramacere I ; Cheli M ; Pinna A ; Mantegazza R ; Antozzi C | 02/01/2024Article
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Fortanier E ; Berling E ; Zanin A ; Le Guillou A ; Micaleff J ; Nicolas G ; Lozeron P ; Attarian S | 20/12/2023Article
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Tayebi A ; Samimisedeh P ; Jafari Afshar E ; Mahmoudnia S ; Milan N ; Ayati A ; Madady A ; Rastad H | 11/12/2023Article
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Orphanet, Directeur de publication ; Rath A, Auteur ; Berrué-Gaillard H, Auteur ; Viala C, Auteur | Orphanet | Série Politique de santé | 12/2023"Le cahier Vivre avec une maladie rare présente les aides (humaines, financières et techniques) et les prestations permettant aux personnes atteintes de maladies rares (en situation de handicap ou non) et à leurs proches de bénéficier d’un accom[...]Article
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Singer M ; Khella S ; Bird S ; McIntosh P ; Paudyal B ; Wadhwani A ; Quinn C ; Karam C | 21/11/2023Article
Naume MM ; Zhao Q ; Haslund-Krog SS ; Krag T ; Winter BCM ; Revsbech KL ; Vissing J ; Holst H ; Møller MH ; Hornsyld TM ; Dunø M ; Hoei-Hansen CE ; Born AP ; Bo Jensen P ; Cathrine Ørngreen M | 15/11/2023Article
Fenioux C ; Abbar B ; Boussouar S ; Bretagne M ; Power JR ; Moslehi JJ ; Gougis P ; Amelin D ; Dechartres A ; Lehmann LH ; Courand PY ; Cautela J ; Alexandre J ; Procureur A ; Rozes A ; Leonard-Louis S ; Qin J ; Cheynier R ; Charmeteau-De Muylder B ; Redheuil A ; Tubach F ; Cadranel J ; Milon A ; Ederhy S ; Similoswki T ; Johnson DB ; Pizzo I ; Catalan T ; Benveniste O ; Hayek SS ; Allenbach Y ; Rosenzwajg M ; Dolladille C ; Salem JE | 26/10/2023Author correction: In the version of the article initially published, Thomas Similowski’s surname was misspelled (Similoswki), and Baptiste Abbar and Samia Boussouar were not named as equal contributors. These errors have been corrected in the [...]Article
Cialdai F ; Brown AM ; Baumann CW ; Angeloni D ; Baatout S ; Benchoua A ; Bereiter-Hahn J ; Bottai D ; Buchheim JI ; Calvaruso M ; Carnero-Diaz E ; Castiglioni S ; Cavalieri D ; Ceccarelli G ; Choukér A ; Ciofani G ; Coppola G ; Cusella G ; Degl'Innocenti A ; Desaphy JF ; Frippiat JP ; Gelinsky M ; Genchi G ; Grano M ; Grimm D ; Guignandon A ; Hahn C ; Hatton J ; Herranz R ; Hellweg CE ; Iorio CS ; Karapantsios T ; van Loon J ; Lulli M ; Maier J ; Malda J ; Mamaca E ; Morbidelli L ; van Ombergen A ; Osterman A ; Ovsianikov A ; Pampaloni F ; Pavezlorie E ; Pereda-Campos V ; Przybyla C ; Puhl C ; Rettberg P ; Risaliti C ; Rizzo AM ; Robson-Brown K ; Rossi L ; Russo G ; Salvetti A ; Santucci D ; Sperl M ; Strollo F ; Tabury K ; Tavella S ; Thielemann C ; Willaert R ; Szewczyk NJ ; Monici M | 21/10/2023Article
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Bril V ; Howard JF ; Karam C ; De Bleecker JL ; Murai H ; Utsugisawa K ; Ulrichts P ; Brauer E ; Zhao S ; Mantegazza R ; Vu T | 16/10/2023Article
Stephenson D ; Belfiore-Oshan R ; Karten Y ; Keavney J ; Kwok DK ; Martinez T ; Montminy J ; Müller MLTM ; Romero K ; Sivakumaran S | 12/10/2023Article
Naarding KJ ; Stimpson G ; Ward SJ ; Goemans N ; McDonald C ; Mercuri E ; Muntoni F | 11/10/2023Article
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Henzi BC ; Schmidt S ; Nagy S ; Rubino-Nacht D ; Schaedelin S ; Putananickal N ; Stimpson G ; Amthor H ; Childs AM ; Deconinck N ; De Groot I ; Horrocks I ; Houwen-van Opstal S ; Laugel V ; Lopez Lobato M ; Madruga Garrido M ; Nascimento Osorio A ; Schara-Schmidt U ; Spinty S ; von Moers A ; Lawrence F ; Hafner P ; Dorchies OM ; Fischer D | 10/2023Article
Lek A ; Wong B ; Keeler A ; Blackwood M ; Ma K ; Huang S ; Sylvia K ; Batista AR ; Artinian R ; Kokoski D ; Parajuli S ; Putra J ; Carreon CK ; Lidov H ; Woodman K ; Pajusalu S ; Spinazzola JM ; Gallagher T ; LaRovere J ; Balderson D ; Black L ; Sutton K ; Horgan R ; Lek M ; Flotte T | 28/09/2023Article
Katyal N ; Halldorsdottir K ; Govindarajan R ; Shieh P ; Muley S ; Reyes P ; Leung KK ; Mullen J ; Milani-Nejad S ; Korb M ; Goyal NA ; Mozaffar T ; Goyal N ; Habib AA ; Muppidi S | 11/09/2023Article
Anding A ; Kinton S ; Baranowski K ; Brezzani A ; De Busser H ; Dufault MR ; Finn P ; Keefe K ; Tetrault T ; Li Y ; Qiu W ; Raes K ; Vitse O ; Zhang M ; Ziegler R ; Sardi SP ; Hunter B ; George K | 07/09/2023Article
Doskaliuk B ; Ravichandran N ; Sen P ; Day J ; Joshi M ; Nune A ; Nikiphorou E ; Saha S ; Tan AL ; Shinjo SK ; Ziade N ; Velikova T ; Milchert M ; Jagtap K ; Parodis I ; Gracia-Ramos AE ; Cavagna L ; Kuwana M ; Knitza J ; Chen YM ; Makol A ; Agarwal V ; Patel A ; Pauling JD ; Wincup C ; Barman B ; Tehozol EAZ ; Serrano JR ; La Torre IG ; Colunga-Pedraza IJ ; Merayo-Chalico J ; Chibuzo OC ; Katchamart W ; Goo PA ; Shumnalieva R ; Hoff LS ; Kibbi LE ; Halabi H ; Vaidya B ; Shaharir SS ; Hasan ATMT ; Dey D ; Gutiérrez CET ; Caballero-Uribe CV ; Lilleker JB ; Salim B ; Gheita T ; Chatterjee T ; Distler O ; Saavedra MA ; Chinoy H ; Agarwal V ; Aggarwal R ; Gupta L | 09/2023Article
Nikishina IP ; Arsenyeva SV ; Matkava VG ; Arefieva AN ; Kaleda MI ; Smirnov AV ; Blank LM ; Kostik MM | 29/08/2023Article
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Retson L ; Tiwari N ; Vaughn J ; Bernes S ; Adelson PD ; Mansfield K ; Libertini S ; Kuzmiski B ; Alecu I ; Gabriel R ; Mangum R | 18/08/2023Article
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Beckett M ; Tan J ; Bonnardeaux E ; Dutz J ; Shojania K ; To F ; Obrzut A ; Aviña-Zubieta J ; Huang K | 16/08/2023Article
Fletcher RB ; Stokes LD ; Kelly IB ; Henderson KM ; Vallecillo-Viejo IC ; Colazo JM ; Wong BV ; Yu F ; d'Arcy R ; Struthers MN ; Evans BC ; Ayers J ; Castanon M ; Weirich MJ ; Reilly SK ; Patel SS ; Ivanova YI ; Silvera Batista CA ; Weiss SM ; Gersbach CA ; Brunger JM ; Duvall CL | 15/08/2023Article
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Yorishima Y ; Tominaga M ; Fujimoto K ; Nagata S ; Sumi A ; Chikasue T ; Okamoto M ; Kaieda S ; Matama G ; Zaizen Y ; Obara H ; Kakuma T ; Ida H ; Kawayama T ; Hoshino T | 07/08/2023Article
Tiraboschi G ; Marchionni D ; Tuffal G ; Fabre D ; Martinez JM ; Haack KA ; Miossec P ; Kittner B ; Daba N ; Hurbin F | 03/08/2023Article
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Tuffal G ; Tiraboschi G ; Hurbin F ; Boittet P ; Palmer R ; Martinez JM ; Fabre D | 01/08/2023Article
Nishimura JI ; Kawaguchi T ; Ito S ; Murai H ; Shimono A ; Matsuda T ; Fukamizu Y ; Akiyama H ; Hayashi H ; Nakano T ; Maruyama S | 29/07/2023Article
Julien S ; van der Woning B ; De Ceuninck L ; Briand E ; Jaworski T ; Roussel G ; Zoubairi R ; Allenbach Y ; Benveniste O ; Drouot L ; Boyer O | 19/06/2023Article
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Aguirre AS ; Astudillo Moncayo OM ; Mosquera J ; Muyolema Arce VE ; Gallegos C ; Ortiz JF ; Andrade AF ; Ona S ; Buj MJ | 03/06/2023Publication AFM
Myoinfo, Auteur ; Benveniste O, Validateur ; Lorain S, Validateur ; Launay AE, Validateur | AFM-TELETHON | Savoir & Comprendre | 06/2023Les myopathies inflammatoires (ou myosites) sont des maladies du muscle liées à une inflammation. Ces maladies dites « auto-immunes » ne sont pas héréditaires. Elles se caractérisent par une faiblesse musculaire (de la simple gêne à la paralysi[...]Article
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Pereon Y | 06/202367ème réunion annuelle de l'American Association of Neurology (AAN) - 22/04/2023, Boston, Etats-Unis Un gros focus sur la myasthénie ! La pathologie neuromusculaire à la mode : la myasthénie ! Il n'y en avait certes pas que pour elle, mais e[...]Article
Ishizuka T ; Komaki H ; Asahina Y ; Nakamura H ; Motohashi N ; Takeshita E ; Shimizu-Motohashi Y ; Ishiyama A ; Yonee C ; Maruyama S ; Hida E ; Aoki Y | 06/2023Article