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protocole thérapeutiqueSynonyme(s)clinical protocol ;protocole clinique therapeutic protocols |
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Mayer OH, Auteur ; Finder J ; Connolly A | 2018Comment on: Pulmonary Endpoints in Duchenne Muscular Dystrophy. A Workshop Summary. [Am J Respir Crit Care Med. 2017] Pulmonary Endpoints in Duchenne Muscular Dystrophy: Evaluation of the Structure and Function of Respiratory Muscles b[...]Article
Lilleker JB, Auteur ; Vencovsky J ; Wang G ; Wedderburn LR ; Diederichsen LP ; Schmidt J ; Oakley P ; Benveniste O ; Danieli MG ; Danko K ; Thuy NTP ; Vazquez-Del Mercado M ; Andersson H ; de Paepe B ; Debleecker JL ; Maurer B ; McCann LJ ; Pipitone N ; McHugh N ; Betteridge ZE ; New P ; Cooper RG ; Ollier WE ; Lamb JA ; Krogh NS ; Lundberg IE ; Chinoy H | 2018Comment in: Antisynthetase syndrome or what else? Different perspectives indicate the need for new classification criteria. [Ann Rheum Dis. 2018] Response to: 'Antisynthetase syndrome or what else? Different perspectives indicate the n[...]Article
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Domingos J, Auteur ; Muntoni F | 2018Comment on: Corticosteroids in Duchenne muscular dystrophy: impact on the motor function measure sensitivity to change and implications for clinical trials. [Dev Med Child Neurol. 2018]Article
Tackenberg B, Auteur ; Schneider M ; Blaes F ; Eienbroker C ; Schade-Brittinger C ; Wellek A ; Deschauer M ; Eickmann M ; Klenk HD ; Muller HH ; Sommer N | 2018Article
Hijikata Y, Auteur ; Katsuno M ; Suzuki K ; Hashizume A ; Araki A ; Yamada S ; Inagaki T ; Ito D ; Hirakawa A ; Kinoshita F ; Gosho M ; Sobue G | 2018Article
Ramdharry G, Auteur | 2018Comment on: Safety and efficacy of progressive resistance exercise for Charcot-Marie-Tooth disease in children: a randomised, double-blind, sham-controlled trial. [Lancet Child Adolesc Health. 2017]Article
Shields N, Auteur | 2018Comment on: Safety and efficacy of progressive resistance exercise for Charcot-Marie-Tooth disease in children: a randomised, double-blind, sham-controlled trial. [Lancet Child Adolesc Health. 2017]Article
Rodríguez Gomez I, Auteur ; Santalla A ; Diez-Bermejo J ; Munguía-Izquierdo D ; Alegre LM ; Nogales Gadea G ; Arenas J ; Martin MA ; Lucia A ; Ara I | 2018Article
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Krosschell KJ, Auteur ; Kissel JT ; Townsend EL ; Simeone SD ; Zhang RZ ; Reyna SP ; Crawford TO ; Schroth MK ; Acsadi G ; Kishnani PS ; von Kleist-Retzow JC ; Hero B ; D'Anjou G ; Smith EC ; Elsheikh B ; Simard LR ; Prior TW ; Scott CB ; LaSalle B ; Sakonju A ; Wirth B ; Swoboda KJ | 2018Article
Arora H, Auteur ; Willcocks RJ ; Lott DJ ; Harrington AT ; Senesac CR ; Zilke KL ; Daniels MJ ; Xu D ; Tennekoon GI ; Finanger EL ; Russman BS ; Finkel RS ; Triplett WT ; Byrne BJ ; Walter GA ; Sweeney HL ; Vandenborne K | 2018Comment in: Timed function tests have withstood the test of time as clinically meaningful and responsive endpoints in duchenne muscular dystrophy. [Muscle Nerve. 2018]Article
Rider LG, Auteur ; Aggarwal R ; Machado PM ; Hogrel JY ; Reed AM ; Christopher Stine L ; Ruperto N | 2018Article
Hewett K, Auteur ; Sanders DB ; Grove RA ; Broderick CL ; Rudo TJ ; Bassiri A ; Zvartau-Hind M ; Bril V | 2018Article
Sandelius Å, Auteur ; Zetterberg H ; Blennow K ; Adiutori R ; Malaspina A ; Laura M ; Reilly MM ; Rossor AM | 2018Comment in: Neurofilament light, biomarkers, and Charcot-Marie-Tooth disease. [Neurology. 2018]Article
Goemans N, Auteur ; Mercuri E ; Belousova E ; Komaki H ; Dubrovsky A ; McDonald CM ; Kraus JE ; Lourbakos A ; Lin Z ; Campion G ; Wang SX ; Campbell C | 2018Article
Schmidt S, Auteur ; Hafner P ; Klein A ; Rubino-Nacht D ; Gocheva V ; Schroeder J ; Naduvilekoot Devasia A ; Zuesli S ; Bernert G ; Laugel V ; Bloetzer C ; Steinlin M ; Capone A ; Gloor M ; Tobler P ; Haas T ; Bieri O ; Zumbrunn T ; Fischer D ; Bonati U | 2018Article
Schiffenbauer A, Auteur ; Garg M ; Castro C ; Pokrovnichka A ; Joe G ; Shrader J ; Cabalar IV ; Faghihi-Kashani S ; Harris-Love MO ; Plotz PH ; Miller FW ; Gourley M | 2018Article
Mercuri E, Auteur ; Darras BT ; Chiriboga CA ; Day JW ; Campbell C ; Connolly AM ; Iannaccone ST ; Kirschner J ; Kuntz NL ; Saito K ; Shieh PB ; Tulinius M ; Mazzone ES ; Montes J ; Bishop KM ; Yang Q ; Foster R ; Gheuens S ; Bennett CF ; Farwell W ; Schneider E ; de Vivo DC ; Finkel RS | 2018Comment in: Motor neuron disease: Benefits of nusinersen extend to later-onset SMA. [Nat Rev Neurol. 2018]Article
Birnbaum S, Auteur ; Hogrel JY ; Porcher R ; Portero P ; Clair B ; Eymard B ; Demeret S ; Bassez G ; Gargiulo M ; Louet E ; Berrih-Aknin S ; Jobic A ; Aegerter P ; Thoumie P ; Sharshar T | 2018Article
Sanders DB, Auteur ; Juel VC ; Harati Y ; Smith AG ; Peltier AC ; Marburger T ; Lou JS ; Pascuzzi RM ; Richman DP ; Xie T ; Demmel V ; Jacobus LR ; Ales KL ; Jacobus DP | 27/12/2017Comment in: 3,4-diaminopyridine in Lambert-Eaton myasthenic syndrome: Concerns regarding presentation of previous studies. [Muscle Nerve. 2018] Reply. [Muscle Nerve. 2018]Article
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Aggarwal R, Auteur ; Marder G ; Koontz DC ; Nandkumar P ; Qi Z ; Oddis CV | 13/12/2017Comment in: Elephant in the room. [Ann Rheum Dis. 2019] Response to: 'Elephant in the room' by Hartung et al. [Ann Rheum Dis. 2019]Article
Burgart AM, Auteur ; Magnus D ; Tabor HK ; Paquette ED ; Frader J ; Glover JJ ; Jackson BM ; Harrison CH ; Urion DK ; Graham RJ ; Brandsema JF ; Feudtner C | 11/12/2017Comment in: Nusinersen for Spinal Muscular Atrophy: Are We Paying Too Much for Too Little? [JAMA Pediatr. 2018]Article
Prasad V, Auteur | 11/12/2017Comment in: Cost-effectiveness of Nusinersen for Spinal Muscular Atrophy-Reply. [JAMA Pediatr. 2018] Cost-effectiveness of Nusinersen for Spinal Muscular Atrophy. [JAMA Pediatr. 2018] Inconsistent Reporting of Potential Conflicts [...]Article
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Faye C | 11/2017Inaugurés en septembre 2015 à Saint Fons, près de Lyon (Rhône), les nouveaux bâtiments ultra-contemporains de l'Esat Les Ateliers du Moulin à Vent regroupent neuf ateliers professionnels. Proposés en fonction des compétences, de la pathologie et[...]Article
VLM
Dupuy-Maury F, Auteur | 10/2017En juin, le nusinersen(Spinraza) a reçu une autorisation de mise sur le marché (AMM) pour l'amyotrophie spinale. Prochaine étape / évaluer son intêret thérapeutique et fixer son prix. En attendant, il est prescrit aux malades dans le cadre d'un [...]VLM
Dupuy-Maury F, Auteur | 10/2017Strictement encadré, avant d'être autorisé, tout projet de recherche impliquant des animaux est étudié dans les moindre détails. L'objectif ? répondre à la règle des trois R : Réduire, Raffiner et Remplacer le recours aux animaux. En France, la[...]VLM
Dupuy-Maury F, Auteur | 06/2017Même si les démarches règlementaires pour prescrire un médicament dans une maladie autre que celle pour laquelle il a d'ores et déjà reçu une autorisation de mise sur le marché sont plus simples que pour une nouvelle thérapie, elles restent cepe[...]VLM
Dupuy-Maury F, Auteur | 06/2017Depuis 2011, Martine Barkats et Maria-Grazia Biferi, de l'Institut de myologie, mettent au point une thérapie génique dans la sclérose latérale amyotrophique (SLA). Leurs travaux sont salués par un prestigieux prix de la fondation Prize4Life.VLM
Dupuy-Maury F, Auteur | 06/2017La myopathie de Duchenne est parfois due à des duplications du gène de la dystrophine. Des équipes de Généthon et de l'Institut de myologie viennent d'arriver à éliminer l'une d'entre elles dans des cellules malades, et à obtenir ainsi une proté[...]Brève
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Schoser B, Auteur ; Fong E ; Geberhiwot T ; Hughes D ; Kissel JT ; Madathil SC ; Orlikowski D ; Polkey MI ; Roberts M ; Tiddens HA ; Young P | 2017Article
Paunic T, Auteur ; Peric S ; Parojcic A ; Savic-Pavicevic D ; Vujnic M ; Pesovic J ; Basta I ; Lavrnic D ; Rakocevic-Stojanovic V | 2017Article
Alipour-Faz A, Auteur ; Shojaei M ; Peyvandi H ; Ramzi D ; Oroei M ; Ghadiri F ; Peyvandi M | 2017Article
Finder J, Auteur ; Mayer OH ; Sheehan D ; Sawnani H ; Abresch RT ; Benditt J ; Birnkrant DJ ; Duong F ; Henricson E ; Kinnett K ; McDonald CM ; Connolly AM | 2017Comment in: Reply to Fayssoil: Pulmonary Endpoints in Duchenne Muscular Dystrophy: Evaluation of the Structure and Function of Respiratory Muscles by Ultrasonography. [Am J Respir Crit Care Med. 2018] Pulmonary Endpoints in Duchenne Mu[...]Article
Fayssoil A, Auteur | 2017Comment in: Reply to Fayssoil: Pulmonary Endpoints in Duchenne Muscular Dystrophy: Evaluation of the Structure and Function of Respiratory Muscles by Ultrasonography. [Am J Respir Crit Care Med. 2018] Comment on: Pulmonary Endpoints[...]Article
Bonati U, Auteur ; Holiga S ; Hellbach N ; Risterucci C ; Bergauer T ; Tang W ; Hafner P ; Thoeni A ; Bieri O ; Gerlach I ; Marquet A ; Khwaja O ; Sambataro F ; Bertolino A ; Dukart J ; Fischmann A ; Fischer D ; Czech C | 2017Article
Aggarwal R, Auteur ; Rider LG ; Ruperto N ; Bayat N ; Erman B ; Feldman BM ; Oddis CV ; Amato AA ; Chinoy H ; Cooper RG ; Dastmalchi M ; Fiorentino D ; Isenberg D ; Katz JD ; Mammen A ; de Visser M ; Ytterberg SR ; Lundberg IE ; Chung L ; Danko K ; Garcia-De La Torre I ; Song YW ; Villa L ; Rinaldi M ; Rockette H ; Lachenbruch PA ; Miller FW ; Vencovsky J | 2017Comment in: Inflammatory myopathies: Adult and paediatric experts unite for new response criteria. [Nat Rev Rheumatol. 2017]Article
Rider LG, Auteur ; Aggarwal R ; Pistorio A ; Bayat N ; Erman B ; Feldman BM ; Huber AM ; Cimaz R ; Cuttica RJ ; de Oliveira SK ; Lindsley CB ; Pilkington CA ; Punaro M ; Ravelli A ; Reed AM ; Rouster-Stevens K ; van Royen-Kerkhof A ; Dressler F ; Saad Magalhaes C ; Constantin T ; Davidson JE ; Magnusson B ; Russo R ; Villa L ; Rinaldi M ; Rockette H ; Lachenbruch PA ; Miller FW ; Vencovsky J ; Ruperto N | 2017Article
Cabada T, Auteur ; Iridoy M ; Jerico I ; Lecumberri P ; Seijas R ; Gargallo A ; Gomez M | 2017Article
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Aggarwal R, Auteur ; Rider LG ; Ruperto N ; Bayat N ; Erman B ; Feldman BM ; Oddis CV ; Amato AA ; Chinoy H ; Cooper RG ; Dastmalchi M ; Fiorentino D ; Isenberg D ; Katz JD ; Mammen A ; de Visser M ; Ytterberg SR ; Lundberg IE ; Chung L ; Danko K ; Garcia-De La Torre I ; Song YW ; Villa L ; Rinaldi M ; Rockette H ; Lachenbruch PA ; Miller FW ; Vencovsky J | 2017Comment in: Editorial: A New Classification of Adult Autoimmune Myositis. [Arthritis Rheumatol. 2017]Article
Rider LG, Auteur ; Aggarwal R ; Pistorio A ; Bayat N ; Erman B ; Feldman BM ; Huber AM ; Cimaz R ; Cuttica RJ ; de Oliveira SK ; Lindsley CB ; Pilkington CA ; Punaro M ; Ravelli A ; Reed AM ; Rouster-Stevens K ; van Royen-Kerkhof A ; Dressler F ; Magalhaes CS ; Constantin T ; Davidson JE ; Magnusson B ; Russo R ; Villa L ; Rinaldi M ; Rockette H ; Lachenbruch PA ; Miller FW ; Vencovsky J ; Ruperto N | 2017Article
Nagane Y, Auteur ; Murai H ; Imai T ; Yamamoto D ; Tsuda E ; Minami N ; Suzuki Y ; Kanai T ; Uzawa A ; Kawaguchi N ; Masuda M ; Konno S ; Suzuki H ; Aoki M ; Utsugisawa K | 2017Article
Pugdahl K, Auteur ; Johnsen B ; Tankisi H ; Camdessanché JP ; De Carvalho M ; Fawcett PR ; Labarre-Vila A ; Liguori R ; Nix W ; Schofield I ; Fuglsang-Frederiksen A | 2017Article
Guglieri M, Auteur ; Bushby K ; McDermott MP ; Hart KA ; Tawil R ; Martens WB ; Herr BE ; McColl E ; Wilkinson J ; Kirschner J ; King WM ; Eagle M ; Brown MW ; Willis T ; Hirtz D ; Shieh PB ; Straub V ; Childs AM ; Ciafaloni E ; Butterfield RJ ; Horrocks I ; Spinty S ; Flanigan KM ; Kuntz NL ; Baranello G ; Roper H ; Morrison L ; Mah JK ; Manzur AY ; McDonald CM ; Schara U ; von der Hagen M ; Barohn RJ ; Campbell C ; Darras BT ; Finkel RS ; Vita G ; Hughes I ; Mongini T ; Pegoraro E ; Wicklund M ; Wilichowski E ; Bryan Burnette W ; Howard Jr JF ; McMillan HJ ; Thangarajh M ; Griggs RC | 2017Article
Wei Y, Auteur ; Wei Y ; Speechley KN ; Zou G ; Campbell C | 2017Comment in: Reflections on the usefulness of the term 'health-related quality of life'. [Dev Med Child Neurol. 2017]Article
Klingels K, Auteur ; Mayhew AG ; Mazzone ES ; Duong T ; Decostre V ; Werlauff U ; Vroom E ; Mercuri E ; Goemans NM | 2017Comment in: Focus on the upper limb in Duchenne muscular dystrophy. [Dev Med Child Neurol. 2017]Article
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Silva MC, Auteur ; Magalhaes TA ; Meira ZM ; Rassi CH ; Andrade AC ; Gutierrez PS ; Azevedo CF ; Gurgel-Giannetti J ; Vainzof M ; Zatz M ; Kalil-Filho R ; Rochitte CE | 2017Comment in: Cardiomyopathy in Muscular Dystrophy: When to Treat? [JAMA Cardiol. 2017] Myocardial Fibrosis in Duchenne and Becker Muscular Dystrophy. [JAMA Cardiol. 2017] Myocardial Fibrosis in Duchenne and Becker Muscular Dystroph[...]Article
Koeks Z, Auteur ; Bladen CL ; Salgado D ; van Zwet E ; Pogoryelova O ; McMacken G ; Monges S ; Foncuberta ME ; Kekou K ; Kosma K ; Dawkins H ; Lamont L ; Bellgard MI ; Roy AJ ; Chamova T ; Guergueltcheva V ; Chan S ; Korngut L ; Campbell C ; Dai Y ; Wang J ; Barisic N ; Brabec P ; Lahdetie J ; Walter MC ; Schreiber Katz O ; Karcagi V ; Garami M ; Herczegfalvi A ; Viswanathan V ; Bayat F ; Buccella F ; Ferlini A ; Kimura E ; van den Bergen JC ; Rodrigues M ; Roxburgh R ; Lusakowska A ; Kostera-Pruszczyk A ; Santos R ; Neagu E ; Artemieva S ; Rasic VM ; Vojinovic D ; Posada M ; Bloetzer C ; Klein A ; Diaz-Manera J ; Gallardo E ; Karaduman AA ; Oznur T ; Topaloglu H ; El Sherif R ; Stringer A ; Shatillo AV ; Martin AS ; Peay HL ; Kirschner J ; Flanigan KM ; Straub V ; Bushby K ; Beroud C ; Verschuuren JJ ; Lochmuller H | 2017Article
de Perrot M, Auteur ; Donahoe L | 2017Comment on: Randomized Trial of Thymectomy in Myasthenia Gravis. [N Engl J Med. 2016]Article
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Russell S, Auteur ; Bennett J ; Wellman JA ; Chung DC ; Yu ZF ; Tillman A ; Wittes J ; Pappas J ; Elci O ; McCague S ; Cross D ; Marshall KA ; Walshire J ; Kehoe TL ; Reichert H ; Davis M ; Raffini L ; George LA ; Hudson FP ; Dingfield L ; Zhu X ; Haller JA ; Sohn EH ; Mahajan VB ; Pfeifer W ; Weckmann M ; Johnson C ; Gewaily D ; Drack A ; Stone E ; Wachtel K ; Simonelli F ; Leroy BP ; Wright JF ; High KA ; Maguire AM | 2017Comment in: Gene therapy for RPE65-mediated inherited retinal dystrophy completes phase 3. [Lancet. 2017] Gene therapy for RPE65-mediated retinal dystrophies. [Surv Ophthalmol. 2018]Article
McDonald CM, Auteur ; Campbell C ; Torricelli RE ; Finkel RS ; Flanigan KM ; Goemans N ; Heydemann P ; Kaminska A ; Kirschner J ; Muntoni F ; Osorio AN ; Schara U ; Sejersen T ; Shieh PB ; Sweeney HL ; Topaloglu H ; Tulinius M ; Vilchez JJ ; Voit T ; Wong B ; Elfring G ; Kroger H ; Luo X ; McIntosh J ; Ong T ; Riebling P ; Souza M ; Spiegel RJ ; Peltz SW ; Mercuri E | 2017Comment in: Treatment of Duchenne muscular dystrophy: first small steps. [Lancet. 2017]Article
Wood CL, Auteur ; Cheetham T | 2017Comment on: Ataluren in patients with nonsense mutation Duchenne muscular dystrophy (ACT DMD): a multicentre, randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 trial. [Lancet. 2017]Article
Xu X, Auteur ; Wang AQ ; Latham LL ; Celeste F ; Ciccone C ; Malicdan MC ; Goldspiel B ; Terse P ; Cradock J ; Yang N ; Yorke S ; McKew JC ; Gahl WA ; Huizing M ; Carrillo N | 2017Article
Greenberg SA, Auteur | 2017Comment in: Reply to Letter to the Editor. [Mol Ther. 2017] Comment on: Follistatin Gene Therapy for Sporadic Inclusion Body Myositis Improves Functional Outcomes. [Mol Ther. 2017]Article
Campbell C, Auteur ; McMillan HJ ; Mah JK ; Tarnopolsky M ; Selby K ; McClure T ; Wilson DM ; Sherman ML ; Escolar D ; Attie KM | 2017Article
McCaffrey T, Auteur ; Guglieri M ; Murphy AP ; Bushby KM ; Johnson A ; Bourke JP | 2017Comment in: Cardiac involvement in female carriers of Duchenne or Becker muscular dystrophy. [Muscle Nerve. 2017]Article
Howard Jr JF, Auteur ; Freimer M ; O'Brien F ; Wang JJ ; Collins SR ; Kissel JT ; Herbelin L ; McVey AL ; Dimachkie MM ; Pasnoor M ; Lu D ; Waltz A ; Chaudhry V ; Corse A ; Mosmiller E ; Klein C ; Chopra M ; Richardson E ; Massey JM ; Hobson-Webb LD ; Guptill J ; King W ; Wang AK ; Saremi K ; Tully PA ; Davis D ; Martin V ; Pascuzzi RM ; Guingrich S ; Micheels A ; Pulley M ; Hentschel K ; Smith L ; Calhoun R ; Gilchrist J ; Sachs G ; Crabtree B ; Perez EK ; Gorson K ; Harrahy Cobb E ; Rosseto E ; Siddiqi Z ; Ahmed SN ; Blackmore D ; Butler-Tyler S ; Louise Miller S ; Carmichael C ; Burns T ; David W ; Donofrio P ; Katirji B ; Lewis R ; Oh S ; Richman D ; Sivak M ; Tandan R ; Wolfe G ; Bird S ; Hilton-Jones D | 2017Article
Chagarlamudi H, Auteur ; Corbett A ; Stoll M ; Bibat G ; Grosmann C ; Stock CM ; Stinson N ; Shapiro J ; Wagner K | 2017Article
Nichols C, Auteur ; Jain MS ; Meilleur KG ; Wu T ; Collins J ; Waite MR ; Dastgir J ; Salman A ; Donkervoort S ; Duong T ; Keller K ; Leach ME ; Lott DJ ; McGuire MN ; Nelson L ; Rutkowski A ; Vuillerot C ; Bonnemann CG ; Lehky TJ | 2017Article
Collison J, Auteur | 2017Comment on: 2016 American College of Rheumatology/European League Against Rheumatism criteria for minimal, moderate, and major clinical response in adult dermatomyositis and polymyositis: An International Myositis Assessment and Clinical St[...]Article
Pasnoor M, Auteur | 2017Comment on: A randomized controlled trial of methotrexate for patients with generalized myasthenia gravis. [Neurology. 2016] Letter re: A randomized controlled trial of methotrexate for patients with generalized myasthenia gravis. [Neu[...]Article
Heckmann JM, Auteur ; Bateman K | 2017Comment in: Author response: A randomized controlled trial of methotrexate for patients with generalized myasthenia gravis. [Neurology. 2017] Comment on: A randomized controlled trial of methotrexate for patients with generalized my[...]Article
Kelkar P, Auteur | 2017Comment in: Author response: A randomized controlled trial of methotrexate for patients with generalized myasthenia gravis. [Neurology. 2017] Comment on: A randomized controlled trial of methotrexate for patients with generalized my[...]Article
Amburgey K, Auteur ; Tsuchiya E ; de Chastonay S ; Glueck M ; Alverez R ; Nguyen CT ; Rutkowski A ; Hornyak J ; Beggs AH ; Dowling JJ | 2017Comment in: X-linked myotubular myopathy: Living longer and awaiting treatment. [Neurology. 2017]Article
Comment on: A natural history study of X-linked myotubular myopathy. [Neurology. 2017]Article
Victor RG, Auteur ; Sweeney HL ; Finkel R ; McDonald CM ; Byrne B ; Eagle M ; Goemans N ; Vandenborne K ; Dubrovsky AL ; Topaloglu H ; Miceli MC ; Furlong P ; Landry J ; Elashoff R ; Cox D | 2017Article
Kuperus E, Auteur ; Kruijshaar ME ; Wens SCA ; de Vries JM ; Favejee MM ; van der Meijden JC ; Rizopoulos D ; Brusse E ; van Doorn PA ; van der Ploeg AT ; van der Beek NAME | 2017