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Comment in: FDA Approval of Eteplirsen for Muscular Dystrophy-Reply. [JAMA. 2017] Comment on: Approving a Problematic Muscular Dystrophy Drug: Implications for FDA Policy. [JAMA. 2016]Article
Campbell C, Auteur ; McMillan HJ ; Mah JK ; Tarnopolsky M ; Selby K ; McClure T ; Wilson DM ; Sherman ML ; Escolar D ; Attie KM | 2017Article
Aartsma Rus A, Auteur ; Straub V ; Hemmings R ; Haas M ; Schlosser-Weber G ; Stoyanova-Beninska V ; Mercuri E ; Muntoni F ; Sepodes B ; Vroom E ; Balabanov P | 2017Article
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Hachulla E, Auteur ; Hachulla E ; Benveniste O ; Hamidou M ; Mouthon L ; Schleinitz N ; Lozeron P ; Léger JM ; Vial C ; Viala K | 2017VLM
AFM-TELETHON 12/2016L'exondys 51TM(ex-étéplirsen), un traitement développé par Sarepta Therapeutics dans la myopathie de Duchenne, vient d'obtenir une autorisation de mise sur le marché (AMM)aux Etats-Unis.Multimédia
Haute autorité de santé | 11/2016L’intégration du point de vue des patients à la qualité des soins et à l’évaluation en santé : quels apports ? Le colloque annuel de la HAS a consacré présentations et débats à cette question. Il a mis en avant les résultats de projets innova[...]