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> MYOBASE > RECHERCHE > recherche génétique > technique de génétique > génie génétique > saut d'exon
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Taniguchi-Ikeda M ; Kobayashi K ; Kanagawa M ; Yu CC ; Mori K ; Oda T ; Kuga A ; Kurahashi H ; Akman HO ; Kaji R ; Yokota T ; Takeda S ; Toda T | 2011Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Hua Y ; Sahashi K ; Rigo F ; Hung G ; Horev G ; Bennett CF ; Krainer AR | 2011Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 23/01/2012 - L’injection systémique d’un oligonucléotide antisens restaure l’expression de SMN dans les tissus périphériques d’une souris modèle de SMA L'amyotrophie spinale proximale (SMA)[...]Article
Flemming A | 2011Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 23/01/2012 - L’injection systémique d’un oligonucléotide antisens restaure l’expression de SMN dans les tissus périphériques d’une souris modèle de SMA L'amyotrophie spinale proximale (SMA)[...]Article
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Dallérac G ; Perronnet C ; Chagneau C ; Leblanc-Veyrac P ; Samson-Desvignes N ; Peltékian E ; Danos O ; Garcia L ; Laroche S ; Billard JM ; Vaillend C | 2011Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Vettori A ; Bergamin G ; Moro E ; Vazza G ; Polo G ; Tiso N ; Argenton F ; Mostacciuolo ML | 2011Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Goemans NM ; Tulinius M ; van den Akker JT ; Burm BE ; Ekhart PF ; Heuvelmans N ; Holling T ; Janson AA ; Platenburg GJ ; Sipkens JA ; Sitsen JM ; Aartsma Rus A ; van Ommen GJB ; Buyse G ; Darin N ; Verschuuren JJ ; Campion GV ; de Kimpe SJ ; van Deutekom JC | 2011Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 05/05/2011 -Les résultats d’un essai de phase I/IIa du saut d'exon par oligonucléotides mené par Prosensa/GSK apportent des indications d’efficacité du traitement en termes d’expression de [...]Article
Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 06/10/2011 - Traitement efficace par oligoantisens chez la souris mdx : attention au coeur L'utilisation d'oligonucléotides antisens représente une approche thérapeutique prometteuse dan[...]Article
Vanderplanck C ; Ansseau E ; Charron S ; Stricwant N ; Tassin A ; Laoudj-Chenivesse D ; Wilton SD ; Coppée F ; Belayew A | 2011Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Passini MA ; Bu J ; Richards AM ; Kinnecom C ; Sardi SP ; Stanek LM ; Hua Y ; Rigo F ; Matson J ; Hung G ; Kaye EM ; Shihabuddin LS ; Krainer AR ; Bennett CF ; Cheng SH | 2011Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 26/07/2011 - Amélioration des symptômes par injection d’oligonucléotides antisens dans un modèle murin de SMA sévère L'amyotrophie spinale proximale (SMA) est liée à une anomalie du gène[...]Article
AFM-TELETHON 2011Myotonic Dystrophy type 1 (DM1) also called Steinert disease is one of the most common form of inherited neuromuscular disorders in adults characterized by progressive muscle weakness and wasting, myotonia as well as many other multisystemicdefe[...]Article
Wallgren-Pettersson C ; Sewry CA ; Nowak KJ ; Laing NG | 2011Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Allamand V ; Brinas L ; Richard P ; Stojkovic T ; Quijano Roy S ; Bonne G | 2011Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Farini A ; Belicchi M ; Parolini D ; Sitzia C ; Cassinelli L ; Del Fraro G ; Razini P ; Angeloni V ; Jardim L ; da Silva Bizario J ; Garcia L ; Torrente I | AFM-TELETHON | 2011In DMD, skeletal and cardiac muscles are affected, leading to wheelchair dependency, respiratory failure and premature death. Recent advances have pointed out a variety of possible therapeutic approaches. A combination of these strategies might [...]Article
AFM-TELETHON 2011The Quebec/French DM network was created in 2005 to evaluate RNA-based gene therapy for DM1. We have characterized a mouse model of DM1 carrying 1200 CTG repeats (DMSXL mice) and validated a standardized protocol used for preclinical therapeutic[...]Article
AFM-TELETHON 2011RNA-modulating therapeutics such as antisense oligonucleotides (AONs) provide an innovative tool for targeted modulation of gene expression and/or to correct mutated mRNA causing life threatening disorders. An increasing number of studies show t[...]Article
Myotonic Dystrophy type 1 (DM1) also called Steinert disease is one of the most common form of inherited neuromuscular disorders in adults characterized by progressive muscle weakness and wasting, myotonia as well as many other multisystemicdefe[...]Article
Incitti T ; De Angelis FG ; Cazzella V ; Sthandier O ; Pinnaro C ; Legnini I ; Bozzoni I | 09/2010Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract Dystrophie musculaire de Duchenne : un petit ARN particulièrement efficace pour sauter l’exon 51 La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie neuromusculaire caractérisée par un[...]Article
Mo K ; Razak Z ; Rao P ; Yu Z ; Adachi H ; Katsuno M ; Sobue G ; Lieberman AP ; Westwood JT ; Monks DA | 09/2010Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 04/03/2011 - Analyse de l'expression de gènes dans l'amyotrophie bulbo-spinale récessive liée à l'X L'amyotrophie bulbo-spinale récessive liée à l'X (SBMA) ou syndrome de Kennedy est lié[...]Article
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Ferlini A ; Sabatelli P ; Fabris M ; Bassi E ; Falzarano S ; Vattemi G ; Perrone D ; Gualandi F ; Maraldi NM ; Merlini L ; Sparnacci K ; Laus M ; Caputo A ; Bonaldo P ; Braghetta P ; Rimessi P | 03/2010Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie neuromusculaire caractérisée par une atrophie et une faiblesse musculaires progressives dues à une dégénérescence des muscles squele[...]