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Bersani M ; Rizzuti M ; Pagliari E ; Garbellini M ; Saccomanno D ; Moulton HM ; Bresolin N ; Comi GP ; Corti S ; Nizzardo M | United States | 19/11/2021Article
Servais L ; Mercuri E ; Straub V ; Guglieri M ; Seferian AM ; Scoto M ; Leone D ; Koenig E ; Khan N ; Dugar A ; Wang X ; Han B ; Wang D ; Muntoni F | United States | 17/11/2021Article
Kariyawasam DS ; D'Silva AM ; Herbert K ; Howells J ; Carey K ; Kandula T ; Farrar MA ; Lin CS | England | 15/11/2021Article
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Regensburger AP ; Wagner AL ; Danko V ; Jungert J ; Federle A ; Klett D ; Schuessler S ; Buehler A ; Neurath MF ; Roos A ; Lochmuller H ; Woelfle J ; Trollmann R ; Waldner MJ ; Knieling F | 10/11/2021Article
Rich KA ; Fox A ; Yalvac M ; Heintzman S ; Tellez M ; Bartlett A ; Severyn S ; Linsenmayer M ; Kelly K ; Reynolds J ; Sterling GB ; Weaver T ; Rajneesh K ; Pino MG ; Arnold WD ; Elsheikh B ; Kolb SJ | Netherlands | 06/11/2021Article
Alves CRR ; Petrillo M ; Spellman R ; Garner R ; Zhang R ; Kiefer M ; Simeone S ; Sohn J ; Eichelberger EJ ; Rodrigues E ; Arruda EA ; Townsend EL ; Farwell W ; Swoboda KJ | 30/10/2021Article
Papaliagkas V ; Foroglou N ; Toulios P ; Moschou M ; Gavriilaki M ; Notas K ; Chatzikyriakou E ; Zafeiridou G ; Arnaoutoglou M ; Kimiskidis VK | 26/10/2021Article
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Trucco F ; Ridout D ; Domingos J ; Maresh K ; Chesshyre M ; Munot P ; Sarkozy A ; Robb S ; Quinlivan R ; Riley M ; Wallis C ; Chan E ; Abel F ; De Lucia S ; Hogrel JY ; Niks EH ; De Groot I ; Servais L ; Straub V ; Ricotti V ; Manzur A ; Muntoni F | United States | 04/10/2021Article
Carson VJ ; Young M ; Brigatti KW ; Robinson DL ; Reed RM ; Sohn J ; Petrillo M ; Farwell W ; Miller F ; Strauss KA | United States | 04/10/2021Article
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Bouwman LF ; den Hamer B ; van den Heuvel A ; Franken M ; Jackson M ; Dwyer CA ; Tapscott SJ ; Rigo F ; van der Maarel SM ; de Greef JC | 27/09/2021Article
Ito K ; Takakusa H ; Kakuta M ; Kanda A ; Takagi N ; Nagase H ; Watanabe N ; Asano D ; Goda R ; Masuda T ; Nakamura A ; Onishi Y ; Onoda T ; Koizumi M ; Takeshima Y ; Matsuo M ; Takaishi K | Switzerland | 25/09/2021Article
Novak JS ; Spathis R ; Dang UJ ; Fiorillo AA ; Hindupur R ; Tully CB ; Mázala DAG ; Canessa E ; Brown KJ ; Partridge TA ; Hathout Y ; Nagaraju K | Netherlands | 23/09/2021Article
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Brakemeier S ; Stolte B ; Thimm A ; Kizina K ; Totzeck A ; Munoz-Rosales J ; Kleinschnitz C ; Hagenacker T | 20/09/2021Article
Benny Klimek ME ; Vila MC ; Edwards K ; Boehler J ; Novak J ; Zhang A ; Van der Mulen JH ; Tatum K ; Quinn J ; Fiorillo A ; Burki U ; Straub V ; Lu QL ; Hathout Y ; van den Anker J ; Partridge TA ; Morales M ; Hoffman E ; Nagaraju K | Netherlands | 18/09/2021Article
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Arnold WD ; Severyn S ; Zhao S ; Kline D ; Linsenmayer M ; Kelly K ; Tellez M ; Bartlett A ; Heintzman S ; Reynolds J ; Sterling G ; Weaver T ; Rajneesh K ; Burghes AHM ; Kolb SJ ; Elsheikh B | 12/08/2021Article
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Cerro Herreros E ; Gonzalez Martinez I ; Moreno N ; Espinosa Espinosa J ; Fernandez-Costa JM ; Colom-Rodrigo A ; Overby SJ ; Seoane Miraz D ; Poyatos Garcia J ; Vilchez JJ ; Lopez de Munain A ; Varela MA ; Wood MJ ; Perez Alonso M ; Llamusi B ; Artero R | 29/07/2021Article
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Finkel RS ; Chiriboga CA ; Vajsar J ; Day JW ; Montes J ; de Vivo DC ; Bishop KM ; Foster R ; Liu Y ; Ramirez-Schrempp D ; Schneider E ; Bennett CF ; Wong J ; Farwell W | England | 07/2021Article
Klotz J ; Tesi Rocha C ; Dunaway Young S ; Duong T ; Buu M ; Sampson J ; Day JW | United States | 29/06/2021Article
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Pera MC ; Coratti G ; Bovis F ; Pane M ; Pasternak A ; Montes J ; Sansone VA ; Dunaway Young S ; Duong T ; Messina S ; Mizzoni I ; D'Amico A ; Civitello M ; Glanzman AM ; Bruno C ; Salmin F ; Morando S ; De Sanctis R ; Sframeli M ; Antonaci L ; Frongia AL ; Rohwer A ; Scoto M ; de Vivo DC ; Darras BT ; Day J ; Martens W ; Patanella KA ; Bertini E ; Muntoni F ; Finkel R ; Mercuri E | United States | 24/06/2021Article
Edinoff AN ; Nguyen LH ; Odisho AS ; Maxey BS ; Pruitt JW ; Girma B ; Cornett EM ; Kaye AM ; Kaye AD | 19/06/2021Article
McDonald CM ; Shieh PB ; Abdel Hamid HZ ; Connolly AM ; Ciafaloni E ; Wagner KR ; Goemans N ; Mercuri E ; Khan N ; Koenig E ; Malhotra J ; Zhang W ; Han B ; Mendell JR | Netherlands | 08/06/2021Article
Wagner KR ; Kuntz NL ; Koenig E ; East L ; Upadhyay S ; Han B ; Shieh PB | United States | 08/06/2021Publication AFM
La maladie de Pompe est une maladie musculaire rare d’origine génétique qui se traduit par une accumulation anormale de glycogène, une forme de réserve énergétique de l'organisme. Il s’agit d’une forme de glycogénose musculaire. Elle se manifes[...]Article
Wein N ; Dunn DM ; Waldrop MA ; Gushchina LV ; Frair EC ; Weiss RB ; Flanigan KM | United States | 01/06/2021Article
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Duong T ; Wolford C ; McDermott MP ; Macpherson CE ; Pasternak A ; Glanzman AM ; Martens WB ; Kichula E ; Darras BT ; de Vivo DC ; Zolkipli-Cunningham Z ; Finkel RS ; Zeineh M ; Wintermark M ; Sampson J ; Hagerman KA ; Young SD ; Day JW | 06/2021Article
Elsheikh B ; Severyn S ; Zhao S ; Kline D ; Linsenmayer M ; Kelly K ; Tellez M ; Bartlett A ; Heintzman S ; Reynolds J ; Sterling G ; Weaver T ; Rajneesh K ; Kolb SJ ; Arnold WD | 20/05/2021Article
Flynn LL ; Mitrpant C ; Adams A ; Pitout IL ; Stirnweiss A ; Fletcher S ; Wilton SD | 14/05/2021Article
Bianchi L ; Sframeli M ; Vantaggiato L ; Vita GL ; Ciranni A ; Polito F ; Oteri R ; Gitto E ; Di Giuseppe F ; Angelucci S ; Versaci A ; Messina S ; Vita G ; Bini L ; Aguennouz M | 21/04/2021Article
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Coratti G ; Pane M ; Lucibello S ; Pera MC ; Pasternak A ; Montes J ; Sansone VA ; Duong T ; Dunaway Young S ; Messina S ; D'Amico A ; Civitello M ; Glanzman AM ; Bruno C ; Salmin F ; Tacchetti P ; Carnicella S ; Sframeli M ; Antonaci L ; Frongia AL ; de Vivo DC ; Darras BT ; Day J ; Bertini E ; Muntoni F ; Finkel R ; Mercuri E | England | 02/04/2021Article
Freigang M ; Wurster CD ; Hagenacker T ; Stolte B ; Weiler M ; Kamm C ; Schreiber Katz O ; Osmanovic A ; Petri S ; A Kowski ; Meyer A ; Koch JC ; Cordts I ; Deschauer M ; Lingor P ; Aust E ; Petzold D ; Ludolph AC ; Hermann A ; Gunther R ; Hermann A | 31/03/2021Article
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Scaglioni D ; Catapano F ; Ellis M ; Torelli S ; Chambers D ; Feng L ; Beck M ; Sewry C ; Monforte M ; Harriman S ; Koenig E ; Malhotra J ; Popplewell L ; Guglieri M ; Straub V ; Mercuri E ; Servais L ; Phadke R ; Morgan J ; Muntoni F | 06/01/2021Article
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VLM
Collectif, Auteur | 01/2021"VLM" (Vaincre les myopathies) est le magazine de l’AFM-Téléthon. Cette publication trimestrielle vous informe sur : - l’avancée de la recherche, - la prévention et la prise en charge médicale adaptée aux maladies neuromusculaires, - la vie [...]Article
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Lim KRQ ; Maruyama R ; Echigoya Y ; Nguyen Q ; Zhang A ; Khawaja H ; Sen Chandra S ; Jones T ; Jones P ; Chen YW ; Yokota T | United States | 07/2020Article
Berciano MT ; Puente-Bedia A ; Medina-Samame A ; Rodriguez-Rey JC ; Caldero J ; Lafarga M ; Tapia O | 07/2020Article
Aguti S ; Aguti S ; Bolduc V ; Ala P ; Turmaine M ; BÃ nnemann CG ; Muntoni F ; Zhou H | 06/2020Article
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Sansone VA ; Walter MC ; Attarian S ; Delstanche S ; Mercuri E ; Lochmuller H ; Neuwirth C ; Vazquez-Costa JF ; Kleinschnitz C ; Hagenacker T | Netherlands | 06/2020Article
Audic F ; De la Banda MGG ; Bernoux D ; Ramirez-Garcia P ; Durigneux J ; Barnerias C ; Isapof A ; Cuisset JM ; Cances C ; Richelme C ; Vuillerot C ; Laugel V ; Ropars J ; Altuzarra C ; Espil Taris C ; Walther Louvier U ; Sabouraud P ; Chouchane M ; Vanhulle C ; Trommsdorff V ; Perville A ; Testard H ; Lagrue E ; Sarret C ; Avice AL ; Beze-Beyrie P ; Pauly V ; Quijano Roy S ; Chabrol B ; Desguerre I | 06/2020Article
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Clemens PR ; Rao VK ; Connolly AM ; Harper AD ; Mah JK ; Smith EC ; McDonald CM ; Zaidman CM ; Morgenroth LP ; Osaki H ; Satou Y ; Yamashita T ; Hoffman EP | 05/2020Article
Morizumi T ; Ueno A ; Takasone K ; Ozawa K ; Yoshinaga T ; Nakamura K ; Sekijima Y | Netherlands | 05/2020Article
Aupy P ; Zarrouki F ; Sandro Q ; Gastaldi C ; Buclez PO ; Mamchaoui K ; Garcia L ; Vaillend C ; Goyenvalle A | 05/2020Article
Frank DE ; Schnell FJ ; Akana C ; El-Husayni SH ; Desjardins CA ; Morgan J ; Charleston JS ; Sardone V ; Domingos J ; Dickson G ; Straub V ; Guglieri M ; Mercuri E ; Servais L ; Muntoni F | 05/2020Article
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Hagenacker T ; Wurster CD ; Gunther R ; Schreiber Katz O ; Osmanovic A ; Petri S ; Weiler M ; Ziegler A ; Kuttler J ; Koch JC ; Schneider I ; Wunderlich G ; Schloss N ; Lehmann HC ; Cordts I ; Deschauer M ; Lingor P ; Kamm C ; Stolte B ; Pietruck L ; Totzeck A ; Kizina K ; Monninghoff C ; von Velsen O ; Ose C ; Reichmann H ; Forsting M ; Pechmann A ; Kirschner J ; Ludolph AC ; Hermann A ; Kleinschnitz C | England | 03/2020Article
Jochmann E ; Steinbach R ; Jochmann T ; Chung HY ; RÃ diger A ; Neumann R ; Mayer TE ; Kirchhof K ; Loudovici-Krug D ; Smolenski UC ; Witte OW ; Grosskreutz J | 03/2020Article
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Collectif | Bethesda - Maryland [USA] : National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases | 02/2020[Updated 2020 Feb 27] Introduction Eteplirsen is synthetic antisense oligonucleotide designed to cause skipping of abnormal exons during synthesis of the dystrophin gene and that is used to treat Duchenne muscular dystrophy. Clinical experienc[...]Article
Collectif | Bethesda - Maryland [USA] : National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases | 02/2020[Updated 2020 Feb 27]. Golodirsen is synthetic antisense oligonucleotide designed to cause skipping of abnormal exons in the synthesis of the dystrophin gene and that is used to treat Duchenne muscular dystrophy. Golodirsen has not been reporte[...]Article
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Sansone VA ; Pirola A ; Albamonte E ; Pane M ; Lizio A ; D'Amico A ; Catteruccia M ; Cutrera R ; Bruno C ; Pedemonte M ; Messina S ; Rao F ; Roma E ; Salmin F ; Coratti G ; Di Bari A ; De Sanctis R ; Pera CM ; Sframeli M ; Piastra M ; Macagno F ; Vita G ; Bertini E ; Mercuri E | United States | 02/2020Article
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Bonanno S ; Marcuzzo S ; Malacarne C ; Giagnorio E ; Masson R ; Zanin R ; Arnoldi MT ; Andreetta F ; Simoncini O ; Venerando A ; Gellera C ; Pantaleoni C ; Mantegazza R ; Bernasconi P ; Baranello G ; Maggi L | Switzerland | 01/2020Article
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Waldrop MA ; Yaou RB ; Lucas KK ; Martin AS ; O'Rourke E ; Ferlini A ; Muntoni F ; Leturcq F ; Tuffery-Giraud S ; Weiss RB ; Flanigan KM | Netherlands | 2020Article
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Ali I ; Gilchrist FJ ; Carroll WD ; Alexander J ; Clayton S ; Kulshrestha R ; Willis T ; Samuels M | England | 12/2019Article
Tozawa T ; Kasai T ; Tatebe H ; Shiomi K ; Nishio H ; Tokuda T ; Chiyonobu T | Netherlands | 12/2019Article
Aragon Gawinska K, Auteur ; Daron A ; Ulinici A ; Vanden Brande L ; Seferian A ; Gidaro T ; Scoto M ; Deconinck N ; Servais L | England | 12/2019Article
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Une révolution est actuellement en cours dans le domaine des maladies neuromusculaires avec l’arrivée de nouvelles thérapies. L’amyotrophie spinale (SMA ou spinal muscular atrophy) est parmi les maladies pionnières de ce bouleversement thérapeut[...]Article
Aupy P ; Echevarria L ; Relizani K ; Zarrouki F ; Haeberli A ; Komisarski M ; Tensorer T ; Jouvion G ; Svinartchouk F ; Garcia L ; Goyenvalle A | United States | 11/2019Article
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Lomauro A, Auteur ; Mastella C ; Alberti K ; Masson R ; Alivertil A ; Baranello G | United States | 11/2019Article
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Wurster CD, Auteur ; Koch JC ; Cordts I ; Dreyhaupt J ; Otto M ; Uzelac Z ; Witzel S ; Winter B ; Kocak T ; Schocke M ; Weydt P ; Wollinsky K ; Ludolph AC ; Deschauer M ; Lingor P ; Tumani H ; Hermann A ; Gunther R | Switzerland | 11/2019Article
Pechmann A, Auteur ; Baumann M ; Bernert G ; Flotats-Bastardas M ; Gruber-Sedlmayr U ; von der Hagen M ; Hasselmann O ; Hobbiebrunken E ; Horber V ; Johannsen J ; Kellersmann A ; Kohler C ; von Moers A ; Muller Felber W ; Plecko B ; Reihle C ; Schlachter K ; Schreiber G ; Schwartz O ; Smitka M ; Steiner E ; Stoltenburg C ; Stüve B ; Theophil M ; Weiss C ; Wiegand G ; Wilichowski E ; Winter B ; Wittmann W ; Schara U ; Kirschner J | Netherlands | 11/2019Article
Bellotti AS, Auteur ; Andreoli L ; Ronchi D ; Bresolin N ; Comi GP ; Corti S | United States | 11/2019Article
Veerapandiyan A, Auteur ; Eichinger K ; Guntrum D ; Kwon J ; Baker L ; Collins E ; Ciafaloni E | United States | 11/2019Article
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Totzeck A ; Stolte B ; Kizina K ; Bolz S ; Schlag M ; Thimm A ; Kleinschnitz C ; Hagenacker T | Switzerland | 10/2019Article
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Kim J, Auteur ; Hu C ; Moufawad El Achkar C ; Black LE ; Douville J ; Larson A ; Pendergast MK ; Goldkind SF ; Lee EA ; Kuniholm A ; Soucy A ; Vaze J ; Belur NR ; Fredriksen K ; Stojkovska I ; Tsytsykova A ; Armant M ; DiDonato RL ; Choi J ; Cornelissen L ; Pereira LM ; Augustine EF ; Genetti CA ; Dies K ; Barton B ; Williams L ; Goodlett BD ; Riley BL ; Pasternak A ; Berry ER ; Pflock KA ; Chu S ; Reed C ; Tyndall K ; Agrawal PB ; Beggs AH ; Grant PE ; Urion DK ; Snyder RO ; Waisbren SE ; Poduri A ; Park PJ ; Patterson A ; Biffi A ; Mazzulli JR ; Bodamer O ; Berde CB ; Yu TW | United States | 10/2019Publication AFM
Myoinfo, Auteur ; Duguet C, Validateur ; Dupitier E, Validateur ; Eymard N, Validateur ; Lagrue E, Validateur ; Reveillere C, Validateur ; Urtizberea JA | AFM-TELETHON | Savoir & Comprendre | 10/2019L’amyotrophie spinale proximale liée au gène SMN1 est une maladie rare qui se manifeste par une faiblesse musculaire d’importance variable exceptionnellement présente dès la naissance ou apparaissant par la suite, dans l’enfance, à l’adolescence[...]Article
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Dabbous O, Auteur ; Maru B ; Jansen JP ; Lorenzi M ; Cloutier M ; Guerin A ; Pivneva I ; Wu EQ ; Arjunji R ; Feltner D ; Sproule DM | United States | 09/2019Article
Wurster CD, Auteur ; Steinacker P ; Gunther R ; Koch JC ; Lingor P ; Uzelac Z ; Witzel S ; Wollinsky K ; Winter B ; Osmanovic A ; Schreiber Katz O ; Al Shweiki R ; Ludolph AC ; Petri S ; Hermann A ; Otto M | Germany | 09/2019Article
Vill K ; Kolbel H ; Schwartz O ; Blaschek A ; Olgemoller B ; Harms E ; Burggraf S ; Roschinger W ; Durner J ; Glaser D ; Nennstiel U ; Wirth B ; Schara U ; Jensen B ; Becker M ; Hohenfellner K ; Muller Felber W | Netherlands | 09/2019Article
Walter MC, Auteur ; Wenninger S ; Thiele S ; Stauber J ; Hiebeler M ; Greckl E ; Stahl K ; Pechmann A ; Lochmuller H ; Kirschner J ; Schoser B | Netherlands | 09/2019Article
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Lee BH, Auteur ; Collins E ; Lewis L ; Guntrum D ; Eichinger K ; Voter K ; Abdel Hamid HZ ; Ciafaloni E | United States | 09/2019Article
de Vivo DC ; Bertini E ; Swoboda KJ ; Hwu WL ; Crawford TO ; Finkel RS ; Kirschner J ; Kuntz NL ; Parsons JA ; Ryan MM ; Butterfield RJ ; Topaloglu H ; Ben-Omran T ; Sansone VA ; Jong YJ ; Shu F ; Staropoli JF ; Kerr D ; Sandrock AW ; Stebbins C ; Petrillo M ; Braley G ; Johnson K ; Foster R ; Gheuens S ; Bhan I ; Reyna SP ; Fradette S ; Farwell W | England | 09/2019Article
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Klein AF ; Varela MA ; Arandel L ; Holland A ; Naouar N ; Arzumanov A ; Seoane D ; Revillod L ; Bassez G ; Ferry A ; Jauvin D ; Gourdon G ; Puymirat J ; Gait MJ ; Furling D ; Wood MJA | United States | 09/2019Article
Lomauro A, Auteur ; Mastella C ; Alberti K ; Masson R ; Aliverti A ; Baranello G | United States | 08/2019Article
Bortolani S, Auteur ; Stura G ; Ventilii G ; Vercelli L ; Rolle E ; Ricci F ; Bergui M ; Mongini T | England | 08/2019Article
Bosgra S, Auteur ; Sipkens J ; De Kimpe S ; den Besten C ; Datson N ; van Deutekom J | United States | 08/2019Article
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Darras BT, Auteur ; Chiriboga CA, Auteur ; Iannaccone ST, Auteur ; Swoboda KJ, Auteur ; Montes J, Auteur ; Xia S, Auteur ; Bennett FC, Auteur ; Bishop KM, Auteur ; Shefner JM, Auteur ; Gheuens S, Auteur ; Schneider E, Auteur ; Farwell W, Auteur ; de Vivo DC, Auteur | 2019VLM
Dupuy-Maury F, Auteur | 06/2018Le Spinraza® a reçu une autorisation de mise sur le marché (AMM) pour l’amyotrophie spinale en juin 2017. Un tout nouveau médicament aujourd’hui administré dans les centres de référence et dont le prix sera fixé prochainement.Article
Charleston JS, Auteur ; Schnell FJ ; Dworzak J ; Donoghue C ; Lewis S ; Chen L ; Young GD ; Milici AJ ; Voss J ; DeAlwis U ; Wentworth B ; Rodino-Klapac LR ; Sahenk Z ; Frank D ; Mendell JR | 11/05/2018Comment in: Dollars and antisense for Duchenne muscular dystrophy: Eteplirsen and dystrophin. [Neurology. 2018]VLM
Dupuy-Maury F, Auteur | 03/2018En novembre dernier, l'équipe de Michele de Luca de l'université de Modène en Italie a sauvé un enfant qui souffrait de grâves lésions dues à une épidermolyse bulleuse jonctionnelle. Des cellules de sa peau ont été prélevées, modifiées génétique[...]Article
Domenger C, Auteur ; Allais M ; François V ; Léger A ; Lecomte E ; Montus M ; Servais L ; Voit T ; Moullier P ; Audic Y ; Le Guiner C | 2018Article
Pechmann A, Auteur ; Langer T ; Wider S ; Kirschner J | 2018Comment in: Letter to the editor: In reply to Sansone et al. [Eur J Paediatr Neurol. 2018] A 5-center experience with intrathecal administration of nusinersen in SMA1 in Italy letter to the editor of european journal of pediatric neuro[...]Article
Pechmann A, Auteur ; Langer T ; Schorling D ; Stein S ; Vogt S ; Schara U ; Kolbel H ; Schwartz O ; Hahn A ; Giese K ; Johannsen J ; Denecke J ; Weiss C ; Theophil M ; Kirschner J | 2018Article
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Negishi Y, Auteur ; Ishii Y ; Nirasawa K ; Sasaki E ; Endo-Takahashi Y ; Suzuki R ; Maruyama K | 2018Article
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Ridler C, Auteur | 01/2018Comment on Single-Dose Gene-Replacement Therapy for Spinal Muscular Atrophy. [N Engl J Med. 2017] Nusinersen versus Sham Control in Infantile-Onset Spinal Muscular Atrophy. [N Engl J Med. 2017]Article
Ridler C, Auteur | 2018Comment on: PMP22 antisense oligonucleotides reverse Charcot-Marie-Tooth disease type 1A features in rodent models. [J Clin Invest. 2018]Article
Michelson D, Auteur ; Ciafaloni E ; Ashwal S ; Lewis E ; Narayanaswami P ; Oskoui M ; Armstrong MJ | 2018Article
Goemans N, Auteur ; Mercuri E ; Belousova E ; Komaki H ; Dubrovsky A ; McDonald CM ; Kraus JE ; Lourbakos A ; Lin Z ; Campion G ; Wang SX ; Campbell C | 2018Article
Weaver JJ, Auteur ; Natarajan N ; Shaw DWW ; Apkon SD ; Koo KSH ; Shivaram GM ; Monroe EJ | 2018Article
Veltrop M, Auteur ; van Vliet L ; Hulsker M ; Claassens J ; Brouwers C ; Breukel C ; van der Kaa J ; Linssen MM ; den Dunnen JT ; Verbeek S ; Aartsma Rus A ; van Putten M | 2018Article
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Komaki H, Auteur ; Nagata T ; Saito T ; Masuda S ; Takeshita E ; Sasaki M ; Tachimori H ; Nakamura H ; Aoki Y ; Takeda S | 2018Article
Shy ME, Auteur | 2018Comment on: PMP22 antisense oligonucleotides reverse Charcot-Marie-Tooth disease type 1A features in rodent models. [J Clin Invest. 2018]Article
Zhao HT, Auteur ; Damle S ; Ikeda-Lee K ; Kuntz S ; Li J ; Mohan A ; Kim A ; Hung G ; Scheideler MA ; Scherer SS ; Svaren J ; Swayze EE ; Kordasiewicz HB | 2018Comment in: Antisense oligonucleotides offer hope to patients with Charcot-Marie-Tooth disease type 1A. [J Clin Invest. 2018] Peripheral neuropathies: Antisense therapy for Charcot-Marie-Tooth disease? [Nat Rev Neurol. 2018]