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Comment in: FDA Approval of Eteplirsen for Muscular Dystrophy-Reply. [JAMA. 2017] Comment on: Approving a Problematic Muscular Dystrophy Drug: Implications for FDA Policy. [JAMA. 2016]Article
Kaifer KA, Auteur ; Villalon E ; Osman EY ; Glascock JJ ; Arnold LL ; Cornelison DD ; Lorson CL | 2017Article
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Nakamura A, Auteur ; Shiba N ; Miyazaki D ; Nishizawa H ; Inaba Y ; Fueki N ; Maruyama R ; Echigoya Y ; Yokota T | 2017Article
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Echigoya Y, Auteur ; Lim KRQ ; Trieu N ; Bao B ; Miskew Nichols B ; Vila MC ; Novak JS ; Hara Y ; Lee J ; Touznik A ; Mamchaoui K ; Aoki Y ; Takeda S ; Nagaraju K ; Mouly V ; Maruyama R ; Duddy W ; Yokota T | 2017Article
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Novak JS, Auteur ; Hogarth MW ; Boehler JF ; Nearing M ; Vila MC ; Heredia R ; Fiorillo AA ; Zhang A ; Hathout Y ; Hoffman EP ; Jaiswal JK ; Nagaraju K ; Cirak S ; Partridge TA | 2017Article
Tasfaout H, Auteur ; Buono S ; Guo S ; Kretz C ; Messaddeq N ; Booten S ; Greenlee S ; Monia BP ; Cowling BS ; Laporte J | 2017Article
Adams L, Auteur | 2017Comment on: Treatment of infantile-onset spinal muscular atrophy with nusinersen: a phase 2, open-label, dose-escalation study. [Lancet. 2016]Article
Goemans N, Auteur ; Tulinius M ; Kroksmark AK ; Wilson R ; van den Hauwe M ; Campion G | 2017Article
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Aartsma Rus A, Auteur ; Straub V ; Hemmings R ; Haas M ; Schlosser-Weber G ; Stoyanova-Beninska V ; Mercuri E ; Muntoni F ; Sepodes B ; Vroom E ; Balabanov P | 2017Article
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Jangi M, Auteur ; Fleet C ; Cullen P ; Gupta SV ; Mekhoubad S ; Chiao E ; Allaire N ; Bennett CF ; Rigo F ; Krainer AR ; Hurt JA ; Carulli JP ; Staropoli JF | 2017Article
Echigoya Y, Auteur ; Nakamura A ; Nagata A ; Urasawa N ; Lim KRQ ; Trieu N ; Panesar D ; Kuraoka M ; Moulton HM ; Saito T ; Aoki Y ; Iversen P ; Sazani P ; Kole R ; Maruyama R ; Partridge T ; Takeda S ; Yokota T | 2017Article
Zhang Y, Auteur ; Long C ; Li H ; McAnally JR ; Baskin KK ; Shelton JM ; Bassel Duby R ; Olson EN | 2017Article
Amoasii L, Auteur ; Long C ; Li H ; Mireault AA ; Shelton JM ; Sanchez-Ortiz E ; McAnally JR ; Bhattacharyya S ; Schmidt F ; Grimm D ; Hauschka SD ; Bassel Duby R ; Olson EN | 2017Article
Sako Y, Auteur ; Ninomiya K ; Okuno Y ; Toyomoto M ; Nishida A ; Koike Y ; Ohe K ; Kii I ; Yoshida S ; Hashimoto N ; Hosoya T ; Matsuo M ; Hagiwara M | 2017Article
Bougé AL, Auteur ; Murauer E ; Beyne E ; Miro J ; Varilh J ; Taulan M ; Koenig M ; Claustres M ; Tuffery-Giraud S | 2017Article
Finkel RS, Auteur ; Mercuri E ; Darras BT ; Connolly AM ; Kuntz NL ; Kirschner J ; Chiriboga CA ; Saito K ; Servais L ; Tizzano E ; Topaloglu H ; Tulinius M ; Montes J ; Glanzman AM ; Bishop K ; Zhong ZJ ; Gheuens S ; Bennett CF ; Schneider E ; Farwell W ; de Vivo DC | 2017Comment in: The Dilemma of Two Innovative Therapies for Spinal Muscular Atrophy. [N Engl J Med. 2017] Motor neuron disease: Positive trial results published for ground-breaking SMA therapies. [Nat Rev Neurol. 2018] Genetic therapi[...]Article
van der Ploeg AT, Auteur | 2017Comment on Single-Dose Gene-Replacement Therapy for Spinal Muscular Atrophy. [N Engl J Med. 2017] Nusinersen versus Sham Control in Infantile-Onset Spinal Muscular Atrophy. [N Engl J Med. 2017]VLM
AFM-TELETHON 12/2016L'exondys 51TM(ex-étéplirsen), un traitement développé par Sarepta Therapeutics dans la myopathie de Duchenne, vient d'obtenir une autorisation de mise sur le marché (AMM)aux Etats-Unis.VLM
Avec ses 250 experts aux profils variés et complémentaires, l'Institut de myologie contribue à l'avènement d'une nouvelle génération de chercheurs et d'ingénieurs bien décidés à faire de la myologie le fer de lance de l'innovation thérapeutique.[...]Multimédia
Fondation Garches 17/11/2016Les 29èmes Entretiens Garches, consacrés à la dystrophie musculaire de Duchenne de Boulogne, abordent l’histoire naturelle de la maladie et ses modalités diagnostiques, ses différentes manifestations et leur prise en charge, les modalités thérap[...]