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> MYOBASE > SANTE > médecine > prise en charge thérapeutique > biothérapie > thérapie génique
thérapie géniqueSynonyme(s)ciblage de gène ;traitement génétique ;traitement génique ;ADN médicament gène médicamentVoir aussi |
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Publication AFM
Myoinfo, Auteur ; Lorain S, Validateur ; Gilby E, Traducteur | AFM-TELETHON | Savoir & Comprendre | 06/2023Duchenne muscular dystrophy (DMD) and Becker muscular dystrophy (BMD) are rare genetic diseases which affect skeletal and cardiac muscle. They primarily occur in males but can also occasionally affect females. DMD manifests as progressive muscl[...]Publication AFM
Myoinfo, Auteur ; Masingue M, Validateur ; Lefebvre S, Validateur ; André C, Validateur | AFM-TELETHON | Savoir & Comprendre | 06/2023D'origine génétique, l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 entraîne une dégénérescence des cellules nerveuses qui acheminent de la moelle épinière aux muscles le message commandant le mouvement : les motoneurones périphériques. La diminuti[...]Publication AFM
Myoinfo, Auteur ; Urtizberea JA, Validateur ; Lorain S, Validateur ; Bordes M, Validateur | AFM-TELETHON | Savoir & Comprendre | 06/2023Les myopathies ou dystrophies musculaires des ceintures (LGMD pour Limb Girdle Muscular Dystrophy) constituent un groupe hétérogène de maladies musculaires rares d’origine génétique. Elles se manifestent par un déficit et une atrophie des muscle[...]Publication AFM
Les dystrophies musculaires de Duchenne (DMD) et de Becker (DMB) sont des maladies génétiques rares qui touchent l’ensemble des muscles squelettiques et le muscle cardiaque. Elles concernent majoritairement des hommes et, dans de très rares cas,[...]Publication AFM
Myoinfo, Auteur ; Malfatti E, Validateur ; Marty I, Validateur | AFM-TELETHON | Savoir & Comprendre | 06/2023Les myopathies congénitales constituent un groupe hétérogène de maladies rares caractérisées par des anomalies structurelles de la fibre musculaire, anomalies qui sont le plus souvent révélées à un âge précoce. L’atteinte musculaire entraîne une[...]Article
Toumi M ; Dabbous O ; Aballea S ; Drummond MF ; von der Schulenburg JG ; Malone DC ; Neumann PJ ; Sullivan SD ; Tunis S | England | 06/2023Article
Pereon Y | 06/202367ème réunion annuelle de l'American Association of Neurology (AAN) - 22/04/2023, Boston, Etats-Unis Un gros focus sur la myasthénie ! La pathologie neuromusculaire à la mode : la myasthénie ! Il n'y en avait certes pas que pour elle, mais e[...]Article
Ishizuka T ; Komaki H ; Asahina Y ; Nakamura H ; Motohashi N ; Takeshita E ; Shimizu-Motohashi Y ; Ishiyama A ; Yonee C ; Maruyama S ; Hida E ; Aoki Y | 06/2023Article
Klimchak AC ; Sedita LE ; Rodino-Klapac LR ; Mendell JR ; McDonald CM ; Gooch KL ; Malone DC, Auteur | 26/05/2023Article
Happi Mbakam C ; Roustant J ; Rousseau J ; Yameogo P ; Lu Y ; Bigot A ; Mamchaoui K ; Mouly V ; Lamothe G ; Tremblay JP | 25/05/2023Article
Sellier P ; Vidal P ; Bertin B ; Gicquel E ; Bertil-Froidevaux E ; Georger C ; Van Wittenberghe L ; Miranda A ; Daniele N ; Richard I ; Gross DA ; Mingozzi F ; Collaud F ; Ronzitti G | 19/05/2023Article
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Rossiaud L ; Fragner P ; Barbon E ; Gardin A ; Benabides M ; Pellier E ; Cosette J ; El Kassar L ; Giraud-Triboult K ; Nissan X ; Ronzitti G ; Hoch L | 11/05/2023Article
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Pane M ; Berti B ; Capasso A ; Coratti G ; Varone A ; D'Amico A ; Messina S ; Masson R ; Sansone VA ; Donati MA ; Agosto C ; Bruno C ; Ricci F ; Pini A ; Gagliardi D ; Filosto M ; Corti S ; Leone D ; Palermo C ; Onesimo R ; De Sanctis R ; Ricci M ; Bitetti I ; Sframeli M ; Dosi C ; Albamonte E ; Ticci C ; Brolatti N ; Bertini E ; Finkel R ; Mercuri E | 05/05/2023Article
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Objectives: To systematically analyze adverse events (AEs) in treatment of spinal muscular atrophy (SMA) with Nusinersen in children and adolescents. Methods: The study is registered on PROSPERO (CRD42022345589). Databases were searched and lit[...]Article
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Chai AC ; Chemello F ; Li H ; Nishiyama T ; Chen K ; Zhang Y ; Sanchez-Ortiz E ; Alomar A ; Xu L ; Liu N ; Bassel-Duby R ; Olson EN | 19/04/2023Article
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McGrattan KE ; Shell RD ; Hurst-Davis R ; Young SD ; O'Brien E ; Lavrov A ; Wallach S ; LaMarca N ; Reyna SP ; Darras BT | Netherlands | 17/04/2023Article
Tokatly Latzer I ; Sagi L ; Lavi R ; Aharoni S ; Bistritzer J ; Noyman I ; Ginsburg M ; Lev-Or A ; Katzenellenbogen S ; Nevo Y ; Fattal-Valevski A | 17/04/2023Article
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Hindi SM ; Petrany MJ ; Greenfeld E ; Focke LC ; Cramer AAW ; Whitt MA ; Khairallah RJ ; Ward CW ; Chamberlain JS ; Podbilewicz B ; Prasad V ; Millay DP | United States | 12/04/2023Article
van Deutekom J ; Beekman C ; Bijl S ; Bosgra S ; van den Eijnde R ; Franken D ; Groenendaal B ; Harquouli B ; Janson A ; Koevoets P ; Mulder M ; Muilwijk D ; Peterburgska G ; Querido B ; Testerink J ; Verheul R ; de Visser P ; Weij R ; Aartsma-Rus A ; Puoliväli J ; Bragge T ; O'Neill C ; Datson NA | United States | 10/04/2023Article
Eren SA ; Tastan C ; Karadeniz KB ; Turan RD ; Cakirsoy D ; Kancagi DD ; Yilmaz SU ; Oztatlici M ; Oztatlici H ; Ozer S ; Tumentemur G ; Baykal AT ; Ovali E | United Arab Emirates | 07/04/2023Article
Sawada T ; Kido J ; Yae Y ; Yuge K ; Nomura K ; Okada K ; Fujiyama N ; Ozasa S ; Nakamura K | United States | 05/04/2023Article
Yakovlev IA ; Chernova ON ; Mavlikeev MO ; Limaev IS ; Blagodatskikh KA ; Titova AA ; Aimaletdinov AM ; Shaimardanova AA ; Rizvanov AA ; Bardakov SN ; Isaev AA ; Deev RV | 04/2023Article
Arbab M ; Matuszek Z ; Kray KM ; Du A ; Newby GA ; Blatnik AJ ; Raguram A ; Richter MF ; Zhao KT ; Levy JM ; Shen MW ; Arnold WD ; Wang D ; Xie J ; Gao G ; Burghes AHM ; Liu DR | United States | 30/03/2023Article
Choi SJ ; Yi JS ; Lim JA ; Tedder TF ; Koeberl DD ; Jeck W ; Desai AK ; Rosenberg A ; Sun B ; Kishnani PS | England | 30/03/2023Article
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Hordeaux J ; Ramezani A ; Tuske S ; Mehta N ; Song C ; Lynch A ; Lupino K ; Chichester JA ; Buza EL ; Dyer C ; Yu H ; Bell P ; Weimer JM ; Do H ; Wilson JM | Switzerland | 22/03/2023Article
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Eslahi A ; Alizadeh F ; Avan A ; Ferns GA ; Moghbeli M ; Reza Abbaszadegan M ; Mojarrad M | Netherlands | 11/03/2023Article
Finkel RS ; Darras BT ; Mendell JR ; Day JW ; Kuntz NL ; Connolly AM ; Zaidman C ; Crawford TO ; Butterfield RJ ; Shieh PB ; Tennekoon G ; Brandsema JF ; Iannaccone ST ; Shoffner J ; Kavanagh S ; Macek TA ; Tauscher-Wisniewski S | Netherlands | 09/03/2023Article
Aartsma-Rus A ; De Waele L ; Houwen-Opstal S ; Kirschner J ; Krom YD ; Mercuri E ; Niks EH ; Straub V ; van Duyvenvoorde HA ; Vroom E | Netherlands | 06/03/2023Article
Bizot F ; Fayssoil A ; Gastaldi C ; Irawan T ; Phongsavanh X ; Mansart A ; Tensorer T ; Brisebard E ; Garcia L ; Juliano RL ; Goyenvalle A | Switzerland | 23/02/2023Article
Tasca F ; Brescia M ; Liu J ; Janssen JM ; Mamchaoui K ; Gonçalves MAFV | United States | 22/02/2023Article
Smith EC ; Hopkins S ; Case LE ; Xu M ; Walters C ; DeArmey S ; Han SO ; Spears TG ; Chichester JA ; Bossen EH ; Hornik CP ; Cohen JL ; Bali D ; Kishnani PS ; Koeberl DD | United States | 18/02/2023Article
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Morales ED ; Yue Y ; Watkins TB ; Han J ; Pan X ; Gibson AM ; Hu B ; Brito-Estrada O ; Yao G ; Makarewich CA ; Babu GJ ; Duan D | England | 07/02/2023