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thérapie géniqueSynonyme(s)ciblage de gène ;traitement génétique ;traitement génique ;ADN médicament gène médicamentVoir aussi |
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Pozsgai E ; Griffin D ; Potter R ; Sahenk Z ; Lehman K ; Rodino-Klapac LR ; Mendell JR | England | 02/09/2021Article
Alfano LN ; Iammarino MA ; Reash NF ; Powers BR ; Shannon K ; Connolly AM ; Waldrop MA ; Noritz GH ; Shell R ; Tsao CY ; Flanigan KM ; Mendell JR ; Lowes LP | United States | 09/2021VLM
Collectif, Auteur | 09/2021"VLM"(Vaincre les myopathies)est le magazine de l’AFM-Téléthon. Cette publication trimestrielle vous informe sur : - l’avancée de la recherche, - la prévention et la prise en charge médicale adaptée aux maladies neuromusculaires, - la vie q[...]Article
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Feliciano CM ; Wu K ; Watry HL ; Marley CBE ; Ramadoss GN ; Ghanim HY ; Liu AZ ; Zholudeva LV ; McDevitt TC ; Saporta MA ; Conklin BR ; Judge LM | 16/08/2021Article
Day JW ; Mendell JR ; Mercuri E ; Finkel RS ; Strauss KA ; Kleyn A ; Tauscher Wisniewski S ; Tukov FF ; Reyna SP ; Chand DH | New Zealand | 12/08/2021Article
Shababi M ; Smith CE ; Ricardez Hernandez SM ; Marquez J ; Al Rawi Z ; Villalon E ; Farris KD ; Garro-Kacher MO ; Lorson CL | 08/08/2021Article
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Hordeaux J ; Buza EL ; Dyer C ; Goode T ; Mitchell TW ; Richman L ; Denton N ; Hinderer C ; Katz N ; Schmid R ; Miller R ; Choudhury GR ; Horiuchi M ; Nambiar K ; Yan H ; Li M ; Wilson JM | United States | 08/2021Article
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Tang Z ; Akhter S ; Ramprasad A ; Wang X ; Reibarkh M ; Wang J ; Aryal S ; Thota SS ; Zhao J ; Douglas JT ; Gao P ; Holmstrom ED ; Miao Y ; Wang J | England | 20/07/2021Article
Ali HG ; Ibrahim K ; Elsaid MF ; Mohamed RB ; Abeidah MIA ; Al Rawwas AO ; Elshafey K ; Almulla H ; El-Akouri K ; Almulla M ; Othman A ; Musa S ; Al-Mesaifri F ; Ali R ; Shahbeck N ; Al-Mureikhi M ; Alsulaiman R ; Alkaabi S ; Ben-Omran T | England | 19/07/2021Article
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Les nombreux travaux précliniques de thérapie génique (TG) mis en oeuvre afin de modifier l’histoire naturelle de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), ont aujourd’hui abouti à la mise en place d’essais cliniques évaluant la sécurité et l’[...]Article
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SOMMAIRE : Editorial / Editorial p 3 - Bientôt une étude pilote pour le premier dépistage génétique à la naissance en France ! Soon a pilot study for the first genetic neonatal screening in France! HOMMAGES /TRIBUTES p 6 - In Mem[...]Article
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Kichula EA ; Proud CM ; Farrar MA ; Kwon JM ; Saito K ; Desguerre I ; McMillan HJ | United States | 30/06/2021Article
Klotz J ; Tesi Rocha C ; Dunaway Young S ; Duong T ; Buu M ; Sampson J ; Day JW | United States | 29/06/2021Article
Pera MC ; Coratti G ; Bovis F ; Pane M ; Pasternak A ; Montes J ; Sansone VA ; Dunaway Young S ; Duong T ; Messina S ; Mizzoni I ; D'Amico A ; Civitello M ; Glanzman AM ; Bruno C ; Salmin F ; Morando S ; De Sanctis R ; Sframeli M ; Antonaci L ; Frongia AL ; Rohwer A ; Scoto M ; de Vivo DC ; Darras BT ; Day J ; Martens W ; Patanella KA ; Bertini E ; Muntoni F ; Finkel R ; Mercuri E | United States | 24/06/2021Article
Publication AFM
La maladie de Pompe est une maladie musculaire rare d’origine génétique qui se traduit par une accumulation anormale de glycogène, une forme de réserve énergétique de l'organisme. Il s’agit d’une forme de glycogénose musculaire. Elle se manifes[...]Publication AFM
Les myopathies distales sont des maladies rares, d’origine génétique. Elles touchent principalement les muscles des extrémités des membres (avant-bras et mains, jambes et pieds). Les manifestations de la maladie sont très variables allant d’un[...]Article
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Broekhoff TF ; Sweegers CCG ; Krijkamp EM ; Mantel-Teeuwisse AK ; Leufkens HGM ; Goettsch WG ; Vreman RA | United States | 06/2021Article
Griffin DA ; Pozsgai ER ; Heller KN ; Potter RA ; Peterson EL ; Rodino-Klapac LR | United States | 04/2021Article
Van Alstyne M ; Tattoli I ; Delestree N ; Recinos Y ; Workman E ; Shihabuddin LS ; Zhang C ; Mentis GZ ; Pellizzoni L | United States | 01/04/2021Article
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Day JW ; Finkel RS ; Mercuri E ; Swoboda KJ ; Menier M ; van Olden R ; Tauscher Wisniewski S ; Mendell JR | 24/02/2021Article
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Collectif, Auteur | 01/2021"VLM" (Vaincre les myopathies) est le magazine de l’AFM-Téléthon. Cette publication trimestrielle vous informe sur : - l’avancée de la recherche, - la prévention et la prise en charge médicale adaptée aux maladies neuromusculaires, - la vie [...]Article
Kerpel-Fronius S ; Baroutsou V ; Becker S ; Carlesi R ; Collia L ; Franke-Bray B ; Kleist P ; Kurihara C ; Laranjeira LF ; Matsuyama K ; Naseem S ; Schenk J ; Silva H | 23/12/2020Article
Hordeaux J ; Buza EL ; Jeffrey B ; Song C ; Jahan T ; Yuan Y ; Zhu Y ; Bell P ; Li M ; Chichester JA ; Calcedo R ; Wilson JM | United States | 11/11/2020Publication AFM
Les glycogénoses musculaires sont des maladies musculaires rares d’origine génétique qui se traduisent par une accumulation anormale de glycogène, une forme de réserve énergétique de l'organisme. Elles se manifestent fréquemment par une intolér[...]Article
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Mendell JR ; Sahenk Z ; Lehman K ; Nease C ; Lowes LP ; Miller NF ; Iammarino MA ; Alfano LN ; Nicholl A ; Al Zaidy S ; Lewis S ; Church K ; Shell R ; Cripe LH ; Potter RA ; Griffin DA ; Pozsgai E ; Dugar A ; Hogan M ; Rodino-Klapac LR | 06/2020Article
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Alves CRR ; Zhang R ; Johnstone AJ ; Garner R ; Eichelberger EJ ; Lepez SDSD ; Yi V ; Stevens V ; Poxson R ; Schwartz R ; Zaworski P ; Swoboda KJ | United States | 06/2020Article
Leborgne C ; Barbon E ; Alexander JM ; Hanby H ; Delignat S ; Cohen DM ; Collaud F ; Muraleetharan S ; Lupo D ; Silverberg J ; Huang K ; van Wittengerghe L ; Marolleau B ; Miranda A ; Fabiano A ; Daventure V ; Beck H ; Anguela XM ; Ronzitti G ; Armour SM ; Lacroix-Desmazes S ; Mingozzi F | United States | 06/2020Article
Audic F ; De la Banda MGG ; Bernoux D ; Ramirez-Garcia P ; Durigneux J ; Barnerias C ; Isapof A ; Cuisset JM ; Cances C ; Richelme C ; Vuillerot C ; Laugel V ; Ropars J ; Altuzarra C ; Espil Taris C ; Walther Louvier U ; Sabouraud P ; Chouchane M ; Vanhulle C ; Trommsdorff V ; Perville A ; Testard H ; Lagrue E ; Sarret C ; Avice AL ; Beze-Beyrie P ; Pauly V ; Quijano Roy S ; Chabrol B ; Desguerre I | 06/2020Article
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Stok M ; de Boer H ; Huston MW ; Jacobs EH ; Roovers O ; Visser TP ; Jahr H ; Duncker DJ ; van Deel ED ; Reuser AJJ ; van Til NP ; Wagemaker G | 05/2020Article
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Besse A ; Astord S ; Marais T ; Roda M ; Giroux B ; Lejeune FX ; Relaix F ; Smeriglio P ; Barkats M ; Biferi MG | United States | 05/2020Article
Cagin U ; Puzzo F ; Gomez MJ ; Moya-Nilges M ; Sellier P ; Abad C ; Van Wittenberghe L ; Daniele N ; Guerchet N ; Gjata B ; Collaud F ; Charles S ; Sola MS ; Boyer O ; Krijnse-Locker J ; Ronzitti G ; Colella P ; Mingozzi F | United States | 05/2020Article
Feldman AG ; Parsons JA ; Dutmer CM ; Veerapandiyan A ; Hafberg E ; Maloney N ; Mack CL | United States | 05/2020Article
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Hinderer C ; Katz N ; Dyer C ; Goode T ; Johansson J ; Bell P ; Richman L ; Buza E ; Wilson JM | 04/2020Article
Asher DR ; Thapa K ; Dharia SD ; Khan N ; Potter RA ; Rodino-Klapac LR ; Mendell JR | England | 03/2020Article
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Nizzardo M ; Taiana M ; Rizzo F ; Aguila Benitez J ; Nijssen J ; Allodi I ; Melzi V ; Bresolin N ; Comi GP ; Hedlund E ; Corti S | Germany | 02/2020Article
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L’amyotrophie spinale ou SMA est la maladie génétique la plus fréquente menant à la mortalité infantile. Cette maladie neuromusculaire est due à l’altération du gène SMN1. Cette anomalie génétique provoque la réduction des taux de protéine Smn, [...]Article
On convient de dire qu’une génération est nécessaire pour faire émerger une nouvelle famille de médicaments. L’amyotrophie spinale infantile (SMA), après l’élucidation du gène causal en 1995, dispose depuis peu de deux classes innovantes de thér[...]Article
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Shimizu R ; Ohata M ; Tachimori H ; Kimura E ; Harada Y ; Takeshita E ; Tamaura A ; Takeda S ; Komaki H | Netherlands | 01/2020Article
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Shieh PB ; Bonnemann CG ; Muller Felber W ; Blaschek A ; Dowling JJ ; Kuntz NL ; Seferian AM | 2020Article
Muraine L ; Bensalah M ; Dhiab J ; Cordova G ; Arandel L ; Marhic A ; Chapart M ; Vasseur S ; Benkhelifa Ziyyat S ; Bigot A ; Butler Browne G ; Mouly V ; Negroni E ; Trollet C | United States | 2020Article
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Moretti A ; Fonteyne L ; Giesert F ; Hoppmann P ; Meier AB ; Bozoglu T ; Baehr A ; Schneider CM ; Sinnecker D ; Klett K ; Frohlich T ; Rahman FA ; Haufe T ; Sun S ; Jurisch V ; Kessler B ; Hinkel R ; Dirschinger R ; Martens E ; Jilek C ; Graf A ; Krebs S ; Santamaria G ; Kurome M ; Zakhartchenko V ; Campbell B ; Voelse K ; Wolf A ; Ziegler T ; Reichert S ; Lee S ; Flenkenthaler F ; Dorn T ; Jeremias I ; Blum H ; Dendorfer A ; Schnieke A ; Krause S ; Walter MC ; Klymiuk N ; Laugwitz KL ; Wolf E ; Wurst W ; Kupatt C | United States | 01/2020Article
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Mata Lopez S ; Balog-Alvarez C ; Vitha S ; Bettis AK ; Canessa EH ; Kornegay JN ; Nghiem PP | United States | 01/2020Correction: Challenges associated with homologous directed repair using CRISPRCas9 and TALEN to edit the DMD genetic mutation in canine Duchenne muscular dystrophy: Errors in the Abstract, the caption for Fig 6, the caption for S8 Fig, the Di[...]Article
Bertin B ; Veron P ; Leborgne C ; Deschamps JY ; Moullec S ; Fromes Y ; Collaud F ; Boutin S ; Latournerie V ; Van Wittenberghe L ; Delache B ; Le Grand R ; Dereuddre-Bosquet N ; Benveniste O ; Moullier P ; Masurier C ; Merten O ; Mingozzi F | England | 01/2020Article
Li F ; Kolb J ; Crudele J ; Hourani Z ; Smith JE 3rd ; Chamberlain JS ; Granzier H | England | 01/2020Article
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Simon CM ; Van Alstyne M ; Lotti F ; Bianchetti E ; Tisdale S ; Watterson DM ; Mentis GZ ; Pellizzoni L | United States | 12/2019Article
Aragon Gawinska K, Auteur ; Daron A ; Ulinici A ; Vanden Brande L ; Seferian A ; Gidaro T ; Scoto M ; Deconinck N ; Servais L | England | 12/2019Article
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Une révolution est actuellement en cours dans le domaine des maladies neuromusculaires avec l’arrivée de nouvelles thérapies. L’amyotrophie spinale (SMA ou spinal muscular atrophy) est parmi les maladies pionnières de ce bouleversement thérapeut[...]Article
Aupy P ; Echevarria L ; Relizani K ; Zarrouki F ; Haeberli A ; Komisarski M ; Tensorer T ; Jouvion G ; Svinartchouk F ; Garcia L ; Goyenvalle A | United States | 11/2019Article
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Salabarria SM ; Nair J ; Clément N ; Smith BK ; Raben N ; Fuller DD ; Byrne BJ ; Corti M | Netherlands | 11/2019Article
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Bellotti AS, Auteur ; Andreoli L ; Ronchi D ; Bresolin N ; Comi GP ; Corti S | United States | 11/2019Article
Dupont JB ; Guo J ; Renaud-Gabardos E ; Poulard K ; Latournerie V ; Lawlor MW ; Grange RW ; Gray JT ; Buj Bello A ; Childers MK ; Mack DL | United States | 11/2019Article
Veerapandiyan A, Auteur ; Eichinger K ; Guntrum D ; Kwon J ; Baker L ; Collins E ; Ciafaloni E | United States | 11/2019Article
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Demonbreun AR, Auteur ; Wyatt EJ ; Fallon KS ; Oosterbaan CC ; Page P ; Hadhazy M ; Quattrocelli M ; Barefield DY ; McNally EM | England | 10/2019Article
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Totzeck A ; Stolte B ; Kizina K ; Bolz S ; Schlag M ; Thimm A ; Kleinschnitz C ; Hagenacker T | Switzerland | 10/2019Article
Kolwicz SC Jr ; Hall JK ; Moussavi-Harami F ; Chen X ; Hauschka SD ; Chamberlain JS ; Regnier M ; Odom GL | United States | 10/2019Article
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Zygmunt DA ; Xu R ; Jia Y ; Ashbrook A ; Menke C ; Shao G ; Yoon JH ; Hamilton S ; Pisharath H ; Bolon B ; Martin PT | United States | 10/2019Article
Song Y, Auteur ; Morales L ; Malik AS ; Mead AF ; Greer CD ; Mitchell MA ; Petrov MT ; Su LT ; Choi ME ; Rosenblum ST ; Lu X ; VanBelzen DJ ; Krishnankutty RK ; Balzer FJ ; Loro E ; French R ; Propert KJ ; Zhou S ; Kozyak BW ; Nghiem PP ; Khurana TS ; Kornegay JN ; Stedman HH | United States | 10/2019Article
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Ramos DM, Auteur ; d'Ydewalle C ; Gabbeta V ; Dakka A ; Klein SK ; Norris DA ; Matson J ; Taylor SJ ; Zaworski PG ; Prior TW ; Snyder PJ ; Valdivia D ; Hatem CL ; Waters I ; Gupte N ; Swoboda KJ ; Rigo F ; Bennett CF ; Naryshkin N ; Paushkin S ; Crawford TO ; Sumner CJ | United States | 10/2019Article
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Kim J, Auteur ; Hu C ; Moufawad El Achkar C ; Black LE ; Douville J ; Larson A ; Pendergast MK ; Goldkind SF ; Lee EA ; Kuniholm A ; Soucy A ; Vaze J ; Belur NR ; Fredriksen K ; Stojkovska I ; Tsytsykova A ; Armant M ; DiDonato RL ; Choi J ; Cornelissen L ; Pereira LM ; Augustine EF ; Genetti CA ; Dies K ; Barton B ; Williams L ; Goodlett BD ; Riley BL ; Pasternak A ; Berry ER ; Pflock KA ; Chu S ; Reed C ; Tyndall K ; Agrawal PB ; Beggs AH ; Grant PE ; Urion DK ; Snyder RO ; Waisbren SE ; Poduri A ; Park PJ ; Patterson A ; Biffi A ; Mazzulli JR ; Bodamer O ; Berde CB ; Yu TW | United States | 10/2019Publication AFM
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Majowicz A ; Nijmeijer B ; Lampen MH ; Spronck L ; de Haan M ; Petry H ; van Deventer SJ ; Meyer C ; Tangelder M ; Ferreira V | 13/09/2019Article
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Dabbous O, Auteur ; Maru B ; Jansen JP ; Lorenzi M ; Cloutier M ; Guerin A ; Pivneva I ; Wu EQ ; Arjunji R ; Feltner D ; Sproule DM | United States | 09/2019Article
Kim J, Auteur ; Lana B ; Torelli S ; Ryan D ; Catapano F ; Ala P ; Luft C ; Stevens E ; Konstantinidis E ; Louzada S ; Fu B ; Paredes-Redondo A ; Chan AE ; Yang F ; Stemple DL ; Liu P ; Ketteler R ; Selwood DL ; Muntoni F ; Lin YY | England | 09/2019Article
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McNamara EL, Auteur ; Taylor RL ; Clayton JS ; Goullee H ; Dilworth KL ; Pinos T ; Brull A ; Alexander IE ; Lisowski L ; Ravenscroft G ; Laing NG ; Nowak KJ | England | 09/2019Article
Vill K ; Kolbel H ; Schwartz O ; Blaschek A ; Olgemoller B ; Harms E ; Burggraf S ; Roschinger W ; Durner J ; Glaser D ; Nennstiel U ; Wirth B ; Schara U ; Jensen B ; Becker M ; Hohenfellner K ; Muller Felber W | Netherlands | 09/2019Article
Walter MC, Auteur ; Wenninger S ; Thiele S ; Stauber J ; Hiebeler M ; Greckl E ; Stahl K ; Pechmann A ; Lochmuller H ; Kirschner J ; Schoser B | Netherlands | 09/2019Article
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Lee BH, Auteur ; Collins E ; Lewis L ; Guntrum D ; Eichinger K ; Voter K ; Abdel Hamid HZ ; Ciafaloni E | United States | 09/2019Article
de Vivo DC ; Bertini E ; Swoboda KJ ; Hwu WL ; Crawford TO ; Finkel RS ; Kirschner J ; Kuntz NL ; Parsons JA ; Ryan MM ; Butterfield RJ ; Topaloglu H ; Ben-Omran T ; Sansone VA ; Jong YJ ; Shu F ; Staropoli JF ; Kerr D ; Sandrock AW ; Stebbins C ; Petrillo M ; Braley G ; Johnson K ; Foster R ; Gheuens S ; Bhan I ; Reyna SP ; Fradette S ; Farwell W | England | 09/2019Article
Boemer F, Auteur ; Caberg JH ; Dideberg V ; Beckers P ; Marie S ; Marcelis L ; Bours V ; Dangouloff T ; Servais L | Belgium | 09/2019Article
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Doyle BM, Auteur ; Turner SMF ; Sunshine MD ; Doerfler PA ; Poirier AE ; Vaught LA ; Jorgensen ML ; Falk DJ ; Byrne BJ ; Fuller DD | United States | 08/2019Article
Boehler JF, Auteur ; Ricotti V ; Gonzalez JP ; Soustek-Kramer M ; Such L ; Brown KJ ; Schneider JS ; Morris CA | England | 08/2019Article
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CONTENTS ISSUE 2 2019 : 06 PROGRESS NOW : Read the latest news on medical research, scientific advances and clinical trials. 14 THRIVE 365 : Navigate the ups and downs of accessible air travel. 16 FEATURES / TARGETING GENES : Researche[...]Publication AFM
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Dupuy-Maury F, Auteur | 11/2018Thérapies innovantes : à l'attaque des dystrophies des ceintures 27 gènes impliqués dans 29 maladies différentes : les dystrophies musculaires des ceintures représentent de nombreux défis pour les médecins et les chercheurs. Nombreux, mais pas [...]VLM
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Audren-Etur J, Auteur | 06/2018Dans le cadre de la révision de la loi de bioéthique, l'AFM-Téléthon a été auditionnée le 12 avril par le Conseil consultatif national d'Ethique et le 30 avril par le Conseil d'Etat. Mais pourquoi ? Quelles positions l'AFM-Téléthon a-t-elle défe[...]VLM
Dupuy-Maury F, Auteur | 06/2018Parce que la pharmacologie traditionnelle n’offrait aucune solution aux maladies neuromusculaires, l’AFM-Téléthon a fait le choix d’investir massivement dans les thérapies issues de la connaissance des gènes, particulièrement la thérapie géniqu[...]Article
Leborgne C, Auteur ; Latournerie V ; Boutin S ; Desgue D ; Quéré A ; Pignot E ; Collaud F ; Charles S ; Simon-Sola M ; Masat E ; Jouen F ; Boyer O ; Masurier C ; Mingozzi F ; Veron P | 16/03/2018