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thérapie géniqueSynonyme(s)ciblage de gène ;traitement génétique ;traitement génique ;ADN médicament gène médicamentVoir aussi |
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Furling D ; Doucet G ; Langlois MA ; Timchenko L ; Belanger E ; Cossette L ; Puymirat J | 2003Accès au résumé Pubmed/to pubmed abstractArticle
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Lesbordes JC ; Cifuentes-Diaz C ; Miroglio A ; Joshi V ; Bordet T ; Kahn A ; Melki J | 2003Chez la souris modèle de l'amyotrophie spinale, des chercheurs français ont récemment mis en évidence les bénéfices thérapeutiques d'une administration systémique de cardiotrophine-1 (CT-1). Les souris mutantes porteuses d'une délétion homozygot[...]Multimédia
International Pompe Conference (1-2 Novembre 2003; Heidelberg, Germany) ; Lindner M ; Schaller TH ; van der Ploeg A ; Erny H ; O'Donnell K ; Eymard B ; Laforet P ; Mueller Felber W ; Raben N ; Reuser A ; Hopwood J ; Mellies U ; Bodamer O ; Slonim A ; Wolf B ; Hagemans M ; Winkel L ; Arnold CR | Buren : Selbsthilfegruppe Glykogenose Deutschlande e.V | 2003Vol-1 -Welcome -Patient relations and Basics of Pompe Disease -Patient relations and Basics of Pompe Disease -Patient relations : the work of the International Pompe Association -How early onset (infants, children) Pompe patients present -How la[...]Multimédia
International Pompe Conference (1-2 Novembre 2003; Heidelberg, Germany) ; Shapira S ; House T ; Schaller TH ; Amalfitano A ; Voit TH ; Bajbouj M ; Ollington F ; van der Ploeg A ; Kishnani P ; Wijnem I | Buren : Selbsthilfegruppe Glykogenose Deutschlande e.V | 2003Vol-3 - Workshop Discussion of Patient and -Médical Experiences with Physical Therapy -Guest presentation : Enzyme Replacement Therapy - Experience with enzyme replacement therapy in patients with mocopolysacchari- dose type 1 -Enzyme Replacemen[...]Article
Dunant P ; Larochelle N ; Thirion C ; Stucka R ; Ursu D ; Petrof BJ ; Wolf E ; Lochmuller H | 2003Accès au résumé Pubmed/to pubmed abstractArticle
Leroy-Willig A ; Fromes Y ; Paturneau-Jouas M ; Carlier P | 2003Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Romero NB, Auteur ; Benveniste O ; Braun S ; Leturcq F ; Choquel A ; Payan C ; Ortega V ; Morris G ; Guillet JG ; Mourot B ; Thioudellet C ; Kaplan JC ; Squiban P ; Herson S ; Fardeau M | 2003Article
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Thèse/Mémoire
Arnold AS, Auteur | 2003Les amyotrophies spinales progressives sont les maladies génétiques les plus graves du nouveau-né et du jeune enfant puisqu'elles constituent l'une des causes de mortalité infantile la plus fréquente. Elles sont dues à la mutation d'un gène expr[...]Article
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Dello Russo C ; Scott JM ; Hartigan-O'Connor D ; Salvatori G ; Barjot C ; Robinson AS ; Crawford RW ; Brooks SV ; Chamberlain JS | 1/10/2002Article
Aiuti A ; Slavin S ; Aker M ; Ficara F ; Deola S ; Mortellaro A ; Morecki S ; Andolfi G ; Tabucchi A ; Carlucci F ; Marinello E ; Cattaneo F ; Vai S ; Servida P ; Miniero R ; Roncarolo MG ; Bordignon C | 28/06/2002Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractPublication AFM
Actes de colloque : 6ème congrès international de la World Muscle SocietyArticle
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Fraites TJ Jr ; Schleissing MR ; Shanely RA ; Walter GA ; Cloutier DA ; Zolotukhin I ; Pauly DF ; Raben N ; Plotz PH ; Powers SK ; Kessler PD ; Byrne BJ | 05/2002Accès au résumé Pubmed/to pubmed abstractArticle
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Hacein-Bey-Abina S ; Le Deist F ; Carlier F ; Bouneaud C ; Hue C ; de Villartay JP ; Thrasher AJ ; Wulffraat N ; Sorensen R ; Dupuis-Girod S ; Fischer A ; Cavazzana-Calvo M | 18/04/2002Article
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Publication AFM
2002Texte intégral de l'article : Le déficit fonctionnel lié au muscle dystrophique peut être amélioré par l'administration du gène complet de la dystrophine chez la souris adulte mdx. Afin de transférer ce gène de très grande taille da[...]Article
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Collectif ; Gregory L ; Waddington SN ; Bigger B ; Buckley SMK ; Al Allaf F ; Mitrophanous K ; Kingsman S ; Coutelle C ; Themis M | 2002Article
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Collectif ; Volpers C ; Biermann V ; Dunant P ; Hussmann S ; Kewes H ; Herrmann A ; Kochanek S ; Lochmuller H | 2002Article
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Collectif ; Pereira de Almeida L ; Palfi S ; Regulier E ; Bloch J ; Condé F ; Brouillet E ; Aebischer P ; Hantraye PM | 2002Article
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Guy J ; QI X ; Pallotti F ; Schon EA ; Manfredi G ; Carelli V ; Martinuzzi A ; Hauswirth WW ; Lewin AS | 2002Livre
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Martiniuk F ; Chen A ; Mack A ; Donnabella V ; Slonim A ; Bulone L ; Arvanitopoulos E ; Raben N ; Plotz PH ; Rom WN | 2002Accès au résumé Pubmed/to pubmed abstractArticle
2002Le texte complet des présentations scientifiques a été publié dans la revue Neuromuscular Disorders.Article
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Kapsa RM ; Quigley AF ; Vadolas J ; Steeper K ; Ioannou PA ; Byrne E ; Kornberg AJ | 2002Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractLivre
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Human gene therapy, 13. Herpes simplex virus type 1 amplicon vector-mediated gene transfer to muscle
Wang Y ; Mukherjee S ; Fraefel C ; Breakfield XO ; Allen PD | 2002Accès au résumé Pubmed/to pubmed abstractArticle
Martin-Touaux E ; Puech JP ; Chateau D ; Emiliani C ; Kremer EJ ; Raben N ; Tancini B ; Orlacchio A ; Kahn A ; Poenaru L | 01/01/2002Article
Thèse/Mémoire
Kolesnikova O, Auteur | 2002Chez la levure S. Cerevisiae, un seul ARNt codé par l'ADN nucléaire, l'ARNtLysCUU (tRK1), est partiellement importé dans la mitochondrie, le deuxième isoaccepteur de lysine (tRK2) étant localisé uniquement dans le cytosol. Après être aminoacylé [...]Article
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Li Z ; Fehse B ; Schiedlmeier B ; Dullmann J ; Frank O ; Zander AR ; Ostertag W ; Baum C | 2002Livre
Un livre nouveau et original dans lequel le champ des cytopathies mitochondriales est largement étendu à la " médecine mitochondriale ". Les informations les plus récentes y sont présentées et nombre de spécialités médicales sont concernées. La [...]Article
Gilbert R ; Liu AB ; Petrof BJ ; Nalbantoglu J ; Karpati G | 2002Accès au résumé Pubmed/to pubmed abstractArticle
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Harper SQ ; Hauser MA ; Dello Russo C ; Duan D ; Crawford RW ; Phelps SF ; Harper HA ; Robinson AS ; Engelhardt JF ; Brooks SV ; Chamberlain JS | 2002Article
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Therapeutic possibilities in Duchenne muscular dystrophy (Proceedings of the special centennial international ENMC worshop; 30 november-2 december 2001; Naarden, Netherlands) ; Kapsa RMI ; Wong SHA ; Bertoncello I ; Quigley AF ; Williams B ; Sells K ; Marotta R ; Kita M ; Simmons P ; Byrne E ; Kornberg AJ | 2002Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
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Thèse/Mémoire
Lesbordes JC, Auteur | 2002Perte sélective des nerfs moteurs, atrophie consécutive des muscles squelettiques, mécanismes pathologiques inexpliqués et absence de pharmacopée efficace : telles sont les caractéristiques communes de la Sclérose Latérale Amyotrophique (SLA) et[...]Article
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Paturneau-Jouas M ; Parzy E ; Vidal G ; Bozin P ; Vilquin JT ; Wary C ; Carlier P ; Schwartz K ; Leroy-Willig A | 09/2001Livre
Collectif | 09/2001Programme and abstracts : - 1er Jour : FSH and other dominant dystrophies - 2ème Jour : SMA and other motor neuropathies - 3ème Jour : Therapy and Management in neuromuscular disorders