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recherche thérapeutiqueSynonyme(s)interventional research ;recherche interventionnelle ;therapeutical research ;étude thérapeutique ;therapeutical studies therapeutical study |
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Cordel N ; Dechelotte B ; Jouen F ; Lamb JA ; Chinoy H ; New P ; Vencovsky J ; Mann H ; Galindo-Feria AS ; Dani L ; Selva-O'Callaghan A ; Werth VP ; Ravishankar A ; Landon-Cardinal O ; Tressières B ; Boyer O | England | 17/10/2022Article
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Masson R ; Mazurkiewicz Beldzinska M ; Rose K ; Servais L ; Xiong H ; Zanoteli E ; Baranello G ; Bruno C ; Day JW ; Deconinck N ; Klein A ; Mercuri E ; Vlodavets D ; Wang Y ; Dodman A ; El-Khairi M ; Gorni K ; Jaber B ; Kletzl H ; Gaki E ; Fontoura P ; Darras BT | England | 13/10/2022Article
Corrigendum to 'Gene editing of Duchenne muscular dystrophy using biomineralization-based spCas9 variant nanoparticles' [Acta Biomaterialia (2022) 597-607] : Inadvertent publishing of two of the same H&E staining images in Figure 7F and the lab[...]Article
Savvatis K ; Vissing CR ; Klouvi L ; Florian A ; Rahman M ; Behin A ; Fayssoil A ; Masingue M ; Stojkovic T ; Bécane HM ; Berber N ; Mochel F ; Duboc D ; Fontaine B ; Krett B ; Stalens C ; Lejeune J ; Pitceathly RDS ; Lopes L ; Saadi M ; Gossios T ; Procaccio V ; Spinazzi M ; Tard C ; De Groote P ; Dhaenens CM ; Douillard C ; Echaniz-Laguna A ; Quinlivan R ; Hanna MG ; Yilmaz A ; Vissing J ; Laforet P ; Elliott P ; Wahbi K | United States | 11/10/2022Article
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Garcia-Puga M ; Garcia-Puga M ; Saenz-Antonanzas A ; Gerenu G ; Arrieta-Legorburu A ; Fernández-Torrón R ; Zulaica M ; Saenz A ; Elizazu J ; Nogales-Gadea G ; Gadalla SM ; Araúzo-Bravo MJ ; Lopez de Munain A ; Matheu A | United States | 10/10/2022Article
Zang J ; Johannsen J ; Denecke J ; Weiss D ; Koseki JC ; Nießen A ; Muller F ; Nienstedt JC ; Flügel T ; Pflug C | 08/10/2022Article
Aggarwal R ; Charles-Schoeman C ; Schessl J ; Bata-Csorgo Z ; Dimachkie MM ; Griger Z ; Moiseev S ; Oddis C ; Schiopu E ; Vencovsky J ; Beckmann I ; Clodi E ; Bugrova O ; Danko K ; Ernste F ; Goyal NA ; Heuer M ; Hudson M ; Hussain YM ; Karam C ; Magnolo N ; Nelson R ; Pozur N ; Prystupa L ; Sárdy M ; Valenzuela G ; van der Kooi AJ ; Vu T ; Worm M ; Levine T | United States | 06/10/2022Article
Mori L ; Schenone C ; Cotellessa F ; Ponzano M ; Aiello A ; Lagostina M ; Massucco S ; Marinelli L ; Grandis M ; Trompetto C ; Schenone A | Switzerland | 05/10/2022Article
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Duong T ; Kishnani PS ; An Haack K ; Foster MC ; Gibson JB ; Wilson C ; Hahn SH ; Hillman R ; Kronn D ; Leslie ND ; Pena LDM ; Sparks SE ; Stockton DW ; Tanpaiboon P ; Day JW | Netherlands | 03/10/2022Article
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Zhou D ; King EH ; Rothwell S ; Krystufkova O ; Notarnicola A ; Coss S ; Abdul-Aziz R ; Miller KE ; Dang A ; Yu GR ; Drew J ; Lundstrom E ; Pachman LM ; Mamyrova G ; Curiel RV ; de Paepe B ; De Bleecker JL ; Payton A ; Ollier W ; O'Hanlon TP ; Targoff IN ; Flegel WA ; Sivaraman V ; Oberle E ; Akoghlanian S ; Driest K ; Spencer CH ; Wu YL ; Nagaraja HN ; Ardoin SP ; Chinoy H ; Rider LG ; Miller FW ; Lundberg IE ; Padyukov L ; Vencovsky J ; Lamb JA ; Yu CY | England | 28/09/2022Article
Journal of neurology Risk and course of COVID-19 in immunosuppressed patients with myasthenia gravis
Stascheit F ; Grittner U ; Hoffmann S ; Mergenthaler P ; Schroeter M ; Ruck T ; Pawlitzki M ; Blaes F ; Kaiser J ; Schara U ; Della-Marina A ; Thieme A ; Hagenacker T ; Jacobi C ; Berger B ; Urban PP ; Knop KC ; Schalke B ; Lee DH ; Kalischewski P ; Wiendl H ; Meisel A | 27/09/2022Article
English KG ; Reid AL ; Samani A ; Coulis GJF ; Villalta SA ; Walker CJ ; Tamir S ; Alexander MS | Switzerland | 26/09/2022Article
Allaer L ; Khirani S ; Griffon L ; Massenavette B ; Bierme P ; Aubertin G ; Stremler N ; Baravalle-Einaudi M ; Mazenq J ; Ioan I ; Schweitzer C ; Binoche A ; Lampin ME ; Mordacq C ; Bergounioux J ; Mbieleu B ; Rubinsztajn R ; Sigur E ; Labouret G ; Genevois A ; Becourt A ; Hullo E ; Debelleix S ; Galodé F ; Bui S ; Moreau J ; Renoux MC ; Matecki S ; Lubrano Lavadera M ; Heyman R ; Pomedio M ; Clainche LL ; Bokov P ; Dudoignon B ; Masson A ; Hangard P ; Menetrey C ; Jokic M ; Gachelin E ; Perisson C ; Perville A ; Fina A ; Giovannini-Chami L ; Fleurence E ; Barzic A ; Cros P ; Breining A ; Ollivier M ; Labbé G ; Coutier L ; Taytard J ; Fauroux B | England | 24/09/2022Article
El Andari J ; Renaud-Gabardos E ; Tulalamba W ; Weinmann J ; Mangin L ; Pham QH ; Hille S ; Bennett A ; Attebi E ; Bourges E ; Leborgne C ; Guerchet N ; Fakhiri J ; Krämer C ; Wiedtke E ; McKenna R ; Guianvarc'h L ; Toueille M ; Ronzitti G ; Hebben M ; Mingozzi F ; Vandendriessche T ; Agbandje-McKenna M ; Muller OJ ; Chuah MK ; Buj Bello A ; Grimm D | 23/09/2022Article
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Coudert JD ; Slater N ; Sooda A ; Beer K ; Lim EM ; Boyder C ; Zhang R ; Mastaglia FL ; Learmonth YC ; Fairchild TJ ; Yeap BB ; Needham M | 22/09/2022Article
Hartnett MJ ; Lloyd-Puryear MA ; Tavakoli NP ; Wynn J ; Koval-Burt CL ; Gruber D ; Trotter T ; Caggana M ; Chung WK ; Armstrong N ; Brower AM | Switzerland | 22/09/2022Article
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Oddis CV ; Rockette HE ; Zhu L ; Koontz DC ; Lacomis D ; Venturupalli S ; Moghadam-Kia S ; Ascherman DP ; Crofford L ; Dimachkie MM ; Ernste F ; Gazeley D ; Marder G ; Aggarwal R | United States | 20/09/2022Article
Wang X ; Jia Y ; Zhao J ; Lesner NP ; Menezes CJ ; Shelton SD ; Venigalla SSK ; Xu J ; Cai C ; Mishra P | United States | 20/09/2022Article
Nandi D ; Auerbach SR ; Bansal N ; Buchholz H ; Conway J ; Esteso P ; Kaufman BD ; Lal AK ; Law SP ; Lorts A ; May LJ ; Mehegan M ; Mokshagundam D ; Morales DLS ; O'Connor MJ ; Rosenthal DN ; Shezad MF ; Simpson KE ; Sutcliffe DL ; Vanderpluym C ; Wittlieb-Weber CA ; Zafar F ; Cripe L ; Villa CR | United States | 20/09/2022Article
Abouhajar A ; Alcock L ; Bigirumurame T ; Bradley P ; Brown L ; Campbell I ; Del Din S ; Faitg J ; Falkous G ; Gorman GS ; Lakey R ; McFarland R ; Newman J ; Rochester L ; Ryan V ; Smith H ; Steel A ; Stefanetti RJ ; Su H ; Taylor RW ; Thomas NJP ; Tuppen H ; Vincent AE ; Warren C ; Watson G | 20/09/2022Correction: Acipimox in Mitochondrial Myopathy (AIMM): study protocol for a randomised, double-blinded, placebo-controlled, adaptive design trial of the efficacy of acipimox in adult patients with mitochondrial myopathy Correction of the name o[...]Article
Piehl F ; Eriksson-Dufva A ; Budzianowska A ; Feresiadou A ; Hansson W ; Hietala MA ; Håkansson I ; Johansson R ; Jons D ; Kmezic I ; Lindberg C ; Lindh J ; Lundin F ; Nygren I ; Punga AR ; Press R ; Samuelsson K ; Sundström P ; Wickberg O ; Brauner S ; Frisell T | 19/09/2022Article
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Chieffo DPR ; Moriconi F ; Mastrilli L ; Lino F ; Brogna C ; Coratti G ; Altobelli M ; Massaroni V ; Norcia G ; Ferraroli E ; Lucibello S ; Pane M ; Mercuri E | 16/09/2022Article
Wojciechowski J ; Purohit VS ; Harnisch LO ; Dua P ; Tan B ; Nicholas T | United States | 14/09/2022Article
Maleki G ; Maleki G ; Zhuparris A ; Koopmans I ; Doll RJ ; Voet N ; Cohen A ; van Brummelen E ; Groeneveld GJ ; De Maeyer J | 13/09/2022Article
Monceau A ; Moutachi D ; Lemaitre M ; Garcia L ; Trollet C ; Furling D ; Klein A ; Ferry A | United States | 13/09/2022Article
Zhou H ; Zhou H ; Hong Y ; Scoto M ; Thomson A ; Pead E ; MacGillivray T ; Hernandez-Gerez E ; Catapano F ; Meng J ; Zhang Q ; Hunter G ; Shorrock HK ; Ng TK ; Hamida A ; Sanson M ; Baranello G ; Howell K ; Gillingwater TH ; Brogan P ; Thompson DA ; Parson SH ; Muntoni F | United States | 13/09/2022Article
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Tsai YC ; de Pontual L ; Heiner C ; Stojkovic T ; Furling D ; Bassez G ; Gourdon G ; Tome S | United States | 07/09/2022Article
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Flanigan KM ; Vetter TA ; Simmons TR ; Iammarino M ; Frair EC ; Rinaldi F ; Chicoine LG ; Harris J ; Cheatham JP ; Cheatham SL ; Boe B ; Waldrop MA ; Zygmunt DA ; Packer D ; Martin PT | 02/09/2022Article
Azzag K ; Azzag K ; Bosnakovski D ; Tungtur S ; Salama P ; Kyba M ; Perlingeiro RCR | 02/09/2022Article
Volpatti JR ; Ghahramani-Seno MM ; Mansat M ; Sabha N ; Sarikaya E ; Goodman SJ ; Chater-Diehl E ; Celik A ; Pannia E ; Froment C ; Combes-Soia L ; Maani N ; Yuki KE ; Chicanne G ; Uusküla-Reimand L ; Monis S ; Alvi SA ; Genetti CA ; Payrastre B ; Beggs AH ; Bonnemann CG ; Muntoni F ; Wilson MD ; Weksberg R ; Viaud J ; Dowling JJ | 09/2022Article
Stolte B ; Schreiber Katz O ; Gunther R ; Wurster CD ; Petri S ; Osmanovic A ; Freigang M ; Uzelac Z ; Leo M ; von Velsen O ; Bayer W ; Dittmer U ; Kleinschnitz C ; Hagenacker T | United States | 09/2022Article
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Guglieri M ; Clemens PR ; Perlman SJ ; Smith EC ; Horrocks I ; Finkel RS ; Mah JK ; Deconinck N ; Goemans N ; Haberlova J ; Straub V ; Mengle-Gaw LJ ; Schwartz BD ; Harper AD ; Shieh PB ; De Waele L ; Castro D ; Yang ML ; Ryan MM ; McDonald CM ; Tulinius M ; Webster R ; McMillan HJ ; Kuntz NL ; Rao VK ; Baranello G ; Spinty S ; Childs AM ; Sbrocchi AM ; Selby KA ; Monduy M ; Nevo Y ; Vilchez-Padilla JJ ; Nascimento-Osorio A ; Niks EH ; De Groot IJM ; Katsalouli M ; James MK ; van den Anker J ; Damsker JM ; Ahmet A ; Ward LM ; Jaros M ; Shale P ; Dang UJ ; Hoffman EP | 29/08/2022Article
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Almeida Becerril T ; Rodriguez Cruz M ; Hernandez Cruz SY ; Mendoza CRS ; Cardenas Conejo A ; Escobar Cedillo RE ; Avila Moreno F ; Aquino Jarquin G | Denmark | 24/08/2022Article
D'Annibale OM ; Phua YL ; Van't Land C ; Karunanidhi A ; Dorenbaum A ; Mohsen AW ; Vockley J | 24/08/2022Article
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Muntoni F ; Guglieri M ; Mah JK ; Wagner KR ; Brandsema JF ; Butterfield RJ ; McDonald CM ; Mayhew AG ; Palmer JP ; Marraffino S ; Charnas L ; Mercuri E | 23/08/2022Article
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Siemionow M ; Brodowska S ; Langa P ; Zalants K ; Kozlowska K ; Grau-Kazmierczak W ; Heydemann A | 17/08/2022Article
Ceccanti M ; Libonati L ; Ruffolo G ; Cifelli P ; Moret F ; Frasca V ; Palma E ; Inghilleri M ; Cambieri C | 16/08/2022Article
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Kok K ; Kuo CL ; Katzy RE ; Lelieveld LT ; Wu L ; Roig-Zamboni V ; van der Marel GA ; Codée JDC ; Sulzenbacher G ; Davies GJ ; Overkleeft HS ; Aerts JMFG ; Artola M | 14/08/2022Article
Dudhal S ; Mekzine L ; Prudhon B ; Soocheta K ; Cadot B ; Mamchaoui K ; Trochet D ; Bitoun M | 13/08/2022Article
Sherman MA ; Graf R ; Sabbagh SE ; Galindo Feria AS ; Pinal Fernandez I ; Pak K ; Kishi T ; Flegel WA ; Targoff IN ; Miller FW ; Lundberg IE ; Rider LG ; Mammen AL | England | 12/08/2022Article
Schaefer PM ; Huang J ; Butic A ; Perry C ; Yardeni T ; Tan W ; Morrow R ; Baur JA ; Wallace DC | 06/08/2022Article
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Copeland EN ; Watson CJF ; Whitley KC ; Baranowski BJ ; Kurgan N ; MacNeil AJ ; MacPherson REK ; Fajardo VA ; Allison DJ | England | 01/08/2022Article
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Chey YCJ ; Chey YCJ ; Arudkumar J ; Aartsma Rus A ; Adikusuma F ; Thomas PQ | United States | 31/07/2022Article
Cances C ; Vlodavets D ; Comi GP ; Masson R ; Mazurkiewicz Beldzinska M ; Saito K ; Zanoteli E ; Dodman A ; El-Khairi M ; Gorni K ; Gravestock I ; Hoffart J ; Scalco RS ; Darras BT | 29/07/2022Article
Coratti G ; Lenkowicz J ; Norcia G ; Lucibello S ; Ferraroli E ; D'Amico A ; Bello L ; Pegoraro E ; Messina S ; Ricci F ; Mongini T ; Berardinelli A ; Masson R ; Previtali SC ; D'Angelo G ; Magri F ; Comi GP ; Politano L ; Passamano L ; Vita G ; Sansone VA ; Albamonte E ; Panicucci C ; Bruno C ; Pini A ; Bertini E ; Patarnello S ; Pane M ; Mercuri E | 29/07/2022Article
Scarano S ; Sansone VA ; Ferrari Aggradi CR ; Carraro E ; Tesio L ; Amadei M ; Rota V ; Zanolini A ; Caronni A | 28/07/2022Article
Adaikina A ; Derraik JGB ; Power LC ; Grady GO ; Munns CF ; Hofman PL ; Gusso S | England | 28/07/2022This pilot study explored the feasibility and effectiveness of vibration therapy (VT) on muscle and bone health, motor performance, and respiratory function in patients with congenital myopathy (CM). Eleven participants with CM (11.5 ± 2.8 years[...]Article
Schiava M ; Ikenaga C ; Villar-Quiles RN ; Caballero-Ávila M ; Topf A ; Nishino I ; Kimonis V ; Udd B ; Schoser B ; Zanoteli E ; Souza PVS ; Tasca G ; Lloyd T ; Lopez-de Munain A ; Paradas C ; Pegoraro E ; Nadaj-Pakleza A ; De Bleecker J ; Badrising U ; Alonso-Jimenez A ; Kostera-Pruszczyk A ; Miralles F ; Shin JH ; Bevilacqua JA ; Olive M ; Vorgerd M ; Kley R ; Brady S ; Williams T ; Dominguez-Gonzalez C ; Papadimas GK ; Warman J ; Claeys KG ; de Visser M ; Muelas N ; Laforet P ; Malfatti E ; Alfano LN ; Nair SS ; Manousakis G ; Kushlaf HA ; Harms MB ; Nance C ; Ramos-Fransi A ; Rodolico C ; Hewamadduma C ; Cetin H ; Garcia-Garcia J ; Pal E ; Farrugia ME ; Lamont PJ ; Quinn C ; Nedkova-Hristova V ; Peric S ; Luo S ; Oldfors A ; Taylor K ; Ralston S ; Stojkovic T ; Weihl C ; Diaz-Manera J | England | 27/07/2022Article
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Vazquez-Costa JF ; Povedano M ; Nascimiento-Osorio AE ; Moreno Escribano A ; Kapetanovic Garcia S ; Dominguez R ; Exposito JM ; Gonzalez L ; Marco C ; Medina Castillo J ; Muelas N ; Natera de Benito D ; Nungo Garzon NC ; Pitarch-Castellano I ; Sevilla T ; Hervás D | England | 24/07/2022Article
Lindqvist J ; Kolb J ; De Winter J ; Tonino P ; Hourani Z ; Labeit S ; Ottenheijm C ; Granzier H | 23/07/2022Article
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Theodosiou T ; Christidi F ; Xirou S ; Karavasilis E ; Bede P ; Papadopoulos C ; Argyropoulos GD ; Kourtesis P ; Pantolewn V ; Ferentinos P ; Kararizou E ; Velonakis G ; Zalonis I ; Papadimas G | United States | 21/07/2022Article
Jain A ; Al Khalili Y | 21/07/2022Last Update: July 21, 2022 (Previous versions : July 10, 2021 - December 15, 2020)Article
Georgieva AM ; Guo X ; Bartkuhn M ; Gunther S ; Künne C ; Smolka C ; Atzberger A ; Gärtner U ; Mamchaoui K ; Bober E ; Zhou Y ; Yuan X ; Braun T | 20/07/2022Article
Abaji M ; Gorokhova S ; Da Silva N ; Busa T ; Grelet M ; Missirian C ; Sigaudy S ; Philip N ; Leturcq F ; Levy N ; Krahn M ; Bartoli M | 19/07/2022Article
Pignolo RJ ; Baujat G ; Hsiao EC ; Keen R ; Wilson A ; Packman J ; Strahs AL ; Grogan DR ; Kaplan FS | United States | 19/07/2022Article
Ricci FS ; D'Alessandro R ; Vacchetti M ; Salvalaggio A ; Somà A ; Daffunchio G ; Spada M ; Turra R ; Bobbio M ; Ciuti A ; Davico C ; Vitiello B ; Mongini TE | 17/07/2022Article
Mercuri E ; Baranello G ; Boespflug-Tanguy O ; De Waele L ; Goemans N ; Kirschner J ; Masson R ; Mazzone ES ; Pechmann A ; Pera MC ; Vuillerot C ; Bader-Weder S ; Gerber M ; Gorni K ; Hoffart J ; Kletzl H ; Martin C ; McIver T ; Scalco RS ; Yeung WY ; Servais L | England | 15/07/2022Article
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Belal S ; Goudenege D ; Bocca C ; Dumont F ; Chao De La Barca JM ; Desquiret-Dumas V ; Gueguen N ; Geffroy G ; Benyahia R ; Kane S ; Khiati S ; Bris C ; Aranyi T ; Stockholm D ; Inisan A ; Renaud A ; Barth M ; Simard G ; Reynier P ; Letournel F ; Lenaers G ; Bonneau D ; Chevrollier A ; Procaccio V | 11/07/2022Article
Castroflorio E ; Pérez Berná AJ ; Lopez-Marquez A ; Badosa C ; Loza-Alvarez P ; Roldan M ; Jimenez-Mallebrera C | 11/07/2022Article
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Souza CC ; Vallim JRDS ; Neves ELA ; Nunes PS ; Costa IMPF ; Barreto LCLS ; Garcez CA ; Araujo AAS | 07/2022Article
Li Q ; Lin J ; Widrick JJ ; Luo S ; Li G ; Zhang Y ; Laporte J ; Perrella MA ; Liu X ; Agrawal PB | United States | 28/06/2022Article
Bonanno S ; Giossi R ; Zanin R ; Porcelli V ; Iannacone C ; Baranello G ; Ingenito G ; Iyadurai S ; Stevic Z ; Peric S ; Maggi L | 28/06/2022Article
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Mellion ML ; Widholm P ; Karlsson M ; Ahlgren A ; Tawil R ; Wagner KR ; Statland JM ; Wang L ; Shieh PB ; van Engelen BGM ; Kools J ; Ronco L ; Odueyungbo A ; Jiang J ; Han JJ ; Hatch M ; Towles J ; Leinhard OD ; Cadavid D | United States | 24/06/2022Article
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Strauss KA ; Strauss KA ; Farrar MA ; Muntoni F ; Saito K ; Mendell JR ; Servais L ; McMillan HJ ; Finkel RS ; Swoboda KJ ; Kwon JM ; Zaidman CM ; Chiriboga CA ; Iannaccone ST ; Krueger JM ; Parsons JA ; Shieh PB ; Kavanagh S ; Wigderson M ; Tauscher Wisniewski S ; McGill BE ; Macek TA | 17/06/2022Article
Strauss KA ; Farrar MA ; Muntoni F ; Saito K ; Mendell JR ; Servais L ; McMillan HJ ; Finkel RS ; Swoboda KJ ; Kwon JM ; Zaidman CM ; Chiriboga CA ; Iannaccone ST ; Krueger JM ; Parsons JA ; Shieh PB ; Kavanagh S ; Tauscher Wisniewski S ; McGill BE ; Macek TA | 17/06/2022Article
Bruge C ; Geoffroy M ; Benabides M ; Pellier E ; Gicquel E ; Dhiab J ; Hoch L ; Richard I ; Nissan X | 16/06/2022Article
Angkeow JW ; Monaco DR ; Chen A ; Venkataraman T ; Jayaraman S ; Valencia C ; Sie BM ; Liechti T ; Farhadi PN ; Funez-dePagnier G ; Sherman-Baust CA ; Wong MQ ; Ruczinski I ; Caturegli P ; Sears CL ; Simner PJ ; Round JL ; Duggal P ; Laserson U ; Steiner TS ; Sen R ; Lloyd TE ; Roederer M ; Mammen AL ; Longman RS ; Rider LG ; Larman HB | 14/06/2022Article
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Dowling JJ ; Muller Felber W ; Smith BK ; Bonnemann CG ; Kuntz NL ; Muntoni F ; Servais L ; Alfano LN ; Beggs AH ; Bilder DA ; Blaschek A ; Duong T ; Graham RJ ; Jain M ; Lawlor MW ; Lee J ; Coats J ; Lilien C ; Lowes LP ; MacBean V ; Neuhaus S ; Noursalehi M ; Pitts T ; Finlay C ; Christensen S ; Rafferty G ; Seferian AM ; Tsuchiya E ; James ES ; Miller W ; Sepulveda B ; Vila MC ; Prasad S ; Rico S ; Shieh PB | Netherlands | 07/06/2022Article
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Lazaridis K ; Fernandez Santoscoy M ; Baltatzidou V ; Andersson JO ; Christison R ; Grünberg J ; Tzartos S ; Löwenadler B ; Fribert C | 03/06/2022Article
Saposnik G ; Camacho A ; Diaz Abos P ; Branas Pampillon M ; Sanchez Menendez V ; Cabello Moruno R ; Terzaghi M ; Maurino J ; Málaga I | New Zealand | 03/06/2022Article
Elkins K ; Wittenauer A ; Hagar AF ; Logan R ; Sekul E ; Xiang Y ; Verma S ; Wilcox WR | United States | 06/2022Article
Gruber D ; Lloyd-Puryear M ; Armstrong N ; Scavina M ; Tavakoli NP ; Brower AM ; Caggana M ; Chung WK | United States | 06/2022Article
Kwon JM ; Arya K ; Kuntz N ; Phan HC ; Sieburg C ; Swoboda KJ ; Veerapandiyan A ; Assman B ; Bader Weder S ; Dickendesher TL ; Hansen J ; Lin H ; Yan Y ; Rao VK | United States | 06/2022Publication AFM
Myoinfo, Auteur ; Attarian S, Validateur ; Vallat JM, Validateur ; Gilby E, Auteur | AFM-TELETHON | Savoir & Comprendre | 06/2022Charcot-Marie-Tooth (CMT) disease is a group of clinically and genetically heterogeneous diseases, characterised by damage to the peripheral nerves of the upper and lower limbs. This damage mainly causes muscle weakness, hand and foot sensory d[...]Publication AFM
Myoinfo, Auteur ; Benveniste O, Validateur ; Lorain S, Validateur ; Launay AE, Validateur ; Gilby E, Traducteur | AFM-TELETHON | Savoir & Comprendre | 06/2022Inflammatory myopathies (or myositis) are diseases that involve muscle inflammation. These so-called "autoimmune" diseases are not hereditary. They are characterised by muscle weakness (ranging from simple discomfort to complete paralysis), and [...]Publication AFM
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Myoinfo, Auteur ; Allamand V, Validateur ; Loux N, Validateur | AFM-TELETHON | Savoir & Comprendre | 06/2022Les dystrophies musculaires congénitales (DMC) sont des maladies rares, d’origine génétique. Le terme regroupe plusieurs maladies différentes caractérisées par une atteinte musculaire ("dystrophie") entrainant une faiblesse musculaire - hypotoni[...]Publication AFM
Myoinfo, Auteur ; Pietri Rouxel F, Validateur ; Lorain S, Validateur | AFM-TELETHON | Savoir & Comprendre | 06/2022Les dystrophies musculaires de Duchenne (DMD) et de Becker (DMB) sont des maladies génétiques rares qui touchent l’ensemble des muscles squelettiques et le muscle cardiaque. Elle concerne majoritairement les hommes et, dans de rares cas, certain[...]Publication AFM
Myoinfo, Auteur ; Attarian S, Validateur ; Vallat JM, Validateur | AFM-TELETHON | Savoir & Comprendre | 06/2022La maladie de Charcot-Marie-Tooth (CMT) représente un groupe de maladies cliniquement et génétiquement hétérogènes, caractérisées par une atteinte des nerfs périphériques des membres supérieurs et inférieurs. Cette atteinte entraîne principalem[...]Publication AFM
Myoinfo, Auteur ; Bassez G, Validateur ; Furling D, Validateur ; Geille A, Validateur ; Loux N, Validateur | AFM-TELETHON | Savoir & Comprendre | 06/2022La maladie de Steinert ou dystrophie myotonique de type 1 est une maladie rare, d’origine génétique. Elle affecte les muscles, qui s'affaiblissent (dystrophie) et ont du mal à se relâcher après contraction (myotonie). Elle touche aussi d'autres [...]Publication AFM
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Myoinfo, Auteur ; Malfatti E, Validateur ; Marty I, Validateur | AFM-TELETHON | Savoir & Comprendre | 06/2022Les myopathies congénitales constituent un groupe hétérogène de maladies rares caractérisées par des anomalies structurelles de la fibre musculaire, anomalies qui sont le plus souvent révélées à un âge précoce. L’atteinte musculaire entraîne une[...]Publication AFM
Myoinfo, Auteur ; Benveniste O, Validateur ; Lorain S, Validateur ; Launay AE, Validateur | AFM-TELETHON | Savoir & Comprendre | 06/2022Les myopathies inflammatoires (ou myosites) sont des maladies du muscle liées à une inflammation. Ces maladies dites « auto-immunes » ne sont pas héréditaires. Elles se caractérisent par une faiblesse musculaire (de la simple gêne à la paralysi[...]Article
Smilde BJ ; Stockklausner C ; Keen R ; Whittaker A ; Bullock AN ; von Delft A ; van Schoor NM ; Yu PB ; Eekhoff EMW | 01/06/2022Article
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Morelli KH ; Jin W ; Shathe S ; Madrigal AA ; Jones KL ; Schwartz JL ; Bridges T ; Mueller JR ; Shankar A ; Chaim IA ; Day JW ; Yeo GW | United States | 06/2022VLM
Dupuy-Maury F | 06/2022Depuis début avril, des malades peuvent à nouveau être inclus dans l’essai de thérapie génique GNT 0004 avec une microdystrophine développée par Généthon pour la myopathie de Duchenne. Retour sur les raisons de sa suspension et sur les modificat[...]Article
Goel N ; Soler Ferran D ; Coutreau M ; Escobar J ; Courtemanche K ; Needham M ; Greenberg S | 31/05/2022Background/Purpose: Inclusion body myositis (IBM), a relentlessly progressive autoimmune skeletal muscle disease, has no effective available pharmacological therapy. A prominent feature of IBM on microscopy is highly differentiated effector CD8+[...]Article
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