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recherche thérapeutiqueSynonyme(s)interventional research ;recherche interventionnelle ;therapeutical research ;étude thérapeutique ;therapeutical studies therapeutical study |
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Publication AFM
Myoinfo, Auteur ; Lorain S, Validateur ; Gilby E, Traducteur | AFM-TELETHON | Savoir & Comprendre | 06/2023Duchenne muscular dystrophy (DMD) and Becker muscular dystrophy (BMD) are rare genetic diseases which affect skeletal and cardiac muscle. They primarily occur in males but can also occasionally affect females. DMD manifests as progressive muscl[...]Publication AFM
Myoinfo, Auteur ; Masingue M, Validateur ; Lefebvre S, Validateur ; André C, Validateur | AFM-TELETHON | Savoir & Comprendre | 06/2023D'origine génétique, l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 entraîne une dégénérescence des cellules nerveuses qui acheminent de la moelle épinière aux muscles le message commandant le mouvement : les motoneurones périphériques. La diminuti[...]Publication AFM
Myoinfo, Auteur ; Bassez G, Validateur ; Geille A, Validateur ; Loux N, Validateur | AFM-TELETHON | Savoir & Comprendre | 06/2023La dystrophie myotonique de type 2 ou PROMM (pour proximal myotonic myopathy) est une maladie rare, d’origine génétique. Elle affecte les muscles, qui s'affaiblissent (dystrophie) et ont du mal à se relâcher après contraction (myotonie), mais pe[...]Publication AFM
Myoinfo, Auteur ; Urtizberea JA, Validateur ; Lorain S, Validateur ; Bordes M, Validateur | AFM-TELETHON | Savoir & Comprendre | 06/2023Les myopathies ou dystrophies musculaires des ceintures (LGMD pour Limb Girdle Muscular Dystrophy) constituent un groupe hétérogène de maladies musculaires rares d’origine génétique. Elles se manifestent par un déficit et une atrophie des muscle[...]Publication AFM
Myoinfo, Auteur ; Allamand V, Validateur ; Loux N, Validateur | AFM-TELETHON | Savoir & Comprendre | 06/2023Les dystrophies musculaires congénitales (DMC) sont des maladies rares, d’origine génétique. Le terme regroupe plusieurs maladies différentes caractérisées par une atteinte musculaire ("dystrophie") entrainant une faiblesse musculaire - hypotoni[...]Publication AFM
Les dystrophies musculaires de Duchenne (DMD) et de Becker (DMB) sont des maladies génétiques rares qui touchent l’ensemble des muscles squelettiques et le muscle cardiaque. Elles concernent majoritairement des hommes et, dans de très rares cas,[...]Publication AFM
Myoinfo, Auteur ; Attarian S, Validateur ; Hoyau A, Validateur | AFM-TELETHON | Savoir & Comprendre | 06/2023La maladie de Charcot-Marie-Tooth (CMT) représente un groupe de maladies cliniquement et génétiquement hétérogènes, caractérisées par une atteinte des nerfs périphériques des membres supérieurs et inférieurs (les médecins parlent de neuropathies[...]Publication AFM
Myoinfo, Auteur ; Bassez G, Validateur ; Furling D, Validateur ; Gourdon G, Validateur ; Loux N, Validateur ; Sayah S, Validateur | AFM-TELETHON | Savoir & Comprendre | 06/2023La maladie de Steinert ou dystrophie myotonique de type 1 est une maladie rare, d’origine génétique. Elle affecte les muscles, qui s'affaiblissent (dystrophie) et ont du mal à se relâcher après contraction (myotonie). Elle touche aussi d'autres [...]Publication AFM
Myoinfo, Auteur ; Le Panse R, Validateur ; André C, Validateur ; Archer A, Validateur | AFM-TELETHON | Savoir & Comprendre | 06/2023La myasthénie auto-immune est une maladie rare qui se manifeste par une fatigabilité et une faiblesse musculaire fluctuante, d’intensité et de durée variables, pouvant toucher n’importe quel muscle volontaire. Elle s’accompagne fréquemment d’ano[...]Publication AFM
Myoinfo, Auteur ; Dumonceaux J, Validateur ; Genet S, Validateur | AFM-TELETHON | Savoir & Comprendre | 06/2023La myopathie facio-scapulo-humérale (FSHD) est une maladie rare, d’origine génétique. Les premiers symptômes (diminution de volume et faiblesse des muscles du visage et des membres supérieurs) apparaissent le plus souvent à l’adolescence ou à l’[...]Publication AFM
Myoinfo, Auteur ; Malfatti E, Validateur ; Marty I, Validateur | AFM-TELETHON | Savoir & Comprendre | 06/2023Les myopathies congénitales constituent un groupe hétérogène de maladies rares caractérisées par des anomalies structurelles de la fibre musculaire, anomalies qui sont le plus souvent révélées à un âge précoce. L’atteinte musculaire entraîne une[...]Publication AFM
Myoinfo, Auteur ; Benveniste O, Validateur ; Lorain S, Validateur ; Launay AE, Validateur | AFM-TELETHON | Savoir & Comprendre | 06/2023Les myopathies inflammatoires (ou myosites) sont des maladies du muscle liées à une inflammation. Ces maladies dites « auto-immunes » ne sont pas héréditaires. Elles se caractérisent par une faiblesse musculaire (de la simple gêne à la paralysi[...]Article
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Ishizuka T ; Komaki H ; Asahina Y ; Nakamura H ; Motohashi N ; Takeshita E ; Shimizu-Motohashi Y ; Ishiyama A ; Yonee C ; Maruyama S ; Hida E ; Aoki Y | 06/2023Article
Katagiri T ; Tsukamoto S ; Kuratani M ; Tsuji S ; Nakamura K ; Ohte S ; Kawaguchi Y ; Takaishi K | 25/05/2023Article
Connolly AM ; Zaidman CM ; Brandsema JF ; Phan HC ; Tian C ; Zhang X ; Li J ; Eisner MD ; Carrier E | 24/05/2023Article
Hermankova B ; Spiritovic M ; Oreska S ; Storkanova H ; Mann H ; Pavelka K ; Senolt L ; Vencovsky J ; Bečvář R ; Tomcik M | 23/05/2023Article
Sellier P ; Vidal P ; Bertin B ; Gicquel E ; Bertil-Froidevaux E ; Georger C ; Van Wittenberghe L ; Miranda A ; Daniele N ; Richard I ; Gross DA ; Mingozzi F ; Collaud F ; Ronzitti G | 19/05/2023Article
Hahn D ; Quick JD ; Thompson BR ; Crabtree A ; Hackel BJ ; Bates FS ; Metzger JM | 19/05/2023Article
Mikhalchuk K ; Shchagina O ; Chukhrova A ; Zabnenkova V ; Chausova P ; Ryadninskaya N ; Vlodavets D ; Kutsev SI ; Polyakov A | 16/05/2023Article
Gutschmidt K ; Wirner-Piotrowski C ; Angarita NG ; Montagnese F ; Schoser B ; Wenninger S | 12/05/2023Article
Regnault A ; Morel T ; de la Loge C ; Mazerolle F ; Kaminski HJ ; Habib AA | 11/05/2023Correction to: Measuring Overall Severity of Myasthenia Gravis (MG): Evidence for the Added Value of the MG Symptoms PRO. Neurol Ther. 2023 Jun 27. doi: 10.1007/s40120-023-00508-2.Article
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Kruse T ; Shamai S ; Leflerovà D ; Wirth B ; Heller R ; Schloss N ; Lehmann HC ; Brakemeier S ; Hagenacker T ; Braumann B ; Wunderlich G | England | 03/05/2023Article
van den Bersselaar LR ; van Alfen N ; Kruijt N ; Kamsteeg EJ ; Fernandez-Garcia MA ; Treves S ; Riazi S ; Yang CY ; Malagon I ; van Eijk LT ; van Engelen BGM ; Scheffer GJ ; Jungbluth H ; Snoeck MMJ ; Voermans NC | 02/05/2023Article
Howard Jr JF ; Bresch S ; Genge A ; Hewamadduma C ; Hinton J ; Hussain Y ; Juntas-Morales R ; Kaminski HJ ; Maniaol A ; Mantegazza R ; Masuda M ; Sivakumar K ; Śmiłowski M ; Utsugisawa K ; Vu T ; Weiss MD ; Zajda M ; Boroojerdi B ; Brock M ; de la Borderie G ; Duda PW ; Lowcock R ; Vanderkelen M ; Leite MI | England | 05/2023Article
Meisel A ; Annane D ; Vu T ; Mantegazza R ; Katsuno M ; Aguzzi R ; Frick G ; Gault L ; Howard Jr JF | Germany | 27/04/2023Article
Suzuki N ; Mori-Yoshimura M ; Katsuno M ; Takahashi MP ; Yamashita S ; Oya Y ; Hashizume A ; Yamada S ; Nakamori M ; Izumi R ; Kato M ; Warita H ; Tateyama M ; Kuroda H ; Asada R ; Yamaguchi T ; Nishino I ; Aoki M | Netherlands | 25/04/2023Article
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Chai AC ; Chemello F ; Li H ; Nishiyama T ; Chen K ; Zhang Y ; Sanchez-Ortiz E ; Alomar A ; Xu L ; Liu N ; Bassel-Duby R ; Olson EN | 19/04/2023Article
Guptill JT ; Benatar M ; Granit V ; Habib AA ; Howard Jr JF ; Barnett-Tapia C ; Nowak RJ ; Lee I ; Ruzhansky K ; Dimachkie MM ; Cutter GR ; Kaminski HJ | United States | 19/04/2023Article
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McGrattan KE ; Shell RD ; Hurst-Davis R ; Young SD ; O'Brien E ; Lavrov A ; Wallach S ; LaMarca N ; Reyna SP ; Darras BT | Netherlands | 17/04/2023Article
Boccanegra B ; Cappellari O ; Mantuano P ; Trisciuzzi D ; Mele A ; Tulimiero L ; De Bellis M ; Cirmi S ; Sanarica F ; Cerchiara AG ; Conte E ; Meanti R ; Rizzi L ; Bresciani E ; Denoyelle S ; Fehrentz JA ; Cruciani G ; Nicolotti O ; Liantonio A ; Torsello A ; de Luca A | 12/04/2023Article
Connor SG ; Fairchild TJ ; Learmonth YC ; Beer K ; Cooper I ; Boardman G ; Teo SYM ; Shatahmasseb B ; Zhang R ; Hiscock K ; Coudert JD ; Yeap BB ; Needham M | United States | 11/04/2023Article
Kishnani PS ; Diaz-Manera J ; Toscano A ; Clemens PR ; Ladha S ; Berger KI ; Kushlaf H ; Straub V ; Carvalho G ; Mozaffar T ; Roberts M ; Attarian S ; Chien YH ; Choi YC ; Day JW ; Erdem-Ozdamar S ; Illarioshkin S ; Goker-Alpan O ; Kostera-Pruszczyk A ; van der Ploeg AT ; An Haack K ; Huynh-Ba O ; Tammireddy S ; Thibault N ; Zhou T ; Dimachkie MM ; Schoser B | United States | 10/04/2023Article
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Mocciaro E ; Giambruno R ; Micheloni S ; Cernilogar FM ; Andolfo A ; Consonni C ; Pannese M ; Ferri G ; Runfola V ; Schotta G ; Gabellini D | England | 06/04/2023Article
Narita T ; Nakane S ; Nagaishi A ; Minami N ; Niino M ; Kawaguchi N ; Murai H ; Kira JI ; Shimizu J ; Iwasa K ; Yoshikawa H ; Hatanaka Y ; Sonoo M ; Shimizu Y ; Matsuo H | England | 04/04/2023Article
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Fiorentini F ; Germani M ; Del Bene F ; Pellizzoni C ; Cazzaniga S ; Rocchetti M ; Bettica P | 04/2023Article
Scheffers LE ; Somers OC ; Dulfer K ; Dieleman GC ; Walet S ; van der Giessen LJ ; van der Ploeg AT ; van den Hout JMP ; van den Berg LE | United States | 01/04/2023Article
Clemens PR ; Rao VK ; Connolly AM ; Harper AD ; Mah JK ; McDonald CM ; Smith EC ; Zaidman CM ; Nakagawa T ; Hoffman EP | Netherlands | 31/03/2023Article
Overby SJ ; Cerro-Herreros E ; Espinosa-Espinosa J ; González-Martínez I ; Moreno N ; Fernandez-Costa JM ; Balaguer-Trias J ; Ramón-Azcón J ; Pérez-Alonso M ; Møller T ; Llamusi B ; Artero R | Switzerland | 31/03/2023Article
Heydemann A ; Bieganski G ; Wachowiak J ; Czarnota J ; Niezgoda A ; Siemionow K ; Ziemiecka A ; Sikorska MH ; Bozyk K ; Tullius SG ; Siemionow M | United States | 31/03/2023Article
Amzali S ; Wilson VD ; Bommart S ; Picot MC ; Galas S ; Mercier J ; Poucheret P ; Cristol JP ; Arbogast S ; Laoudj-Chenivesse D | Switzerland | 30/03/2023Article
Arbab M ; Matuszek Z ; Kray KM ; Du A ; Newby GA ; Blatnik AJ ; Raguram A ; Richter MF ; Zhao KT ; Levy JM ; Shen MW ; Arnold WD ; Wang D ; Xie J ; Gao G ; Burghes AHM ; Liu DR | United States | 30/03/2023Article
Russell AJ ; DuVall M ; Barthel B ; Qian Y ; Peter AK ; Newell-Stamper BL ; Hunt K ; Lehman SJ ; Madden MR ; Schlachter ST ; Robertson BD ; Van Deusen A ; Rodriguez HM ; Vera CD ; Su Y ; Claflin DR ; Brooks SV ; Nghiem PP ; Rutledge A ; Juehne TI ; Yu J ; Barton ER ; Luo YE ; Patsalos A ; Nagy L ; Sweeney HL ; Leinwand LA ; Koch K | United States | 30/03/2023Article
Kimizu T ; Ida S ; Oki K ; Shima M ; Nishimoto S ; Nakajima K ; Ikeda T ; Mogami Y ; Yanagihara K ; Matsuda K ; Nishi E ; Hasegawa Y ; Nozaki M ; Fujita H ; Irie A ; Katayama T ; Okamoto N ; Imai K ; Nishio H ; Suzuki Y | Netherlands | 25/03/2023Article
Mercuri E ; Seferian AM ; Servais L ; Deconinck N ; Stevenson H ; Ni X ; Zhang W ; East L ; Yonren S ; Muntoni F | 24/03/2023Article
Kant-Smits K ; Bartels B ; Asselman FL ; Veldhoen ES ; van Eijk RPA ; van der Pol WL ; Hulzebos EHJ | England | 23/03/2023Article
Liguori S ; Moretti A ; Toro G ; Paoletta M ; Palomba A ; Barra G ; Gimigliano F ; Iolascon G | Switzerland | 23/03/2023Article
Volpi V ; Volpato E ; Compalati E ; Pierucci P ; Nicolini A ; Lax A ; Fagetti L ; Annunziata A ; Cauteruccio R ; Fiorentino G ; Banfi P | Switzerland | 23/03/2023Article
Rehbein T ; Wu TT ; Treidler S ; Pareyson D ; Lewis R ; Yum SW ; McCray BA ; Ramchandren S ; Burns J ; Li J ; Finkel RS ; Scherer SS ; Zuchner S ; Shy ME ; Reilly MM ; Herrmann DN | England | 22/03/2023Article
Hordeaux J ; Ramezani A ; Tuske S ; Mehta N ; Song C ; Lynch A ; Lupino K ; Chichester JA ; Buza EL ; Dyer C ; Yu H ; Bell P ; Weimer JM ; Do H ; Wilson JM | Switzerland | 22/03/2023Article
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Saoudi A ; Fergus C ; Gileadi T ; Montanaro F ; Morgan JE ; Kelly VP ; Tensorer T ; Garcia L ; Vaillend C ; Muntoni F ; Goyenvalle A | Switzerland | 15/03/2023Article
Johnston K ; Casstevens C ; Patel VP ; Merikle E ; Presnall C ; Audhya I | United States | 14/03/2023Article
La Rocca G ; Ferro F ; Baldini C ; Libra A ; Sambataro D ; Colaci M ; Malatino L ; Palmucci S ; Vancheri C ; Sambataro G | Switzerland | 13/03/2023Article
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Villones LL Jr ; Ludwig AK ; Kikuchi S ; Ochi R ; Nishimura SI ; Gabius HJ ; Kaltner H ; Hinou H | Germany | 09/03/2023Article
Finkel RS ; Darras BT ; Mendell JR ; Day JW ; Kuntz NL ; Connolly AM ; Zaidman C ; Crawford TO ; Butterfield RJ ; Shieh PB ; Tennekoon G ; Brandsema JF ; Iannaccone ST ; Shoffner J ; Kavanagh S ; Macek TA ; Tauscher-Wisniewski S | Netherlands | 09/03/2023Article
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Aartsma-Rus A ; De Waele L ; Houwen-Opstal S ; Kirschner J ; Krom YD ; Mercuri E ; Niks EH ; Straub V ; van Duyvenvoorde HA ; Vroom E | Netherlands | 06/03/2023Article
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Molenaar JP ; van Kleef E ; van Zandvoort E ; van Alfen N ; van Engelen BG ; Voermans NC ; Doorduin J | England | 04/03/2023Article
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Taglietti V ; Kefi K ; Rivera L ; Bergiers O ; Cardone N ; Coulpier F ; Gioftsidi S ; Drayton-Libotte B ; Hou C ; Authier FJ ; Pietri-Rouxel F ; Robert M ; Bremond-Gignac D ; Bruno C ; Fiorillo C ; Malfatti E ; Lafuste P ; Tiret L ; Relaix F | United States | 03/2023Article
Claus C ; Slavin M ; Ansseau E ; Lancelot C ; Bah K ; Lassche S ; Fiévet M ; Greco A ; Tomaiuolo S ; Tassin A ; Dudome V ; Kusters B ; Decleves AE ; Laoudj-Chenivesse D ; van Engelen BGM ; Nonclercq D ; Belayew A ; Kalisman N ; Coppée F | England | 03/2023Article
Thornton CA ; Moxley RT 3rd ; Eichinger K ; Heatwole C ; Mignon L ; Arnold WD ; Ashizawa T ; Day JW ; Dent G ; Tanner MK ; Duong T ; Greene EP ; Herbelin L ; Johnson NE ; King W ; Kissel JT ; Leung DG ; Lott DJ ; Norris DA ; Pucillo EM ; Schell W ; Statland JM ; Stinson N ; Subramony SH ; Xia S ; Bishop KM ; Bennett CF | England | 03/2023Article
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Leone E ; Davenport S ; Robertson C ; Laura M ; Skorupinska M ; Reilly MM ; Ramdharry G | United States | 19/02/2023Article
Smith EC ; Hopkins S ; Case LE ; Xu M ; Walters C ; DeArmey S ; Han SO ; Spears TG ; Chichester JA ; Bossen EH ; Hornik CP ; Cohen JL ; Bali D ; Kishnani PS ; Koeberl DD | United States | 18/02/2023Article
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Hov B ; Andersen T ; Toussaint M ; Mikalsen IB ; Vollsaeter M ; Markussen H ; Indrekvam S ; Hovland V | England | 14/02/2023Article
Yogev Y ; Shorer Z ; Koifman A ; Wormser O ; Drabkin M ; Halperin D ; Dolgin V ; Proskorovski-Ohayon R ; Hadar N ; Davidov G ; Nudelman H ; Zarivach R ; Shelef I ; Perez Y ; Birk OS | United States | 14/02/2023Article
Pasnoor M ; Bril V ; Levine T ; Trivedi J ; Silvestri NJ ; Phadnis M ; Katzberg HD ; Saperstein DS ; Wolfe GI ; Herbelin L ; Higgs K ; Heim AJ ; Statland JM ; Barohn RJ ; Dimachkie MM | England | 13/02/2023Article
Chiriboga CA ; Bruno C ; Duong T ; Fischer D ; Mercuri E ; Kirschner J ; Kostera-Pruszczyk A ; Jaber B ; Gorni K ; Kletzl H ; Carruthers I ; Martin C ; Warren F ; Scalco RS ; Wagner KR ; Muntoni F | New Zealand | 13/02/2023Correction to: Risdiplam in Patients Previously Treated with Other Therapies for Spinal Muscular Atrophy: An Interim Analysis from the JEWELFISH Study. Neurology and therapy, 10.1007/s40120-023-00503-7. Advance online publication. https://doi.or[...]Article
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Shelly S ; Lopez-Jimenez F ; Chacin-Suarez A ; Cohen-Shelly M ; Medina-Inojosa JR ; Kapa S ; Attia Z ; Chahal AA ; Somers VK ; Friedman PA ; Milone M | England | 10/02/2023Article
Ojala KS ; Kaufhold CJ ; Davey MR ; Yang D ; Liang M ; Wipf P ; Badawi Y ; Meriney SD | England | 09/02/2023Article
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Oskoui M ; Day JW ; Deconinck N ; Mazzone ES ; Nascimento A ; Saito K ; Vuillerot C ; Baranello G ; Goemans N ; Kirschner J ; Kostera-Pruszczyk A ; Servais L ; Papp G ; Gorni K ; Kletzl H ; Martin C ; McIver T ; Scalco RS ; Staunton H ; Yeung WY ; Fontoura P ; Mercuri E | Germany | 03/02/2023Article
Müthel S ; Marg A ; Ignak B ; Kieshauer J ; Escobar H ; Stadelmann C ; Spuler S | United States | 02/2023Article
Leibrock B ; Landfeldt E ; Hussong J ; Huelle T ; Mattheus H ; Thiele S ; Walter MC ; Zemlin M ; Moehler E ; Dillman U ; Abner S ; Flotats-Bastardas M | England | 02/2023Publication AFM
Trials and treatments developed with the support of AFM-Telethon concern neurological and neuromuscular diseases, diseases of the liver, vision, skin and immune system. The table of drugs developed with the support of AFM-Telethon AFM-Telet[...]Publication AFM
Le tableau des médicaments développés avec le soutien de l'AFM-Téléthon est disponible en français et en anglais. Les médicaments en développement ou mis sur le marché avec le soutien de l’AFM-Téléthon concernent des maladies neurologiques, neu[...]Article
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Neault N ; Ravel-Chapuis A ; Baird SD ; Lunde JA ; Poirier M ; Staykov E ; Plaza-Diaz J ; Medina G ; Abadia-Molina F ; Jasmin BJ ; MacKenzie AE | Switzerland | 02/2023Article
Piepho AB ; Lowe J ; Cumby LR ; Dorn LE ; Lake DM ; Rastogi N ; Gertzen MD ; Sturgill SL ; Odom GL ; Ziolo MT ; Accornero F ; Chamberlain JS ; Rafael-Fortney JA | United States | 02/2023Article
Prakasam R ; Bonadiman A ; Andreotti R ; Zuccaro E ; Dalfovo D ; Marchioretti C ; Tripathy D ; Petris G ; Anderson EN ; Migazzi A ; Tosatto L ; Cereseto A ; Battaglioli E ; Soraru G ; Lim WF ; Rinaldi C ; Sambataro F ; Pourshafie N ; Grunseich C ; Romanel A ; Pandey UB ; Contestabile A ; Ronzitti G ; Basso M ; Pennuto M | England | 02/2023Article
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Moore U ; Fernandez-Simon E ; Schiava M ; Cox D ; Gordish-Dressman H ; James MK ; Mayhew A ; Wilson I ; Guglieri M ; Rufibach L ; Blamire A ; Carlier PG ; Mori-Yoshimura M ; Day JW ; Jones KJ ; Bharucha-Goebel DX ; Salort-Campana E ; Pestronk A ; Walter MC ; Paradas C ; Stojkovic T ; Bravver E ; Pegoraro E ; Mendell JR ; Bushby K ; Diaz-Manera J ; Straub V | England | 02/2023Article
Mammen AL ; Amato AA ; Dimachkie MM ; Chinoy H ; Hussain Y ; Lilleker JB ; Pinal-Fernandez I ; Allenbach Y ; Boroojerdi B ; Vanderkelen M ; Delicha EM ; Koendgen H ; Farzaneh-Far R ; Duda PW ; Sayegh C ; Benveniste O | England | 02/2023Article
Aslesh T ; Erkut E ; Ren J ; Lim KRQ ; Woo S ; Hatlevig S ; Moulton HM ; Gosgnach S ; Greer J ; Maruyama R ; Yokota T | United States | 31/01/2023Article
Galbiati M ; Meroni M ; Boido M ; Cescon M ; Rusmini P ; Crippa V ; Cristofani R ; Piccolella M ; Ferrari V ; Tedesco B ; Casarotto E ; Chierichetti M ; Cozzi M ; Mina F ; Cicardi ME ; Pedretti S ; Mitro N ; Caretto A ; Risè P ; Sala A ; Lieberman AP ; Bonaldo P ; Pennuto M ; Vercelli A ; Poletti A | United States | 30/01/2023Article
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Balakrishnan B ; Altassan R ; Budhraja R ; Liou W ; Lupo A ; Bryant S ; Mankouski A ; Radenkovic S ; Preston GJ ; Pandey A ; Boudina S ; Kozicz T ; Morava-Kozicz E ; Lai K | United States | 26/01/2023Article
Chamberlain J ; Robb M ; Braun S ; Brown K ; Danos O ; Ganot A ; Gonzalez-Alegre P ; Hunter N ; McDonald C ; Morris C ; Tobolowsky M ; Wagner K ; Ziolkowski O ; Duan D | United States | 24/01/2023Article
Alves CRR ; Ha LL ; Yaworski R ; Lazzarotto CR ; Christie KA ; Reilly A ; Beauvais A ; Doll RM ; de la Cruz D ; Maguire CA ; Swoboda KJ ; Tsai SQ ; Kothary R ; Kleinstiver BP | United States | 21/01/2023Article
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Curiel RV ; Nguyen W ; Mamyrova G ; Jones D ; Ehrlich A ; Brindle KA ; Haji-Momenian S ; Sheets R ; Kim H ; Jones OY ; Rider LG | United States | 19/01/2023Article
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Li RJ ; Ma L ; Drozda K ; Wang J ; Punnoose AR ; Jeng LJB ; Maynard JW ; Zhu H ; Pacanowski M | United States | 18/01/2023Article
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Tihaya MS ; Mul K ; Balog J ; de Greef JC ; Tapscott SJ ; Tawil R ; Statland JM ; van der Maarel SM | England | 10/01/2023Article
Boido M ; Gesmundo I ; Caretto A ; Pedrolli F ; Schellino R ; Leone S ; Cai R ; Sha W ; Ghigo E ; Schally AV ; Vercelli A ; Granata R | United States | 10/01/2023Article
Morin A ; Stantzou A ; Petrova ON ; Hildyard J ; Tensorer T ; Matouk M ; Petkova MV ; Richard I ; Manoliu T ; Goyenvalle A ; Falcone S ; Schuelke M ; Laplace-Builhe C ; Piercy RJ ; Garcia L ; Amthor H | United States | 10/01/2023Article
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Pruvost S ; Gomez Garcia de la Banda M ; Quijano Roy S ; Izedaren F ; Roche N ; Pouplin S | England | 01/2023Article
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Comi GP ; Niks EH ; Vandenborne K ; Cinnante CM ; Kan HE ; Willcocks RJ ; Velardo D ; Magri F ; Ripolone M ; van Benthem JJ ; van de Velde NM ; Nava S ; Ambrosoli L ; Cazzaniga S ; Bettica PU | Switzerland | 01/2023Article
Howard JF ; Bril V ; Vu T ; Karam C ; Peric S ; De Bleecker JL ; Murai H ; Meisel A ; Beydoun SR ; Pasnoor M ; Guglietta A ; Van Hoorick B ; Steeland S ; T'joen C ; Utsugisawa K ; Verschuuren J ; Mantegazza R | 2023Article
Oliveira Netto AB ; Brusius-Facchin AC ; Lemos JF ; Pasetto FB ; Brasil CS ; Trapp FB ; Saute JAM ; Donis KC ; Becker MM ; Wiest P ; Coutinho VLS ; Castro S ; Ferreira J ; Silveira C ; Bittar MFR ; Wang C ; Lana JM ; França Junior MC ; Giugliani R | 2023Article
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Dunaway Young S ; Pasternak A ; Duong T ; McGrattan KE ; Stranberg S ; Maczek E ; Dias C ; Tang W ; Parker D ; Levine A ; Rohan A ; Wolford C ; Martens W ; McDermott MP ; Darras BT ; Day JW | Netherlands | 2023Article
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Goldstein JL ; McGlaughon J ; Kanavy D ; Goomber S ; Pan Y ; Deml B ; Donti T ; Kearns L ; Seifert BA ; Schachter M ; Son RG ; Thaxton C ; Udani R ; Bali D ; Baudet H ; Caggana M ; Hung C ; Kyriakopoulou L ; Rosenblum L ; Steiner R ; Pinto E Vairo F ; Wang Y ; Watson M ; Fernandez R ; Weaver M ; Clarke L ; Rehder C | 2023Article
Ricotti V ; Kadirvelu B ; Selby V ; Festenstein R ; Mercuri E ; Voit T ; Faisal AA | United States | 01/2023Article
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Pignolo RJ ; Hsiao EC ; Al Mukaddam M ; Baujat G ; Berglund SK ; Brown MA ; Cheung AM ; De Cunto C ; Delai P ; Haga N ; Kannu P ; Keen R ; Le Quan Sang KH ; Mancilla EE ; Marino R ; Strahs A ; Kaplan FS | United States | 30/12/2022Article
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Kishnani PS ; Kronn D ; Brassier A ; Broomfield A ; Davison J ; Hahn SH ; Kumada S ; Labarthe F ; Ohki H ; Pichard S ; Prakalapakorn SG ; Haack KA ; Kittner B ; Meng X ; Sparks S ; Wilson C ; Zaher A ; Chien YH | United States | 20/12/2022Article
Rosero S ; Weinstein J ; Seabury J ; Zizzi C ; Wagner E ; Varma A ; Heatwole J ; Alexandrou D ; Ms ND ; Johnson BA ; Heatwole C | United States | 19/12/2022Article
La Spada A | 15/12/2022Initial Posting: February 26, 1999; Last Update: December 15, 2022. Clinical characteristics. Spinal and bulbar muscular atrophy (SBMA) is a gradually progressive neuromuscular disorder in which degeneration of lower motor neurons results in[...]Article
Sahashi K ; Hashizume A ; Kuwatsuka Y ; Chinen M ; Saotome-Nakamura A ; Ando M ; Katsuno M | Canada | 15/12/2022Article
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