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recherche thérapeutiqueSynonyme(s)interventional research ;recherche interventionnelle ;therapeutical research ;étude thérapeutique ;therapeutical studies therapeutical study |
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VLM
Les cellules souches embryonnaires humaines sont capables de se multiplier à l'identique, de façon illimitée, et de donner naissance à tous les tissus de l'organisme; C'est pour exploiter à des fins thérapeutique ces deux qualités que l'Institu[...]VLM
L'idébénone à l'essai dans la myopathie de Duchenne a montré des effets positifs sur l'évolution de la fonction respiratoire chez les enfants traités. Une autorisation de mise sur le marché est demandée par Santhera Pharmaceuticals. > Cart[...]VLM
En dix ans, I-Stem a réussi à faire des cellules souches embryonnaires humaines des outils pour comprendre des maladies neuromusculaires et neurodégénératives, mais aussi des maladies de la peau, de la vue et du vieillissement, et ainsi identifi[...]VLM
L'équipe d'Olivier Pourquié, de l'Institut de génétique et de biologie moléculaire et cellulaire (IGBMC)d'Illkirch, soutenue par l'AFM-Téléthon, a mis au point une méthode pour obtenir des fibres musculaires. Une première mondiale pour la recher[...]VLM
En dix ans, I-Stem est passé de la recherche sur les cellules souches au développement de traitements potentiels. C'est le défi que doit aujourd'hui relever ce laboratoire unique en France - Premier défi : passer du laboratoire au chevet des [...]Livre
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Mandel J ; Bertrand V ; Lehert P ; Chumakov I ; Scart-Grès C ; Guedj M ; Cohen D | 13/06/2015Article
Rouillon J ; Poupiot J ; Zocevic A ; Amor F ; Leger T ; Garcia C ; Camadro JM ; Wong B ; Pinilla R ; Cosette J ; Coenen-Stass AM ; McClorey G ; Roberts TC ; Wood MJ ; Servais L ; Udd B ; Voit T ; Richard I ; Svinartchouk F | 09/06/2015Multimédia
Philippe Moullier, Directeur d'Altantic Gene Therapy nous explique l'importance stratégique de l'industrialisation de la production des thérapies innovantes, thérapies géniques, thérapies cellulaires pour les maladies rares. Les enjeux sont impo[...]Article
Lim JW ; Snider L ; Yao Z ; Tawil R ; van der Maarel SM ; Rigo F ; Bennett CF ; Filippova GN ; Tapscott SJ | 03/06/2015VLM
Depuis dix ans, Ana Buj Bello a pour objectif de proposer un traitement de la myopathie myotubulaire. Alors qu'elle approche du but, sa persévérance est saluée par le prix du Outstanding New Investigator décerné par la Société américaine de th[...]VLM
AFM-TELETHON 06/2015L'ATYR1940 (resolaris) est une molécule expérimentale développée par le laboratoire américain a Tyr Pharma. Cette molécule est un modulateur du système immunitaire, qui pourrait avoir un effet bénéfique sur les myopathies présentant une composan[...]VLM
AFM-TELETHON 06/2015En mai dernier, Federico Mingozzi de Généthon a présenté une approche de thérapie génique prometteuse pour le syndrome de Crigler Najjar dans un congrès de spécialistes à Amsterdam. Les résultats positifs des travaux menés chez des modèles ani[...]VLM
VLM. Vaincre les myopathies, 173. Syndrome de Wiskott-Aldrich : la thérapie génique fait ses preuves
L'essai de thérapie génique dans le syndrome de Wiskott-Aldrich (WAS), dont Généthon est le promoteur, a d'ores et déjà permis de traiter sept enfants. Des premiers résultats encourageants pour ce médicament en devenir Focus : Le syndrome de[...]VLM
Comme tous les autres muscles de l'organisme, le coeur peut être affecté par les maladies neuromusculaires. Or de ce muscle-là dépend la vie. Le soigner est une priorité. Le défi est immense, mais le développement de nouvelles thérapies cel[...]Multimédia
Le 21 avril 2015, l'AFM-Téléthon annonçait un succès de thérapie génique pour une maladie rare du système immunitaire : la maladie de Wiskott-Aldrich. Fulvio Mavilio, directeur scientifique de Généthon revient sur cette annonce et ses perspectives.Multimédia
Le 21 avril 2015, l'AFM-Téléthon annonçait un succès de thérapie génique pour une maladie rare du système immunitaire : la maladie de Wiskott-Aldrich. Fulvio Mavilio, directeur scientifique de Généthon revient sur cette annonce et ses perspectives.Article
Das I ; Krzyzosiak A ; Schneider K ; Wrabetz L ; D'Antonio M ; Barry N ; Sigurdardottir A ; Bertolotti A | 10/04/2015Article
VLM
Vingt ans après l'identification du gène responsable de l'amyotrophie spinale, la détermination des familles porte ses fruits : l'Olesoxime, premier candidat médicament pour l'amyotrophie spinale, est engagé fermement sur la voie de l'Autorisati[...]VLM
En novembre 2014, la réunion du Groupe de Réflexion et d'Action sur la maladie de Charcot-Marie-Tooth a confirmé que, même si cette pathologie reste complexe, les approches thérapeutiques se multiplient. Essais dans la CMTVLM
Soutenue de longue date par l'AFM-Téléthon, l'équipe d'Isabelle Marty à Grenoble étudie le relâchement du calcium dans les muscles, dont les défaillances sont à l'origine de la myopathie à cores centraux. Tour d'horizon de ces travaux qui ont a[...]VLM
AFM-TELETHON 03/2015Dans un communiqué de presse daté du 14 janvier 2015, la société biopharmaceutique Sarepta Therapeutics a annoncé l'inclusion du premier patient dans l'essai clinique évaluant le SRP-4053, un oligonucléotide antisens de type morpholino visant le[...]Article
Pied tombant et maladies neuromusculaires : une revue Cochrane plaide pour plus d’essais Certaines maladies neuromusculaires sont susceptibles d’entraîner un déficit musculaire au niveau distal avec parfois comme conséquence la constitution d’[...]Article
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Furlong P, Auteur ; Bridges JF ; Charnas L ; Fallon JR ; Fischer R ; Flanigan KM ; Franson TR ; Gulati N ; McDonald C ; Peay H ; Sweeney HL | 2015Article
Salort-Campana E ; Nguyen K ; Bernard R ; Jouve E ; Sole G ; Nadaj-Pakleza A ; Niederhauser J ; Charles E ; Ollagnon E ; Bouhour F ; Sacconi S ; Echaniz-Laguna A ; Desnuelle C ; Tranchant C ; Vial C ; Magdinier F ; Bartoli M ; Arne-Bes MC ; Ferrer X ; Kuntzer T ; Levy N ; Pouget J ; Attarian S | 2015Article
van den Berg LE, Auteur ; Favejee MM ; Wens SC ; Kruijshaar ME ; Praet SF ; Reuser AJ ; Bussmann JB ; van Doorn PA ; van der Ploeg AT | 2015Article
Heslop E, Auteur ; Csimma C ; Straub V ; McCall J ; Nagaraju K ; Wagner KR ; Caizergues D ; Korinthenberg R ; Flanigan KM ; Kaufmann P ; McNeil E ; Mendell J ; Hesterlee S ; Wells DJ ; Bushby K | 2015Article
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Shrader JA, Auteur ; Kats I ; Kokkinis A ; Zampieri C ; Levy E ; Joe GO ; Woolstenhulme JG ; Drinkard BE ; Smith MR ; Ching W ; Ghosh L ; Fox D ; Auh S ; Schindler AB ; Fischbeck KH ; Grunseich C | 2015Article
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Favejee MM ; van den Berg LE ; Kruijshaar ME ; Wens SC ; Praet SF ; Pijnappel WW ; van Doorn PA ; Bussmann JB ; van der Ploeg AT | 2015Article
Amthor H, Auteur | 2015La dystrophie musculaire de Duchenne de Boulogne (DMD) est la maladie héréditaire du système neuromusculaire la plus fréquente chez l'enfant. L'amélioration de sa prise en charge depuis une trentaine d'années a fortement amélioré la qualité et l[...]Article
Veenhuizen Y, Auteur ; Cup EH ; Groothuis JT ; Hendriks JC ; Adang EM ; van Engelen BG ; Geurts ACH | 2015Article
Vrinten C, Auteur ; Lipka AF ; van Zwet EW ; Schimmel KJ ; Cornel MC ; Kuijpers MR ; Hekster YA ; Weinreich SS ; Verschuuren JJ | 2015Thèse/Mémoire
Domenger C, Auteur | 2015La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie génétique neuromusculaire sévère caractérisée par une dégénérescence progressive des muscles. Elle est due à des mutations sur le gène dmd codant la dystrophine, une protéine du cytosque[...]Article
Siboni RB, Auteur ; Nakamori M ; Wagner SD ; Struck AJ ; Coonrod L ; Harriott SA ; Cass DM ; Tanner MK ; Berglund JA | 2015Article
Lopez De Padilla CM, Auteur ; Crowson CS ; Hein MS ; Strausbauch MA ; Aggarwal R ; Levesque MC ; Ascherman DP ; Oddis CV ; Reed AM | 2015Article
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Rose MR, Auteur ; Jones K ; Leong K ; Walter MC ; Miller J ; Dalakas MC ; Brassington R ; Griggs R | 2015Article
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Cossu G, Auteur ; Previtali SC ; Napolitano S ; Cicalese MP ; Tedesco FS ; Nicastro F ; Noviello M ; Roostalu U ; Sora N ; Scarlato M ; De Pellegrin M ; Godi C ; Giuliani S ; Ciotti F ; Tonlorenzi R ; Lorenzetti I ; Rivellini C ; Benedetti S ; Gatti R ; Marktel S ; Mazzi B ; Tettamanti A ; Ragazzi M ; Imro MA ; Marano G ; Ambrosi A ; Fiori R ; Sormani MP ; Bonini C ; Venturini M ; Politi LS ; Torrente Y ; Ciceri F | 2015Article
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Passerieux E ; Hayot M ; Jaussent A ; Carnac G ; Gouzi F ; Pillard F ; Picot MC ; Böcker K ; Hugon G ; Pincemail J ; Defraigne JO ; Verrips T ; Mercier J ; Laoudj-Chenivesse D | 2015Article
Miyamoto K ; Aiba T ; Kimura H ; Hayashi H ; Ohno S ; Yasuoka C ; Tanioka Y ; Tsuchiya T ; Yoshida Y ; Hayashi H ; Tsuboi I ; Nakajima I ; Ishibashi K ; Okamura H ; Noda T ; Ishihara M ; Anzai T ; Yasuda S ; Miyamoto Y ; Kamakura S ; Kusano K ; Ogawa H ; Horie M ; Shimizu W | 2015Article
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Straub V, Auteur ; Veldhuizen O ; Bertoli M ; Eagle M ; Campion G ; Ferreira I ; Braakman T ; Labourkas A ; Giannakopoulos S ; Aygun H ; Wojczewski S ; Voit T ; Carlier P ; Moraux A ; Servais L ; Niks E ; Verschuuren J ; Spitali P ; Aartsma Rus A | 2015Article
Muntoni F, Auteur ; Voit T ; Servais L ; Baudin PY ; Straub V ; Mercuri E ; Bain J ; Dickson G ; Vissière D ; Dorveaux E ; Kaye EM ; Duda P ; van't Hoff W | 2015Article
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Yadava RS ; Foff EP ; Yu Q ; Gladman JT ; Kim YK ; Bhatt KS ; Thornton CA ; Zheng TS ; Mahadevan MS | 2015Article
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Michon CC ; Gargiulo M ; Hahn-Barma V ; Petit F ; Nadaj-Pakleza A ; Herson A ; Eymard B ; Labrune P ; Laforet P | 2015Article
Kooren PN ; Dunning AG ; Janssen MM ; Lobo-Prat J ; Koopman BF ; Paalman MI ; de Groot IJ ; Herder JL | 2015Article
Renusch SR ; Harshman S ; Pi H ; Workman E ; Wehr A ; Li X ; Prior TW ; Elsheikh BH ; Swoboda KJ ; Simard LR ; Kissel JT ; Battle D ; Parthun MR ; Freitas MA ; Kolb SJ | 2015Article
Lowe J, Auteur ; Wodarcyk AJ ; Floyd KT ; Rastogi N ; Schultz EJ ; Swager SA ; Chadwick JA ; Tran T ; Raman SV ; Janssen PM ; Rafael-Fortney JA | 2015Article
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Montes J ; Garber CE ; Kramer SS ; Montgomery MJ ; Dunaway S ; Kamil-Rosenberg S ; Carr B ; Cruz R ; Strauss NE ; Sproule D ; de Vivo DC | 2015Article
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Buyse GM, Auteur ; Voit T ; Schara U ; Straathof CS ; D'Angelo MG ; Bernert G ; Cuisset JM ; Finkel RS ; Goemans N ; McDonald CM ; Rummey C ; Meier T | 2015Comment in: Efficacy of idebenone in Duchenne muscular dystrophy. [Lancet. 2015]Article
Comment on: Efficacy of idebenone on respiratory function in patients with Duchenne muscular dystrophy not using glucocorticoids (DELOS): a double-blind randomised placebo-controlled phase 3 trial. [Lancet. 2015]Article
Mendell JR ; Sahenk Z ; Malik V ; Gomez AM ; Flanigan KM ; Lowes LP ; Alfano LN ; Berry K ; Meadows E ; Lewis S ; Braun L ; Shontz K ; Rouhana M ; Clark KR ; Rosales XQ ; Al Zaidy S ; Govoni A ; Rodino-Klapac LR ; Hogan MJ ; Kaspar BK | 2015Article
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Palacino J, Auteur ; Swalley SE ; Song C ; Cheung AK ; Shu L ; Zhang X ; Van Hoosear M ; Shin Y ; Chin DN ; Keller CG ; Beibel M ; Renaud NA ; Smith TM ; Salcius M ; Shi X ; Hild M ; Servais R ; Jain M ; Deng L ; Bullock C ; McLellan M ; Schuierer S ; Murphy L ; Blommers MJ ; Blaustein C ; Berenshteyn F ; Lacoste A ; Thomas JR ; Roma G ; Michaud GA ; Tseng BS ; Porter JA ; Myer VE ; Tallarico JA ; Hamann LG ; Curtis D ; Fishman MC ; Dietrich WF ; Dales NA ; Sivasankaran R | 2015Comment in: mRNA regulation: A patch for a splice. [Nat Chem Biol. 2015]Article
Andersen G, Auteur ; Prahm KP ; Dahlqvist JR ; Citirak G ; Vissing J | 2015Comment in: Aerobic exercise in muscular dystrophy: gain without pain. [Neurology. 2015]Article
Haas M ; Vlcek V ; Balabanov P ; Salmonson T ; Bakchine S ; Markey G ; Weise M ; Schlosser-Weber G ; Brohmann H ; Yerro CP ; Mendizabal MR ; Stoyanova-Beninska V ; Hillege HL | 2015Article
Lynn S ; Aartsma Rus A ; Bushby K ; Furlong P ; Goemans N ; de Luca A ; Mayhew A ; McDonald C ; Mercuri E ; Muntoni F ; Pohlschmidt M ; Verschuuren J ; Voit T ; Vroom E ; Wells DJ ; Straub V | 2015Article
Meilleur KG ; Jain MS ; Hynan LS ; Shieh CY ; Kim E ; Waite M ; McGuire M ; Fiorini C ; Glanzman AM ; Main M ; Rose K ; Duong T ; Bendixen R ; Linton MM ; Arveson IC ; Nichols C ; Yang K ; Fischbeck KH ; Wagner KR ; North K ; Mankodi A ; Grunseich C ; Hartnett EJ ; Smith M ; Donkervoort S ; Schindler A ; Kokkinis A ; Leach M ; Foley AR ; Collins J ; Muntoni F ; Rutkowski A ; Bonnemann CG | 2015Article
Landfeldt E, Auteur ; Mayhew A ; Eagle M ; Lindgren P ; Bell CF ; Guglieri M ; Straub V ; Lochmuller H ; Bushby K | 2015Article
Case LE ; Bjartmar C ; Morgan C ; Casey R ; Charrow J ; Clancy JP ; Dasouki M ; DeArmey S ; Nedd K ; Nevins M ; Peters H ; Phillips D ; Spigelman Z ; Tifft C ; Kishnani PS | 2015Article
Rapport institutionnel
L'objectif de cette enquête est de faire levier sur les avantages spécifiques de la France : - Renforcer son image de compétitivité auprès des maisons mères, comparativement aux autres grands pays européens. - Comparer les résultats à ceux des[...]Article
Allenbach Y, Auteur ; Guiguet M ; Rigolet A ; Marie I ; Hachulla E ; Drouot L ; Jouen F ; Jacquot S ; Mariampillai K ; Musset L ; Grenier P ; Devilliers H ; Hij A ; Boyer O ; Herson S ; Benveniste O | 2015Article
Gonzalez-Barriga A, Auteur ; Kranzen J ; Croes HJE ; Bijl S ; van den Broek WJAA ; van Kessel IDG ; van Engelen BGM ; van Deutekom JCT ; Wieringa B ; Mulders SAM ; Wansink DG | 2015Article
Astrea G, Auteur ; Pecini C ; Gasperini F ; Brisca G ; Scutifero M ; Bruno C ; Santorelli FM ; Cioni G ; Politano L ; Chilosi AM ; Battini R | 2015Article
Ibrahim F ; Choy E ; Gordon P ; Doré CJ ; Hakim A ; Kitas G ; Isenberg D ; Griffiths B ; Lecky B ; Chakravarty K ; Winer J ; Danko K ; Cooper RG ; White-Alao B ; Scott DL | 2015Article
Pinto-Mariz F, Auteur ; Rodrigues Carvalho L ; Prufer de Queiroz Campos Araujo A ; de Mello W ; Gonçalves Ribeiro M ; Cunha Mdo C ; Cabello PH ; Riederer I ; Negroni E ; Desguerre I ; Veras M ; Yada E ; Allenbach Y ; Benveniste O ; Voit T ; Mouly V ; Silva-Barbosa SD ; Butler Browne G ; Savino W | 2015Article
Cohen TV, Auteur ; Many GM ; Fleming BD ; Gnocchi VF ; Ghimbovschi S ; Mosser DM ; Hoffman EP ; Partridge TA | 2015Article
Sandri M, Auteur | 2015Comment on: Mesodermal iPSC-derived progenitor cells functionally regenerate cardiac and skeletal muscle. [J Clin Invest. 2015]Article
Quattrocelli M, Auteur ; Swinnen M ; Giacomazzi G ; Camps J ; Barthelemy I ; Ceccarelli G ; Caluwé E ; Grosemans H ; Thorrez L ; Pelizzo G ; Muijtjens M ; Verfaillie CM ; Blot S ; Janssens S ; Sampaolesi M | 2015Comment in: Memory or amnesia: the dilemma of stem cell therapy in muscular dystrophies. [J Clin Invest. 2015]Article
Regardt M, Auteur ; Basharat P ; Christopher Stine L ; Sarver C ; Björn A ; Lundberg IE ; Wook Song Y ; Bingham CO ; Alexanderson H | 2015Article
Raman SV ; Hor KN ; Mazur W ; Halnon NJ ; Kissel JT ; He X ; Tran T ; Smart S ; McCarthy B ; Taylor MD ; Jefferies JL ; Rafael-Fortney JA ; Lowe J ; Roble SL ; Cripe LH | 2015Comment in: Prevention of cardiomyopathy in Duchenne muscular dystrophy. Angelini C. Lancet Neurol. 2015 Feb;14(2):127-8Article
Angelini C | 2015Comment on: Eplerenone for early cardiomyopathy in Duchenne muscular dystrophy: a randomised, double-blind, placebo-controlled trial. Raman SV, Hor KN, Mazur W, Halnon NJ, Kissel JT, He X, Tran T, Smart S, McCarthy B, Taylor MD, Jefferies J[...]Article
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McCann LJ ; Kirkham JJ ; Wedderburn LR ; Pilkington C ; Huber AM ; Ravelli A ; Appelbe D ; Williamson PR ; Beresford MW | 2015VLM
Longtemps méconnues et mal diagnostiquées, les dystrophies musculaires congénitales (DMC) bénéficient aujourd'hui d'avancées technologiques qui facilitent la recherche, comme en a témoigné le Groupe de réflexion et d'action DMC organisé par l'AF[...]VLM
AFM-TELETHON 11/2014Les résultats d'un essai clinique évaluant les effets d'un cocktail d'antioxydants associant vitamine C, vitamine E, zinc et sélénium montrent une légère amélioration de deux fonctions musculaires dans la dystrophie facio-scapulo-humérale. [...]VLM
Depuis janvier, Généthon BioProd produit le traitement de thérapie génique en cours d'évaluation dans un essai clinique dans la neuropathie optique héréditaire de Leber(NOHL). Une première production symbolique pour Généthon qui a reçu le statut[...]VLM
Grâce aux travaux de l'équipe de Cécile Martinat d'I-Stem, la différenciation en laboratoire de cellules-souches en motoneurones devient simple, rapide et efficace.VLM
Quelles que soient leur taille, leur organisation, leur pays d'origine, les associations partenaires de l'AFM-Téléthon ont le même objectif : soutenir la recherche pour guérir les malades. Illustration avec quelques partenariats. Les allian[...]VLM
Les chercheurs de l'Institut des Biothérapies, en collaboration avec des équipes américaines, rapportent les effets positifs de l'injection du traitement AAV-U7 chez des chiens modèles de la myopathie de Duchenne [...]VLM
Depuis 25 ans, une centaine de projets ont été soutenus dans le cadre du partenariat entre l'AFM-Téléthon et Vaincre la Mucoviscidose, à hauteur de 22 millions d'euros. Jean Lafond, président de Vaincre la Mucoviscidose de 2003 à 2013, revient s[...]Article
Le centre de Référence de Pathologie Neuromusculaire Paris Est a été créé en 2014, dans le cadre du premier Plan National Maladies Rares. Sa mission est d'assurer l'expertise diagnostique, la prise en charge et la recherche clinique dans le doma[...]Publication AFM
L'AFM-Téléthon a conduit une enquête nationale auprès des personnes atteintes de dystrophies musculaires de Duchenne ou de Becker et de leurs familles. De nombreux champs ont été explorés (diagnostic et manifestations de ces maladies, prises en [...]Article
Nouel E | 09/2014Une personne handicapée ne souhaite pas se faire administrer des traitements ou des soins prescrits par son médecin. Comment peut-elle alors faire respecter son droit au refus de soins ? Et quelles en sont les limites ?Article
VLM
AFM-TELETHON 09/2014Stimulation du gène SMN2, thérapie génique avec le gène SMN1, protection des motoneurones, etc : ces derniers mois, le développement de traitements pour l'amyotrophie spinales a pris un nouvel envol. Tour d'horizon de ces pistes thérapeutiques. [...]VLM
VLM. Vaincre les myopathies, 170. Bilan du 13ème congrès international des maladies neuromusculaires
Du 7 au 10 juillet, a eu lieu à Nice le 13ème congrès international des maladies neuromusculaires (ICNMD). Plus d'un millier de scientifiques ont évalué les avancées faites depuis sa précédente édition, il y a 4 ans.VLM
Schéma explicatif sur les différentes étapes avant la mise sur le marché. - Europe - FranceVLM
Avant d'être prescrit aux malades, tout médicament doit passer avec succès trois grandes étapes : les essais cliniques montrant son efficacité et sa sécurité, l'obtention de l'autorisation de mise sur le marché (AMM)et la fixation de son prix. [...]VLM
Même si le parcours qui mène aux malades est standardisé, dans la pratique, le processus de mise à disposition des traitements sait s'adapter aux circonstances. Pour preuve : voici des traitements, tous en quête d'AMM, qui ont pourtant des histo[...]VLM
AFM-TELETHON 09/2014Le 14 Juin, à Evry se sont tenues la première journée régionale des familles 2014 et la 56e assemblée générale de l'association, ce fut l'occasion pour Laurence Tiennot-Herment, la présidente, de présenter les avancées 2013 mais aussi les perspe[...]Article
Renier KJ ; Troxell-Smith SM ; Johansen JA ; Katsuno M ; Adachi H ; Sobue G ; Chua JP ; Sun Kim H ; Lieberman AP ; Breedlove SM ; Jordan CL | 07/2014Article
Wood MF ; Hughes SC ; Hache LP ; Naylor EW ; Abdel Hamid HZ ; Barmada MM ; Dobrowolski SF ; Stickler DE ; Clemens PR | 06/2014Article
Lieberman AP ; Yu Z ; Murray S ; Peralta R ; Low A ; Guo S ; Yu XX ; Cortes CJ ; Bennett CF ; Monia BP ; La Spada AR ; Hung G | 08/05/2014Livre
VLM
VLM. Vaincre les myopathies, 169. Amyotrophie spinale : la fonction motrice protégée par l'olesoxime
Les résultats de l'essai mené par Trophos SA avec l'Olesoxime dans l'amyotrophie spinale montrent sa capacité à stabiliser la fonction motrice des malades.Prochaine étape : obtenir une autorisation de mise sur le marché (AMM) - Repères en quelqu[...]VLM
En prévision d'un essai de phase 3 dans la myopathie de Nonaka, la société américaine Ultragenyx a lancé une étude internationale de l'histoire naturelle de cette pathologie. En France, l'Institut de Myologie participe à ce travail en y ajoutant[...]VLM
Le premier Centre de recherche en myologie a vu le jour au sein de l'Institut de Myologie en janvier 2014. Une véritable reconnaissance pour la science du muscle, aujourd'hui à la pointe du développement des thérapies innovantes. Trombinoscope [...]VLM
Avec 26 formes identifiées à ce jour, la famille des myopathies des ceintures est pour le moins hétérogène. Deux spécialistes de ces pathologies, Isabelle Richard, chercheuse à Généthon (Evry) et Andoni Urtizberea, médecin à l'Hôpital marin d'He[...]VLM
A l'occasion de la création du Centre de recherche en myologie, Laurence-Tiennot Herment, présidente de l'AFM-Téléthon et de l'association Institut de Myologie, trace la route de la valorisation de la myologie. L'institut de myologie a pris une [...]Article
Kasenda B ; von Elm E ; You J ; Blümle A ; Tomonaga Y ; Saccilotto R ; Amstutz A ; Bengough T ; Meerpohl JJ ; Stegert M ; Tikkinen KA ; Neumann I ; Carrasco-Labra A ; Faulhaber M ; Mulla SM ; Mertz D ; Akl EA ; Bassler D ; Busse JW ; Ferreira-González I ; Lamontagne F ; Nordmann A ; Gloy V ; Raatz H ; Moja L ; Rosenthal R ; Ebrahim S ; Schandelmaier S ; Xin S ; Vandvik PO ; Johnston BC ; Walter MA ; Burnand B ; Schwenkglenks M ; Hemkens LG ; Bucher HC ; Guyatt GH ; Briel M | 12/03/2014