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AFM-TELETHON 09/2016Plusieurs stratégies de thérapies géniques sont aujourd'hui développées dans la myopathie de Duchenne.VLM
Face aux spécificités des biothérapies innovantes et de certaines maladies rares qui font leurs premiers pas dans les essais thérapeutiques innovants, les outils règlementaires classiques sont souvent peu adaptés, d'où la nécessité de renforcer [...]Brève
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La 5ème édition du congrès international de Myologie organisée par l’AFM-Téléthon s’est déroulée au Palais des congrès de Lyon, du 14 au 18 mars derniers, en présence des plus grands experts mondiaux de la discipline. Un rassemblement marqué par[...]Article
Le Laboratoire International Associé (LIA) « Thérapie cellulaire et immunothérapie » a été créé par l’Inserm et l’Université Pierre et Marie Curie (UPMC) en France et la Fondation Oswaldo Cruz (FIOCRUZ) et l’Université Fédérale de Rio de Janeiro[...]VLM
Thérapie génique, pharmacologique, nouveaux antisens, ect. Les approches thérapeutiques se multiplient pour de nouvelles pathologies ou parfois pour améliorer les traitements proposés aux malades.VLM
Après le syndrome de Wiskott-Aldrich, Généthon se lance dans d'autres collaborations pour deux essais cliniques de thérapie génique dans les maladies rares du sang : la granulomatose septique chronique liée à l'X et l'anémie de Franconi. Aujour[...]VLM
Pour améliorer les pistes thérapeutiques actuelles et continuer à comprendre les maladies, les recherches fondamentales sont indispensables. Ce sont d'elles que naîtront les traitements de demain.VLM
Myology 2016, le congrès international organisé à Lyon par l'AFM-Téléthon, témoigne d'un véritable changement d'époque pour les maladies neuromusculaires. Trente ans après l'identification du gène de la myopathie de Duchenne, évènement fondateu[...]Article
Kagiava A, Auteur ; Kagiava A ; Sargiannidou I ; Theophilidis G ; Karaiskos C ; Richter J ; Bashiardes S ; Schiza N ; Nearchou M ; Christodoulou C ; Scherer SS ; Kleopa KA | 26/04/2016Comment in: Gene therapy, CMT1X, and the inherited neuropathies. [Proc Natl Acad Sci U S A. 2016] Comment on: Gene therapy, CMT1X, and the inherited neuropathies. [Proc Natl Acad Sci U S A. 2016]Rapport institutionnel
Blanchard D, Auteur | 19/04/2016L’Académie nationale de médecine vient de publier un rapport sur les interventions modifiant le génome des cellules germinales et de l’embryon humains. Depuis 1994, les interventions ayant pour but de modifier le génome de la descendance sont pr[...]Article
5th International Congress of Myology (14-18 March 2016; Centre convention, Lyon, France), Collectivité éditrice ; Gersbach C, Auteur | AFM-TELETHON | 18/03/2016Article
5th International Congress of Myology (14-18 March 2016; Centre convention, Lyon, France), Collectivité éditrice ; Torres Sanchez M, Auteur ; Carrier L, Auteur ; Menasché P, Auteur | AFM-TELETHON | 18/03/2016Article
5th International Congress of Myology (14-18 March 2016; Centre convention, Lyon, France), Collectivité éditrice ; Amthor H, Auteur ; Sweeney HL, Auteur ; Buj Bello A, Auteur | AFM-TELETHON | 17/03/2016Article
5th International Congress of Myology (14-18 March 2016; Centre convention, Lyon, France), Collectivité éditrice ; Finkel R, Auteur ; Mendell J, Auteur ; Biondi O, Auteur | AFM-TELETHON | 17/03/2016Article
5th International Congress of Myology (14-18 March 2016; Centre convention, Lyon, France), Collectivité éditrice ; Lefebvre S, Auteur ; Barkats M, Auteur ; Kaspar B, Auteur | AFM-TELETHON | 17/03/2016Article
5th International Congress of Myology (14-18 March 2016; Centre convention, Lyon, France), Collectivité éditrice ; Relaix F, Auteur ; Chazaud B, Auteur ; Vandendriessche T, Auteur | AFM-TELETHON | 15/03/2016Article
5th International Congress of Myology (14-18 March 2016; Centre convention, Lyon, France), Collectivité éditrice | AFM-TELETHON | 03/2016Article
5th International Congress of Myology (14-18 March 2016; Centre convention, Lyon, France), Collectivité éditrice | AFM-TELETHON | 03/2016Article
5th International Congress of Myology (14-18 March 2016; Centre convention, Lyon, France), Collectivité éditrice | AFM-TELETHON | 03/2016Article
5th International Congress of Myology (14-18 March 2016; Centre convention, Lyon, France), Collectivité éditrice | AFM-TELETHON | 03/2016Article
5th International Congress of Myology (14-18 March 2016; Centre convention, Lyon, France), Collectivité éditrice | AFM-TELETHON | 03/2016Article
5th International Congress of Myology (14-18 March 2016; Centre convention, Lyon, France), Collectivité éditrice | AFM-TELETHON | 03/2016Article
5th International Congress of Myology (14-18 March 2016; Centre convention, Lyon, France), Collectivité éditrice | AFM-TELETHON | 03/2016Article
5th International Congress of Myology (14-18 March 2016; Centre convention, Lyon, France), Collectivité éditrice | AFM-TELETHON | 03/2016VLM
Le laboratoire suisse Roche poursuit le développement de l'olesoxime dans l'amyotrophie spinale. La première étape est lancée avec le démarrage, au premier trimestre 2016, d'une étude ouverte destinée aux malades ayant participé aux essais précé[...]VLM
Oeuvrer collectivement au bénéfice du plus grand nombre. Telle est l'ambition de l'AFM-Téléthon. Mais comment cette stratégie a-t-elle vu le jour ? Quels succès a-t-elle engendrés ? VLM revient sur ces trois décennies de combat.Article
Brève
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Gonnaud PM, Auteur ; Arndt-Vankemmel F ; Benoit Caussé ; Chos D ; Valérie Dumargne ; Gilardeau C ; Mayer M ; Rouxeville Y ; Barbaud A | 2016Lors de chaque congrès, la table ronde est un moment très attendu d'échanges entre l'assemblée des congressistes et les médecins et experts réunis. La dernière édition n'a pas dérogé à la règle : un aréopage de spécialistes a pu prodiguer consei[...]Article
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Wojtal D, Auteur ; Dwi U ; Kemaladewi DU ; Malam Z ; Abdullah S ; Wong TW ; Hyatt E ; Baghestani Z ; Pereira S ; Stavropoulos J ; Mouly V ; Mamchaoui K ; Muntoni F ; Voit T ; Gonorazky HD ; Dowling JJ ; Wilson MD ; Mendoza-Londono R ; Ivakine EA ; Cohn RD | 2016Article
Sharma A, Auteur ; Sane H ; Gokulchandra N ; Sharan R ; Paranjape A ; Kulkarni P ; Yadav J ; Badhe P | 2016Article
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Rastall DP, Auteur ; Seregin SS ; Aldhamen YA ; Kaiser LM ; Mullins C ; Liou A ; Ing F ; Pereria-Hicks C ; Godbehere-Roosa S ; Palmer D ; Ng P ; Amalfitano A | 2016Article
Zhao X, Auteur ; Feng Z ; Ling KK ; Mollin A ; Sheedy J ; Yeh S ; Petruska J ; Narasimhan J ; Dakka A ; Welch EM ; Karp G ; Chen KS ; Metzger F ; Ratni H ; Lotti F ; Tisdale S ; Naryshkin NA ; Pellizzoni L ; Paushkin S ; Ko CP ; Weetall M | 2016Article
Publication AFM
Synthèse du rapport annuel, "innover pour guérir" présente les grandes réalisations de l'association et décrypte l'utilisation des dons du Téléthon.Article
Powis RA, Auteur ; Karyka E ; Boyd P ; Come J ; Jones RA ; Zheng Y ; Szunyogova E ; Groen EJ ; Hunter G ; Thomson D ; Wishart TM ; Becker CG ; Parson SH ; Martinat C ; Azzouz M ; Gillingwater TH | 2016Article
Dib C, Auteur ; Bou Saada Y ; Dmitriev P ; Richon C ; Dessen P ; Laoudj-Chenivesse D ; Carnac G ; Lipinski M ; Vassetzky YS | 2016Article
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Ratni H, Auteur ; Karp GM ; Weetall M ; Naryshkin NN ; Paushkin SV ; Chen KS ; McCarthy KD ; Qi H ; Turpoff A ; Woll MG ; Zhang X ; Zhang N ; Yang T ; Dakka A ; Vazirani P ; Zhao X ; Pinard E ; Green L ; David-Pierson P ; Tuerck D ; Poirier A ; Muster W ; Kirchner S ; Mueller L ; Gerlach I ; Metzger F | 2016Article
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Armbruster N, Auteur ; Lattanzi A ; Jeavons M ; Van Wittenberghe L ; Gjata B ; Marais T ; Martin S ; Vignaud A ; Voit T ; Mavilio F ; Barkats M ; Buj Bello A | 2016Article
Ronzitti G, Auteur ; Bortolussi G ; van Dijk R ; Collaud F ; Charles S ; Leborgne C ; Vidal P ; Martin S ; Gjata B ; Sola MS ; Van Wittenberghe L ; Vignaud A ; Veron P ; Bosma PJ ; Muro AF ; Mingozzi F | 2016Article
Vandendriessche T, Auteur ; Chuah MK | 2016Comment on: - CRISPR-mediated Genome Editing Restores Dystrophin Expression and Function in mdx Mice. Mol Ther. 2016 Mar;24(3):564-9. - Postnatal genome editing partially restores dystrophin expression in a mouse model of muscular dystrophy.[...]Article
Shababi M, Auteur ; Feng Z ; Villalon E ; Sibigtroth CM ; Osman EY ; Miller MR ; Williams-Simon PA ; Lombardi A ; Sass TH ; Atkinson AK ; Garcia ML ; Ko CP ; Lorson CL | 2016Article
Gao Y, Auteur ; Guo X ; Santostefano K ; Wang Y ; Reid T ; Zeng D ; Terada N ; Ashizawa T ; Xia G | 2016Livre
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Wood H, Auteur | 2016Comment on: Multiplex CRISPR/Cas9-based genome editing for correction of dystrophin mutations that cause Duchenne muscular dystrophy. [Nat Commun. 2015]Article
Chiriboga CA, Auteur ; Swoboda KJ ; Darras BT ; Iannaccone ST ; Montes J ; de Vivo DC ; Norris DA ; Bennett CF ; Bishop KM | 2016Comment in: Spinal muscular atrophy: A preliminary result toward new therapy. [Neurology. 2016]Article
Comment on: Results from a phase 1 study of nusinersen (ISIS-SMN(Rx)) in children with spinal muscular atrophy. [Neurology. 2016]Article
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Shy ME, Auteur | 2016Comment in: Intrathecal gene therapy rescues a model of demyelinating peripheral neuropathy. [Proc Natl Acad Sci U S A. 2016] Comment on: Intrathecal gene therapy rescues a model of demyelinating peripheral neuropathy. [Proc Natl Ac[...]Article
Hammond SM, Auteur ; Hazell G ; Shabanpoor F ; Saleh AF ; Bowerman M ; Sleigh JN ; Meijboom KE ; Zhou H ; Muntoni F ; Talbot K ; Gait MJ ; Wood MJ | 2016Article
Long C, Auteur ; Amoasii L ; Mireault AA ; McAnally JR ; Li H ; Sanchez-Ortiz E ; Bhattacharryya S ; Shelton JM ; Bassel Duby R ; Olson EN | 2016Comment in: Genetic engineering: In vivo genome editing - growing in strength. [Nat Rev Genet. 2016] CRISPR/Cas9 Flexes Its Muscles: In Vivo Somatic Gene Editing for Muscular Dystrophy. [Mol Ther. 2016]Article
Meng J, Auteur ; Counsell JR ; Reza M ; Laval SH ; Danos O ; Thrasher A ; Lochmuller H ; Muntoni F ; Morgan JE | 2016Article
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Serena E, Auteur ; Zatti S ; Zoso A ; Lo Verso F ; Tedesco FS ; Cossu G ; Elvassore N | 2016Article
Gomez AM, Auteur ; Stevens JA ; Mane-Damas M ; Molenaar P ; Duimel H ; Verheyen F ; Cossins J ; Beeson D ; De Baets MH ; Losen M ; Martinez-Martinez P | 2016Brève
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Kaplan JC, Auteur | 11/2015Une preuve de concept (en anglais POC ou Proof of concept) est la validation expérimentale d’une hypothèse de travail afin d’en démontrer le bien-fondé. Dans le contexte qui nous occupe ici, il s’agit de la démonstration au laboratoire de la val[...]VLM
Afin de regrouper les compétences et les moyens autour du développement thérapeutique, l'AFM-Téléthon soutient des pôles stratégiques qui permettent à leurs équipes de travailler de manière efficace et pérenne. - Translamuscle, le nouveau pôle [...]VLM
Certes, il y a de plus en plus d'essais cliniques. Mais loin de rester sur leurs acquis, chercheurs et médecins n'hésitent pas à explorer de nouvelles approches comme en témoigne le 20e Congrès de la WMS. - 3 Questions à Fulvio Mavilio Cong[...]VLM
Le 9 Octobre dernier, un nouveau chapitre de notre histoire s'est ouvert. Avec la création prochaine d'une plateforme industrielle de production de médicaments de thérapies génique et cellulaire, notre association confirme son entrée dans le mon[...]VLM
L'AFM-Téléthon et Bpifrance s'associent pour créer une plateforme industrielle de production de médicaments de thérapies génique et cellulaire. Cette plateforme sera la plus importante en Europe. Elle doit permettre la mise à la disposition des[...]VLM
Le 19 Septembre, bénévoles de la Force T, familles ambassadrices, chercheurs, organisateurs de manifestations, fédérations sportives et partenaires, étaient rassemblés sur six sites en France pour lancer au même moment, la mobilisation pour le T[...]VLM
Les cellules souches embryonnaires humaines sont capables de se multiplier à l'identique, de façon illimitée, et de donner naissance à tous les tissus de l'organisme; C'est pour exploiter à des fins thérapeutique ces deux qualités que l'Institu[...]VLM
L'équipe d'Olivier Pourquié, de l'Institut de génétique et de biologie moléculaire et cellulaire (IGBMC)d'Illkirch, soutenue par l'AFM-Téléthon, a mis au point une méthode pour obtenir des fibres musculaires. Une première mondiale pour la recher[...]VLM
En dix ans, I-Stem est passé de la recherche sur les cellules souches au développement de traitements potentiels. C'est le défi que doit aujourd'hui relever ce laboratoire unique en France - Premier défi : passer du laboratoire au chevet des [...]