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Kenjo E ; Hozumi H ; Makita Y ; Iwabuchi KA ; Fujimoto N ; Matsumoto S ; Kimura M ; Amano Y ; Ifuku M ; Naoe Y ; Inukai N ; Hotta A | 08/12/2021Article
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Pochopien M ; Paterak E ; Clay E ; Janik J ; Aballea S ; Biernikiewicz M ; Toumi M | 13/11/2021Article
Emmanuel SN ; Smith JK ; Hsi J ; Tseng YS ; Kaplan M ; Mietzsch M ; Chipman P ; Asokan A ; McKenna R ; Agbandje McKenna M | United States | 10/11/2021Article
Kennedy C ; O'Dea E ; Reidy D ; Towns J ; Pigott M ; Kevans D ; O'Rourke D ; Hennessy M | England | 08/11/2021Article
Govbakh I ; Kyryk V ; Ustymenko A ; Rubtsov V ; Tsupykov O ; Bulgakova NV ; Zavodovskiy DO ; Sokolowska I ; Maznychenko A | 06/11/2021Article
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Costa-Verdera H ; Collaud F ; Riling CR ; Sellier P ; Nordin JML ; Preston GM ; Cagin U ; Fabregue J ; Barral S ; Moya-Nilges M ; Krijnse-Locker J ; Van Wittenberghe L ; Daniele N ; Gjata B ; Cosette J ; Abad C ; Simon-Sola M ; Charles S ; Li M ; Crosariol M ; Antrilli T ; Quinn WJ 3rd ; Gross DA ; Boyer O ; Anguela XM ; Armour SM ; Colella P ; Ronzitti G ; Mingozzi F | 04/11/2021Publication AFM
Bichat M, Auteur ; Cukierman L, Auteur ; S Marion, Auteur ; Schanen-Bergot MO, Auteur ; Rivière H, Auteur ; Rivière H, Concepteur | AFM-TELETHON | Savoir & Comprendre | 11/2021Dans cette Fiche Technique Savoir & Comprendre sont répertoriés des essais cliniques, études observationnelles et registres qui concernent les maladies neuromusculaires et qui sont soit en préparation, soit en cours. Les informations sont issues[...]Article
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Alves CRR ; Petrillo M ; Spellman R ; Garner R ; Zhang R ; Kiefer M ; Simeone S ; Sohn J ; Eichelberger EJ ; Rodrigues E ; Arruda EA ; Townsend EL ; Farwell W ; Swoboda KJ | 30/10/2021Article
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Weiss C ; Ziegler A ; Becker LL ; Johannsen J ; Brennenstuhl H ; Schreiber G ; Flotats-Bastardas M ; Stoltenburg C ; Hartmann H ; Illsinger S ; Denecke J ; Pechmann A ; Muller Felber W ; Vill K ; Blaschek A ; Smitka M ; van der Stam L ; Weiss K ; Winter B ; Goldhahn K ; Plecko B ; Horber V ; Bernert G ; Husain RA ; Rauscher C ; Trollmann R ; Garbade SF ; Hahn A ; von der Hagen M ; Kaindl AM | England | 28/10/2021Article
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Malerba A ; Sidoli C ; Lu-Nguyen N ; Herath S ; Le Heron A ; Abdul-Razak H ; Jarmin S ; Vandendriessche T ; Chuah MK ; Dickson G ; Popplewell L | United States | 10/2021Article
Thomsen G ; Burghes AHM ; Hsieh C ; Do J ; Chu BTT ; Perry S ; Barkho B ; Kaufmann P ; Sproule DM ; Feltner DE ; Chung WK ; McGovern VL ; Hevner RF ; Conces M ; Pierson CR ; Scoto M ; Muntoni F ; Mendell JR ; Foust KD | United States | 10/2021Article
Comment in Onasemnogene abeparvovec gene therapy for symptomatic infantile-onset spinal muscular atrophy type 1 (STR1VE-EU): an open-label, single-arm, multicentre, phase 3 trial. Mercuri E, Muntoni F, Baranello G, Masson R, Boespflu[...]Article
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Mercuri E ; Muntoni F ; Baranello G ; Masson R ; Boespflug-Tanguy O ; Bruno C ; Corti S ; Daron A ; Deconinck N ; Servais L ; Straub V ; Ouyang H ; Chand D ; Tauscher Wisniewski S ; Mendonca N ; Lavrov A | 10/2021Comment on Buying time for infants with spinal muscular atrophy. van der Pol L. Lancet Neurol. 2021 Oct;20(10):777-779. doi: 10.1016/S1474-4422(21)00291-X. PMID: 34536396 No abstract available.VLM
Collectif | 10/2021"VLM" (Vaincre les myopathies) est le magazine de l'AFM-Téléthon. Cette publication trimestrielle vous informe sur : - l'avancée de la recherche - la prévention et la prise en charge médicale adaptée aux maladaies neuromusculaires, - la vie[...]Article
Bouwman LF ; den Hamer B ; van den Heuvel A ; Franken M ; Jackson M ; Dwyer CA ; Tapscott SJ ; Rigo F ; van der Maarel SM ; de Greef JC | 27/09/2021Article
Ito K ; Takakusa H ; Kakuta M ; Kanda A ; Takagi N ; Nagase H ; Watanabe N ; Asano D ; Goda R ; Masuda T ; Nakamura A ; Onishi Y ; Onoda T ; Koizumi M ; Takeshima Y ; Matsuo M ; Takaishi K | Switzerland | 25/09/2021Article
Novak JS ; Spathis R ; Dang UJ ; Fiorillo AA ; Hindupur R ; Tully CB ; Mázala DAG ; Canessa E ; Brown KJ ; Partridge TA ; Hathout Y ; Nagaraju K | Netherlands | 23/09/2021Article
Li N ; Parkes JE ; Spathis R ; Morales M ; McDonald J ; Kendra RM ; Ott EM ; Brown KJ ; Lawlor M ; Nagaraju K | Netherlands | 23/09/2021Article
Benny Klimek ME ; Vila MC ; Edwards K ; Boehler J ; Novak J ; Zhang A ; Van der Mulen JH ; Tatum K ; Quinn J ; Fiorillo A ; Burki U ; Straub V ; Lu QL ; Hathout Y ; van den Anker J ; Partridge TA ; Morales M ; Hoffman E ; Nagaraju K | Netherlands | 18/09/2021Article
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Sindhu RK ; Madaan P ; Chandel P ; Akter R ; Adilakshmi G ; Rahman MH | United Arab Emirates | 15/09/2021Article
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Crowe KE ; Zygmunt DA ; Heller K ; Rodino-Klapac L ; Noguchi S ; Nishino I ; Martin PT | Netherlands | 10/09/2021Article
Pickar-Oliver A ; Gough V ; Bohning JD ; Liu S ; Robinson-Hamm JN ; Daniels H ; Majoros WH ; Devlin G ; Asokan A ; Gersbach CA | United States | 10/09/2021Article
Amendola M ; Bedel A ; Buj Bello A ; Carrara M ; Concordet JP ; Frati G ; Gilot D ; Giovannangeli C ; Guttierrez A ; Laurent M ; Miccio A ; Moreau-Gaudry F ; Sourd C ; Valton J ; Verhoeyen E | United States | 08/09/2021Article
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Pozsgai E ; Griffin D ; Potter R ; Sahenk Z ; Lehman K ; Rodino-Klapac LR ; Mendell JR | England | 02/09/2021Article
Alfano LN ; Iammarino MA ; Reash NF ; Powers BR ; Shannon K ; Connolly AM ; Waldrop MA ; Noritz GH ; Shell R ; Tsao CY ; Flanigan KM ; Mendell JR ; Lowes LP | United States | 09/2021VLM
Collectif, Auteur | 09/2021"VLM"(Vaincre les myopathies)est le magazine de l’AFM-Téléthon. Cette publication trimestrielle vous informe sur : - l’avancée de la recherche, - la prévention et la prise en charge médicale adaptée aux maladies neuromusculaires, - la vie q[...]Article
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Feliciano CM ; Wu K ; Watry HL ; Marley CBE ; Ramadoss GN ; Ghanim HY ; Liu AZ ; Zholudeva LV ; McDevitt TC ; Saporta MA ; Conklin BR ; Judge LM | 16/08/2021