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Thèse/Mémoire
Benabdallah BF, Auteur | 2008La dystrophie musculaire de Duchenne est une maladie héréditaire causée par la mutation du gène DYS qui code pour la dystrophine, une protéine exprimée au niveau des fibres musculaires et qui y joue un rôle important dans le maintient de la stab[...]Article
Collectif | 2008Over the past decade, there has been accumulating experimental evidence that stem cell transplantation could be a new, effective approach for repairing damaged myocardium. A surprisingly wide range of non-myogenic cell types improves ventricular[...]Article
Collectif | 2008Human embryonic stem cells (HUESCs) are derived as their mouse counterpart from early embryos (i.e. blastocyst stage). Recent studies using stem cells derived from mouse epiblast suggest that HUESC represent a slightly later stage of development[...]Article
Article
Benabdallah BF ; Bouchentouf M ; Rousseau J ; Bigey P ; Michaud A ; Chapdelaine P ; Scherman D ; Tremblay JP | 2008Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Collectif | 2008Muscle satellite cells play central roles in postnatal muscle growth and regeneration, and therefore, are the most promising tool for cell therapy for Duchenne muscular dystrophy. It is now feasible to directly purify satellite cells in a quiesc[...]Article
Menasché P ; Alfieri O ; Janssens S ; McKenna W ; Reichenspurner H ; Trinquart L ; Vilquin JT ; Marolleau JP ; Seymour B ; Larghero J ; Lake S ; Chatellier G ; Solomon S ; Desnos M ; Hagège AA | 2008Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Publication AFM
Du 26 au 30 mai 2008, a eu lieu à Marseille la 3e édition du Congrès International de Myologie organisé par l’AFM, avec en parallèle de nombreux colloques (dont le Colloque Jeunes Chercheurs) et symposiums. Près de 900 participants étaient prése[...]Article
Congrès international de myologie 2008 (International Congress of Myology 2008; 26-30 mai 2008; Marseille, France) ; Marquis J ; Trub J ; Trono D ; Schumperli D | 2008Spinal Muscular Atrophy (SMA) is caused by deletion/inactivation of the SMN1 (survival of motoneurons) gene resulting in a degeneration of ?-motoneurons. A second, nearly identical gene (SMN2) allows patients to survive into early childhood, but[...]Article
van Ommen GJ ; van Deutekom J ; Aartsma Rus A | 2008Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractThèse/Mémoire
Roques C, Auteur | 2008Notre travail a porté sur la vectorisation d'ADN plasmidique par différents types de polymères et en particulier des copolymères amphiphiles à blocs. Les systèmes polymères/ADN formés ont été caractérisés puis leur toxicité et leur efficacité on[...]Article
Congrès international de myologie 2008 (International Congress of Myology 2008; 26-30 mai 2008; Marseille, France) ; Ferreiro V ; Giliberto F ; Muniz Garcia N ; Francipane L ; Marcese D ; Roque M ; Frechtel G ; Szijan I | 2008The severe Duchenne muscular dystrophy (DMD) and the milder Becker muscular dystrophy (BMD) are characterized by progressive muscular degeneration. Both are caused by mutations in the dystrophin gene (Xp21.2). Two thirds of patients show intrage[...]Thèse/Mémoire
Sacconi S, Auteur | 2008La DMFSH est associée à une contraction de l'allèle D4Z4 localisé sur le chromosome 4q35 et à une dérégulation de la transcription des gènes situés en proximité, parmi lesquels FRG1 et ANT1. Nous avons analysé les propriétés biologiques de myobl[...]Article
Congrès international de myologie 2008 (International Congress of Myology 2008; 26-30 mai 2008; Marseille, France) ; Avril-Delplanque A ; Mercier S ; Daoud F ; Nusbaum P ; Leturcq F ; Kaplan JC ; Dreyfus P ; Chelly J ; Garcia L | 2008Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) is the most severe form of dystrophinopathy, in which nul mutations in the DMD gene (mostly frameshifting deletions, and nonsense point mutations) result in the complete absence of dystrophin. A milder phenotype[...]Article
Congrès international de myologie 2008 (International Congress of Myology 2008; 26-30 mai 2008; Marseille, France) ; Jaconi M | 2008Cell transplantation therapy is an attractive strategy in the treatment of myocardial infarction. Given the present lack of a good cardiogenic source for transplantation among adult stem cells, lots of studies are presently focusing on methodolo[...]Article
Congrès international de myologie 2008 (International Congress of Myology 2008; 26-30 mai 2008; Marseille, France) ; Nivet AL ; Plancheron A ; Lustremant C ; Peschanski M ; Monville C | 2008Duchenne muscular dystrophy (DMD) is a genetic disease with an X-linked recessive pattern of inheritance. It affects one in 3,500 boys at birth. Muscular dystrophies are caused by mutation of the same gene encoding for the dystrophin. This prote[...]Article
Congrès international de myologie 2008 (International Congress of Myology 2008; 26-30 mai 2008; Marseille, France) ; Belicchi M ; Meregalli M ; Razini P ; Cattaneo A ; Farini A ; Iacchetti E ; Porretti L ; Milani P ; Bresolin N ; Torrente Y | 2008The use of stem cells in regenerative medicine and cell-based therapies offers immense potential in diseases witch have currently no treatment such as Duchenne muscular dystrophy. A limitation to the use of CD133+ for a therapeutic application i[...]Article
Congrès international de myologie 2008 (International Congress of Myology 2008; 26-30 mai 2008; Marseille, France) ; Fleischmann BK | 2008We have assessed in recent years the utility of different types of progenitors/stem cells for cardiac repair after myocardial infarction. One of the key questions was whether infarcted heart tissue can determine the differentiation fate of engra[...]Article
Reay DP ; Bilbao R ; Koppanati BM ; Cai L ; O'Day TL ; Jiang Z ; Zheng H ; Watchko JF ; Clemens PR | 2008Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractReco PNDS
Réponse aux questions fréquemment posées sur la thérapie cellulaire par les patients.Article
Congrès international de myologie 2008 (International Congress of Myology 2008; 26-30 mai 2008; Marseille, France) ; Peschanski M | 2008In a preliminary study published 8 years ago (Bachoud-Lévi et al., The Lancet 2000) we showed encouraging results of transplantations of foetal neuroblasts to the brain of patients with Huntington's Disease. Four out of the 5 grafted patients ex[...]Article
Brichta L ; Garbes L ; Jedrzejowska M ; Grellscheid SN ; Holker I ; Zimmermann K ; Wirth B | 2008Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Buj Bello A ; Fougerousse F ; Schwab Y ; Messaddeq N ; Spehner D ; Pierson CR ; Durand M ; Kretz C ; Danos O ; Douar AM ; Beggs AH ; Schultz P ; Montus M ; Denèfle P ; Mandel JL | 2008Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Kimura E ; Han JJ ; Li S ; Fall B ; Ra J ; Haraguchi M ; Tapscott SJ ; Chamberlain JS | 2008Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Congrès international de myologie 2008 (International Congress of Myology 2008; 26-30 mai 2008; Marseille, France) ; Acharjee S ; Friesen W ; Tomizawa Y ; Baiazitov R ; Lee S ; Nadarajan T ; Moon YC ; Sweeney L ; Welch EM | 2008PTC Therapeutics, Inc. (PTC) and Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) are collaborating to discover new drugs to treat Duchenne muscular dystrophy (DMD). Several targets were selected to enter the drug discovery program based on functional v[...]Article
Congrès international de myologie 2008 (International Congress of Myology 2008; 26-30 mai 2008; Marseille, France) ; Pinset C | 2008The general objective of cell therapy techniques is to replace population of deficient cells to restore the functions of damaged tissue due to disease or traumatism. Cell therapy technologies and methods have already beed developed for muscle di[...]Article
Kerkis I ; Ambrosio CE ; Kerkis A ; Martins DS ; Zucconi E ; Fonseca SAS ; Cabral RM ; Maranduba CMC ; Gaiad TP ; Morini AC ; Vieira NM ; Brolio MP ; Sant'Anna OA ; Miglino MA ; Zatz M | 2008Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Penaud-Budloo M ; Le Guiner C ; Nowrouzi A ; Toromanoff A ; Cherel Y ; Chenuaud P ; Schmidt M ; von Kalle C ; Rolling F ; Moullier P ; Snyder RO | 2008Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractReco PNDS
Sommaire : - Ce qu'il faut savoir - Mieux comprendre en image - Examens expliqués - Vos questions - Glossaire - Adresses utiles - Testez vos connaissancesThèse/Mémoire
Chhin B, Auteur | 2008Les cils jouent un rôle important depuis la latéralisation de l'embryon jusqu'au stade adulte où ils sont présents sur les cellules de divers organes. Le gène ZIC3, initialement impliqué dans l'hétérotaxie, est responsable de Malformations Car[...]Article
Congrès international de myologie 2008 (International Congress of Myology 2008; 26-30 mai 2008; Marseille, France) ; Bartoli M ; Gicquel E ; Barrault L ; Soheili T ; Malissen M ; Malissen B ; Udd B ; Danos O ; Richard I | 2008Limb girdle muscular dystrophy type 2D (LGMD2D, OMIM600119) is a genetic progressive myopathy that is caused by mutations in the human ?-sarcoglycan gene (SGCA). We introduced in mice the most prevalent LGMD2D mutation, R77C. Unexpectedly, we ob[...]Article
Congrès international de myologie 2008 (International Congress of Myology 2008; 26-30 mai 2008; Marseille, France) ; Cabaniols JP ; Smith J ; Galetto R ; Gouble A ; Perez C ; Epinat JC ; Arnould S ; Duclert A ; Duchateau P ; Pâques F | 2008Most current gene therapy strategies for inherited diseases are based on a complementation approach: a virus-borne functional copy of the mutant gene is randomly inserted into the genome, resulting in a phenotypic correction of the genetic defec[...]Article
Congrès international de myologie 2008 (International Congress of Myology 2008; 26-30 mai 2008; Marseille, France) ; Saillour Y ; Mercier S ; Avril-Delplanque A ; Daoud F ; Nusbaum P ; Leturcq F ; Kaplan JC ; Dreyfus PA ; Cossee M ; Garcia L ; Bienvenu T ; Chelly J | 2008Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) is the most severe form of dystrophinopathy, in which null mutations in the DMD gene (mostly frameshifting deletions, and nonsense point mutations) result in the complete absence of dystrophin. A milder phenotyp[...]Article
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Jearawiriyapaisarn N ; Moulton HM ; Buckley B ; Roberts J ; Sazani P ; Fucharoen S ; Iversen PL ; Kole R | 2008Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Congrès international de myologie 2008 (International Congress of Myology 2008; 26-30 mai 2008; Marseille, France) ; Vulin A ; Barthelemy I ; Dreyfus P ; Blot S ; Garcia L | 2008Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) is an X-linked recessive disorder due to mutations in the gene that encodes dystrophin. Most of these mutations consist in large genomic deletions, although their extent is not directly correlated with the sever[...]Article
Congrès international de myologie 2008 (International Congress of Myology 2008; 26-30 mai 2008; Marseille, France) ; Vilquin JT ; Marolleau JP ; Hagège A ; Larghero J ; Schwartz K ; Menasché P | 2008Cell grafting is a potential approach to improve cardiac healing and limit the progression of heart failure, which is characterized by a rapid and irreversible loss of cardiomyocytes. Many cell types have been tested. Myoblasts, being skeletal m[...]Livre
Vous pouvez consulter les "temps forts" du congrès et les posters sur le site de de Myology 2008Article
Darabi R ; Gehlbach K ; Bachoo RM ; Kamath S ; Osawa M ; Kamm KE ; Kyba M ; Perlingeiro RCR | 2008Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Benveniste O, Auteur ; Laforet P ; Dubourg O ; Solly S ; Musset L ; Choquet S ; Azar N ; Fardeau M ; Herson S ; Leblond V ; Eymard B | 200825/08/2008 - Une greffe de moelle efficace dans un cas de myopathie à bâtonnets d’origine dysimmunitaire. A propos d’une observation française. Les myopathies à bâtonnets (appelées aussi myopathies à némaline) constituent un ensemble hétérogène [...]Article
Rodino-Klapac LR ; Lee JS ; Mulligan RC ; Clark KR ; Mendell JR | 2008Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
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First International "Institute of Myology Workshop" on Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy (May 22, 2007; Paris) ; Leterrier F ; Voit T | 2008Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Hirt-Burri N ; de Buys Roessingh AS ; Scaletta C ; Gerber S ; Pioletti DP ; Applegate LA ; Hohlfeld J | 01/2008Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Dupuy-Maury F | 2008Pour lutter contre les maladies génétiques, "LA" solution serait la correction des anomalies au coeur même du gène. Science-fiction, rêve de chercheurs ? plus maintenant. En effet, c'est aujourd'hui devenu une réalité grâce aux "systèmes de reco[...]Rapport institutionnel
L'Agence de la biomédecine publie son rapport d'activité 2007 et le bilan de ses activités sur le prélèvement et la greffe, l'assistance médicale à la procréation et le diagnostic sur l'embryon et le foetus (diagnostics prénatal et préimplantato[...]Thèse/Mémoire
Piazzon N, Auteur | 2008"L’amyotrophie spinale (SMA) est causée par une réduction du taux de la protéine de Survie des MotoNeurones (SMN). Cette protéine est associée aux protéines Gemin 2 à Gemin 8 et unrip pour former le complexe SMN. Bien que la protéine SMN soit pr[...]Article
Congrès international de myologie 2008 (International Congress of Myology 2008; 26-30 mai 2008; Marseille, France) ; Wilton S | 2008Duchenne muscular dystrophy, the most common and serious form of childhood muscle wasting, is one of the greatest challenges for cell/gene therapies, due to the widespread and complex nature of dystrophin gene expression. Antisense oligomers can[...]Thèse/Mémoire
Desguerre I, Auteur | 2008La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est la maladie neuromusculaire la plus fréquente de l'enfant. Son évolution progressive inexorable conduit habituellement au décès dans la troisième décade. La DMD constitue cependant une affection hété[...]Article
A synthetic mechano growth factor E peptide enhances myogenic precursor cell transplantation success
Congrès international de myologie 2008 (International Congress of Myology 2008; 26-30 mai 2008; Marseille, France) ; Mills P ; Dominique JC ; Lafreniere JF ; Bouchentouf M ; Tremblay JP | 2008Duchenne muscular dystrophy (DMD) is the most frequent dystrophy by affecting 1 male on 3500 all around the world. Cellular therapy is one of the promising potential treatments for this disease although it faces some problems. Growth factors, su[...]Article
Congrès international de myologie 2008 (International Congress of Myology 2008; 26-30 mai 2008; Marseille, France) ; Vitiello C ; Auricchio A ; Faraso S ; Sorrentino N ; Nusco E ; Nigro G ; Di Salvo G ; Calabro R ; Di Napoli D ; Castaldo S ; Nigro V | 2008Limb-girdle muscular dystrophies 2C-2D-2E-2F (LGMD2C-2F) are classified as "sarcoglycanopathies" and represent the most severe forms, often associated with cardiomyopathy They are caused by mutations in any of the four sarcoglycan (?, ?, ? and ?[...]Article
Congrès international de myologie 2008 (International Congress of Myology 2008; 26-30 mai 2008; Marseille, France) ; Puymirat J ; Doucet G ; Huguet D ; Hiba B ; Gourdon G ; Furling D ; Janier M | 2008DM1 is caused by the expansion of a CTG repeat in the 3’untranslated region (3’-UTR) of a protein kinase (DMPK), which map to 19q13.3. There is accumulating evidence that the CTG repeat causes titration and sequestration of specific RNA-binding [...]Article
Congrès international de myologie 2008 (International Congress of Myology 2008; 26-30 mai 2008; Marseille, France) ; Rimessi P ; Sabatelli P ; Braghetta P ; Fabris M ; Bassi E ; Spitali P ; Vattemi G ; Perrone D ; Medici S ; Neri M ; Bovolenta M ; Martoni E ; Maraldi N ; Bonaldo P ; Gualandi F ; Merlini L ; Caputo A ; Tondelli L ; Laus M ; Ferlini A | 2008For a subset of Duchenne muscular dystrophy (DMD) mutations, antisense oligonucleotide (AON)-mediated exon skipping has been reported to be efficacious to restore protein expression. The primary goal of our study was to evaluate the usage of nov[...]Reco PNDS
Article
Mesoangioblasts are recently characterized progenitor cells associated with the vasculature and able to differentiate in different types of solid mesoderm including skeletal muscle. Human adult mesoangioblasts were recently isolated and expanded[...]Article
Silva-Barbosa SD ; Butler-Browne GS ; de Mello W ; Riederer I ; Savino W ; Mouly V | 2008Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractThèse/Mémoire
Pouillot S, Auteur | 2008"La cardiomyopathie associée à la DMD est une atteinte pour laquelle il n’existe pas actuellement de traitement. Les cellules souches embryonnaires humaines (hES), par leurs propriétés d’autorenouvellement et de différenciation, sont envisagées [...]Multimédia
Publication AFM
12/2007DMD : Thérapies génique et cellulaire associées Une équipe de chercheurs franco-italiens coordonnée par Luis Garcia et Yvan Torrente a restauré pour la première fois la fonctionnalité de la dystrophine humaine dans la myopathie de Duchenne[...]Article
Benchaouir R ; Meregalli M ; Farini A ; D'Antona G ; Belicchi M ; Goyenvalle A ; Battistelli M ; Bresolin N ; Botinelli R ; Garcia L ; Torrente Y ; Bottinelli R | 12/2007Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract DMD : Thérapies génique et cellulaire associées Une équipe de chercheurs franco-italiens coordonnée par Luis Garcia et Yvan Torrente a restauré pour la première fois la fonctionnalité de [...]Article
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Rodino-Klapac LR ; Chicoine LG ; Kaspar BK ; Mendell JR | 09/2007Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractLivre
L'auteur, Nicole Le Douarin, professeur honoraire au Collège de France et secrétaire perpétuelle de l'Académie des sciences, est également membre de l'Académie nationale des sciences des Etats-Unis et de la Royal Society de Londres. Elle présent[...]Livre
"Et si l’innovation médicale était un long processus continu de transformations sociales plutôt qu’un simple intermède historique ? Cette question atypique mérite qu’on porte attention aux situations où se mêlent et s’entremêlent controverses so[...]Article
Swoboda KJ ; Kissel JT ; Bromberg MB ; Acsadi G ; D'Anjou G ; Krosschell KJ ; Reyna SP ; Schroth MK ; Scott CB ; Simard LR | 08/2007Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Rabeharisoa V, Auteur ; Tournay V, Directeur de publication | Paris : PUF | La politique éclatée | 08/2007Depuis une vingtaine d’années environ, certaines associations de malades s’engagent de façon active et visible dans la recherche biologique et clinique. Cet engagement revêt des formes variées : diffusion des connaissances sur les pathologies ; [...]Article
Kuang S ; Kuroda K ; Le Grand F ; Rudnicki MA | 1/06/2007Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Alexander JJ ; Umino Y ; Everhart D ; Chang BS ; Min SH ; Li Q ; Timmers AM ; Hawes NL ; Pang JJ ; Barlow RB ; Hauswirth WW | 06/2007Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Bartoli M ; Poupiot J ; Vulin A ; Fougerousse F ; Arandel L ; Daniele N ; Roudaut C ; Noulet F ; Garcia L ; Danos O ; Richard I | 05/2007Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 29/03/2007 - Effet bénéfique d’un blocage de la myostatine chez une souris modèle de LGMD2A. La myostatine est une protéine produite par l’organisme et destinée à limiter naturellement l[...]Publication AFM
Publication AFM
Brignol TN ; Biard E ; Braun S | 03/2007Texte intégral de l'article : En mai 2006, le laboratoire hollandais Prosensa et l’Université de Leiden (Pays-Bas) ont lancé le premier essai de thérapie génique utilisant un oligonucléotide anti-sens chez des patients atteints de dystr[...]Article
Dellavalle A ; Sampaolesi M ; Tonlorenzi R ; Tagliafico E ; Sacchetti B ; Perani L ; Innocenzi A ; Galvez BG ; Messina G ; Morosetti R ; Li S ; Belicchi M ; Peretti G ; Chamberlain JS ; Wright WE ; Torrente Y ; Ferraris S ; Bianco P | 03/2007Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
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Quenneville SP ; Chapdelaine P ; Skuk D ; Paradis M ; Goulet M ; Rousseau J ; Xiao X ; Garcia L ; Tremblay JP | 02/2007Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractPublication AFM
Texte intégral de l'article Un colloque international sur les obstacles au développement des thérapeutiques pour les maladies neuromusculaires s'est déroulé à Evry du 15 au 17 janvier. Ce workshop a dressé un état des lieux consensuel et[...]Publication AFM
01/2007Texte intégral de l'article Financé par l'Union Européenne, le projet MyoAmp, d'une durée de trois ans, est coordonné par Vincent Mouly (INSERM). Il a pour objectifs, dans la dystrophie musculaire de Duchenne, de coupler la thérapie [...]Article
Thèse/Mémoire
Stéphan L, Auteur | 2007La dystrophie musculaire de Duchenne, maladie héréditaire causée par la mutation du gène codant la protéine appelée dystrophine, se caractérise par une dégénérescence musculaire progressive et létale. Présentement, c'est une maladie incurable. L[...]Article
Gobin-Limballe S ; Djouadi F ; Aubey F ; Olpin S ; Andresen BS ; Yamaguchi S ; Mandel H ; Fukao T ; Ruiter JPN ; Wanders RJA ; McAndrew R ; Kim JJ ; Bastin J | 2007Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Xu R ; Chandrasekharan K ; Yoon JH ; Camboni M ; Martin PT | 2007Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Jorgensen LH ; Jensen CH ; Wewer UM ; Schroder HD | 2007Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractLivre
L'auteur, qui anime la commission "Bioéthique et vie humaine" du diocèse Fréjus-Toulon et qui est directeur des études de la Fondation Jérôme Lejeune, nous livre dans ce livre ses réflexions sur le statut de l'embryon humain, l'utilisation des c[...]Article
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Nunes VA ; Cavacana N ; Canovas M ; Strauss BE ; Zatz M | 2007Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Article
Lara MC ; Valentino ML ; Torres-Torronteras J ; Hirano M ; Marti R | 2007Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 26/07/2007 - Le point sur la MNGIE L'encéphalopathie myo-neuro-gastrointestinale ou MNGIE (Mitochondrial NeuroGastroIntestinal Encephalomyopathy) est caractérisée par l'association d'une [...]Thèse/Mémoire
Mantovani-Bourgey J, Auteur | 2007Une étape majeure du cycle de vie des rétrovirus est leur intégration dans le génome de la cellule hôte. Cette propriété a été avantageusement utilisée pour le développement de vecteurs de thérapie génique qui permettent une expression stable du[...]Article
Torrente Y ; Belicchi M ; Marchesi D ; D'Antona G ; Cogiamanian F ; Pisati F ; Gavina M ; Giordano R ; Tonlorenzi R ; Fagiolari G ; Lamperti C ; Porretti L ; Lopa R ; Sampaolesi M ; Vicentini L ; Grimoldi N ; Tiberio F ; Songa V ; Baratta P ; Prelle A ; Forzenigo L ; Guglieri M ; Pansarasa O ; Rinaldi C ; Mouly V ; Butler-Browne GS ; Comi GP ; Biondetti P ; Moggio M ; Gaini SM ; Stocchetti N ; Priori A ; D'Angelo MG ; Turconi A ; Bottinelli R ; Rebulla P ; Bresolin N ; Marchesi C ; Dantona G | 2007Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 16/11/2007 - La transplantation de cellules souches CD133+ n’est pas nocive dans la myopathie de Duchenne : à propos d’un essai italien La dystrophie musculaire de Duchenne est la myopat[...]Livre
Colloque jeunes chercheurs (28 Juin 2007; EVRY - Centre conférence Génocentre Evry) ; Massoudi A ; Pouillot S ; Ramond F ; Richard AF ; Basse N ; Dally S ; Giacomotto J ; Kaneva G ; Layec G ; Bréchot C ; Abi Char J ; Besagni C ; Musarella M ; Navarro C ; Renvoisé B | AFM-TELETHON | 2007Résumés des présentations et programme du colloque.Article
Publication AFM
Article
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Amar L, Auteur | 2007La thérapie génique est envisagée pour traiter les maladies du système nerveux. Les vecteurs lentiviraux sont utilisés pour transférer un gène codant un facteur thérapeutique ou un shARN. Cependant, pour adapter le traitement en fonction des bes[...]Article
Castaldi L ; Serra C ; Moretti F ; Messina G ; Paoletti R ; Sampaolesi M ; Torgovnick A ; Baiocchi M ; Padula F ; Pisaniello A ; Molinaro M ; Levrero M ; Bouche M | 2007Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Yuasa K ; Yoshimura M ; Urasawa N ; Ohshima S ; Howell JM ; Nakamura A ; Hijikata T ; Miyagoe-Suzuki Y ; Takeda S | 2007Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 06/08/2008 - Réaction immunitaire contre le produit du transgène chez des chiens sains traités par thérapie génique AAV La thérapie génique utilisant les vecteurs viraux AAV (adeno–associ[...]Article
Article
Wang Z ; Allen JM ; Riddell SR ; Gregorevic P ; Storb R ; Tapscott SJ ; Chamberlain JS ; Kuhr CS | 2007Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractThèse/Mémoire
Veron P, Auteur | 2007Les vecteurs viraux utilisés en thérapie génique peuvent induire des réponses immunes dirigées contre le transgène et les éléments du vecteur viral. L'initiation de ces réponses immunes dépend de l'interaction des vecteurs avec les cellules dend[...]Article
Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractLivre
Ce colloque organisé par le Professeur Jacques P. Tremblay de l’Université Laval (Canada) et Gillian Butler-Browne, de l’Institut de Myologie (France), a eu lieu les 1er et 2 Février 2007 au Génocentre d'Evry (France). La thérapie cellulaire bas[...]Article
Rodino-Klapac LR ; Janssen PML ; Montgomery CL ; Coley BD ; Chicoine LG ; Clark KR ; Mendell JR | 2007Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractLivre
Collectif, Auteur ; Bassez G ; Heron D ; Estournet Mathiaud B ; Violet L ; Melki J ; Barois A ; Faucher M ; Reveillere C ; Angeard N ; Desguerre I ; Bordet T ; Riviere J ; Orlikowski D ; Mroue G ; Laforet P | Paris : Frison-Roche | 2007Les maladies neuromusculaires de l'enfant et de l'adulte font toujours l'objet de recherches dont la Fondation Garches, en partenariat avec l'AFM, a voulu rendre compte. Ainsi, après les myopathies de Duchenne-Becker, les 20èmes entretiens sont [...]Article
Geel TM ; McLaughlin PMJ ; de Leij LFMH ; Ruiters MHJ ; Niezen-Koning KE | 2007Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Fougerousse F ; Bartoli M ; Poupiot J ; Arandel L ; Durand M ; Guerchet N ; Gicquel E ; Danos O ; Richard I | 2007Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Ikemoto M ; Fukada SI ; Uezumi A ; Masuda S ; Miyoshi H ; Yamamoto H ; Wada MR ; Masubuchi N ; Miyagoe-Suzuki Y ; Takeda S | 2007Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 24/09/2007 - Thérapie cellulaire ex vivo chez la souris mdx avec des cellules satellites transformées par lentivirus La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie génétique l[...]Article
Mah C ; Pacak CA ; Cresawn KO ; DeRuisseau LR ; Germain S ; Lewis MA ; Cloutier DA ; Fuller DD ; Byrne BJ | 2007Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 20/03/2007 - Correction des anomalies cardio-respiratoires par thérapie génique dans un modèle murin de maladie de Pompe La glycogénose de type II, aussi appelée déficit en maltase acide [...]Article
Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 08/03/2007 - Amélioration du transfert de gène grâce à une nouvelle lignée d’AAV modifiés Pour de nombreuses maladies neuromusculaires, la thérapie génique est une piste thérapeutique pro[...]Article
Peault B ; Rudnicki M ; Torrente Y ; Tremblay JP ; Partridge T ; Gussoni E ; Kunkel LM ; Huard J | 2007Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Wang Z ; Kuhr CS ; Allen JM ; Blankinship MJ ; Gregorevic P ; Chamberlain JS ; Tapscott SJ ; Storb R | 2007Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 14/05/2007 - Un traitement immunosuppresseur discontinu améliore l’efficacité de la thérapie génique chez des chiens modèles de la DMD La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une m[...]Article
Townsend D ; Blankinship MJ ; Allen JM ; Gregorevic P ; Chamberlain JS ; Metzger JM | 2007Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract L’expression de la dystrophine dans tout l’organisme améliore la fonction cardiaque de souris modèles de la DMD. Les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne présentent des atte[...]Article
Bartsch G Jr ; Siddiqui MM ; Xu T ; Santos CC ; Perin L ; Mostoslavsky G ; Serre AC ; Snyder EY ; Yoo JJ ; Furth ME ; Soker S ; Atala A | 2007Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract Des cellules souches dans le liquide amniotique humain Des cellules souches ont été isolées à partir du liquide amniotique humain. Elles restent génétiquement et phénotypiquement stables[...]Article
Rahman S ; Hargreaves IP | 2007Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract Il s'agit ici de commentaires concernant les articles A-19445 / A-19446 26/07/2007 - Le point sur la MNGIE L'encéphalopathie myo-neuro-gastrointestinale ou MNGIE (Mitochondrial Neuro[...]Article
Skuk D ; Goulet M ; Roy B ; Piette V ; Cote CH ; Chapdelaine P ; Hogrel JY ; Paradis M ; Bouchard JP ; Sylvain M ; Lachance JG ; Tremblay JP | 2007Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 23/01/2007 - Injections « haute densité » de myoblastes : une étude pilote chez un patient DMD. La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie due à un déficit en dystrophine, ent[...]Article
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Collectif ; Bartoli M ; Marangoni F ; Galy A ; Jeanson-Leh L ; Riviere C ; Peltékian E | Genethon | 2007Article
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Article
Asakura A ; Hirai H ; Kablar B ; Morita S ; Ishibashi J ; Piras BA ; Christ AJ ; Verma M ; Vineretsky KA ; Rudnicki MA | 2007Article
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Berry SE ; Liu J ; Chaney EJ ; Kaufman SJ | 2007Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 03/08/2007 - Thérapie cellulaire avec mésangioblastes chez des souris mdx/utn-/-, modèles de la DMD La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie génétique liée à l'X, due à [...]Article
Morosetti R ; Mirabella M ; Gliubizzi C ; Broccolini A ; Sancricca C ; Pescatori M ; Gidaro T ; Tasca G ; Frusciante R ; Tonali PA ; Ricci E | 2007Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 17/11/2007 - Isolation et caractérisation de mésangioblastes à partir de biopsies musculaires de patients FSH La dystrophie facio-scapulo-humérale est une des maladies neuromusculaires d[...]Article
Chan J ; Waddington SN ; O'Donoghue K ; Kurata H ; Guillot PV ; Gotherstrom C ; Themis M ; Morgan JE ; Fisk NM | 2007Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract La transplantation intrautérine de cellules souches permet une large distribution des cellules transplantées chez la souris. La transplantation de cellules souches chez les patients atteints [...]Article
Lee H ; Al Shamy G ; Elkabetz Y ; Schoefield CM ; Harrsion NL ; Panagiotakos G ; Socci ND ; Tabar V ; Studer M | 2007Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Tomescot A ; Leschik J ; Bellamy V ; Dubois G ; Messas E ; Bruneval P ; Desnos M ; Hagège AA ; Amit M ; Itskovitz J ; Menasché P | 2007Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 18/06/2007 - Marc Peschanski revient sur l'importance de la publication de l'équipe de Michel Pucéat en collaboration avec Philippe Menasché Les cellules souches constituent un espoir thé[...]Article
De Wert G ; Liebaers I ; van de Velde H | 2007Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract Depuis plusieurs années déjà, des débats éthiques se sont ouverts sur la possibilité, pour des parents ayant déjà donné naissance à un enfant atteint d’une maladie génétique, de combiner un d[...]Livre
Identification de l'ADN, développement du génie génétique, isolement de maladies graves, décodage du génome humain : la génétique a ouvert d'immenses espoirs pour notre santé. Les thérapies géniques seraient-elles un mirage scientifique ? Bertra[...]Article
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Workshop on overcoming bottlenecks in the development of therapeutics for rare neuromuscular disorders (15-17 Janvier 2007; Evry) | AFM-TELETHON | 2007Identifier, collaborer puis dépasser les goulots d’étranglement pour guérir Après des années de désespoir, l’espoir commence à poindre dans la lutte contre les maladies neuromusculaires. Cependant, le transfert des thérapies, des paillasses des [...]Rapport institutionnel
Les limites actuelles et les résultats plutôt décevants de la thérapie génique ont entraîné un important regain d'intérêt pour la biologie cellulaire et, surtout, pour les cellules souches embryonnaires et adultes. Les cellules souches et plus s[...]Article
Sampaolesi M ; Blot S ; D'Antona G ; Granger N ; Tonlorenzi R ; Innocenzi A ; Mognol P ; Thibaud JL ; Galvez BG ; Barthelemy I ; Perani L ; Mantero S ; Guttinger M ; Pansarasa O ; Rinaldi C ; Cusella-De Angelis MG ; Torrente Y ; Bordignon C ; Bottinelli R | 15/11/2006Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractPublication AFM
Texte intégral de l'article Un essai clinique de phase I de thérapie génique visant à évaluer la tolérance d'une injection intramusculaire d'un AAV1-gamma-sarcoglycane (AAV1-gamma-SG) chez des personnes atteintes de gamma-sarcoglycanop[...]Publication AFM
Article
Gavina M ; Belicchi M ; Rossi B ; Ottoboni L ; Colombo F ; Meregalli M ; Battistelli M ; Forzenigo L ; Biondetti P ; Pisati F ; Parolini D ; Farini A ; Issekutz AC ; Bresolin N ; Rustichelli F ; Constantin G ; Torrente Y | 15/10/2006Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
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Ce rapport a pour but de répondre à toutes les questions posées par les enjeux du débat bioéthique dans la perspective de la révision de la loi de bioéthique en 2009. Dans la première partie, il expose les notions scientifiques essentielles sur [...]Article
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Williams JH ; Sirsi SR ; Latta DR ; Lutz GJ | 07/2006Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 29/09/2006 - Des copolymères améliorent la diffusion d’oligonucléotides antisens dans le muscle de souris mdx. La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie neuromusculaire due[...]Article
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Bachrach E ; Perez AL ; Choi YH ; Illigens BMW ; Jun SJ ; Del Nido P ; McGowan FX ; Li S ; Flint A ; Chamberlain J ; Kunkel LM | 07/2006Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Gregorevic P ; Allen JM ; Minami E ; Blankinship MJ ; Haraguchi M ; Meuse L ; Finn E ; Adams ME ; Froehner SC ; Murry CE ; Chamberlain JS | 07/2006Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 20/07/2006 - Succès d’une thérapie génique chez des souris déficitaires en dystrophine et en utrophine. La dystrophie musculaire de Duchenne(DMD) est une maladie grave due à des mutations dan[...]Article
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Abstracts en français et en anglais.Publication AFM
Organisé par l’AFM, le colloque « Dystrophies Musculaires des Ceintures » qui s’est tenu, les 12 et 13 mai 2006 à Évry a réuni 200 spécialistes internationaux. Il a permis de faire le point sur les avancées réalisées ces dernières années dans la[...]Article
Denti MA ; Rosa A ; D'Antona G ; Sthandier O ; De Angelis FG ; Nicoletti C ; Allocca M ; Pansarasa O ; Parente V ; Musaro A ; Auricchio A ; Bottinelli R ; Bozzoni I | 05/2006Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Denti MA ; Rosa A ; D'Antona G ; Sthandier O ; De Angelis FG ; Nicoletti C ; Allocca M ; Pansarasa O ; Parente V ; Musaro A ; Auricchio A ; Bottinelli R ; Bozzoni I | 7/03/2006Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 24/03/2006 - Après Généthon, une équipe italienne confirme l’intérêt du saut d’exon dans la dystrophie musculaire de Duchenne. La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie n[...]Publication AFM
Braun S | 03/2006Texte intégral de l'article : Aujourd'hui, grâce à la recherche scientifique et médicale, des progrès notables ont été réalisés dans la compréhension des maladies neuromusculaires (MNM). Les pistes thérapeutiques foisonnent et les ess[...]Publication AFM
Collectif | 03/2006Texte intégral de l'article : Les projets pré-cliniques d'application du saut d'exon en vue de traitements dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) était le thème de la 5e Table Ronde Internationale de Monaco de janvier dernier. [...]Article
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Bertoni C ; Jarrahian S ; Wheeler TM ; Li Y ; Olivares EC ; Calos MP ; Rando TA | 10/01/2006Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractPublication AFM
01/2006Texte intégral de l'article : La pneumonie interstitielle est une manifestation sérieuse chez les patients atteints de dermatomyosite (DM). Elle peut influencer gravement le pronostic. Une pneumonie interstitielle aigüe ou subaigüe peut[...]Article
Nayak MS ; Kim YS ; Goldman M ; Keirstead HS ; Kerr DA | 2006Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Thèse/Mémoire
Moreau T, Auteur | 2006L’agammaglobulinémie liée à l’X (XLA), ou maladie de Bruton, est le plus fréquent des déficits immunitaires humoraux primitifs. Lié à des mutations du gène codant pour la tyrosine kinase de Bruton (BTK), cette immunodéficience entraîne un blocag[...]Article
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XIV Annual Congress of European Society of Gene Therapy (ESGT) (9-12 Novembre 2006; Athènes, Grèce) ; Galy A ; Leclerc X ; Douar AM ; Zanta-Boussif MA ; Jenny C ; Griffith G ; Scherman D | Evry : European society of Gene Therapy | 2006Pas de surprise particulière au 14ème congrès de la Société européenne de thérapie génique mais un signe encourageant : le nombre de présentations d’essais cliniques en cours ou à venir ne cesse de croître. Thalassémie, drépanocytose, déficits i[...]