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Fardeau M, Auteur | 1989Cent soixante chercheurs sont venus du monde entier invités à New-York par la M.D.A. (Muscular Dystrophy Association) du 10 au 12 juin 1989 pour faire le point sur le transfert de cellules embryonnaires saines à des organismes atteints de myopat[...]Article
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Haase GR ; Kennel P ; Schmalbruch H | 06/97Un rappel des travaux de l'équipe franco-danoise qui a réalisé une thérapie génique adénovirale par injection intramusculaire d'un adénovirus contenant une neurotrophine (la NT-3) à des souris pmn, modèles murins de dégénérescence motoneuronale [...]Site internet
Créée en 1958 par des malades et parents de malades, reconnue d’utilité publique en 1976, l’AFM – Association Française contre les Myopathies – vise un objectif clair : vaincre les maladies neuromusculaires, des maladies qui tuent muscle après m[...]Site internet
Atlantic Bio GMP est un établissement pharmaceutique destiné à rendre accessibles les thérapies innovantes (thérapie génique, thérapie cellulaire) dans l'intérêt des patients. Atlantic Bio GMP est l’une des premières plateformes européennes de [...]Article
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Michou AI ; Santoro L ; Christ M ; Julliard V ; Pavirani A ; Mehtali M | 05/97Les effets de l'injection intraveineuse d'adénovirus contenant le gène du facteur IX de coagulation (hFIX) ou de la b-galactosidase bactérienne (LacZ) ont été mesurés dans des lignées de souris immunocompétentes ou immunodéficientes par l'analys[...]Article
Castell JV ; Hernandez D ; Gomez-Foix AM ; Guillen I ; Donato T ; Gomez-Lechon MJ | 05/97Les effets de l'injection intraveineuse d'adénovirus contenant le gène du facteur IX de coagulation (hFIX) ou de la b-galactosidase bactérienne (LacZ) ont été mesurés dans des lignées de souris immunocompétentes ou immunodéficientes par l'analys[...]Article
Brisson SL ; He Y ; Huang L | 05/97Les gènes synthétiques offrent par rapport aux plasmides habituels (ADN “nu”) des avantages certains : purification plus simple, absence de contamination endotoxinique et flexibilité aux modifications chimiques. Pour tester leur possibilité d'ut[...]Article
Larochelle N ; Lochmuller H ; Zhao J ; Jani A ; Hallauer P ; Hastings KEM ; Massie B ; Prescott S ; Petrof BJ ; Nalbantoglu J ; Karpati G | 05/97Bien que les nouvelles générations de vecteurs adénoviraux soient prometteuses pour le transfert thérapeutique de gènes dans les cellules musculaires squelettiques, leur tropisme cellulaire non-sélectif impose le recours à des promoteurs/”enhanc[...]Article
Novo FJ ; Gorecki DC ; Goldspink G ; MacDermot KD | 06/97Dans des myotubes différenciés de souris, l'injection directe d'a-galactosidase humaine combinée à un “enhancer”* de la chaîne légère de la myosine et à un promoteur du cytomégalovirus humain a conduit à l'expression optimale de l'a-gal humaine.[...]Article
Une à trois semaines après avoir injecté un plasmide du mini-gène de la dystrophine (pRSVdy-B) dans le diaphragme d'une souris mdx4cv (un modèle animal dans lequel la mutation du gène de la dystrophine conduit à approximativement 10 fois moins d[...]Site internet
Centre de recherche et d'applications sur les thérapies géniques. Généthon est une entreprise de biothérapie à but non lucratif financée à 85 % par l'AFM (Association Française contre les Myopathies) avec les dons du Téléthon. Généthon est une s[...]Site internet
Créé en 1998, la mission de Genopole® est triple : - Développer un campus de recherche d’excellence en génomique et en post-génomique, axé sur les thérapies géniques, en synergie avec l’Université Évry Val d’Essonne (UEVE) ; - Susciter la naissa[...]Site internet
Genzyme est une entreprise de Biotechnologie innovante dont les produits et services ont trait aux problèmes en rapport avec les maladies héréditaires rares, les maladies de reins, les troubles orthopédiques, le cancer et les tests de diagnostic[...]Article
Deiva K ; Deiva K ; Ausseil J ; de Bournonville S ; Zerah M ; Husson B ; Gougeon ML ; Poirier Beaudouin B ; Zafeiriou D ; Parenti G ; Heard JM ; Tardieu M | United StatesArticle
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Stavarachi M ; Apostol P ; Toma M ; Cimponeriu D ; Gavrila L | 01-03/2010Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Acsadi G ; O'Hagan D ; Prescott S ; Lochmuller H ; Larochelle N ; Nalbantoglu J ; Jani A ; Karpati G | 02/98Les auteurs ont transféré à des muscles de souris un adénovirus contenant le gène marqueur de la b-galactosidase, après avoir prétraité les cellules musculaires avec divers interférons. Cet adénovirus était couplé à un promoteur (cytomégalovirus[...]Article
Blau HM ; Khavari PA | 06/97Un compte-rendu du colloque de Snowbird (Utah, USA, du 13 au 19 avril 1997) consacré à la biologie moléculaire et cellulaire de la thérapie génique. Les progrès réalisés, notamment la recherche de solutions pour vaincre les problèmes majeurs de [...]Article
L’hybridation in situ en fluorescence (FISH) (voir bulletin signalétique n°26) est une technique basée sur le principe de l’hybridation moléculaire entre deux séquences de nucléotides : une sonde et son ADN cible, par exemple celui de myoblastes[...]Article
Partridge TA | 05/98Il a été démontré récemment que des cellules de la moelle osseuse pouvaient contribuer à régénérer le muscle, aux sites de dégénérescence des fibres. Une synthèse des perspectives envisageables pour le traitement de la dystrophie musculaire (aut[...]Article
Huard J ; Krisky D ; Oligino T ; Marconi P ; Day CS ; Watkins SC ; Glorioso JC | 07/97Le virus de l’herpès simplex type I (HSV-1) possède un grand génome, pouvant contenir des gènes, nombreux ou de grande taille, comme par exemple le gène entier de la dystrophine. Une étude montre que le HSV-1 peut efficacement transférer des gèn[...]Article
Hauser MA ; Amalfitano A ; Kumar-Singh R ; Hauschka SD ; Chamberlain JS | 07/97Des analyses menées sur les souris mdx montrent que plus de 50% des fibres musculaires doivent exprimer la dystrophine pour prévenir le développement de la dystrophie du groupe musculaire auquel elles appartiennent. Une dystrophine tronquée s’ex[...]Article
Wolff JA | 07/97Alors qu’on pensait que l’ADN nu ne pouvait être administré que par injection directe dans les cellules à traiter, une équipe a montré que l’ADN nu mis en solution hypertonique sous pression hydrostatique s’exprimait fortement dans les hépatocyt[...]Article
Kakulas BA | 07/97Après un rappel sur le gène de la dystrophine, les aspects cliniques de la DMD, la physiopathologie musculaire du foetus, du nourisson, de l'enfant, de l'adolescent, les données observables en microscopie électronique et la pathogénèse de la mal[...]Article
Wilton SD ; Dye DE ; Blechynden LM ; Laing NG | 07/97Chez la souris mdx, la mutation en cause est une mutation non sens de l'exon 23 du gène de la dystrophine, qui entraîne normalement l’absence de la protéine. Or on retrouve chez les souris mdx un faible pourcentage de fibres exprimant la dystrop[...]Article
Douglas JT ; Curiel DT | 07/97Parmi les stratégies visant à modifier le tropisme des vecteurs adénoviraux (pour permettre une transfection ciblée, des seules cellules musculaires par exemple), l’une d’elles consiste à introduire des ligands cibleurs dans l’adénovirus : ceux-[...]Article
Karpati G ; Lochmuller H | 07/97La thérapie génique consiste en l’introduction de gènes fonctionnels spécifiques dans les cellules, dans un but thérapeutique ou prophylactique. Ainsi ses applications pourraient être (outre la compensation de gènes défectueux dans les maladies [...]Article
Howell JMCC ; Fletcher S ; Kakulas BA ; O'Hara M ; Lochmuller H ; Karpati G | 07/97Une équipe australienne a testé un mini-gène ou le gène entier de la dystrophine , combiné avec la lipofectine et/ou le gène marqueur Lac Z de la bêta-galactosidase bactérienne, en l'injectant à des chiots GRMD (modèle animal de la dystrophie mu[...]Article
van Deutekom J ; Floyd SS ; Booth DK ; Oligino T ; Krisky D ; Marconi P ; Glorioso JC ; Huard J | 05/98Différents vecteurs viraux - rétrovirus, herpès simplex et adénovirus-, contenant le gène marqueur de la b-galactosidase- ont été testés, in vivo et in vitro, sur des souris “immatures” (moins de 7 jours) et matures (âgées de 7 jours à 6 semaine[...]Article
Wahl M | 02/98Le point sur les stratégies thérapeutiques actuellement à l’étude dans la dystrophie musculaire : à côté des essais cliniques de thérapie génique (transfert adénoviral du gène de la dystrophine), des équipes suivent la piste de l’utrophine. Les [...]Article
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Ayme S ; Sahel J ; Frégaville-Arcas O | 02-03/2011Le dossier Grand angle du magazine Science & Santé de l’Inserm de février-mars 2011 présente comment la recherche sur les maladies rares permet aussi de mieux comprendre des pathologies beaucoup plus fréquentes. Un portrait de Nicolas Lévy, prés[...]Article
Nainggolan L | 06/98Une synthèse sur les problèmes que pose actuellement le développement des stratégies thérapeutiques (thérapie génique, surrégulation de l'utrophine) pour la dystrophie musculaire de Duchenne