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Chez les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne, le déficit en dystrophine s’accompagne d’un déficit en nNOS (isoforme neuronal de la synthase de l’oxyde nitrique), qui intéragit au niveau du sarcolemme avec l’a1-syntrophine, une[...]Article
Law P ; Goodwin TG ; Fang Q ; Vastagh G ; Jordan T ; Jackson T ; Kenny S ; Duggirala V ; Larkin C ; Chase N ; Phillips W ; Williams G ; Neel M ; Krahn T ; Holcomb R | 1998Article
Howell JMCC ; Lochmuller H ; O'Hara A ; Fletcher S ; Kakulas BA ; Massie B ; Nalbantoglu J ; Karpati G | 1998Chez le chien GRMD (modèle de la dystrophie musculaire de Duchenne), le transfert d'un adénovirus contenant un mini-gène de la dystrophine a été suivi d'une forte expression de la dystrophine dans les fibres musculaires transfectées. Cette expre[...]Article
Dunckley MG ; Manoharan M ; Villiet P ; Eperon IC ; Dickson G | 1998Accès au résumé Pubmed/to pubmed abstractArticle
Guettier-Sigrist S ; Coupin G ; Braun S ; Warter JM ; Poindron P | 1998Les résultats préliminaires d'études sur des modèles de co-cultures nerf-muscle (cellules musculaires humaines innervées par des cellules nerveuses embryonnaires de rat) ont montré que les myofibrilles de donneurs atteints d'amyotrophie spinale [...]Article
Day CS ; Kasemkijwattana C ; Menetrey J ; Floyd SS ; Booth D ; Moreland MS ; Fu FH ; Huard J | 1998Livre
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Holt KH ; Lim LE ; Straub V ; Venzke DP ; Duclos F ; Anderson RD ; Davidson BL ; Campbell KP | 1998Le complexe des sarcoglycanes participe au maintien de l'intégrité du sarcolemme. Le transfert d'un adénovirus recombinant contenant le gène de la d-sarcoglycane conduit à une expression à long-terme de la d-sarcoglycane et à la restauration du [...]Article
van Deutekom JCT ; Hoffman EP ; Huard J | 1998Une reprise, par les mêmes auteurs, de l’article A-7741 ( voir ci-dessus) avec un peu plus de détails cependant...Article
Kinoshita I ; Vilquin JT ; Asselin I ; Chamberlain J ; Tremblay JP | 1998Des cultures de myoblastes de souris normales et Tg-MDA (souris transgénique surexprimant 50 fois la dystrophine) ont été transplantées dans les muscles déficients en dystrophine de souris mdx. 4 semaines après transplantation, en dépit de la pr[...]Article
Ito H ; Hallauer PL ; Hastings KEM ; Tremblay JP | 1998Accès au résumé Pubmed/to pubmed abstractArticle
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Neumeyer AM ; Cros D ; McKenna-Yasek D ; Zawadzka A ; Hoffman EP ; Pegoraro E ; Hunter RG ; Munsat TL ; Brown RH | 1998Trois hommes atteints de dystrophie musculaire de Becker ont participé à une étude destinée à évaluer la tolérance et l'efficacité thérapeutique du transfert de myoblastes. Cette étude, en double aveugle et d'une durée d'un an, montre que l'impl[...]Article
Ito H, Auteur ; Vilquin JT ; Skuk D ; Roy B ; Goulet M ; Lille S ; Dugré FJ ; Asselin I ; Roy R ; Fardeau M ; Tremblay JP | 1998Des myoblastes transfectés in vitro par un rétrovirus contenant le gène marqueur de la b-galactosidase ont été transplantés à des chiens non dystrophiques, afin d’évaluer la réponse inflammatoire. Différents traitements immunosuppresseurs ont ét[...]Article
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Wahl M | 1998Depuis le printemps 98, 12 garçons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne sont suivis afin de finaliser le protocole d’évaluation d’un essai clinique de phase I de thérapie génique envisagé par la MDA (Muscular Dystrophy Association) : in[...]Article
Anderson WF ; Kichler A ; Danos O ; Lehn P ; Ducret C ; Callon M ; Rabeharisoa V ; Gaudillière JP ; Löwy I | 1998Un dossier qui dresse un premier bilan de l'effort accompli par les chercheurs, les médecins, les industriels et les patients dans le domaine de la thérapie génique (virus pour transférer des gènes, transgenèse à l'aide de vecteurs synthétiques,[...]Thèse/Mémoire
Alameddine HS, Auteur | 1998Le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne constitue un objectif prioritaire à cause de sa haute fréquence et de son issue fatale. L'objet de ce travail est l'exploration d'approches thérapeutiques expérimentales permettant de corrige[...]Livre
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Lattanzi L ; Salvatori G ; Coletta M ; Sonnino C ; Cusella-De Angelis MG ; Gioglio L ; Ferrari G ; Murry CE ; Kelly R ; Ferrari G ; Molinaro M ; Crescenzi M ; Mavilio F ; Cossu G | 1998Article
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Merly F ; Huard C ; Asselin I ; Robbins PD ; Tremblay JP | 1998Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
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Taubes G | 5/12/97Le point sur les vaccins fabriqués par génie génétique (notamment la recherche d'un vaccin contre le paludisme) et les incertitudes quant à leurs modalités d'action et à leur efficacité.Article
Une équipe anglo-belge a procédé à une étude multifonctionnelle des muscles (histologie et performances mécaniques) de souris mdx transgéniques, exprimant un transgène tronqué de l'utrophine. Les auteurs démontrent que l'expression d'une utrophi[...]Publication AFM
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Zhao J ; Lochmuller H ; Nalbantoglu J ; Allen CN ; Prescott S ; Massie B ; Karpati G | 09/1997Article
Decary S ; Mouly V ; Ben Hamida C ; Sautet A ; Barbet JP ; Butler-Browne GS | 10/08/97Les auteurs ont étudié la capacité de prolifération de cellules satellites humaines, prélevées chez des sujets âgés de 5 jours à 86 ans et mises en culture jusqu’à ce qu’elles deviennent sénescentes. Les auteurs ont pour cette étude mesuré la lo[...]Article
Les auteurs ont développé une stratégie qui pourrait permettre un transfert in vivo efficace de l’ADN complémentaire de la dystrophine dans le muscle squelettique : après avoir fabriqué un vecteur rétroviral contenant le gène de la mini-dystroph[...]Article
Miller RG ; Sharma KR ; Pavlath GK ; Gussoni E ; Mynhier MA ; Lanctot AM ; Greco GM ; Steinman L ; Blau HM ; YU P | 04/1997Dix garçons âgés de 5 à 10 ans et présentant une dystrophie musculaire de Duchenne avec absence de dystrophine ont reçu chacun 100 millions de myoblastes dans le muscle jambier antérieur d’un côté et un placebo dans le muscle jambier antérieur c[...]Article
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Fortanier C ; Moatti JP ; Maraninchi D | 03/1997Une réflexion sur l'avenir législatif des produits de thérapie génique et de thérapie cellulaire, assimilables à des médicaments mais tombant sous le coup des législations de bioéthique...Article
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Anonyme | 01/01/1997Les essais cliniques de thérapie génique, aux Etats-Unis et en Europe. Un tableau récapitulant les essais de thérapie génique en cours ou programmés aux Etats-Unis (176 essais en janvier 96) et en Europe (56 essais en janvier 96) par maladies et[...]Article
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Guérette B ; Asselin I ; Skuk D ; Entman M ; Tremblay JP | 1997Myoblast transplantation is a potential treatment for Duchenne Muscular Dystrophy. This article confirms by experiments in mice that one problem that has limited the success of clinical trials of this procedure is a rapid (within 3 days) inflamm[...]Article
Patridge T ; Beauchamp JR ; Morgan J ; Tremblay JP ; Huard J ; Watt DJ ; Wernig A ; Irintchev A ; Grounds M ; Springer ML ; Barlett RJ ; Mendell JR ; Vilquin JT ; Bower JJ | 1997Article
Current opinion in neurology, 10. Gene therapy research for Duchenne and Becker muscular dystrophies
Karpati G ; Gilbert R ; Petrof BJ ; Nalbantoglu J | 1997Bien que la thérapie génique fasse aujourd’hui l’objet d’opinions controversées, le transfert adénoviral du gène de la dystrophine reste une approche thérapeutique prometteuse pour les dystrophies musculaires de Duchenne et de Becker. Les récent[...]Article
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Bohl D, Auteur | 1997L'introduction stable de matériel génétique dans les cellules somatiques d'un organisme malade est aujourd'hui envisagée pour le traitement de maladies génétiques héréditaires ou acquises. Dans ce but différents vecteurs et différentes stratégie[...]Article
Gahery-Segard H ; Juillard V ; Gaston J ; Lengagne R ; Pavirani A ; Boulanger P ; Guillet JG | 1997Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractLivre
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Kagawa Y ; Hayashi JI | 1997Une nouvelle approche de thérapie génique des maladies mitochondriales utilise des cytoplastes humains (cellules privées de noyau par centrifugation) dans lesquels l’ADNmitochondrial normal a été introduit. Les cytoplastes ont été ensuite in vit[...]Article
Quinoreno J ; Tchelingerian JL ; Vignais L ; Foignant Chaverot N ; Colin C ; Horellou P ; Liblau R ; Barbin G ; Jacque C ; Couraud PO | 1997Une lignée immortalisée de cellules endothéliales du cerveau a été utilisée pour délivrer les produits de deux gènes dans le cerveau d’un rat adulte. Les cellules greffées étaient observables un an après leur transplantation, sans signe de forma[...]Article
Feero WG ; Li SH ; Rosenblatt JD ; Sirianni N ; Morgan JE ; Partridge TA ; Huang L ; Hoffman EP | 1997Article
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Bellon G ; Michel-Calemard L ; Thouvenot D ; Jagneaux V ; Poitevin F ; Malcus C ; Accart N ; Layani MP ; Aymard M ; Bernon H ; Bienvenu J ; Courtney M ; Doring G ; Gilly B ; Gilly R ; Lamy D ; Levrey H ; Morel Y ; Perraud F ; Rodillon L ; Sene C ; So S ; Touraine-Moulin F ; Schatz C ; Pavirani A ; Paulin C | 01/01/1997Mucoviscidose : une thérapie génique par aérosol qui marche. Une équipe de Transgène publie les résultats d'un essai clinique de phase I d'une thérapie génique de la mucoviscidose : l' adénovirus recombinant contenant le gène CFTR (AdCFTR) a été[...]Article
Noël D ; Pelegrin M ; Marin M ; Biard-Piechaczyk M ; Ourlin JC ; Mani JC ; Piechaczyk M | 1997Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Huard J ; Akkaraju G ; Watkins SC ; PIke-Cavalcoli M ; Glorioso JC | 1997Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractLivre
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Guérette B ; Skuk D ; Célestin F ; Huard C ; Tardif F ; Asselin I ; Roy B ; Goulet M ; Roy R ; Entman M ; Tremblay JP | 1997Les auteurs démontrent que la transplantation de myoblastes chez la souris se solde par la disparition de près des 3/4 d’entre eux, 3 jours après l'injection. Et ce, même chez les souris immunodéficientes ou traitées préalablement au FK506 (un i[...]Article
Jani A ; Lochmuller H ; Acsadi G ; Simoneau M ; Huard J ; Garnier A ; Karpati G ; Massie B | 1997Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Alton EWFW ; Smith S ; Geddes DM ; Colledge WH | 1997La thérapie génique in utero de la mucoviscidose : des controverses de spécialistes L’annonce, dans le Lancet du 1er mars dernier (voir bulletin signalétique n°27) d’une thérapie génique in utero sur des souris, visant à empêcher la maladie en u[...]Article
Les auteurs ont étudié une nouvelle approche de thérapie génique pour les maladies génétiques dues à une mutation non-sens, à savoir l'utilisation d'un gène suppresseur de l'ARN de transfert des codons mutés. Ils l'ont testé sur la souris mdx : [...]Rapport institutionnel
Compte-rendu du 3ème colloque centré sur la thérapie génique de la Dystrophie Musculaire de Duchenne.Article
Lefaucheur JP ; Sebille A | 01/01/1997Transfert de myoblastes : l'avenir de l'injection intramusculaire du facteur de croissance des fibroblastes. Alors que plusieurs études sur la souris mdx ont montré l'efficacité de l'injection intramusculaire du facteur de croissance des fibrobl[...]Article
Ikeda K ; Kinoshita M ; Iwasaki Y | 01/01/1997Les auteurs précisent qu'ils partagent les réserves de JP Lefaucheur et A Sébille (cf-ci-dessus) et rappellent que leur étude a démontré l'effet neuroprotecteur du bFGF sur la survie des motoneurones in vivo.Thèse/Mémoire
Legoedec J, Auteur | 1997Ce mémoire de thèse présente l'étude de l'expression des protéines d'activation et de régulation du système du Complément (C) par les myoblastes humains normaux et tumoraux en culture. Différentes approches expérimentales ont été utilisées pour [...]Article
Quilliet X ; Chevallier-Lagente O ; Zeng L ; Calvayrac R ; Mezzina M ; Sarasin A ; Vuillaume M | 1997Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Emerich DF ; Winn SR ; Hantraye PM ; Peschanski M ; Chen EY ; Chu Y ; McDermott P ; Baetge EE ; Kordower JH | 1997Article
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Des cellules myogéniques de souris ont été manipulées avec des rétrovirus contenant l'ADNc de l'érythropoïétine et de la doxycycline (tétracycline), afin que le gène transféré puisse avoir une expression musculosquelettique spécifique et régulab[...]Article
Haase GR ; Kennel P ; Pettmann B ; Akli S ; Vigne E ; Revah F ; Schmalbruch H ; Kahn A | 1997Une équipe franco-danoise a injecté dans trois groupes musculaires de souris pmn, modèle animal de dégénérescence des motoneurones, âgées de moins d’une semaine (soit avant maturation de leur système immunitaire, et environ 2 semaines avant l’ap[...]Article
Davies KE | 1997Une synthèse des connaissances acquises ces 15 dernières années sur la dystrophie musculaire de Duchenne : gène de la dystrophine, structure et fonction de la dystrophine, autres transcrits du locus DMD (isoformes), utrophine et stratégies pour [...]Article
Askanas V ; McFerrin J ; Alvarez RB ; Baqué S ; Engel WK | 1997Le transfert adénoviral du gène du précurseur de la "bêta"-amyloïde ("bêta"-APP) dans le muscle sain humain en culture a engendré des aspects morphologiques et immunochimiques semblables à ceux de la myosite à inclusions. Ces résultats suggèrent[...]Article
Moullier P ; Ferry N ; Heard JM | 1997Un point sur les différents objectifs des essais de thérapie génique en cours (marquage cellulaire, cancer, correction d’une anomalie héritée), les cibles et les objectifs de la thérapie génique, les vecteurs utilisés (chimiques ou viraux) et le[...]