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Liu J ; Wallace LM ; Garwick-Coppens SE ; Sloboda DD ; Davis CS ; Hakim CH ; Hauser MA ; Brooks SV ; Mendell JR ; Harper SQ | 2014Article
Cherry JJ ; Kobayashi DT ; Lynes MM ; Naryshkin NN ; Tiziano FD ; Zaworski PG ; Rubin LL ; Jarecki J | 2014Article
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Heckmann M ; Bauer R ; Jungmann A ; Strucksberg KH ; Schroeder R ; Katus HA ; Mueller OJ | 2014Article
Tarone G ; Cimino J ; Rubinetto C ; Moiso E ; Cristofani F ; Zentilin L ; Giacca M ; Bonne G ; Brancaccio M | 2014Article
Nizzardo M ; Simone C ; Salani S ; Ruepp MD ; Rizzo F ; Ruggieri M ; Zanetta C ; Brajkovic S ; Moulton HM ; Müehlemann O ; Bresolin N ; Comi GP ; Corti S | 2014Thèse/Mémoire
Rincon Acelas MY, Auteur | 2014Convincing evidence continues to emerge from clinical trials that gene therapy is yielding therapeutic effects in patients suffering from a wide range of diseases. Despite these successes, there have been concerns regarding the efficacy and safe[...]Thèse/Mémoire
Steichen C, Auteur | 2014Parmi les nombreuses applications potentielles des cellules souches pluripotentes induites (iPSC), ce travail de thèse s’est intéressé à l’utilisation d’hépatocytes dérivés d’iPSC en thérapie cellulaire. Des hiPSC ont d’abord été générées par tr[...]Article
Matsui T ; Akamatsu W ; Nakamura M ; Okano H | 2014Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractThèse/Mémoire
Berger A, Auteur | 2014Lorsque la lumière pénètre dans nos yeux, elle traverse la cornée, la pupille, le cristallin et le vitré avant d’atteindre la rétine qui correspond à une fine membrane de tissu nerveux tapissant le fond de l’œil. Constituée de cellules de mainti[...]Article
Passini MA ; Bu J ; Richards AR ; Treleaven CM ; Sullivan JA ; O'Riordan CR ; Scaria A ; Kells AP ; Samaranch L ; San Sebastian W ; Federici T ; Fiandaca MS ; Boulis NM ; Bankiewicz K ; Shihabuddin LS ; Cheng SH | 2014Article
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Publication AFM
Argumentaire pour la campagne Téléthon 2014Article
Strimpakos G ; Corbi N ; Pisani C ; Di Certo MG ; Onori A ; Luvisetto S ; Severini C ; Gabanella F ; Monaco L ; Mattei E ; Passananti C | 2014Article
Perie S ; Trollet C ; Mouly V ; Vanneaux V ; Mamchaoui K ; Bouazza B ; Pierre Marolleau J ; Laforet P ; Chapon F ; Eymard B ; Butler Browne G ; Larghero J ; Lacau Saint Guily J | 2014Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Sahenk Z ; Galloway G ; Clark KR ; Malik V ; Rodino-Klapac LR ; Kaspar B ; Chen L ; Braganza C ; Montgomery C ; Mendell JR | 2014Article
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Noviello M ; Tedesco FS ; Bondanza A ; Tonlorenzi R ; Rosaria Carbone M ; Gerli MF ; Marktel S ; Napolitano S ; Cicalese MP ; Ciceri F ; Peretti G ; Cossu G ; Bonini C | 2014Article
Albrecht DE ; Rufibach LE ; Williams BA ; Lee ER ; Windish HP ; Hwang EY ; Shira SR ; Mittal P | 2014Livre
C'est au travers d'histoires individuelles et d'anecdotes que Serge Braun décrit l'action d'une association de malades et de parents de malades qui a transformé le paysage de la génétique, de la biologie et des maladies orphelines. On y découvre[...]Article
Zhao C ; Farruggio AP ; Bjornson CRR ; Chavez CL ; Geisinger JM ; Neal TL ; Karow M ; Calos MP | 2014Thèse/Mémoire
Vacca O, Auteur | 2014La formation et l’intégrité de la barrière hémato-rétinienne (BHR) sont nécessaires au maintien d’une bonne vision et la violation de cette barrière contribue à l’apparition d’un grand nombre de pathologies rétiniennes tel que la rétinopathie di[...]Article
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Naryshkin NA ; Weetall M ; Dakka A ; Narasimhan J ; Zhao X ; Feng Z ; Ling KK ; Karp GM ; Qi H ; Woll MG ; Chen G ; Zhang N ; Gabbeta V ; Vazirani P ; Bhattacharyya A ; Furia B ; Risher N ; Sheedy J ; Kong R ; Ma J ; Turpoff A ; Lee CS ; Zhang X ; Moon YC ; Trifillis P ; Welch EM ; Colacino JM ; Babiak J ; Almstead NG ; Peltz SW ; Eng LA ; Chen KS ; Mull JL ; Lynes MS ; Rubin LL ; Fontoura P ; Santarelli L ; Haehnke D ; McCarthy KD ; Schmucki R ; Ebeling M ; Sivaramakrishnan M ; Ko CP ; Paushkin SV ; Ratni H ; Gerlach I ; Ghosh A ; Metzger F | 2014Comment in: Molecular biology. A splicing magic bullet. Vigevani L, Valcárcel J. Science. 2014 Aug 8;345(6197):624-5. Neuromuscular disorders: Beefing up the right splice variant to treat spinal muscular atrophy. Cully M. Nat Rev Dr[...]Article
Arimura S ; Okada T ; Tezuka T ; Chiyo T ; Kasahara Y ; Yoshimura T ; Motomura M ; Yoshida N ; Beeson D ; Takeda S ; Yamanashi Y | 2014Comment in: Gene therapy: Going from strength to strength. Lewis S. Nat Rev Neurosci. 2014 Nov;15(11):698-9.Article
Childers MK ; Joubert R ; Poulard K ; Moal C ; Grange RW ; Doering JA ; Lawlor MW ; Rider BE ; Jamet T ; Daniele N ; Martin S ; Riviere C ; Soker T ; Hammer C ; Van Wittenberghe L ; Lockard M ; Guan X ; Goddard M ; Mitchell E ; Barber J ; Williams JK ; Mack DL ; Furth ME ; Vignaud A ; Masurier C ; Mavilio F ; Moullier P ; Beggs AH ; Buj Bello A | 2014Article
Cabrera D ; Gutierrez J ; Cabello-Verrugio C ; Morales MG ; Mezzano S ; Fadic R ; Casar JC ; Hancke JL ; Brandan E | 2014Article
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Après des maladies rares du sang et de l'oeil, la thérapie génique cible le cerveau avec un essai qui vient de débuter dans la maladie de Sanfilippo de type B, une pathologie neurodégénérative extrêmement sévère et incurable.VLM
Après avoir montré l'intérêt d'une thérapie génique dans des modèles murins de la myopathie myotubulaire, l'équipe de Dr Buj-Bello de Généthon, en collaboration avec des équipes américaines de l'Université de Washington et de Harvard Medical Sch[...]VLM
Non seulement l'essai de thérapie génique cellulaire a soulagé des malades ayant une dystrophie musculaire oculo pharyngée (DMOP), mais il a montré que cette approche était pertinente pour les maladies neuromusculaires.Brève
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AFM-Téléthon, Auteur | 03/09/2013Un film d’animation explicatif vers l’infiniment petit autour du fonctionnement de notre corps, les cellules, les protéines, l’ADN, comment un gène peut-être défaillant et ainsi créer ce que l’on appelle une maladie génétique. Pour la soigner, l[...]VLM
Dupuy-Maury F | 01/09/2013Le 27 Juin, l'Agence Nationale de Sécurité du Médicament a accordé à Généthon le statut d'Etablissement pharmaceutique. Son centre de production, Généthon Bioprod a donc l'autorisation de produire et de commercialiser des médicaments de thérapie[...]VLM
Sans modèles animaux, difficile de comprendre les maladies, d'imaginer des pistes thérapeutiques puis de développer les traitements. Tour d'horizon de ces ressources indispensables aux chercheurs. Focus : découverte de chiens modèles des myopat[...]VLM
Traiter des maladies qui touchent autant de tissus et de manière aussi variée est un véritable casse-tête. Un défi que relèvent les chercheurs et qui commence à porter ses fruits.Rapport institutionnel
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Plessis A | 06/2013Pour en savoir plus : La Maison intelligente de Blagnac : Ell expose des solutions innovantes facilitant le maintien à domicile et sert de lieu de formation et de plateforme d'expérimentations aux étudiants, chercheurs, industriels et collectivi[...]VLM
Dupuy-Maury F | 06/2013Manque d'investissements et de prise de risque du secteur industriel, prix exorbitant, etc. : dans le contexte actuel du développement thérapeutique conçu pour des médicaments classiques, les biothérapies pour les maladies rares doivent trouver [...]VLM
Dupuy-Maury F | 06/2013Depuis plus de vingt ans, l'AFM-Téléthon investit massivement dans le développement de traitements pour les maladies neuromusculaires et, plus largement, pour les maladies rares. Dans un avenir proche, les premiers médicaments seront aux portes [...]VLM
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Dupuy-Maury F | 06/2013La sclérose en plaques et certaines maladies neuromusculaires ayant des mécanismes communs, l'AFM-Téléthon et l'Arsep (Association pour la Recherche sur la Sclérose en Plaques) se sont associées pour un appel d'offres sur deux ans. Les quatre pr[...]VLM
Dupuy-Maury F | 06/2013Afin que les biothérapies innovantes soient bien mises à la disposition des malades, l'AFM-Téléthon a engagé une réflexion sur la développement d'une filière industrielle et clinique permettant un prix juste et maîtrisé. Depuis plus de vingt a[...]VLM
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Dupuy-Maury F | 05/2013Dans le cadre d'un essai européen de thérapie génique de l'anémie de Fanconi, une maladie génétique rare du sang, Généthon confirme la qualité de son savoir faire et produit des vecteurs-médicaments qui seront utilisés.Article
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Dupuy-Maury F | 04/2013L'amyotrophie spinale étant de mieux en mieux connue, les pistes thérapeutiques se multiplient. Aujourd'hui, ces traitements font l'objet d'essais de tolérance mais aussi d'efficacité. Tour d'horizon des études en cours.VLM
Dupuy-Maury F | 04/2013Venu des Etats-Unis, Frederico Mingozzi, immunologiste, spécialiste de la thérapie génique du foie, a rejoint l'Institut des biothérapies des maladies rares. Il partage son temps entre l'Institut de Myologie, Généthon et l'université Paris-VIArticle
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En octobre dernier, le congrès de la Société Européenne de Thérapie Génique et Cellulaire, qui a réuni plus de 900 participants, et dont l'AFM-Téléthon était partenaire, a fait la part belle aux maladies rares. Serge Braun, directeur scientifiqu[...]VLM
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VLM. Vaincre les myopathies, 162. Glybera, premier médicament de thérapie génique autorisé en Europe
02/2013A compter de l'été 2013, les maladies affectés par une maladie trés rare, un déficit en LPL (lipo-protéine Lipase) provoqué par des difficultés à métaboliser les particules grasses dans le sang, disposeront d'un médicament de thérapies génique p[...]VLM
Dupuy-Maury F | 02/2013Courant 2013, la granulomatose septique chronique, une maladie rare du sang, va bénéficier d'une thérapie génique. Cet essai multicentrique international sera mené par Généthon avec le soutien de l'AFM-Téléthon.VLM
Audren-Etur J | 02/2013Parce que la production des premiers médicaments innovants impose de changer d'échelle, un plan stratégique ambitieux pour les 5 années à venir vient d'être lancé et porté par Généthon, I-Stem, Atlantic Gene Therapies, l'Institut de Myologie et [...]