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Bouchentouf M ; Benabdallah BF ; Tremblay JP | 15/05/2004Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Garcia-Blanco MA ; Baraniak AP ; Lasda EL | 05/2004Accès au résumé Pubmed/to pubmed abstractArticle
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Bachrach E ; Li S ; Perez AL ; Schienda J ; Liadaki K ; Volinski J ; Flint A ; Chamberlain J ; Kunkel LM | 9/03/2004Article
Skuk D ; Roy B ; Goulet M ; Chapdelaine P ; Bouchard JP ; Roy R ; Dugré FJ ; Lachance JG ; Deschênes L ; Senay H ; Sylvain M ; Tremblay JP | 03/2004Accès au résumé Pubmed/to pubmed abstract Transplantation de myoblastes chez des personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne (04/03/2004) Une équipe de la Faculté de médecine de l'Université Laval a Québec a publié les ré[...]Publication AFM
Urtizberea JA | 2004Texte intégral de l'article : " Myologie 2005 ", le congrès scientifique de l'AFM, est un événement à programmer dès à présent dans vos agendas ! Carrefour entre la recherche et la clinique, ces quatre journées d'intense labeur et d'éch[...]Publication AFM
Brignol TN | 2004Texte intégral de l'article : 2003 : première année de mise en oeuvre du défi " Nouvelle Frontière " visant à prouver l'efficacité des thérapies génique et cellulaire. Dès 2002/2003, quatre essais ont démarré : maladie de Huntington, dy[...]Publication AFM
Publication AFM
Brignol TN ; Biard E | 2004Texte intégral de l'article : Pour ce premier numéro 2004 de Myoline, la rubrique " Recherche " présente une brève rétrospective des travaux de recherche d'équipes françaises, rapportés en 2003. Les études sélectionnées, menées chez l'h[...]Publication AFM
Dameron-Taboit F ; Biard E | 2004Texte intégral de l'article : Un essai de thérapie cellulaire autologue, chez des patients atteints de dystrophie musculaire oculopharyngée (DMOP), doit commencer au cours du premier trimestre 2004. L'objectif est de ralentir la dégrada[...]Article
Camirand G ; Rousseaux J ; Ducharme ME ; Rothstein DM ; Tremblay JP | 2004Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Serose A ; Prudhon B ; Salmon A ; Doyennette-Moyne MA ; Fiszman MY ; Fromes Y | 2004Accès au résumé Pubmed/to pubmed abstractArticle
Pouly J ; Hagège AA ; Vilquin JT ; Bissery A ; Rouche A ; Bruneval P ; Duboc D ; Desnos M ; Fiszman M ; Fromes Y ; Menasché P | 2004Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract Transplantation de myoblastes dans les cardiomyopathies non ischémiques : premier succès dans un modèle animal (04/11/2004) Les cardiomyopathies dilatées (CMD) globales non ischémiques s[...]Article
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Gregorevic P ; Blankinship MJ ; Chamberlain JS | 2004Accès au résumé Pubmed/to pubmed abstractArticle
Hashimoto N ; Murase T ; Kondo S ; Okuda A ; Inagawa-Ogashiwa M | 2004Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractThèse/Mémoire
Escriou C, Auteur | 2004La myopathie de Duchenne est une affection musculaire létale de l'enfant causée par le déficit d'une protéine, la dystrophine. Parmi les modèles animaux spontanés, le chien dystrophique est considéré comme la meilleure " phénocopie " de la malad[...]Article
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Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract Des progrès dans la thérapie génique chez la souris mdx : expression à long-terme d'une dystrophine humaine complète chez les souris mdx qui expriment déjà dans leurs cellules des dystrophi[...]Article
Xu F ; Ding EY ; Liao SX ; Migone FK ; Dainat J ; Schneider A ; Serra D ; Chen YT ; Amalfitano A | 2004Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Cao B ; Bruderer JW ; Kovesdi I ; Huard J | 2004Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
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Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract Des progrès dans la thérapie génique chez la souris mdx : restauration de l'expression de la dystrophine chez les souris mdx par injection intravasculaire d'ADN nu contenant l'ADN complémen[...]Article
Athanasopoulos T ; Graham IR ; Foster H ; Dickson G | 2004Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Romero NB, Auteur ; Braun S ; Benveniste O ; Leturcq F ; Hogrel JY ; Morris GE ; Barois A ; Eymard B ; Payan C ; Ortega V ; Boch AL ; Lejean L ; Thioudellet C ; Mourot B ; Escot C ; Choquel A ; Récan D ; Dickson G ; Klatzmann D ; Molinier-Frenckel V ; Guillet JG ; Squiban P ; Herson S ; Fardeau M ; Kaplan JC | 2004Résultats du premier essai de thérapie génique dans les myopathies de Duchenne et Becker (02/02/2005) Les résultats de l'essai de thérapie génique, débuté en septembre 2000 à l'Institut de Myologie en collaboration avec la société Transgène, ont[...]Article
Gawlik K ; Miyagoe-Suzuki Y ; Ekblom P ; Takeda S ; Durbeej M | 2004Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract Amélioration d'un modèle souris de DMC par transgénèse (25/10/2004) Les laminines (LN), composants majeurs des membranes basales, sont c[...]Article
Graham IR ; Hill VJ ; Manoharan M ; Inamati GB ; Dickson G | 2004Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract Saut de l'exon 23 chez la souris mdx : optimisation de l'efficacité et de la spécificité des oligoribonucléotides anti-sens (splicomères) (03/01/2005) La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) [...]Article
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Tidball JG ; Wehling-Henricks M | 2004Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 20/09/2004 - L’expression d’un transgène NOS dans des muscles dystrophiques réduit les lésions de la membrane musculaire sans modifier l’expression de l’utrophine L’enzyme de synthèse ne[...]Article
Quenneville SP ; Chapdelaine P ; Rousseaux J ; Beaulieu J ; Caron NJ ; Skuk D ; Mills PL ; Olivares EC ; Calos MP ; Tremblay JP | 2004Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Transplantation de myoblastes chez des personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne (04/03/2004) Une équipe de la Faculté de médecine de l'Université Laval a Québec a publié les résultats intermédiaires d'une transplantation de [...]Article
Cardiomyopathy in Muscular Dystrophy Workshop (28-30 September 2003; Tucson, Arizona) ; McNally EM ; Towbin JA | 2004Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract Un point complet sur l'atteinte cardiaque dans les dystrophies musculaires (08/09/2004) Les actes du colloque " Cardiomyopathy in muscular dystrophy " organisé par la MDA à Tucson du 28 a[...]Article
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Goyenvalle A ; Vulin A ; Fougerousse F ; Leturcq F ; Kaplan JC ; Garcia L ; Danos O | 2004Adresse Internet : www.sciencexpress.org Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Kong KY ; Ren J ; Kraus M ; Finklestein SP ; Brown RH Jr | 2004Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract Une thérapie cellulaire dans un modèle animal de dysferlinopathie à partir de cellules de cordon (03/01/2005) La dystrophie musculaire des ceintures de type 2B (LGMD2B) et la myopathie de Miyosh[...]Article
Sherwood RI ; Christensen JL ; Weissman IL ; Wagers AJ | 2004Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Lapidos KA ; Chen YE ; Earley JU ; Haydemann A ; Huber JM ; Chien M ; Ma A ; McNally EM | 2004Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract Echec d'une thérapie cellulaire chez des souris déficitaires en delta-sarcoglycane (17/01/2005) L'utilisation de cellules souches est une des stratégies thérapeutiques très étudiée actuellement [...]Article
Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractThèse/Mémoire
Voisin V, Auteur | 2004La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie génétique sévère qui touche l'ensemble des muscles (squelettiques, lisses et cardiaques), causée par la déficience en une protéine cytosquelettique : la dystrophine. Une approche alterna[...]Article
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Hacein-Bey-Abina S ; von Kalle C ; Schmidt M ; McCormack MP ; Wulffraat N ; Leboulch P ; Lim A ; Osborne CS ; Pawliuk R ; Morillon E ; Sorensen R ; Forster A ; Fraser P ; Cohen JI ; de Saint-Basile G ; Alexander I ; Wintergerst U ; Frebourg T ; Aurias A ; Stoppa-Lyonnet D ; Romana S ; Radford-Weiss I ; Gross F ; Valensi F ; Delabesse E ; MacIntyre E ; Sigaux F ; Soulier J ; Leiva LE ; Wissler M ; Prinz C ; Rabbitts TH ; Le Deist F ; Fischer A ; Cavazzana-Calvo M | 17/10/2003Est joint à cet article le communiqué de presse de cet article "Thérapie génique du déficit immunitaire DICS-X"Article
Blumberg-Mokri M | 09/2003L'état de la réglementation sur la protection des générations futures au regard des avancées des techniques de procréation artificielle. Deux techniques sont étudiées : le clonage reproductif humain et l'utilisation de la thérapie génique germin[...]Article
Skuk D ; Caron NJ ; Goulet M ; Roy B ; Tremblay JP | 09/2003Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Gruenert DC ; Bruscia E ; Novelli G ; Colosimo A ; Dallapiccola B ; Sangiuolo F ; Goncz KK | 09/2003Article
Torrente Y ; Camirand G ; Pisati F ; Belicchi M ; Rossi B ; Colombo F ; El Fahime M ; Caron NJ ; Issekutz AC ; Constantin G ; Tremblay JP ; Bresolin M | 4/08/2003Publication AFM
Biard E ; Salama J ; Charrier D, Validateur ; Devillers M, Validateur ; Jaeger C, Validateur ; Guicheney P, Validateur | AFM-TELETHON | Savoir & Comprendre | 08/2003Actes de colloque : 10ème Congrès international sur les maladies neuromusculairesArticle
Lu QL ; Mann CJ ; Fischer-Lougheed J ; Gharios GB ; Morris GE ; Xue SA ; Fletcher S ; Partridge TA ; Wilton SD | 08/2003Article
Sampaolesi M ; Torrente Y ; Innocenzi A ; Tonlorenzi R ; D'Antona G ; Pellegrino MA ; Barresi R ; Bresolin N ; Cusella-De Angelis MG ; Campbell KP ; Bottinelli R | 25/07/2003Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Kerr DA ; Llado J ; Shamblott MJ ; Maragakis NJ ; Irani DN ; Krishnan C ; Dike S ; Gearhart JD ; Rothstein JD | 15/06/2003Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Blumberg-Mokri M | 06/2003L'état de la réglementation sur la protection des générations futures au regard des avancées des techniques de procréation artificielle. Deux techniques sont étudiées : le clonage reproductif humain et l'utilisation de la thérapie génique germin[...]Article
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Brignol TN ; Manaranche R, Validateur ; Melki J, Validateur ; Schwartz K, Validateur | AFM-TELETHON | Savoir & Comprendre | 05/2003Article
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Dameron-Taboit F | 2003Texte intégral de l'article : La thérapie cellulaire par greffe de myoblastes est une des pistes thérapeutiques envisagées pour certaines maladies neuromusculaires. Depuis septembre 2002, un essai clinique visant à évaluer la faisabilit[...]Publication AFM
Publication AFM
Texte intégral de l'article : Les premiers résultats de l'essai clinique de phase I du plasmide-dystrophine dans les dystrophies musculaires de Duchenne et de Becker ont été communiqués, en juin dernier par l'AFM et Transgène, lors du c[...]Publication AFM
Solbes Latourette S ; Biard E | 2003Texte intégral de l'article : La meilleure appréhension des mécanismes physiopathologiques des maladies neuromusculaires (MNM) permet d'envisager de nouvelles perspectives thérapeutiques dont la thérapie génique, issue de la connaissanc[...]Livre
Sommaire Au cœur de la cellule Des cellules aux chromosomes Des chromosomes à l'ADN De l'ADN aux gènes, des gènes aux protéines Comment fonctionne l'hérédité ? L'hérédité au fil des générations Les maladies génétiques Quelques exemples d[...]Livre
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Brun C ; Suter D ; Pauli C ; Dunant P ; Lochmuller H ; Burgunder JM ; Schumperli D ; Weis J | 2003Livre
Colloque Amyotrophies spinales : ensemble, franchissons une nouvelle Frontière (16-17 mai 2003; Evry) ; AFM-Téléthon | AFM-TELETHON | 2003Document Français Anglais Document joint : B-2116 (b) : Chemins de vie avec une amyotrophie spinaleArticle
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Dans cette troisième édition de la monographie sur la dystrophie de Duchenne, Pr Emery s'est associé avec F. Muntoni, professeur de neurologie pédiatrique pour couvrir tous les aspects de maladie : la clinique, la confirmation du diagnostic ains[...]Thèse/Mémoire
Maurisse R, Auteur | 2003Certains oligonucléotides ont la capacité de former une triple-hélice (OFT) avec une séquence d'ADN en double-hélice, ce qui permet de réguler l'expression des gènes. Afin d'étendre les séquences cibles d'un OFT, limitées jusqu'à présent aux séq[...]Article
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Furling D ; Doucet G ; Langlois MA ; Timchenko L ; Belanger E ; Cossette L ; Puymirat J | 2003Accès au résumé Pubmed/to pubmed abstractArticle
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Lesbordes JC ; Cifuentes-Diaz C ; Miroglio A ; Joshi V ; Bordet T ; Kahn A ; Melki J | 2003Chez la souris modèle de l'amyotrophie spinale, des chercheurs français ont récemment mis en évidence les bénéfices thérapeutiques d'une administration systémique de cardiotrophine-1 (CT-1). Les souris mutantes porteuses d'une délétion homozygot[...]Multimédia
International Pompe Conference (1-2 Novembre 2003; Heidelberg, Germany) ; Lindner M ; Schaller TH ; van der Ploeg A ; Erny H ; O'Donnell K ; Eymard B ; Laforet P ; Mueller Felber W ; Raben N ; Reuser A ; Hopwood J ; Mellies U ; Bodamer O ; Slonim A ; Wolf B ; Hagemans M ; Winkel L ; Arnold CR | Buren : Selbsthilfegruppe Glykogenose Deutschlande e.V | 2003Vol-1 -Welcome -Patient relations and Basics of Pompe Disease -Patient relations and Basics of Pompe Disease -Patient relations : the work of the International Pompe Association -How early onset (infants, children) Pompe patients present -How la[...]Multimédia
International Pompe Conference (1-2 Novembre 2003; Heidelberg, Germany) ; Shapira S ; House T ; Schaller TH ; Amalfitano A ; Voit TH ; Bajbouj M ; Ollington F ; van der Ploeg A ; Kishnani P ; Wijnem I | Buren : Selbsthilfegruppe Glykogenose Deutschlande e.V | 2003Vol-3 - Workshop Discussion of Patient and -Médical Experiences with Physical Therapy -Guest presentation : Enzyme Replacement Therapy - Experience with enzyme replacement therapy in patients with mocopolysacchari- dose type 1 -Enzyme Replacemen[...]Article
Menasché P ; Hagège AA ; Vilquin JT ; Desnos M ; Abergel E ; Pouzet B ; Bel A ; Sarateanu S ; Scorsin M ; Schwartz K ; Bruneval P ; Benbunan M ; Marolleau JP ; Duboc D ; Marolleau J-P | 2003Accès au résumé Pubmed/to pubmed abstractArticle
Hagège AA ; Carrion C ; Menasché P ; Vilquin JT ; Duboc D ; Marolleau JP ; Desnos M ; Bruneval P | 2003Article
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Dunant P ; Larochelle N ; Thirion C ; Stucka R ; Ursu D ; Petrof BJ ; Wolf E ; Lochmuller H | 2003Accès au résumé Pubmed/to pubmed abstractArticle
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Leroy-Willig A ; Fromes Y ; Paturneau-Jouas M ; Carlier P | 2003Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Romero NB, Auteur ; Benveniste O ; Braun S ; Leturcq F ; Choquel A ; Payan C ; Ortega V ; Morris G ; Guillet JG ; Mourot B ; Thioudellet C ; Kaplan JC ; Squiban P ; Herson S ; Fardeau M | 2003Article
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Praud C ; Montarras D ; Pinset C ; Sebille A | 2003Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
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Arnold AS, Auteur | 2003Les amyotrophies spinales progressives sont les maladies génétiques les plus graves du nouveau-né et du jeune enfant puisqu'elles constituent l'une des causes de mortalité infantile la plus fréquente. Elles sont dues à la mutation d'un gène expr[...]Article
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Dello Russo C ; Scott JM ; Hartigan-O'Connor D ; Salvatori G ; Barjot C ; Robinson AS ; Crawford RW ; Brooks SV ; Chamberlain JS | 1/10/2002Article
Aiuti A ; Slavin S ; Aker M ; Ficara F ; Deola S ; Mortellaro A ; Morecki S ; Andolfi G ; Tabucchi A ; Carlucci F ; Marinello E ; Cattaneo F ; Vai S ; Servida P ; Miniero R ; Roncarolo MG ; Bordignon C | 28/06/2002Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractPublication AFM
Actes de colloque : 6ème congrès international de la World Muscle SocietyArticle
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Fraites TJ Jr ; Schleissing MR ; Shanely RA ; Walter GA ; Cloutier DA ; Zolotukhin I ; Pauly DF ; Raben N ; Plotz PH ; Powers SK ; Kessler PD ; Byrne BJ | 05/2002Accès au résumé Pubmed/to pubmed abstractArticle
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Hacein-Bey-Abina S ; Le Deist F ; Carlier F ; Bouneaud C ; Hue C ; de Villartay JP ; Thrasher AJ ; Wulffraat N ; Sorensen R ; Dupuis-Girod S ; Fischer A ; Cavazzana-Calvo M | 18/04/2002Article
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2002Texte intégral de l'article : Le déficit fonctionnel lié au muscle dystrophique peut être amélioré par l'administration du gène complet de la dystrophine chez la souris adulte mdx. Afin de transférer ce gène de très grande taille da[...]Publication AFM
Texte intégral de l'article : L'intérêt des cellules souches, en tant que voie thérapeutique des maladies neuromusculaires, est consécutif aux travaux d'une équipe italienne. En effet, il y a quatre ans, cette équipe a montré que les ce[...]Article
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Collectif ; Gregory L ; Waddington SN ; Bigger B ; Buckley SMK ; Al Allaf F ; Mitrophanous K ; Kingsman S ; Coutelle C ; Themis M | 2002Article
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Collectif ; Volpers C ; Biermann V ; Dunant P ; Hussmann S ; Kewes H ; Herrmann A ; Kochanek S ; Lochmuller H | 2002Article
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Collectif ; Pereira de Almeida L ; Palfi S ; Regulier E ; Bloch J ; Condé F ; Brouillet E ; Aebischer P ; Hantraye PM | 2002Article
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Les maladies neuromusculaires, et la première d'entre elles à avoir été décrite, la myopathie de Duchenne de Boulogne, ont été l'objet de nombreuses recherches qui ont modifié leur compréhension et leur abord thérapeutique. L'origine génétique[...]Article
Guy J ; QI X ; Pallotti F ; Schon EA ; Manfredi G ; Carelli V ; Martinuzzi A ; Hauswirth WW ; Lewin AS | 2002Livre
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Avec les récentes découvertes sur les cellules souches, un vaste champ d'exploration s'ouvre à la recherche, notamment les thérapies cellulaires. Ce document fait le point sur les connaissances scientifiques actuelles et les débats éthiques qu'[...]Article
Ghostine S ; Carrion C ; Souza LCG ; Richard P ; Bruneval P ; Vilquin JT ; Pouzet B ; Schwartz K ; Menasché P ; Hagège AA | 2002Article
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Martiniuk F ; Chen A ; Mack A ; Donnabella V ; Slonim A ; Bulone L ; Arvanitopoulos E ; Raben N ; Plotz PH ; Rom WN | 2002Accès au résumé Pubmed/to pubmed abstractArticle
2002Le texte complet des présentations scientifiques a été publié dans la revue Neuromuscular Disorders.Livre
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Kapsa RM ; Quigley AF ; Vadolas J ; Steeper K ; Ioannou PA ; Byrne E ; Kornberg AJ | 2002Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract