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médicament orphelinSynonyme(s)orphan drugsVoir aussi |
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VLM
Dupuy-Maury F | 05/2011Le plan maladies rares 2011-2014 a été présenté lors de la Journée internationale des maladies rares. S'il donne un cadre précis, il manque de mesures opérationnelles. Les acteurs des maladies rares oscillent entre soulagement d'avoir enfin un p[...]Article
Ekins S ; Williams AJ ; Krasowski MD ; Freundlich JS | 04/2011Accès au résumé Pubmed/to pubmed abstractArticle
Article
Accès au résumé Pubmed/to pubmed abstractRapport institutionnel
Pour plus d'informations, vistez le site de l'EMARapport institutionnel
Historique AFM
En 2000, 17 ans après les États-Unis, l'Union européenne, notamment sous l'impulsion des associations de malades, a mis en œuvre une réglementation européenne pour stimuler le développement de traitements pour les maladies rares. Dix ans après[...]Article
Braun MM ; Farag-El-Massah S ; Xu K ; Coté TR | 07/2010Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractRapport institutionnel
2 documents : avis de la commission de transparence de la HAS du 16 juin 2010 et sa synthèseLivre
Eurobiomed (29-30 Octobre 2009; Montpellier) ; Ayme S ; Schwebig A ; Meyer F ; Tchernia G ; Le Henanff G ; Roussille B ; Kremp O | Paris : Masson | 04/2010Ce numéro spécial de la Presse Médicale reprend les conférences et les échanges qui ont eu lieu au cours du colloque Eurobiomed sur la recherche et le développement pour les Maladies rares et orphelines, à Montpellier le 29 et 30 octobre 2009. L[...]Rapport institutionnel
Rapport institutionnel
Le secrétariat scientifique de la « Rare Diseases Task Force » (maintenant remplacée par le comité d’experts européens, EUCERD) et le projet Europlan (pour European project for rare diseases national plans development) ont produit un document ex[...]Livre
Ce document fait le point sur les réglementations dans le domaine de la santé des maladies rares en 2010, discutées lors de la 5th European Conference on Rare Diseases, qui s'est tenue à Cracovie, du 13 au 15 Mai 2010. Il est présenté en 6 livre[...]Article
Denis A ; Mergaert L ; Fostier C ; Cleemput I ; Simoens S | 2010Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract …Une autre s’intéresse aux politiques européennes relatives aux maladies rares et aux médicaments orphelins Un second article, des mêmes auteurs, met en discussion certains aspects de la poli[...]Article
Reco PNDS
Orphanet is a European reference portal for information and documentation on rare diseases (RD) and orphan drugs (OD). Orphanet serves to provide easy access to medically validated, comprehensive information improving knowledge and correct, time[...]Article
Denis A ; Mergaert L ; Fostier C ; Cleemput I ; Simoens S | 2010Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract Une étude compare le marché des médicaments orphelins dans six pays européens… Un article paru dans la revue Health Policy compare les réglementations relatives aux maladies rares et aux marc[...]Reco PNDS
Rare disease research (RDR) represents a broad range of scientific investigations to establish knowledge on rare diseases (RD). Basic RDR involves the biochemical study of underlying pathophysiological mechanisms and their genetic and molecular [...]Rapport institutionnel
Nine years after the implementation of orphan drug regulation in Europe, the impact has been evaluated as extremely positive for numerous rare, chronic and serious diseases, which were previously without treatment. As of the beginning of 2009, 5[...]Rapport institutionnel
Rapport institutionnel
Le plan national maladies rares (PNMR) 2005-2008, inscrit dans la loi relative à la politique de santé publique du 9 août 2004, fait suite à l'émergence progressive d'une politique française spécifique sur les maladies rares depuis les années qu[...]Article
Buckley BM | 14/06/2008Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract L'article Les essais cliniques dans les maladies rares. La principale difficulté dans ce type d'essais cliniques consiste à recruter les patients adéquats en nombre suffisant. Une tension pal[...]Article
Haffner ME ; Torrent-Farnell J ; Maher PD | 14/06/2008Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract L'article La législation sur les maladies rares répond-elle réellement aux besoins des patients ? conclut qu'en dépit de quelques restrictions (et de considérations économiques), les directiv[...]Article
Schieppati A ; Henter JI ; Daina E ; Aperia A | 14/06/2008Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract L'article Pourquoi les maladies rares représentent un important problème médical et social rappelle que les maladies rares, réunies toutes ensembles, touchent une proportion significative de [...]Article
Publication AFM
Biard E | 03/2007Texte intégral de l'article : En février dernier, ont été célébrés les 10 ans d’Orphanet. Depuis sa création, en 1997, par la Direction Générale de la Santé (DGS) et l’Institut national de lasanté et de la recherche médicale (Inserm), O[...]Publication AFM
Collectif, Auteur | 03/2007Texte intégral de l'article : Une autorisation de mise sur le marché a été délivrée pour Myozyme®, le traitement enzymatique substitutif spécifique pour la maladie de Pompe, par la Commission européenne. En France, la Commission de Tr[...]Article
02/2007Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractPublication AFM
Brignol TN ; Toursel T | 01/2007Texte intégral de l'article Le PTC 124 est une nouvelle molécule de la société de biotechnologie PTC Therapeutics (Premature Termination Codon) dans le New Jersey (USA). Compatible avec une administration orale, elle corrigerait l'effet [...]Publication AFM
Livre
ERCD - 4th European conference on rare diseases (Patients at the Heart of Rare Disease policy development : conférence report; 27-28 Novembre 2007; Lisbon) | Paris : EURORDIS | 2007Vous pouvez trouver la version électronique : Electronic version ERCD reArticle
Sommaire: Ouverture : les enjeux de la santé publique de l'information dans les maladies rares p4 Naissance d'Orphanet p6 Orphanet au fil du temps : l'évolution d'Orphanet en réponse à l'évolution des besoins p10 Orphanet dans le paysage d[...]Article
Barataud B ; Révélant O | 2007Une maladie génétique est dite "rare" lorsque sa prévalence est inférieure à un sur deux mille. Une maladie est dite "orpheline" lorsqu'elle ne bénéficie pas d'un financeur pour développer le médicament ou lorsque la population est incapable d'e[...]Article
Drummond MF ; Wilson DA ; Kanavos P ; Ubel P ; Rovira J | 2007Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractReco PNDS
Reco PNDS
Article
Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractReco PNDS
Orphan drugs are medicinal products intended for the diagnosis, prevention or treatment of rare diseases, which are diseases affecting less than 1 in 2,000 persons or a maximum of 250,000 citizens in the European Union.Livre
Workshop on overcoming bottlenecks in the development of therapeutics for rare neuromuscular disorders (15-17 Janvier 2007; Evry) | AFM-TELETHON | 2007Identifier, collaborer puis dépasser les goulots d’étranglement pour guérir Après des années de désespoir, l’espoir commence à poindre dans la lutte contre les maladies neuromusculaires. Cependant, le transfert des thérapies, des paillasses des [...]Article
Article
Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractLivre
Conférence européenne sur les maladies rares (21-22 Juin 2005; Luxembourg) ; EURORDIS | Luxembourg : EURORDIS | 2005Ce document est la traduction relue et corrigée du rapport anglais de la conférence. Malgré tous nos soins, des erreurs peuvent apparaître. La version anglaise est la version de référence.Livre
Voir aussi le compte rendu en français téléchargeable à partir de la référence dont le titre est : Conférence européenne sur les maladies rares.Article
Reco PNDS
Il est temps que les autorités publiques considèrent les maladies rares comme une priorité de santé publique et qu’elles engagent des actions afin de soutenir concrètement les patients et les familles touchées par les maladies rares. Jusqu’à réc[...]Rapport institutionnel
Article
De la recherche aux traiements des maladies rares : risques et bénéfices (9-23/09/2003; Paris, Rennes, Bordeaux, Clermont-Ferrand, Nice, Grenoble) ; Ayme S ; Durr A ; Gluckman E | 15/11/2003dossier également disponible sur le site web de la Fondation Recherche Médicale www.frm.orgPublication AFM
Texte intégral de l'article : Plus de 500 participants venus de 16 pays européens étaient rassemblés les 16 et 17 octobre derniers, au Génocentre d'Evry, pour le " Congrès européen maladies et handicap rares ". Organisé par l'Alliance M[...]Publication AFM
Livre
Livre
Article
Lesueur M ; Morin P ; Nègre O ; Molinié E ; Barataud B ; Ayme S ; Soularue P ; Fischer A ; Commare MC ; Viollet L ; Farriaux JP ; Houzard S ; Faivre H ; Le Cam Y ; Viollet V | 06/2002Thèse/Mémoire
Chartreau C, Auteur | 2001- Recherche du point de vue des différents acteurs : législateur, patients, industriels. - Mise en parallèle de la situation à laquelle ils sont confrontés et de ce à quoi ils aspirent. - Conciliation des points de vue. - Recherche d'une évol[...]Livre
Les errements de la Nature sont à l'origine des milliers de maladies rares. 5 % d'entre nous en sont atteints un jour ou l'autre. De la maladie d'Elephant Man popularisée par David Lynch, à l'hémophilie, en passant par les multiples formes de my[...]Article
Wolf A | 12/19995 à 6000 maladies rares, dont 80% d'origine génétique, touchent chacune moins de 5 personnes sur 10000, soit au total 6 à 8% de la population. La promotion d'une politique européenne en faveur des maladies rares et des "médicaments orphelins" pa[...]Publication AFM
Publication AFM
SOMMAIRE : p 2 - Introduction p 3 - Actions médico-scientifiques p 16 - Reconnaissance sociale des maladies rares p 24 - Conclusion p 25 - AnnexesArticle
Article
Une synthèse du forum citoyen national consacré aux maladies rares. Comme d'autres réunions organisées dans le cadre des États Généraux de la Santé, l'objectif de ces rencontres a permis d'associer les citoyens à la réflexion sur la politique de[...]Article
05/1997L'histoire et le contenu du projet de règlement européen sur les médicaments orphelins, qui devrait être soumis au Parlement Européen dès le mois de juin 1997.Article
1996Pour certaines maladies rares, le marché est trop faible pour qu’un laboratoire puisse espérer amortir la mise au point d’un médicament. Au niveau de la communauté européenne, des mesures administratives et financières pourraient être adoptées p[...]Livre
Plaquette bilingue (français/anglais)Article
Site internet
Genzyme est une entreprise de Biotechnologie innovante dont les produits et services ont trait aux problèmes en rapport avec les maladies héréditaires rares, les maladies de reins, les troubles orthopédiques, le cancer et les tests de diagnostic[...]Site internet
Liste des désignations des médicaments orphelins par ordre alphabétique. Mise à jour régulière,Site internet
Ce site propose des données extraites de la base de données Orphanet sur les maladies rares et les médicaments orphelins qui sont téléchargeables dans un format réutilisable (XML). Accessibles en 6 langues, les données concernent la classificati[...]Site internet
Orphanet est un serveur d'information sur les maladies rares et les médicaments orphelins, pour tous publics. Son but est de contribuer à améliorer le diagnostic, la prise en charge et le traitement des maladies rares. Orphanet est constitué d'u[...]Article
Ayme S ; Sahel J ; Frégaville-Arcas O | 02-03/2011Le dossier Grand angle du magazine Science & Santé de l’Inserm de février-mars 2011 présente comment la recherche sur les maladies rares permet aussi de mieux comprendre des pathologies beaucoup plus fréquentes. Un portrait de Nicolas Lévy, prés[...]Site internet
Pour continuer de former les représentants de malades et les aider à se faire reconnaître comme acteurs à part entière de la recherche médicale, EURORDIS lance une série d’outils de formation en ligne, gratuitement mis à disposition sur son site[...]