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médicament orphelinSynonyme(s)orphan drugsVoir aussi |
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Orphanet, Directeur de publication ; Rath A, Auteur ; Berrué-Gaillard H, Auteur ; Viala C, Auteur | Orphanet | Série Politique de santé | 12/2023SOMMAIRE INTRODUCTION p6 ➢ AIDES ET PRESTATIONS POUR LES PERSONNES ATTEINTES DE MALADIES RARES p9 I. Soins et accompagnement médico-social p9 A. Offres de soins et d’accompagnement médico-social p9 1. Soins de ville p9 2. Secteur [...]Article
Sirbu CA ; Ivan R ; Authier FJ ; Ionita-Radu F ; Jianu DC ; Vasiliu O ; Constantin C ; Tuță S | Switzerland | 26/02/2023Article
van den Berg S ; van der Wel V ; de Visser SJ ; Stunnenberg BC ; Timmers L ; van der Ree MH ; Postema PG ; Hollak CEM | United States | 07/2021Article
Kerpel-Fronius S ; Baroutsou V ; Becker S ; Carlesi R ; Collia L ; Franke-Bray B ; Kleist P ; Kurihara C ; Laranjeira LF ; Matsuyama K ; Naseem S ; Schenk J ; Silva H | 23/12/2020Article
Article
Ayme S | 2018Les maladies génétiques sont restées très longtemps des maladies considérées comme intraitables, si ce n’est pour atténuer les effets des symptômes les plus invalidants. Elles ont été longtemps négligées par l’industrie pharmaceutique,du fait de[...]Article
VLM
Si la lutte contre les maladies rares a fait de réels progrès durant ces quinze dernières années, les avancées restent fragiles et les défis à relever sont encore nombreux. Quels sont-ils ? Quels sont les problèmes que le 3e plan devra s'atteler[...]Article
Shimizu R ; Ogata K ; Tamaura A ; Kimura E ; Ohata M ; Takeshita E ; Nakamura H ; Takeda S ; Komaki H | 11/07/2016Rapport institutionnel
Blanchard D, Auteur | 11/04/2016L’Académie nationale de médecine vient de publier un rapport sur les maladies rares et le modèle français. Les plans nationaux français pour les maladies rares ont permis de structurer la prise en charge de ces maladies dans le cadre des 131 Cen[...]Livre
Rare 2015 (26-27 Novembre 2015; Corum, Marseille, France), Auteur | 04/2016Le congrès RARE 2015 a eu lieu à Montpellier en novembre dernier. Cette édition de la conférence s’était fixée l’objectif de faire le bilan des avancées depuis la mise en place du deuxième Plan national maladies rares (PNMR2), et de poser la que[...]Article
Straub V, Auteur ; Balabanov P ; Bushby K ; Ensini M ; Goemans N ; de Luca A ; Pereda A ; Hemmings R ; Campion G ; Kaye E ; Arechavala-Gomeza V ; Goyenvalle A ; Niks E ; Veldhuizen O ; Furlong P ; Stoyanova-Beninska V ; Wood MJ ; Johnson A ; Mercuri E ; Muntoni F ; Sepodes B ; Haas M ; Vroom E ; Aartsma Rus A | 2016Comment in: Duchenne muscular dystrophy: meeting the therapeutic challenge. [Lancet Neurol. 2016] Stakeholder collaboration for spinal muscular atrophy therapy development. [Lancet Neurol. 2017]Livre
Poirot-Mazère I, Auteur ; Gimenès P, Auteur ; Les maladies rares, une voie pour la santé de demain ? (11/09/2014; Toulouse), Auteur | LEH Edition | 06/2015Depuis plus de dix ans et le vote de la loi du 9 août 2004, la lutte contre les maladies rares est reconnue comme une priorité de santé publique. La France a été pionnière en ce domaine, par la création d’acteurs majeurs nationaux et européens d[...]Article
Orphanet has published the list of all orphan medicinal products that have received a European Marketing Authorisation (MA) at the date stated in the document.The orphan medicinal products list in Europe, with orphan designation and European mar[...]VLM
Sur le plan politique, l'année 2015 sera riche en défis. Comment l'AFM-Téléthon s'y prépare-t-elle ? Laurence Tiennot-Herment nous livre son analyse des enjeux, des risques, et nous présente les principales revendications de l'AFM-Téléthon pour[...]Article
La Journée internationale des maladies rares est l'occasion de faire le point sur ces 6 à 8 000 pathologies qui concernent 3 millions de personnes en France. Malgré deux premiers plans qui ont permis des progrès, les acteurs réclament plus de mo[...]Article
Heslop E, Auteur ; Csimma C ; Straub V ; McCall J ; Nagaraju K ; Wagner KR ; Caizergues D ; Korinthenberg R ; Flanigan KM ; Kaufmann P ; McNeil E ; Mendell J ; Hesterlee S ; Wells DJ ; Bushby K | 2015VLM
AFM-TELETHON 09/2014Le PXT-3003, un traitement à l'étude, développé par la société française Pharnext SAS pour la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1, vient d'obtenir le statut de médicament orphelin en Europe et aux Etats Unis.Livre
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Tsigkos S ; Llinares J ; Mariz S ; Aarum S ; Fregonese L ; Dembowska-Baginska B ; Elbers R ; Evers P ; Foltanova T ; Lhoir A ; Corrêa-Nunes A ; O'Connor D ; Voordouw A ; Westermark K ; Sepodes B | 2014Rapport institutionnel
Le rapport annuel 2014 publié par l'Agence européenne des médicaments (EMA) aborde les priorités de l'agence, comme l'évaluation des médicaments et le soutien à la recherche et au développement de médicaments nouveaux et innovants. Selon ce rapp[...]Thèse/Mémoire
Brouard-Lapointe AS, Auteur | 2014Notre travail de recherche a été de répondre à la problématique suivante : analyser les plus-values et les points de tension qui apparaissent lorsque les associations de malades interviennent dans la recherche pour les maladies rares. Les résu[...]Livre
C'est au travers d'histoires individuelles et d'anecdotes que Serge Braun décrit l'action d'une association de malades et de parents de malades qui a transformé le paysage de la génétique, de la biologie et des maladies orphelines. On y découvre[...]Article
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VLM
En attendant sa mise sur le marché en France, les malades concernés par la myopathie de Duchenne liée à des mutations "STOP" pourraient bénéficier sous peu de l'ataluren grâce à une autorisation temporaire d'utilisation (ATU)VLM
Dupuy-Maury F | 01/09/2013Le 27 Juin, l'Agence Nationale de Sécurité du Médicament a accordé à Généthon le statut d'Etablissement pharmaceutique. Son centre de production, Généthon Bioprod a donc l'autorisation de produire et de commercialiser des médicaments de thérapie[...]Rapport institutionnel
EUCERD 07/2013Dans le cadre de l’Action conjointe de l’EUCERD et avec la coopération et l’implication des membres de l’EUCERD, dont EURORDIS, le Secrétariat scientifique du Comité européen d’experts sur les maladies rares (EUCERD) a publié son rapport annuel [...]Rapport institutionnel
EUCERD 07/2013Dans le cadre de l’Action conjointe de l’EUCERD et avec la coopération et l’implication des membres de l’EUCERD, dont EURORDIS, le Secrétariat scientifique du Comité européen d’experts sur les maladies rares (EUCERD) a publié son rapport annuel [...]Rapport institutionnel
EUCERD 07/2013Dans le cadre de l’Action conjointe de l’EUCERD et avec la coopération et l’implication des membres de l’EUCERD, dont EURORDIS, le Secrétariat scientifique du Comité européen d’experts sur les maladies rares (EUCERD) a publié son rapport annuel [...]Rapport institutionnel
EUCERD 07/2013Dans le cadre de l’Action conjointe de l’EUCERD et avec la coopération et l’implication des membres de l’EUCERD, dont EURORDIS, le Secrétariat scientifique du Comité européen d’experts sur les maladies rares (EUCERD) a publié son rapport annuel [...]Rapport institutionnel
EUCERD 07/2013Ce document comprend les informations des parties II et V concernant la France du rapport de l'EUCERD (2013 Report on the State of the Art of Rare Disease Activities in Europe).Rapport institutionnel
EUCERD 07/2013Dans le cadre de l’Action conjointe de l’EUCERD et avec la coopération et l’implication des membres de l’EUCERD, dont EURORDIS, le Secrétariat scientifique du Comité européen d’experts sur les maladies rares (EUCERD) a publié son rapport annuel [...]