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petite molécule |
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Gozzo L ; Romano GL ; Brancati S ; Cicciu M ; Fiorillo L ; Longo L ; Vitale DC ; Drago F | 04/02/2022Article
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Mercuri E ; Deconinck N ; Mazzone ES ; Nascimento A ; Oskoui M ; Saito K ; Vuillerot C ; Baranello G ; Boespflug-Tanguy O ; Goemans N ; Kirschner J ; Kostera-Pruszczyk A ; Servais L ; Gerber M ; Gorni K ; Khwaja O ; Kletzl H ; Scalco RS ; Staunton H ; Yeung WY ; Martin C ; Fontoura P ; Day JW | England | 01/2022Article
Cazorla O ; Barthelemy I ; Su JB ; Meli AC ; Chetboul V ; Scheuermann V ; Gouni V ; Anglerot C ; Richard S ; Blot S ; Ghaleh B ; Lacampagne A | United States | 14/12/2021Article
Saad NY ; Al-Kharsan M ; Garwick-Coppens SE ; Chermahini GA ; Harper MA ; Palo A ; Boudreau RL ; Harper SQ | 08/12/2021Article
Ito M ; Tauscher Wisniewski S ; Smulders RA ; Wojtkowski T ; Yamada A ; Koibuchi A ; Uz T ; Marek GJ ; Goldwater RD | United States | 12/10/2021Article
Scano M ; Benetollo A ; Nogara L ; Bondì M ; Barba FD ; Soardi M ; Furlan S ; Akyurek EE ; Caccin P ; Carotti M ; Sacchetto R ; Blaauw B ; Sandona D | England | 09/09/2021Article
Zhao X ; Feng Z ; Risher N ; Mollin A ; Sheedy J ; Ling KKY ; Narasimhan J ; Dakka A ; Baird JD ; Ratni H ; Lutz C ; Chen K ; Naryshkin N ; Ko CP ; Welch E ; Metzger F ; Weetall M | England | 09/08/2021Spinal muscular atrophy (SMA) is caused by the loss of the survival motor neuron 1 (SMN1) gene function. The related SMN2 gene partially compensates but produces insufficient levels of SMN protein due to alternative splicing of exon 7. Evrysdi™ [...]Article
Darras BT ; Masson R ; Mazurkiewicz Beldzinska M ; Rose K ; Xiong H ; Zanoteli E ; Baranello G ; Bruno C ; Vlodavets D ; Wang Y ; El-Khairi M ; Gerber M ; Gorni K ; Khwaja O ; Kletzl H ; Scalco RS ; Fontoura P ; Servais L | United States | 29/07/2021Article
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Tang Z ; Akhter S ; Ramprasad A ; Wang X ; Reibarkh M ; Wang J ; Aryal S ; Thota SS ; Zhao J ; Douglas JT ; Gao P ; Holmstrom ED ; Miao Y ; Wang J | England | 20/07/2021Article
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Klotz J ; Tesi Rocha C ; Dunaway Young S ; Duong T ; Buu M ; Sampson J ; Day JW | United States | 29/06/2021Article
Wagner-Griffin S ; Abe M ; Benhamou RI ; Angelbello AJ ; Vishnu K ; Chen JL ; Childs-Disney JL ; Disney MD | United States | 24/06/2021Article
Finkel RS ; McDonald CM ; Lee Sweeney H ; Finanger E ; Neil Knierbein E ; Wagner KR ; Mathews KD ; Marks W ; Statland J ; Nance J ; McMillan HJ ; McCullagh G ; Tian C ; Ryan MM ; O'Rourke D ; Muller Felber W ; Tulinius M ; Bryan Burnette W ; Nguyen CT ; Vijayakumar K ; Johannsen J ; Phan HC ; Eagle M ; MacDougall J ; Mancini M ; Donovan JM | Netherlands | 10/06/2021Article
Baranello G ; Baranello G ; Darras BT ; Day JW ; Deconinck N ; Klein A ; Masson R ; Mercuri E ; Rose K ; El-Khairi M ; Gerber M ; Gorni K ; Khwaja O ; Kletzl H ; Scalco RS ; Seabrook T ; Fontoura P ; Servais L | United States | 11/03/2021Article
Vezina-Dawod S ; Angelbello AJ ; Choudhary S ; Wang KW ; Yildirim I ; Disney MD | 02/03/2021Article
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Sun C ; Choi YI ; Rovira Gonzalez YI ; Andersen P ; Talbot CC Jr ; Iyer SR ; Lovering RM ; Wagner KR ; Lee G | 04/06/2020Article