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Whittaker HT, Auteur ; Michell-Robinson MA | 2018Comment in Therapy for Spinal Muscular Atrophy. [N Engl J Med. 2018] Therapy for Spinal Muscular Atrophy. [N Engl J Med. 2018] Comment on Single-Dose Gene-Replacement Therapy for Spinal Muscular Atrophy. [N Engl J Med. 2017] [...]Article
Mercuri E, Auteur ; Darras BT ; Chiriboga CA ; Day JW ; Campbell C ; Connolly AM ; Iannaccone ST ; Kirschner J ; Kuntz NL ; Saito K ; Shieh PB ; Tulinius M ; Mazzone ES ; Montes J ; Bishop KM ; Yang Q ; Foster R ; Gheuens S ; Bennett CF ; Farwell W ; Schneider E ; de Vivo DC ; Finkel RS | 2018Comment in: Motor neuron disease: Benefits of nusinersen extend to later-onset SMA. [Nat Rev Neurol. 2018]Article
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Burgart AM, Auteur ; Magnus D ; Tabor HK ; Paquette ED ; Frader J ; Glover JJ ; Jackson BM ; Harrison CH ; Urion DK ; Graham RJ ; Brandsema JF ; Feudtner C | 11/12/2017Comment in: Nusinersen for Spinal Muscular Atrophy: Are We Paying Too Much for Too Little? [JAMA Pediatr. 2018]Article
Prasad V, Auteur | 11/12/2017Comment in: Cost-effectiveness of Nusinersen for Spinal Muscular Atrophy-Reply. [JAMA Pediatr. 2018] Cost-effectiveness of Nusinersen for Spinal Muscular Atrophy. [JAMA Pediatr. 2018] Inconsistent Reporting of Potential Conflicts [...]Article
Goizet C, Auteur | 06/2017Après cinq années sans participer à l'AAN, quelle surprise pour moi de constater autant de changements dans l'organisation générale du congrès ! L'évolution vers une augmentation du nombre de sessions pédagogiques au détriment des sessions scien[...]VLM
06/2017L'essai SUNFISH est un essai international de phase 2 mené par la société Hoffman-La Roche.Article
Colombo L, Auteur ; Martini C ; Bersanini C ; Izzo F ; Villafañe JH ; Berjano P ; Lamartina C | 31/05/2017VLM
Les agences règlementaires commencent à accorder des autorisations de mise sur le marché (AMM)pour des traitements innovants destinés aux maladies neuromusculaires. Point sur le premier traitement autorisé pour l'amyotrophie spinale et la foison[...]Brève
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Wijngaarde CA, Auteur ; Blank AC ; Stam M ; Wadman RI ; van den Berg LH ; van der Pol WL | 2017Article
Verhaart IEC, Auteur ; Robertson A ; Wilson IJ ; Aartsma Rus A ; Cameron S ; Jones CC ; Cook SF ; Lochmuller H | 2017Article
Riessland M, Auteur ; Kaczmarek A ; Schneider S ; Swoboda KJ ; Löhr H ; Bradler C ; Grysko V ; Dimitriadi M ; Hosseinibarkooie S ; Torres-Benito L ; Peters M ; Upadhyay A ; Biglari N ; Kröber S ; Holker I ; Garbes L ; Gilissen C ; Hoischen A ; Nurnberg G ; Nurnberg P ; Walter M ; Rigo F ; Bennett CF ; Kye MJ ; Hart AC ; Hammerschmidt M ; Kloppenburg P ; Wirth B | 2017Article
Bonati U, Auteur ; Holiga S ; Hellbach N ; Risterucci C ; Bergauer T ; Tang W ; Hafner P ; Thoeni A ; Bieri O ; Gerlach I ; Marquet A ; Khwaja O ; Sambataro F ; Bertolino A ; Dukart J ; Fischmann A ; Fischer D ; Czech C | 2017Article
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Sutherland LC, Auteur ; Thibault P ; Durand M ; Lapointe E ; Knee JM ; Beauvais A ; Kalatskaya I ; Hunt SC ; Loiselle JJ ; Roy JG ; Tessier SJ ; Ybazeta G ; Stein L ; Kothary R ; Klinck R ; Chabot B | 2017Article
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Ar Rochmah M, Auteur ; Awano H ; Awaya T ; Harahap NIF ; Morisada N ; Bouike Y ; Saito T ; Kubo Y ; Saito K ; Lai PS ; Morioka I ; Iijima K ; Nishio H ; Shinohara M | 2017Article
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Bowerman M, Auteur ; Becker CG ; Yanez-Munoz RJ ; Ning K ; Wood MJA ; Gillingwater TH ; Talbot K | 2017Article
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Iwatani S, Auteur ; Iwatani S ; Harahap NIF ; Nurputra DK ; Tairaku S ; Shono A ; Kurokawa D ; Yamana K ; Thwin KKM ; Yoshida M ; Mizobuchi M ; Koda T ; Fujioka K ; Taniguchi-Ikeda M ; Yamada H ; Morioka I ; Iijima K ; Nishio H ; Nishimura N | 2017Article
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Kaifer KA, Auteur ; Villalon E ; Osman EY ; Glascock JJ ; Arnold LL ; Cornelison DD ; Lorson CL | 2017Article
Pinard E, Auteur ; Green L ; Reutlinger M ; Weetall M ; Naryshkin NA ; Baird J ; Chen KS ; Paushkin SV ; Metzger F ; Ratni H | 2017Article
Verhaart IEC, Auteur ; Robertson A ; Leary R ; McMacken G ; Konig K ; Kirschner J ; Jones CC ; Cook SF ; Lochmuller H | 2017Article
Iyer CC, Auteur ; Wang X ; Renusch SR ; Duque SI ; Wehr AM ; Mo XM ; McGovern VL ; Arnold WD ; Burghes AH ; Kolb SJ | 2017Article
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Lenhart RL, Auteur ; Youlo S ; Schroth MK ; Noonan KJ ; McCarthy J ; Mann D ; Hetzel S ; Sund SA ; Halanski MA | 2017Article
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Sivaramakrishnan M, Auteur ; McCarthy KD ; Campagne S ; Huber S ; Meier S ; Augustin A ; Heckel T ; Meistermann H ; Hug MN ; Birrer P ; Moursy A ; Khawaja S ; Schmucki R ; Berntenis N ; Giroud N ; Golling S ; Tzouros M ; Banfai B ; Duran-Pacheco G ; Lamerz J ; Hsiu Liu Y ; Luebbers T ; Ratni H ; Ebeling M ; Cléry A ; Paushkin S ; Krainer AR ; Allain FH ; Metzger F | 2017Article
Adams L, Auteur | 2017Comment on: Treatment of infantile-onset spinal muscular atrophy with nusinersen: a phase 2, open-label, dose-escalation study. [Lancet. 2016]Article
Pane M, Auteur ; Lapenta L ; Abiusi E ; De Sanctis R ; Luigetti M ; Palermo C ; Ranalli D ; Fiori S ; Tiziano FD ; Mercuri E | 2017Article
Wasserman HM, Auteur ; Hornung LN ; Stenger PJ ; Rutter MM ; Wong BL ; Rybalsky I ; Khoury JC ; Kalkwarf HJ | 2017Article
Polido GJ, Auteur ; Barbosa AF ; Morimoto CH ; Caromano FA ; Favero FM ; Zanoteli E ; Reed UC ; Voos MC | 2017Article
Beecroft SJ, Auteur ; McLean CA ; Delatycki MB ; Koshy K ; Yiu E ; Haliloglu G ; Orhan D ; Lamont PJ ; Davis MR ; Laing NG ; Ravenscroft G | 2017Article
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Khirani S, Auteur ; Dabaj I ; Amaddeo A ; Olmo Arroyo J ; Ropers J ; Tirolien S ; Coudert V ; Estournet B ; Fauroux B ; Quijano Roy S | 2017Article
Comment in: The Dreadful Knowledge of Truth: Newborn Screening in the Modern Age. [Pediatr Neurol. 2017]Article
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Boyd PJ, Auteur ; Tu WY ; Shorrock HK ; Groen EJN ; Carter RN ; Powis RA ; Thomson SR ; Thomson D ; Graham LC ; Motyl AAL ; Wishart TM ; Highley JR ; Morton NM ; Becker T ; Becker CG ; Heath PR ; Gillingwater TH | 2017Article
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Ramsey D, Auteur ; Scoto M ; Mayhew A ; Main M ; Mazzone ES ; Montes J ; De Sanctis R ; Dunaway Young S ; Salazar R ; Glanzman AM ; Pasternak A ; Quigley J ; Mirek E ; Duong T ; Gee R ; Civitello M ; Tennekoon G ; Pane M ; Pera MC ; Bushby K ; Day J ; Darras BT ; De Vivo D ; Finkel R ; Mercuri E ; Muntoni F | 2017Article
Jangi M, Auteur ; Fleet C ; Cullen P ; Gupta SV ; Mekhoubad S ; Chiao E ; Allaire N ; Bennett CF ; Rigo F ; Krainer AR ; Hurt JA ; Carulli JP ; Staropoli JF | 2017Article
Nash LA, Auteur ; McFall ER ; Perozzo AM ; Turner M ; Poulin KL ; de Repentigny Y ; Burns JK ; McMillan HJ ; Warman-Chardon J ; Burger D ; Kothary R ; Parks RJ | 2017