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> MYOBASE > RECHERCHE > recherche génétique > technique de génétique > génie génétique > édition génomique > CRISPR > CRISPR/Cas9
CRISPR/Cas9 |
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De nombreuses publications scientifiques récentes portent sur les Crispr Cas9, des "ciseaux" qui coupent l'ADN. Serge Braun, directeur scientifique de l'AFM-Téléthon, fait un point sur cette toute nouvelle technologie en plein essor.VLM
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Le laboratoire suisse Roche poursuit le développement de l'olesoxime dans l'amyotrophie spinale. La première étape est lancée avec le démarrage, au premier trimestre 2016, d'une étude ouverte destinée aux malades ayant participé aux essais précé[...]Article
INSERM | 02/2016Aspects éthico-sociétaux liés à l’utilisation de la technique d’édition du génome CRISPR-Cas9 Suite à une saisine du Pr Yves Lévy concernant les aspects éthico-sociétaux liés à l’utilisation de la technique d’édition du génome CRISPR-Cas9, le[...]Article
Rossi A, Auteur ; Salvetti A | 2016Les vecteurs adéno-associés recombinants (AAVr) sont des outils particulièrement efficaces pour le transfert de gènes in vivo. De ce fait, un grand nombre d’essais précliniques et cliniques de thérapies géniques utilisent ces vecteurs pour le tr[...]Article
Iyombe-Engembe JP, Auteur ; Ouellet DL ; Barbeau X ; Rousseau J ; Chapdelaine P ; Lague P ; Tremblay JP | 2016Article
Wojtal D, Auteur ; Dwi U ; Kemaladewi DU ; Malam Z ; Abdullah S ; Wong TW ; Hyatt E ; Baghestani Z ; Pereira S ; Stavropoulos J ; Mouly V ; Mamchaoui K ; Muntoni F ; Voit T ; Gonorazky HD ; Dowling JJ ; Wilson MD ; Mendoza-Londono R ; Ivakine EA ; Cohn RD | 2016Article
Hawkes N, Auteur | 2016Comment on: In vivo genome editing improves muscle function in a mouse model of Duchenne muscular dystrophy. [Science. 2016]Article
Mendell JR, Auteur ; Rodino-Klapac LR | 2016Comment on: Evidence-based path to newborn screening for Duchenne muscular dystrophy. [Ann Neurol. 2012]Article
Young CS, Auteur ; Hicks MR ; Ermolova NV ; Nakano H ; Jan M ; Younesi S ; Karumbayaram S ; Kumagai-Cresse C ; Wang D ; Zack JA ; Kohn DB ; Nakano A ; Nelson SF ; Miceli MC ; Spencer MJ ; Pyle AD | 2016Comment in: Imprecision Medicine: A One-Size-Fits-Many Approach for Muscle Dystrophy. [Cell Stem Cell. 2016]Article
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Comment in: CRISPR/Cas9 Flexes Its Muscles: In Vivo Somatic Gene Editing for Muscular Dystrophy. Mol Ther. 2016 Mar;24(3):414-6.Article
Vandendriessche T, Auteur ; Chuah MK | 2016Comment on: - CRISPR-mediated Genome Editing Restores Dystrophin Expression and Function in mdx Mice. Mol Ther. 2016 Mar;24(3):564-9. - Postnatal genome editing partially restores dystrophin expression in a mouse model of muscular dystrophy.[...]Article
Gao Y, Auteur ; Guo X ; Santostefano K ; Wang Y ; Reid T ; Zeng D ; Terada N ; Ashizawa T ; Xia G | 2016Livre
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Wood H, Auteur | 2016Comment on: Multiplex CRISPR/Cas9-based genome editing for correction of dystrophin mutations that cause Duchenne muscular dystrophy. [Nat Commun. 2015]Article
Petek LM, Auteur ; Rickard AM ; Budech C ; Poliachik SL ; Shaw D ; Ferguson MR ; Tawil R ; Friedman SD ; Miller DG | 2016Article
Maggio I, Auteur ; Stefanucci L ; Janssen JM ; Liu J ; Chen X ; Mouly V ; Goncalves MA | 2016Article
Shy ME, Auteur | 2016Comment in: Intrathecal gene therapy rescues a model of demyelinating peripheral neuropathy. [Proc Natl Acad Sci U S A. 2016] Comment on: Intrathecal gene therapy rescues a model of demyelinating peripheral neuropathy. [Proc Natl Ac[...]Article
Long C, Auteur ; Amoasii L ; Mireault AA ; McAnally JR ; Li H ; Sanchez-Ortiz E ; Bhattacharryya S ; Shelton JM ; Bassel Duby R ; Olson EN | 2016Comment in: Genetic engineering: In vivo genome editing - growing in strength. [Nat Rev Genet. 2016] CRISPR/Cas9 Flexes Its Muscles: In Vivo Somatic Gene Editing for Muscular Dystrophy. [Mol Ther. 2016]Article
Tabebordbar M, Auteur ; Zhu K ; Cheng JKW ; Chew WL ; Widrick JJ ; Yan WX ; Maesner C ; Wu EY ; Xiao R ; Ran FA ; Cong L ; Zhang F ; Vandenberghe LH ; Church GM ; Wagers AJ | 2016Comment in: Genetic engineering: In vivo genome editing - growing in strength. [Nat Rev Genet. 2016] CRISPR/Cas9 Flexes Its Muscles: In Vivo Somatic Gene Editing for Muscular Dystrophy. [Mol Ther. 2016]Article
Nelson CE, Auteur ; Hakim CH ; Ousterout DG ; Thakore PI ; Moreb EA ; Rivera RM ; Madhavan S ; Pan X ; Ran FA ; Yan WX ; Asokan A ; Zhang F ; Duan D ; Gersbach CA | 2016Comment in: Cautious welcome for gene editing of Duchenne muscular dystrophy in animal model. [BMJ. 2016] Genetic engineering: In vivo genome editing - growing in strength. [Nat Rev Genet. 2016] Exon Snipping in Duchenne Muscular [...]Article
Kemaladewi DU, Auteur ; Cohn RD | 2016Comment on: In vivo genome editing improves muscle function in a mouse model of Duchenne muscular dystrophy. [Science. 2016]Article
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Kaplan JC, Auteur | 11/2015Une preuve de concept (en anglais POC ou Proof of concept) est la validation expérimentale d’une hypothèse de travail afin d’en démontrer le bien-fondé. Dans le contexte qui nous occupe ici, il s’agit de la démonstration au laboratoire de la val[...]Article
Vilquin JT, Auteur | 11/2015Comment on: [Functional correction and cognitive improvement in dystrophic mice using splice-switching tricyclo-DNA oligomers]. [Med Sci (Paris). 2015]Article
Vilquin JT, Auteur | 11/2015Comment on: [Functional correction and cognitive improvement in dystrophic mice using splice-switching tricyclo-DNA oligomers]. [Med Sci (Paris). 2015]VLM
Certes, il y a de plus en plus d'essais cliniques. Mais loin de rester sur leurs acquis, chercheurs et médecins n'hésitent pas à explorer de nouvelles approches comme en témoigne le 20e Congrès de la WMS. - 3 Questions à Fulvio Mavilio Cong[...]Article
Ryckebusch L, Auteur | 10/2015Dans le but de mieux comprendre la complexité des dystrophies musculaires congénitales (DMC) et de développer des stratégies pour les traiter, il est important d’établir de nouveaux modèles de ces maladies. En raison de ses nombreuses caractéris[...]Article
Logan CV, Auteur ; Cossins J ; Rodríguez Cruz PM ; Parry DA ; Maxwell S ; Martinez-Martinez P ; Riepsaame J ; Abdelhamed ZA ; Lake AV ; Moran M ; Robb S ; Chow G ; Sewry C ; Hopkins PM ; Sheridan E ; Jayawant S ; Palace J ; Johnson CA ; Beeson D | 2015Thèse/Mémoire
Domenger C, Auteur | 2015La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie génétique neuromusculaire sévère caractérisée par une dégénérescence progressive des muscles. Elle est due à des mutations sur le gène dmd codant la dystrophine, une protéine du cytosque[...]Thèse/Mémoire
Mitutsova V, Auteur | 2015L'utilisation des cellules souches est une approche prometteuse pour le traitement des maladies dégénératives neuromusculaires. De nombreuses études portent actuellement sur les cellules souches embryonnaires (ES) et les cellules pluripotentes i[...]