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> MYOBASE > RECHERCHE > recherche génétique > technique de génétique > génie génétique > transfert de gène > vecteur génétique > vecteur viral
vecteur viralSynonyme(s)virus vector ;vecteurs viraux viral vectors |
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Article
Cartier N ; Hacein-Bey-Abina S ; Bartholomae CC ; Veres G ; Schmidt M ; Kutschera I ; Vidaud M ; Abel U ; Dal-Cortivo L ; Caccavelli C ; Mahlaoui N ; Kiermer V ; Mittelstaedt D ; Bellesme C ; Lahlou N ; Lefrère F ; Blanche S ; Audit M ; Payen E ; Leboulch P ; L'Homme B ; Bougnères P ; von Kalle C ; Fischer A ; Cavazzana-Calvo M ; Aubourg P | 6/11/2009Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Publication AFM
Urtizberea JA, Auteur ; Myoinfo ; Braun S, Validateur | AFM-TELETHON | Savoir & Comprendre | 09/2009Ce document, publié par l'AFM-Téléthon, présente l'état des connaissances scientifiques et des avancées de la recherche concernant la compréhension des mécanismes et les pistes thérapeutiques dans la dystrophie musculaire de Duchenne. Il ne peut[...]Article
Frank KM ; Hogarth DK ; Miller JL ; Mandal S ; Mease PJ ; Samulski RJ ; Weisgerber GA ; Hart J | 9/07/2009Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Goyenvalle A ; Babbs A ; van Ommen GJB ; Garcia L ; Davies KE ; van Ommen GJ | 07/2009Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Goudenege S ; Pisani DF ; Wdziekonski B ; Bagnis C ; Dani C ; Dechesne CA | 06/2009Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Rodino-Klapac LR ; Haidet AM ; Kota J ; Handy C ; Kaspar BK ; Mendell JR | 03/2009Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Vitiello C ; Faraso S ; Sorrentino NC ; Di Salvo G ; Nusco E ; Nigro G ; Cutillo L ; Calabro R ; Auricchio A ; Nigro V | 03/2009Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractPublication AFM
Texte intégral de l'article Depuis les années 1990, époque des premiers essais de thérapie génique, cette voie thérapeutique s'est enrichie de nouvelles techniques permettant de réaliser une " chirurgie du gène ". Celle-ci s'appuie sur tro[...]Article
Xu R ; De Vries S ; Camboni M ; Martin PT | 2009Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Mendell JR ; Rodino-Klapac LR ; Rosales-Quintero X ; Kota J ; Coley BD ; Galloway G ; Craenen JM ; Lewis S ; Malik V ; Shilling C ; Byrne BJ ; Conlon T ; Campbell KJ ; Bremer WG ; Viollet L ; Walker CM ; Sahenk Z ; Clark KR | 2009Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 30/11/2009 - Un essai de thérapie génique locale en double aveugle dans l’alpha-sarcoglycanopathie : un résultat encourageant Les sarcoglycanopathies représentent un sous-groupe de myopathies[...]Article
Article
Colloque jeunes chercheurs (12 Juin 2009; EVRY - Centre conférence Génocentre Evry) ; Ainaoui N | 2009La régulation de l'expression génique au niveau de la traduction intervient dans de nombreuses situations biologiques. En particulier, les IRES (internal ribosom entry sites) sont des activateurs traductionnels qui permettent la traduction d'ARN[...]Article
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Chaouch S ; Goyenvalle A ; Vulin A ; Mamchaoui K ; Negroni E ; Di Santo J ; Butler Browne G ; Torrente Y ; Garcia L ; Furling D ; Mouly V ; Butler-Browne GS | 2009Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Meyer K ; Marquis J ; Trub J ; Nlend Nlend R ; Verp S ; Ruepp MD ; Imboden H ; Barde I ; Trono D ; Schumperli D | 2009Article
Wang Z ; Chamberlain JS ; Tapscott SJ ; Storb R | 2009Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Douillard-Guilloux G ; Richard E ; Batista L ; Caillaud C | 2009Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Van Vliet K ; Mohiuddin Y ; McClung S ; Blouin V ; Rolling F ; Moullier P ; Agbandje McKenna M ; Snyder RO | 2009Thèse/Mémoire
Flageul M, Auteur | 2009La maladie de Crigler-Najjar de type 1 (CN-1) est une pathologie autosomique récessive très rare due à un déficit complet en Bilirubine UDP-Glucuronosyl Transférase (UGT1A1), une enzyme du métabolisme de la bilirubine. L'accumulation de bilirubi[...]Article
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Stieger K ; Schroeder J ; Provost N ; Mendes-Madeira A ; Belbellaa B ; Le Meur G ; Weber M ; Deschamps JY ; Lorenz B ; Moullier P ; Rolling F | 2009Article
Moreau A ; Vicente R ; Dubreil L ; Adjali O ; Podevin G ; Jacquet C ; Deschamps JY ; Klatzmann D ; Cherel Y ; Taylor N ; Moullier P ; Zimmermann VS | 2009Article
Foust KD, Auteur ; Nurre E ; Montgomery CL ; Hernandez A ; Chan CM ; Kaspar BK | 2009Comment in Crossing the rubicon. [Nat Biotechnol. 2009] The neonatal blood-brain barrier is functionally effective, and immaturity does not explain differential targeting of AAV9. [Nat Biotechnol. 2009]Article
Oude Ophuis RJA ; Wijers M ; Bennink MB ; van de Loo FAJ ; Fransen JAM ; Wieringa B ; Wansink DG | 2009Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
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Lin B ; Koizumi A ; Tanaka N ; Panda S ; Masland RH | 14/10/2008Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Denti MA ; Incitti T ; Sthandier O ; Nicoletti C ; De Angelis FG ; Rizzuto E ; Auricchio A ; Musaro A ; Bozzoni I | 06/2008Accès au résumé Pubmed/to pubmed abstractArticle
Haidet AM ; Rizo L ; Handy C ; Umapathi P ; Eagle A ; Shilling C ; Boue D ; Martin PT ; Sahenk Z ; Mendell JR ; Kaspar BK | 18/03/2008Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract Dystrophie musculaire de Duchenne : inhiber la myostatine est efficace à long terme et chez des souris adultes. La dystrophie musculaire de Duchenne est une maladie neuromusculaire due à des [...]Publication AFM
Biard E ; Laouenan H | 03/2008Texte intégral de l'article Une démarche essentielle du réseau d'excellence TREAT-NMD est la création de registres, sources d'informations, pour ses vingt-et-un partenaires et pour la communauté médicale et scientifique intéressée par les [...]Publication AFM
Réseau Treat-Nmd (Scientific and Technological Advisory Council (STAC); 14-16 Janvier 2008; Milan) ; Laouenan H | 01/2008Texte intégral de l'article Lancé à evry en janvier 2007, le réseau d'excellence treat-nmd, pour son premier anniversaire, fait le bilan. A cette occasion, le "gouverning board ",qui s'était déjà réuni en juillet dernier à Naarden (pays-b[...]Article
Duque S ; Colle MA ; Cherel Y ; Moullier P ; Barkats M | 2008Background A cat model exhibiting a recessive form of lower motor neuron degeneration characterized by a juvenile onset amyotrophy represents a new animal model of spinal muscular atrophy (SMA) and provides opportunities to evaluate therapeutic [...]Article
Le Guiner C ; Nowrouzi A ; Toromanoff A ; Cherel Y ; Schmidt M ; von Kalle C ; Rolling F ; Moullier P ; Snyder RO | 2008Adeno-associated virus (AAV) vectors are one of the most promising viral vectors used in gene therapy clinical trials. In the absence of an immune response directed against the transgene, they can drive long-term expression of therapeutic genes [...]Article
Lapointe E ; Fujii I ; Makoto M ; Tremblay J | 2008Human embryonic stem cells (hESC) have a self-renewal capacity and can differentiate into all cells find in the body. For this reason, they represent an unlimited source of cells for the treatment of degenerative disease, such as Duchenne Muscul[...]Article
VIes Journées annuelles de la Société Française de Myologie (SFM) (22-23 octobre 2008; Lausanne (Suisse)) ; Dumonceaux J ; Marie S ; Vignaud A ; Ferry A ; Hourde C ; Garcia L | 2008INTRODUCTION DMD est causée par des mutations dans le gène de la dystrophine. Elle se caractérise par une dégénérescence des fibres musculaires (atrophie et perte de force). OBJECTIFS Nous voulons restaurer l'expression de la dystrophine tout en[...]Article
Meregalli M ; Farini A ; D'Antona G ; Belicchi M ; Goyenvalle A ; Parolini D ; Bresolin N ; Bottinelli R ; Garcia L ; Torrente Y | 2008Several recent advances have pointed out a variety of possible therapeutic approaches in muscular dystrophies, from pharmacological treatments to gene therapy and cell therapy with different types of newly identified stem cells. A combination of[...]Article
Vieira NM ; Brandalise V ; Zucconi E ; Jazedje T ; Secco M ; Nunes VA ; Strauss BE ; Vainzof M ; Zatz M | 2008Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
VIes Journées annuelles de la Société Française de Myologie (SFM) (22-23 octobre 2008; Lausanne (Suisse)) ; Mouisel E ; Hourde C ; Vulin A ; Dumonceaux J ; Vignaud A ; Ferry A ; Garcia L ; Amthor H | 2008INTRODUCTION Le blocage de la myostatine stimule la croissance et la force du muscle du modèle murin mdx de dystrophie de Duchenne. Cependant, l'effet thérapeutique de cette stratégie lors d'une dégénérescence neuronale reste à démontrer. OBJECT[...]Article
Article
Congrès international de myologie 2008 (International Congress of Myology 2008; 26-30 mai 2008; Marseille, France) ; Galy A | 2008Clinical gene therapy studies have demonstrated the immunogenicity of AAV vectors since neutralizing antibodies and cytolytic T-cell responses have been elicited against the capsid, in some patients. For further clinical development, the immunog[...]Article
Thèse/Mémoire
Toromanoff A, Auteur | 2008L'Adeno-Associated Virus recombinant (AAVr) est un outil thérapeutique performant car, lorsque le système immunitaire n'est pas stimulé, le transfert de gène après une seule administration intramusculaire (IM) se traduit par une expression perma[...]Article
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Reay DP ; Bilbao R ; Koppanati BM ; Cai L ; O'Day TL ; Jiang Z ; Zheng H ; Watchko JF ; Clemens PR | 2008Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Larochelle N ; Deol JR ; Srivastava V ; Allen C ; Mizuguchi H ; Karpati G ; Holland PC ; Nalbantoglu J | 2008Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
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Buj Bello A ; Fougerousse F ; Schwab Y ; Messaddeq N ; Spehner D ; Pierson CR ; Durand M ; Kretz C ; Danos O ; Douar AM ; Beggs AH ; Schultz P ; Montus M ; Denèfle P ; Mandel JL | 2008Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Kimura E ; Han JJ ; Li S ; Fall B ; Ra J ; Haraguchi M ; Tapscott SJ ; Chamberlain JS | 2008Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Bartoli M ; Gicquel E ; Barrault MF ; Soheili T ; Malissen M ; Malissen B ; Vincent-Lacaze N ; Perez N ; Udd B ; Danos O ; Richard I | 2008Article
Kobuke K ; Piccolo F ; Garringer KW ; Moore SA ; Sweezer E ; Yang B ; Campbell KP | 2008Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Fodor J ; Gönczi M ; Sztretye M ; Dienes B ; Olah T ; Szabo L ; Csoma E ; Szentesi P ; Szigeti GP ; Marty I ; Csernoch L | 2008Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Penaud-Budloo M ; Le Guiner C ; Nowrouzi A ; Toromanoff A ; Cherel Y ; Chenuaud P ; Schmidt M ; von Kalle C ; Rolling F ; Moullier P ; Snyder RO | 2008Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Congrès international de myologie 2008 (International Congress of Myology 2008; 26-30 mai 2008; Marseille, France) ; Bartoli M ; Gicquel E ; Barrault L ; Soheili T ; Malissen M ; Malissen B ; Udd B ; Danos O ; Richard I | 2008Limb girdle muscular dystrophy type 2D (LGMD2D, OMIM600119) is a genetic progressive myopathy that is caused by mutations in the human ?-sarcoglycan gene (SGCA). We introduced in mice the most prevalent LGMD2D mutation, R77C. Unexpectedly, we ob[...]Article
Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
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Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 20/03/2008 - Myopathie de Duchenne et saut d’exon : un traitement immuno-modulateur transitoire permet de faire plusieurs injections du produit thérapeutique chez la souris mdx La dystrop[...]Article
Gregorevic P ; Blankinship MJ ; Allen JM ; Chamberlain JS | 2008Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Congrès international de myologie 2008 (International Congress of Myology 2008; 26-30 mai 2008; Marseille, France) ; Vulin A ; Barthelemy I ; Goyenvalle A ; Lorain S ; Thibaud JL ; Bertoldi D ; Carlier P ; Dreyfus P ; Danos O ; Blot S ; Garcia L | 2008Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) is an X-linked recessive disorder due to mutations in the gene encoding dystrophin. Most of mutations consist in large deletions, although their size is not correlated with the severity of the phenotype. Out-of-[...]Article
Congrès international de myologie 2008 (International Congress of Myology 2008; 26-30 mai 2008; Marseille, France) ; Vulin A ; Barthelemy I ; Dreyfus P ; Blot S ; Garcia L | 2008Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) is an X-linked recessive disorder due to mutations in the gene that encodes dystrophin. Most of these mutations consist in large genomic deletions, although their extent is not directly correlated with the sever[...]Article
Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Bainbridge JWB ; Smith AJ ; Barker SS ; Robbie S ; Henderson R ; Balaggan K ; Viswanathan A ; Holder GE ; Stockmann A ; Tyler N ; Petersen-Jones S ; Bhattacharya SS ; Thrasher AJ ; Fitzke FW ; Rubin GS ; Moore AT ; Ali RR | 2008Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Maguire AM ; Simonelli F ; Pierce EA ; Pugh EN Jr ; Mingozzi F ; Bennicelli J ; Banfi S ; Marshall KA ; Testa F ; Surace EM ; Rossi S ; Lyubarsky A ; Arruda VR ; Konkle B ; Stone E ; Sun J ; Jacobs J ; Dell'Osso L ; Hertle R ; Ma JX ; Redmond TM ; Zhu X ; Hauck B ; Zelenaia O ; Shindler KS ; Maguire MG ; Wright JF ; Volpe NJ ; McDonnell JW ; Auricchio A ; High KA ; Bennett J | 2008Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Article
Congrès international de myologie 2008 (International Congress of Myology 2008; 26-30 mai 2008; Marseille, France) ; Vitiello C ; Auricchio A ; Faraso S ; Sorrentino N ; Nusco E ; Nigro G ; Di Salvo G ; Calabro R ; Di Napoli D ; Castaldo S ; Nigro V | 2008Limb-girdle muscular dystrophies 2C-2D-2E-2F (LGMD2C-2F) are classified as "sarcoglycanopathies" and represent the most severe forms, often associated with cardiomyopathy They are caused by mutations in any of the four sarcoglycan (?, ?, ? and ?[...]Article
Congrès international de myologie 2008 (International Congress of Myology 2008; 26-30 mai 2008; Marseille, France) ; Puymirat J ; Doucet G ; Huguet D ; Hiba B ; Gourdon G ; Furling D ; Janier M | 2008DM1 is caused by the expansion of a CTG repeat in the 3’untranslated region (3’-UTR) of a protein kinase (DMPK), which map to 19q13.3. There is accumulating evidence that the CTG repeat causes titration and sequestration of specific RNA-binding [...]Article
Benchaouir R ; Meregalli M ; Farini A ; D'Antona G ; Belicchi M ; Goyenvalle A ; Battistelli M ; Bresolin N ; Botinelli R ; Garcia L ; Torrente Y ; Bottinelli R | 12/2007Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract DMD : Thérapies génique et cellulaire associées Une équipe de chercheurs franco-italiens coordonnée par Luis Garcia et Yvan Torrente a restauré pour la première fois la fonctionnalité de [...]Article
Llagostera E ; Catalucci D ; Marti L ; Liesa M ; Camps M ; Ciaraldi TP ; Kondo R ; Reddy S ; Dillmann WH ; Palacin M ; Zorzano A ; Ruiz-Lozano P ; Gomis R ; Kaliman P | 11/2007Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract La dystrophie myotonique de Steinert est due à une diminution d’expression du gène DMPK (Dystrophy Myotonic Protein Kinase), provoquée par l’expansion de trinucléotides dans sa région 3’ non [...]Article
Rodino-Klapac LR ; Chicoine LG ; Kaspar BK ; Mendell JR | 09/2007Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Alexander JJ ; Umino Y ; Everhart D ; Chang BS ; Min SH ; Li Q ; Timmers AM ; Hawes NL ; Pang JJ ; Barlow RB ; Hauswirth WW | 06/2007Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Bartoli M ; Poupiot J ; Vulin A ; Fougerousse F ; Arandel L ; Daniele N ; Roudaut C ; Noulet F ; Garcia L ; Danos O ; Richard I | 05/2007Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 29/03/2007 - Effet bénéfique d’un blocage de la myostatine chez une souris modèle de LGMD2A. La myostatine est une protéine produite par l’organisme et destinée à limiter naturellement l[...]Article
Quenneville SP ; Chapdelaine P ; Skuk D ; Paradis M ; Goulet M ; Rousseau J ; Xiao X ; Garcia L ; Tremblay JP | 02/2007Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
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Sun B ; Bird A ; Young SP ; Kishnani PS ; Chen YT ; Koeberl DD | 2007Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract La maladie de Pompe est une maladie de surcharge lysosomale qui se traduit notamment par une atteinte des muscles squelettiques et respiratoires à laquelle s'associe une cardiomyopathie hyper[...]Article
Xu R ; Chandrasekharan K ; Yoon JH ; Camboni M ; Martin PT | 2007Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
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Thèse/Mémoire
Mantovani-Bourgey J, Auteur | 2007Une étape majeure du cycle de vie des rétrovirus est leur intégration dans le génome de la cellule hôte. Cette propriété a été avantageusement utilisée pour le développement de vecteurs de thérapie génique qui permettent une expression stable du[...]Article
Livre
Colloque jeunes chercheurs (28 Juin 2007; EVRY - Centre conférence Génocentre Evry) ; Massoudi A ; Pouillot S ; Ramond F ; Richard AF ; Basse N ; Dally S ; Giacomotto J ; Kaneva G ; Layec G ; Bréchot C ; Abi Char J ; Besagni C ; Musarella M ; Navarro C ; Renvoisé B | AFM-TELETHON | 2007Résumés des présentations et programme du colloque.