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> MYOBASE > RECHERCHE > recherche génétique > technique de génétique > génie génétique > transfert de gène > vecteur génétique > vecteur viral > vecteur adénoassocié
vecteur adénoassociéSynonyme(s)adeno-associated virus vector ;vecteur adéno-associé ;vecteur AAV ;adenoassociated vectors ;AAV adeno-associated vectors |
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Le Guiner C, Auteur ; Servais L ; Montus M ; Larcher F ; Fraysse B ; Moullec S ; Allais M ; François V ; Dutilleul M ; Malerba A ; Koo T ; Thibaut JL ; Matot B ; Devaux M ; Le Duff J ; Deschamps JY ; Barthelemy I ; Blot S ; Testault I ; Wahbi K ; Ederhy S ; Martin S ; Veron P ; Georger C ; Athanasopoulos T ; Masurier C ; Mingozzi F ; Carlier P ; Gjata B ; Hogrel JY ; Adjali O ; Mavilio F ; Voit T ; Moullier P ; Dickson G | 2017Article
Bengtsson NE ; Hall JK ; Odom GL ; Phelps MP ; Andrus CR ; Hawkins RD ; Hauschka SD ; Chamberlain JR ; Chamberlain JS | 2017Article
Malerba A, Auteur ; Klein P ; Bachtarzi H ; Jarmin SA ; Cordova G ; Ferry A ; Strings V ; Espinoza MP ; Mamchaoui K ; Blumen SC ; Lacau Saint Guily J ; Mouly V ; Graham M ; Butler Browne G ; Suhy DA ; Trollet C ; Dickson G | 2017Article
Kemaladewi DU, Auteur ; Maino E ; Hyatt E ; Hou H ; Ding M ; Place KM ; Zhu X ; Bassi P ; Baghestani Z ; Deshwar AG ; Merico D ; Xiong HY ; Frey BJ ; Wilson MD ; Ivakine EA ; Cohn RD | 2017Article
Chan KY, Auteur ; Jang MJ ; Yoo BB ; Greenbaum A ; Ravi N ; Wu WL ; Sánchez-Guardado L ; Lois C ; Mazmanian SK ; Deverman BE ; Gradinaru V | 2017Comment in: CREATEd viruses go global. [Nat Neurosci. 2017]Article
Puzzo F, Auteur ; Colella P ; Biferi MG ; Bali D ; Paulk NK ; Vidal P ; Collaud F ; Simon-Sola M ; Charles S ; Hardet R ; Leborgne C ; Meliani A ; Cohen-Tannoudji M ; Astord S ; Gjata B ; Sellier P ; Van Wittenberghe L ; Vignaud A ; Boisgerault F ; Barkats M ; Laforet P ; Kay MA ; Koeberl DD ; Ronzitti G ; Mingozzi F | 2017Comment in: Pompe disease: how to solve many problems with one solution. [Ann Transl Med. 2018]Article
Amoasii L, Auteur ; Long C ; Li H ; Mireault AA ; Shelton JM ; Sanchez-Ortiz E ; McAnally JR ; Bhattacharyya S ; Schmidt F ; Grimm D ; Hauschka SD ; Bassel Duby R ; Olson EN | 2017Article
Tardieu M, Auteur ; Zerah M ; Gougeon ML ; Ausseil J ; de Bournonville S ; Husson B ; Zafeiriou D ; Parenti G ; Bourget P ; Poirier B ; Furlan V ; Artaud C ; Baugnon T ; Roujeau T ; Crystal RG ; Meyer C ; Deiva K ; Heard JM | 2017Comment in: Intracerebral gene therapy for mucopolysaccharidosis type IIIB syndrome. [Lancet Neurol. 2017] Neurodevelopmental disorders: Gene therapy for mucopolysaccharidosis shows promise. [Nat Rev Neurol. 2017]Article
Mendell JR, Auteur ; Al Zaidy S ; Shell R ; Arnold WD ; Rodino-Klapac LR ; Prior TW ; Lowes L ; Alfano L ; Berry K ; Church K ; Kissel JT ; Nagendran S ; L'Italien J ; Sproule DM ; Wells C ; Cardenas JA ; Heitzer MD ; Kaspar A ; Corcoran S ; Braun L ; Likhite S ; Miranda C ; Meyer K ; Foust KD ; Burghes AHM ; Kaspar BK | 2017Comment in The Dilemma of Two Innovative Therapies for Spinal Muscular Atrophy. [N Engl J Med. 2017] Motor neuron disease: Positive trial results published for ground-breaking SMA therapies. [Nat Rev Neurol. 2018] Therapy for Spin[...]Article
van der Ploeg AT, Auteur | 2017Comment on Single-Dose Gene-Replacement Therapy for Spinal Muscular Atrophy. [N Engl J Med. 2017] Nusinersen versus Sham Control in Infantile-Onset Spinal Muscular Atrophy. [N Engl J Med. 2017]Article
Dupont JB, Auteur ; Tournaire B, Auteur ; Durand R, Auteur ; Marolleau B, Auteur ; Bertil E, Auteur ; Georger C, Auteur ; Lecomte E, Auteur ; Cogné B, Auteur ; Gjata B, Auteur ; Van Wittenberghe L, Auteur ; Vignaud Richard A, Auteur ; Moullier P, Auteur ; Léger A, Auteur | EDP Sciences | 06/2016Article
5th International Congress of Myology (14-18 March 2016; Centre convention, Lyon, France), Collectivité éditrice ; Lefebvre S, Auteur ; Barkats M, Auteur ; Kaspar B, Auteur | AFM-TELETHON | 17/03/2016Article
5th International Congress of Myology (14-18 March 2016; Centre convention, Lyon, France), Collectivité éditrice ; Wood M, Auteur ; Goyenvalle A, Auteur ; Le Guiner C, Auteur | AFM-TELETHON | 16/03/2016Article
5th International Congress of Myology (14-18 March 2016; Centre convention, Lyon, France), Collectivité éditrice ; Brand T, Auteur ; Straub V, Auteur ; Richard I, Auteur | AFM-TELETHON | 16/03/2016Article
5th International Congress of Myology (14-18 March 2016; Centre convention, Lyon, France), Collectivité éditrice | AFM-TELETHON | 03/2016Article
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Rossi A, Auteur ; Salvetti A | 2016Les vecteurs adéno-associés recombinants (AAVr) sont des outils particulièrement efficaces pour le transfert de gènes in vivo. De ce fait, un grand nombre d’essais précliniques et cliniques de thérapies géniques utilisent ces vecteurs pour le tr[...]Article
Mendell JR, Auteur ; Rodino-Klapac LR | 2016Comment on: Evidence-based path to newborn screening for Duchenne muscular dystrophy. [Ann Neurol. 2012]Article
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Heckmann MB, Auteur ; Bauer R ; Jungmann A ; Winter L ; Rapti K ; Strucksberg KH ; Clemen CS ; Li Z ; Schröder R ; Katus HA ; Muller OJ | 2016Article
Peccate C, Auteur ; Mollard A ; Le Hir M ; Julien L ; McClorey G ; Jarmin S ; Le Heron A ; Dickson G ; Benkhelifa Ziyyat S ; Pietri Rouxel F ; Wood MJ ; Voit T ; Lorain S | 2016Article
Powis RA, Auteur ; Karyka E ; Boyd P ; Come J ; Jones RA ; Zheng Y ; Szunyogova E ; Groen EJ ; Hunter G ; Thomson D ; Wishart TM ; Becker CG ; Parson SH ; Martinat C ; Azzouz M ; Gillingwater TH | 2016Article
Armbruster N, Auteur ; Lattanzi A ; Jeavons M ; Van Wittenberghe L ; Gjata B ; Marais T ; Martin S ; Vignaud A ; Voit T ; Mavilio F ; Barkats M ; Buj Bello A | 2016Article
Ronzitti G, Auteur ; Bortolussi G ; van Dijk R ; Collaud F ; Charles S ; Leborgne C ; Vidal P ; Martin S ; Gjata B ; Sola MS ; Van Wittenberghe L ; Vignaud A ; Veron P ; Bosma PJ ; Muro AF ; Mingozzi F | 2016Article
Vandendriessche T, Auteur ; Chuah MK | 2016Comment on: - CRISPR-mediated Genome Editing Restores Dystrophin Expression and Function in mdx Mice. Mol Ther. 2016 Mar;24(3):564-9. - Postnatal genome editing partially restores dystrophin expression in a mouse model of muscular dystrophy.[...]Article
Pourshafie N, Auteur ; Lee PR ; Chen KL ; Harmison GG ; Bott LC ; Katsuno M ; Sobue G ; Burnett BG ; Fischbeck KH ; Rinaldi C | 2016Article
Shababi M, Auteur ; Feng Z ; Villalon E ; Sibigtroth CM ; Osman EY ; Miller MR ; Williams-Simon PA ; Lombardi A ; Sass TH ; Atkinson AK ; Garcia ML ; Ko CP ; Lorson CL | 2016Article
Wood H, Auteur | 2016Comment on: Multiplex CRISPR/Cas9-based genome editing for correction of dystrophin mutations that cause Duchenne muscular dystrophy. [Nat Commun. 2015]Article
Long C, Auteur ; Amoasii L ; Mireault AA ; McAnally JR ; Li H ; Sanchez-Ortiz E ; Bhattacharryya S ; Shelton JM ; Bassel Duby R ; Olson EN | 2016Comment in: Genetic engineering: In vivo genome editing - growing in strength. [Nat Rev Genet. 2016] CRISPR/Cas9 Flexes Its Muscles: In Vivo Somatic Gene Editing for Muscular Dystrophy. [Mol Ther. 2016]Article
Tabebordbar M, Auteur ; Zhu K ; Cheng JKW ; Chew WL ; Widrick JJ ; Yan WX ; Maesner C ; Wu EY ; Xiao R ; Ran FA ; Cong L ; Zhang F ; Vandenberghe LH ; Church GM ; Wagers AJ | 2016Comment in: Genetic engineering: In vivo genome editing - growing in strength. [Nat Rev Genet. 2016] CRISPR/Cas9 Flexes Its Muscles: In Vivo Somatic Gene Editing for Muscular Dystrophy. [Mol Ther. 2016]Article
Nelson CE, Auteur ; Hakim CH ; Ousterout DG ; Thakore PI ; Moreb EA ; Rivera RM ; Madhavan S ; Pan X ; Ran FA ; Yan WX ; Asokan A ; Zhang F ; Duan D ; Gersbach CA | 2016Comment in: Cautious welcome for gene editing of Duchenne muscular dystrophy in animal model. [BMJ. 2016] Genetic engineering: In vivo genome editing - growing in strength. [Nat Rev Genet. 2016] Exon Snipping in Duchenne Muscular [...]Article
Kemaladewi DU, Auteur ; Cohn RD | 2016Comment on: In vivo genome editing improves muscle function in a mouse model of Duchenne muscular dystrophy. [Science. 2016]